Аргининовая терапия боли при серповидноклеточной анемии
23 августа 2023 г. обновлено: Claudia R. Morris, Emory University
Рандомизированное контрольное исследование фазы 2 терапии аргинином для лечения боли при серповидно-клеточной анемии у детей
Цель этого исследования — определить, будет ли дополнительное введение аргинина, простой аминокислоты, пациентам с серповидно-клеточной анемией, обращающимся за лечением болевого кризиса (вазоокклюзионные болевые явления (VOE), уменьшить баллы по шкале боли, уменьшить потребность в обезболивающих препаратах). или уменьшить продолжительность пребывания в больнице или посещения отделения неотложной помощи.
Источник финансирования - FDA OOPD.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Целью данного исследования является определение эффектов внутривенной терапии гидрохлоридом L-аргинина у детей с серповидно-клеточной анемией (SCD) и вазоокклюзионными болями (VOE).
В частности, будет оцениваться влияние на общее потребление опиоидов (мг/кг) в течение времени посещения отделения неотложной помощи (ED) и пребывания в больнице.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
108
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30303
- Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Установленный диагноз серповидно-клеточная анемия (СКБ); все генотипы
- Боль, требующая медицинской помощи в условиях неотложной помощи (например, в отделении неотложной помощи или неотложной помощи, больничной палате, дневном стационаре, поликлинике), не связанная с серповидно-клеточными причинами, от умеренной до тяжелой, требующая парентерального введения опиоидов
Критерий исключения:
- Решение о выписке домой из отделения неотложной помощи
- Гемоглобин менее 5 г/дл или срочная потребность в переливании эритроцитарной массы ожидается в течение следующих 12 часов
- Печеночная дисфункция SGPT более чем в 3 раза превышает верхнее значение
- Почечная дисфункция креатинина более 1,0
- Психический статус или неврологические изменения
- Острый инсульт или клиническое беспокойство по поводу инсульта
- Беременность
- Аллергия на аргинин
- Два (2) или более посещения отделения неотложной помощи по поводу VOE в течение последних 7 дней до ТЕКУЩЕГО посещения отделения неотложной помощи
- Госпитализация в течение 14 дней
- Предыдущая рандомизация в этом РКИ с аргинином (пациент дал согласие и не прошел скрининг до получения исследуемого препарата или плацебо, остается пригодным для участия в будущем).
- Использование ингаляционного оксида азота, силденафила или аргинина в течение последнего месяца
- Поступление в PICU из отделения неотложной помощи
- Гипотензия, требующая лечения с клиническим вмешательством
- Ацидоз с Co2≤ 16
- Недавно начал на HU менее 3 месяцев
- Не подходящий кандидат по мнению следователя
- Отказ пациента
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: L-аргинин
Участники будут рандомизированы для получения внутривенной (IV) инфузии L-аргинина (100 мг/кг) три раза в день до времени выписки из отделения неотложной помощи (ED) или больницы.
|
L-аргинин будет вводиться внутривенно (в/в) в стандартной дозе 100 мг/кг три раза в день до выписки из отделения неотложной помощи (ED) или больницы.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Нагрузочная доза и L-аргинин
Участники будут рандомизированы для получения внутривенной (IV) инфузии однократной нагрузочной дозы L-аргинина (200 мг/кг), а затем стандартной дозы (100 мг/кг) три раза в день до выписки из отделения неотложной помощи. (ED) или больнице.
|
L-аргинин будет вводиться внутривенно (в/в) в стандартной дозе 100 мг/кг три раза в день до выписки из отделения неотложной помощи (ED) или больницы.
Другие имена:
Одна нагрузочная доза L-аргинина будет вводиться внутривенно (в/в) в дозе 200 мг/кг.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут рандомизированы для получения внутривенного (IV) вливания плацебо (физиологический раствор 1–2 мл/кг) три раза в день до времени выписки из отделения неотложной помощи (ED) или больницы.
|
Плацебо внутривенного (в/в) физиологического раствора 1–2 мл/кг три раза в день до выписки из отделения неотложной помощи (ED) или больницы.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общее парентеральное использование опиоидов в эквивалентах морфина внутривенно
Временное ограничение: Доставка лекарств после исследования до выписки из больницы (до 8 дней)
|
Общее количество парентеральных опиоидов, использованных участниками, измеряется в мг/кг эквивалентов морфина внутривенно.
Общее количество рассчитывается после доставки исследуемого препарата участникам в отделении неотложной помощи (ED) и во время пребывания в больнице.
|
Доставка лекарств после исследования до выписки из больницы (до 8 дней)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Продолжительность пребывания в больнице
Временное ограничение: Выписка (до 8 дней)
|
Общее количество часов, проведенных в больнице с момента доставки исследуемого препарата до момента выписки.
|
Выписка (до 8 дней)
|
|
Время до разрешения сосудисто-окклюзионной боли (VOE) в отделении неотложной помощи
Временное ограничение: Доставка лекарств после исследования (до 8 часов)
|
Общее количество часов между введением исследуемого препарата и последним парентеральным введением опиоида.
|
Доставка лекарств после исследования (до 8 часов)
|
|
Время до разрешения вазоокклюзионной боли (VOE) в больнице
Временное ограничение: Доставка лекарств после исследования до выписки (до 8 дней)
|
Общее количество часов между введением исследуемого препарата и временем последнего парентерального применения опиоидов, облегчение боли улучшилось для переносимости пероральных обезболивающих препаратов.
|
Доставка лекарств после исследования до выписки (до 8 дней)
|
|
Изменение показателей вазоокклюзионной боли (VOE)
Временное ограничение: Исходный уровень, время выписки (до 8 дней)
|
Боль, связанная с VOE, будет измеряться по шкале от 0 до 10, когда испытуемых просят оценить свой уровень боли по субъективной шкале от 0 до 10, где концы представляют крайние пределы «отсутствия боли» (0) и « сильнейшая боль» (10).
|
Исходный уровень, время выписки (до 8 дней)
|
|
Продолжительность пребывания в отделении неотложной помощи (ED)
Временное ограничение: До выписки или госпитализации (до 24 часов)
|
Общее количество часов с момента сортировки в отделении неотложной помощи до выписки из отделения неотложной помощи или госпитализации.
|
До выписки или госпитализации (до 24 часов)
|
|
Частота выписки отделения неотложной помощи (ED)
Временное ограничение: Поступление в отделение неотложной помощи (до 24 часов)
|
Количество участников, выписанных из отделений неотложной помощи без госпитализации.
|
Поступление в отделение неотложной помощи (до 24 часов)
|
|
Общая доза опиоидов (ПЕРОРАЛЬНАЯ + парентеральная) в мг/кг в/в эквивалентов морфина
Временное ограничение: Доставка лекарств после исследования до выписки из больницы (до 8 дней)
|
Суммарная доза опиоидов (ПЕРОРАЛЬНО + парентерально) в мг/кг внутривенного эквивалента морфина после введения исследуемого препарата до выписки из стационара (до 8 дней)
|
Доставка лекарств после исследования до выписки из больницы (до 8 дней)
|
|
Общее количество доз исследуемого препарата
Временное ограничение: Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
Общее количество доз исследуемого препарата, введенных в течение периода исследования.
|
Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
|
Частота острого грудного синдрома
Временное ограничение: Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
Количество участников, у которых развился острый грудной синдром (не диагностированный до введения исследуемого препарата) в течение всего периода исследования.
|
Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
|
Скорость переливания крови
Временное ограничение: Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
Количество участников, нуждающихся в переливании крови в течение всего периода исследования.
|
Продолжительность обучения (до 8 дней)
|
|
Уровень насыщения кислородом
Временное ограничение: При поступлении в отделение неотложной помощи
|
Средний уровень насыщения кислородом участников на момент поступления в отделение неотложной помощи
|
При поступлении в отделение неотложной помощи
|
|
Уровень насыщения кислородом
Временное ограничение: Во время госпитализации и во время выписки из больницы (до 8 дней)
|
Разница в уровнях насыщения кислородом от прибытия в отделение неотложной помощи до выписки из больницы.
|
Во время госпитализации и во время выписки из больницы (до 8 дней)
|
|
Частота повторных посещений отделения неотложной помощи (ED) в течение 72 часов
Временное ограничение: После выписки из больницы (в течение 72 часов)
|
Количество посещений отделения неотложной помощи пациентами, выписанными в течение предыдущих 72 часов.
|
После выписки из больницы (в течение 72 часов)
|
|
Частота повторных госпитализаций в течение 72 часов
Временное ограничение: После выписки из больницы (в течение 72 часов)
|
Количество пациентов, повторно госпитализированных в течение 72 часов после выписки.
|
После выписки из больницы (в течение 72 часов)
|
|
Частота повторных посещений отделения неотложной помощи (ED) в течение 30 дней
Временное ограничение: После выписки из стационара (в течение 30 дней)
|
Количество посещений отделения неотложной помощи пациентами, выписанными в течение предыдущих 30 дней.
|
После выписки из стационара (в течение 30 дней)
|
|
Частота повторных госпитализаций в течение 30 дней
Временное ограничение: После выписки из стационара (в течение 30 дней)
|
Количество пациентов, повторно госпитализированных в течение 30 дней после выписки.
|
После выписки из стационара (в течение 30 дней)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Claudia Morris, MD, Emory University
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Morris CR, Brown LAS, Reynolds M, Dampier CD, Lane PA, Watt A, Kumari P, Harris F, Manoranjithan S, Mendis RD, Figueroa J, Shiva S. Impact of arginine therapy on mitochondrial function in children with sickle cell disease during vaso-occlusive pain. Blood. 2020 Sep 17;136(12):1402-1406. doi: 10.1182/blood.2019003672.
- Bakshi N, Liu Z, Gillespie S, Keesari R, Leake D, Khemani K, Kumari P, Rees CA, Dampier CD, Morris CR. Patient reported outcomes in children with sickle cell disease at presentation for an acute pain episode. Blood Adv. 2022 Nov 2:bloodadvances.2021006794. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006794. Online ahead of print. No abstract available.
- Reyes LZ, Figueroa J, Leake D, Khemani K, Kumari P, Bakshi N, Lane PA, Dampier C, Morris CR. Safety of intravenous arginine therapy in children with sickle cell disease hospitalized for vaso-occlusive pain: A randomized placebo-controlled trial in progress. Am J Hematol. 2022 Jan 1;97(1):E21-E24. doi: 10.1002/ajh.26396. Epub 2021 Nov 12. No abstract available.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 февраля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 августа 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
27 августа 2015 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
31 августа 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 сентября 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 августа 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IRB00076988
- 1K24AT009893-01 (Грант/контракт NIH США)
- FD-R-004814 (Другой номер гранта/финансирования: FDA)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .