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Terapia con arginina per il dolore da anemia falciforme

23 agosto 2023 aggiornato da: Claudia R. Morris, Emory University

Studio di controllo randomizzato di fase 2 della terapia con arginina per il dolore da anemia falciforme pediatrica

Lo scopo di questo studio è determinare se la somministrazione di arginina extra, un semplice amminoacido, a pazienti con anemia falciforme in cerca di trattamento per una crisi dolorosa (eventi dolorosi vaso-occlusivi (VOE) ridurrà i punteggi del dolore, diminuirà la necessità di farmaci antidolorifici o ridurre la durata della degenza ospedaliera o della visita al pronto soccorso. Fonte di finanziamento - FDA OOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti della terapia IV L-arginina cloridrato nei bambini con anemia falciforme (SCD) ed eventi di dolore vaso-occlusivo (VOE). In particolare, verrà valutato l'impatto sull'uso totale di oppioidi (mg/kg) per tutta la durata della visita al pronto soccorso (DE) e della degenza ospedaliera.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

108

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di anemia falciforme (SCD); tutti i genotipi
  • Dolore che richiede cure mediche in un ambiente di cura per acuti (come il pronto soccorso o il pronto soccorso, reparto ospedaliero, day hospital, clinica) non attribuibile a cause diverse dall'anemia falciforme, cioè da moderato a grave che richiede oppioidi per via parenterale

Criteri di esclusione:

  • Decisione di dimettersi a casa dal reparto di terapia intensiva
  • Emoglobina inferiore a 5 gm/dL o necessità immediata di trasfusione di globuli rossi prevista entro le prossime 12 ore
  • Disfunzione epatica di SGPT maggiore di 3 volte il valore superiore
  • Disfunzione renale della creatinina superiore a 1,0
  • Stato mentale o alterazioni neurologiche
  • Ictus acuto o preoccupazione clinica per l'ictus
  • Gravidanza
  • Allergia all'arginina
  • Due (2) o più visite in pronto soccorso per VOE negli ultimi 7 giorni prima della visita in pronto soccorso ATTUALE
  • Ricovero entro 14 giorni
  • Precedente randomizzazione in questo RCT sull'arginina (il paziente ha acconsentito e lo screening non è riuscito prima di ricevere il farmaco in studio o il placebo rimane idoneo per la partecipazione futura).
  • Uso di ossido nitrico inalato, sildenafil o arginina nell'ultimo mese
  • Ricovero in PICU dal pronto soccorso
  • Ipotensione che richiede un trattamento con intervento clinico
  • Acidosi con Co2≤ 16
  • Appena iniziato su HU per <3 mesi
  • Non è un candidato appropriato a giudizio dell'investigatore
  • Rifiuto paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: L-Arginina
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa (IV) di L-arginina (100 mg/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Droga: L-arginina
La L-arginina verrà dispensata per via endovenosa (IV) nella dose standard di 100 mg/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altri nomi:
  • Arginina
Sperimentale: Dose di carico e L-arginina
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un'infusione endovenosa (IV) di una dose di carico una tantum di L-arginina (200 mg/kg) seguita da una dose standard (100 mg/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (ED) o ospedale.
Droga: L-arginina
La L-arginina verrà dispensata per via endovenosa (IV) nella dose standard di 100 mg/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altri nomi:
  • Arginina
Droga: Dose di carico di L-arginina
Una dose di carico di L-arginina verrà erogata per via endovenosa (IV) a 200 mg/kg
Altri nomi:
  • Arginina
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa (IV) di placebo (soluzione salina normale 1-2 ml/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altro: Placebo
Placebo di soluzione fisiologica per via endovenosa (IV) 1-2 ml/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Uso parenterale totale di oppioidi negli equivalenti di morfina IV
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
La quantità totale di oppioidi parenterali utilizzati dai partecipanti misurata in mg/kg di equivalenti di morfina IV. Il totale viene calcolato dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio per i partecipanti al pronto soccorso (DE) e durante la degenza ospedaliera.
Consegna del farmaco post studio alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Dimissione (fino a 8 giorni)
Il numero totale di ore trascorse in ospedale dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio al momento della dimissione.
Dimissione (fino a 8 giorni)
Tempo per la risoluzione dell'evento di dolore vaso-occlusivo (VOE) nel dipartimento di emergenza
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio (fino a 8 ore)
Il numero totale di ore tra la somministrazione del farmaco oggetto dello studio e l'ultimo oppioide parenterale.
Consegna del farmaco post studio (fino a 8 ore)
Tempo di risoluzione dell'evento di dolore vaso-occlusivo (VOE) in ospedale
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione (fino a 8 giorni)
Il numero totale di ore tra la somministrazione del farmaco in studio e l'ora dell'ultimo uso di oppioidi per via parenterale, miglioramento del sollievo dal dolore per tollerare i farmaci antidolorifici orali
Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione (fino a 8 giorni)
Variazione dei punteggi del dolore vaso-occlusivo (VOE).
Lasso di tempo: Basale, tempo di dimissione (fino a 8 giorni)
Il dolore associato a VOE sarà misurato su una scala da 0 a 10, chiedendo ai soggetti di valutare il loro livello di dolore su una scala soggettiva da 0 a 10, con le estremità che rappresentano i limiti estremi di "assenza di dolore" (0) e " peggior dolore" (10).
Basale, tempo di dimissione (fino a 8 giorni)
Durata della permanenza in Pronto Soccorso (DE).
Lasso di tempo: Fino alla dimissione o al ricovero in ospedale (fino a 24 ore)
Ore totali dal momento del triage in PS alla dimissione in PS o al ricovero ospedaliero.
Fino alla dimissione o al ricovero in ospedale (fino a 24 ore)
Tasso di dimissione del Dipartimento di Emergenza (DE).
Lasso di tempo: Dopo il ricovero in pronto soccorso (fino a 24 ore)
Numero di partecipanti dimessi dal pronto soccorso senza ricovero in ospedale.
Dopo il ricovero in pronto soccorso (fino a 24 ore)
Dose totale di oppioidi (ORALE + parenterale) in mg/kg equivalenti di morfina EV
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Dose totale di oppioidi (ORALE + parenterale) in mg/kg equivalenti di morfina EV dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Numero totale di dosi di farmaci in studio
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Il numero totale di dosi del farmaco oggetto dello studio somministrate durante il periodo dello studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Tasso di sindrome toracica acuta
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Numero di partecipanti che sviluppano una sindrome toracica acuta (non diagnosticata prima della somministrazione del farmaco in studio) durante il periodo di studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Tasso di trasfusione di sangue
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Numero di partecipanti che hanno richiesto una trasfusione di sangue durante il periodo di studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Livello di saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in Pronto Soccorso
Livello medio di saturazione di ossigeno dei partecipanti al momento dell'arrivo in PS
Al momento del ricovero in Pronto Soccorso
Livello di saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in ospedale e al momento della dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
La differenza nei livelli di saturazione dell'ossigeno dall'arrivo al pronto soccorso alla dimissione dall'ospedale.
Al momento del ricovero in ospedale e al momento della dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Tasso di visite di ritorno al pronto soccorso (DE) entro 72 ore
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Numero di visite in PS di pazienti che sono stati dimessi nelle 72 ore precedenti.
Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Tasso di ricoveri ospedalieri entro 72 ore
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Numero di pazienti riammessi in ospedale entro 72 ore dalla dimissione.
Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Tasso di visite di ritorno al pronto soccorso (DE) entro 30 giorni
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Numero di visite in PS di pazienti dimessi nei 30 giorni precedenti.
Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Tasso di ricoveri ospedalieri a 30 giorni
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Numero di pazienti riammessi in ospedale entro 30 giorni dalla dimissione.
Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Investigatori

  • Investigatore principale: Claudia Morris, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

21 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

31 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • FD-R-004814 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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