Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Argininterapi for seglcellesygdomssmerter

23. august 2023 opdateret af: Claudia R. Morris, Emory University

Fase 2 randomiseret kontrolforsøg med argininterapi for pædiatrisk seglcellesygdom smerter

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om det at give ekstra arginin, en simpel aminosyre, til patienter med seglcellesygdom, der søger behandling for en smertekrise (vaso-okklusive smertefulde hændelser (VOE) vil reducere smertescore, mindske behovet for smertestillende medicin). eller mindske varigheden af ​​hospitalsophold eller skadestuebesøg. Finansieringskilde - FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme virkningerne af IV L-argininhydrochloridbehandling hos børn med seglcellesygdom (SCD) og vaso-okklusiv smertehændelse (VOE). Specifikt vil indvirkningen på det samlede opioidforbrug (mg/kg) i løbet af varigheden af ​​deres akutmodtagelse (ED) besøg og hospitalsophold blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

108

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af seglcellesygdom (SCD); alle genotyper
  • Smerter, der kræver lægebehandling i et akut plejemiljø (såsom skadestuen eller ED, hospitalsafdeling, daghospital, klinik), der ikke kan tilskrives ikke-seglcelle-årsager, dvs. moderat til svær, der kræver parenterale opioider

Ekskluderingskriterier:

  • Beslutning om at udskrive hjem fra den akutte pleje
  • Hæmoglobin mindre end 5 g/dL eller umiddelbart behov for transfusion af røde blodlegemer forventes inden for de næste 12 timer
  • Leverdysfunktion af SGPT større end 3 gange den øvre værdi
  • Renal dysfunktion af kreatinin større end 1,0
  • Mental status eller neurologiske ændringer
  • Akut slagtilfælde eller klinisk bekymring for slagtilfælde
  • Graviditet
  • Allergi over for arginin
  • To (2) eller flere ED-besøg for VOE inden for de sidste 7 dage før det AKTUELLE ED-besøg
  • Indlæggelse inden for 14 dage
  • Tidligere randomisering i denne arginin-RCT (patienten gav samtykke og screening mislykkedes før modtagelse af studielægemiddel eller placebo forbliver berettiget til fremtidig deltagelse).
  • Brug af inhaleret nitrogenoxid, sildenafil eller arginin inden for den sidste måned
  • PICU indlæggelse fra akutmodtagelsen
  • Hypotension, der kræver behandling med klinisk intervention
  • Acidose med Co2≤ 16
  • Nystartet på HU i <3 måneder
  • Ikke en passende kandidat efter efterforskerens vurdering
  • Patient afslag

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: L-arginin
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af L-arginin (100 mg/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra akutmodtagelsen (ED) eller hospitalet.
Medicin: L-arginin
L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) i standarddosis på 100 mg/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andre navne:
  • Arginin
Eksperimentel: Loading Dose og L-Arginin
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af engangsopladningsdosis af L-arginin (200 mg/kg) efterfulgt af standarddosis (100 mg/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospital.
Medicin: L-arginin
L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) i standarddosis på 100 mg/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andre navne:
  • Arginin
Medicin: L-arginin Loading Dose
En ladningsdosis af L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) ved 200 mg/kg
Andre navne:
  • Arginin
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af placebo (normalt saltvand 1-2 ml/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andet: Placebo
Placebo af intravenøs (IV) normal saltvand 1-2 ml/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra akutmodtagelse (ED) eller hospital.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total parenteral opioidbrug i IV-morfinækvivalenter
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse til udskrivelse fra hospitalet (op til 8 dage)
Den samlede mængde parenterale opioider brugt af deltagere målt i mg/kg IV morfinækvivalenter. Det samlede beløb beregnes efter studiets lægemiddellevering for deltagere i akutmodtagelsen (ED) og under hospitalsophold.
Lægemiddellevering efter undersøgelse til udskrivelse fra hospitalet (op til 8 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Længde af hospitalsophold
Tidsramme: Udledning (op til 8 dage)
Det samlede antal timer brugt på hospitalet fra afgivelse af undersøgelsesmedicin til tidspunktet for udskrivelsen.
Udledning (op til 8 dage)
Tid til opløsning af vaso-okklusiv smertehændelse (VOE) i akutmodtagelsen
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse (op til 8 timer)
Det samlede antal timer mellem levering af undersøgelseslægemiddel og det sidste parenterale opioid.
Lægemiddellevering efter undersøgelse (op til 8 timer)
Tid til opløsning af vaso-okklusiv smertehændelse (VOE) på hospitalet
Tidsramme: Indgivelse af lægemiddel efter undersøgelse indtil udskrivelse (op til 8 dage)
Det samlede antal timer mellem afgivelse af undersøgelseslægemiddel og tidspunktet for sidste parenterale opioidbrug, smertelindring forbedret til at tolerere orale smertestillende medicin
Indgivelse af lægemiddel efter undersøgelse indtil udskrivelse (op til 8 dage)
Ændring i vaso-okklusiv smerte (VOE)-score
Tidsramme: Baseline, tidspunkt for udskrivning (op til 8 dage)
Smerte forbundet med VOE vil blive målt på en skala fra 0-10 ved at bede forsøgspersoner om at vurdere deres smerteniveau på en subjektiv skala fra 0 til 10, hvor enderne repræsenterer de ekstreme grænser for "ingen smerte" (0) og " værste smerte" (10).
Baseline, tidspunkt for udskrivning (op til 8 dage)
Længde af akutophold (ED).
Tidsramme: Indtil udskrivelse eller hospitalsindlæggelse (op til 24 timer)
Samlet antal timer fra tidspunktet for ED-triage til ED-udskrivning eller hospitalsindlæggelse.
Indtil udskrivelse eller hospitalsindlæggelse (op til 24 timer)
Rate of Emergency Department (ED) Udskrivning
Tidsramme: Efter indlæggelse på skadestuen (op til 24 timer)
Antal deltagere udskrevet fra ED uden indlæggelse på hospitalsafdelingen.
Efter indlæggelse på skadestuen (op til 24 timer)
Total opioiddosis (ORAL + parenteral) i mg/kg IV morfinækvivalenter
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Samlet opioiddosis (ORAL + parenteral) i mg/kg IV morfinækvivalenter efter indgivelse af studielægemiddel op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Lægemiddellevering efter undersøgelse op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Samlet antal undersøgelseslægemiddeldoser
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Det samlede antal af undersøgelseslægemiddeldoser givet i løbet af undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Hyppighed af akut brystsyndrom
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Antal deltagere, der udvikler akut brystsyndrom (ikke diagnosticeret før studiets lægemiddellevering) gennem hele undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Blodtransfusionshastighed
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Antal deltagere, der har behov for en blodtransfusion i hele undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Iltmætningsniveau
Tidsramme: Ved indlæggelse på skadestuen
Gennemsnitligt iltmætningsniveau for deltagere på tidspunktet for ED ankomst
Ved indlæggelse på skadestuen
Iltmætningsniveau
Tidsramme: På tidspunktet for hospitalsindlæggelse og på tidspunktet for hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Forskellen i iltmætningsniveauer fra akutmodtagelse til hospitalsudskrivning.
På tidspunktet for hospitalsindlæggelse og på tidspunktet for hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Antallet af tilbagevendende besøg til akutafdelingen (ED) inden for 72 timer
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antal akutte besøg fra patienter, der er blevet udskrevet inden for de seneste 72 timer.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Frekvens for genindlæggelser på hospitalet inden for 72 timer
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antal patienter genindlagt på hospitalet inden for 72 timer efter udskrivelsen.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antallet af tilbagevendende besøg til akutafdelingen (ED) inden for 30 dage
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Antal ED-besøg fra patienter, der er blevet udskrevet inden for de foregående 30 dage.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Frekvens for genindlæggelser på hospital med 30 dage
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Antal patienter genindlagt på hospitalet inden for 30 dage efter udskrivelsen.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emory University

Samarbejdspartnere

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2015

Først opslået (Anslået)

31. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • FD-R-004814 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med L-arginin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner