Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Argininterapi for sigdcellesykdomssmerter

23. august 2023 oppdatert av: Claudia R. Morris, Emory University

Fase 2 randomisert kontrollforsøk med argininterapi for smerter ved pediatrisk sigdcellesykdom

Målet med denne studien er å finne ut om å gi ekstra arginin, en enkel aminosyre, til pasienter med sigdcellesykdom som søker behandling for en smertekrise (vaso-okklusive smertefulle hendelser (VOE) vil redusere smertescore, redusere behovet for smertestillende medisiner eller redusere lengden på sykehusopphold eller akuttmottaksbesøk. Finansieringskilde – FDA OOPD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hensikten med denne studien er å bestemme effekten av IV L-argininhydrokloridbehandling hos barn med sigdcellesykdom (SCD) og vaso-okklusive smertehendelser (VOE). Spesifikt vil innvirkningen på total opioidbruk (mg/kg) i løpet av varigheten av deres akuttmottak (ED) besøk og sykehusopphold bli evaluert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

108

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Etablert diagnose av sigdcellesykdom (SCD); alle genotyper
  • Smerter som krever medisinsk behandling i akuttomsorg (som akuttmottak eller akuttmottak, sykehusavdeling, dagsykehus, klinikk) som ikke kan tilskrives ikke-sigdcelle årsaker, dvs. moderat til alvorlig som krever parenterale opioider

Ekskluderingskriterier:

  • Vedtak om å skrive ut hjem fra akuttmottaket
  • Hemoglobin mindre enn 5 g/dL eller umiddelbart behov for transfusjon av røde blodlegemer forventet innen de neste 12 timene
  • Leverdysfunksjon av SGPT større enn 3 ganger den øvre verdien
  • Nyredysfunksjon av kreatinin større enn 1,0
  • Mental status eller nevrologiske endringer
  • Akutt hjerneslag eller klinisk bekymring for hjerneslag
  • Svangerskap
  • Allergi mot arginin
  • To (2) eller flere ED-besøk for VOE innen de siste 7 dagene før NÅVÆRENDE ED-besøk
  • Innleggelse innen 14 dager
  • Tidligere randomisering i denne arginin-RCT-en (pasienten samtykket og screening mislyktes før han fikk studiemedikament eller placebo er fortsatt kvalifisert for fremtidig deltakelse).
  • Bruk av inhalert nitrogenoksid, sildenafil eller arginin i løpet av den siste måneden
  • PICU innleggelse fra akuttmottaket
  • Hypotensjon som krever behandling med klinisk intervensjon
  • Acidose med Co2≤ 16
  • Nystartet på HU i <3 måneder
  • Ikke en passende kandidat etter etterforskerens vurdering
  • Pasient avslag

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: L-arginin
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en intravenøs (IV) infusjon av L-arginin (100 mg/kg) tre ganger daglig frem til utskrivningstidspunktet fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.
Legemiddel: L-arginin
L-arginin vil bli dispensert intravenøst ​​(IV) i standarddosen på 100 mg/kg tre ganger daglig frem til utskrivning fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.
Andre navn:
  • Arginin
Eksperimentell: Loading Dose og L-Arginine
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en intravenøs (IV) infusjon av engangs opplastingsdose av L-arginin (200 mg/kg) etterfulgt av standarddose (100 mg/kg) tre ganger daglig frem til utskrivningstidspunktet fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.
Legemiddel: L-arginin
L-arginin vil bli dispensert intravenøst ​​(IV) i standarddosen på 100 mg/kg tre ganger daglig frem til utskrivning fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.
Andre navn:
  • Arginin
Legemiddel: L-arginin Loading Dose
En ladningsdose av L-arginin vil bli dispensert intravenøst ​​(IV) med 200 mg/kg
Andre navn:
  • Arginin
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en intravenøs (IV) infusjon av placebo (normalt saltvann 1-2 ml/kg) tre ganger daglig frem til utskrivningstidspunktet fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.
Annen: Placebo
Placebo av intravenøs (IV) normal saltvann 1-2 ml/kg tre ganger daglig frem til utskrivning fra akuttmottaket (ED) eller sykehus.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total parenteral opioidbruk i IV-morfinekvivalenter
Tidsramme: Legemiddellevering etter studien til utskrivning fra sykehuset (opptil 8 dager)
Den totale mengden parenterale opioider brukt av deltakerne målt i mg/kg IV morfinekvivalenter. Summen beregnes etter studiemedikamentlevering for deltakere i akuttmottaket (ED) og under sykehusopphold.
Legemiddellevering etter studien til utskrivning fra sykehuset (opptil 8 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lengde på sykehusopphold
Tidsramme: Utflod (opptil 8 dager)
Totalt antall timer brukt på sykehuset fra levering av studiemedikament til utskrivningstidspunkt.
Utflod (opptil 8 dager)
Tid til Vaso-okklusiv smertehendelse (VOE) løsning i akuttmottaket
Tidsramme: Legemiddellevering etter studien (opptil 8 timer)
Totalt antall timer mellom levering av studiemedikament og siste parenterale opioid.
Legemiddellevering etter studien (opptil 8 timer)
Tid til vaso-okklusiv smertehendelse (VOE) løsning på sykehus
Tidsramme: Legemiddellevering etter studien frem til utskrivning (opptil 8 dager)
Det totale antallet timer mellom levering av studiemedikament og tidspunktet for siste parenterale opioidbruk, smertelindring forbedret for å tolerere orale smertestillende medisiner
Legemiddellevering etter studien frem til utskrivning (opptil 8 dager)
Endring i vaso-okklusiv smerte (VOE) score
Tidsramme: Grunnlinje, utskrivningstidspunkt (opptil 8 dager)
Smerte assosiert med VOE vil bli målt på en skala fra 0-10, ved å be forsøkspersoner vurdere smertenivået sitt på en subjektiv skala fra 0 til 10, med endene som representerer de ekstreme grensene for "ingen smerte" (0) og " verste smerte" (10).
Grunnlinje, utskrivningstidspunkt (opptil 8 dager)
Lengde på legevaktopphold
Tidsramme: Frem til utskrivning eller sykehusinnleggelse (opptil 24 timer)
Totalt antall timer fra tidspunktet for ED-triage til ED-utskrivning eller sykehusinnleggelse.
Frem til utskrivning eller sykehusinnleggelse (opptil 24 timer)
Utskrivningsrate for akuttmottaket (ED).
Tidsramme: Etter innleggelse på akuttmottaket (opptil 24 timer)
Antall deltakere utskrevet fra akuttmottak uten innleggelse på sykehus.
Etter innleggelse på akuttmottaket (opptil 24 timer)
Total opioiddose (ORAL + parenteral) i mg/kg IV morfinekvivalenter
Tidsramme: Legemiddellevering etter studien frem til utskrivning fra sykehus (opptil 8 dager)
Total opioiddose (ORAL + Parenteral) i mg/kg IV morfinekvivalenter etter studiemedikamentlevering frem til utskrivning fra sykehus (opptil 8 dager)
Legemiddellevering etter studien frem til utskrivning fra sykehus (opptil 8 dager)
Totalt antall studiemedisinsdoser
Tidsramme: Studiets varighet (opptil 8 dager)
Det totale antallet studiemedisindoser gitt gjennom studieperioden.
Studiets varighet (opptil 8 dager)
Hyppighet av akutt brystsyndrom
Tidsramme: Studiets varighet (opptil 8 dager)
Antall deltakere som utvikler akutt brystsyndrom (ikke diagnostisert før studiemedikamentlevering) gjennom hele studieperioden.
Studiets varighet (opptil 8 dager)
Hastighet for blodoverføring
Tidsramme: Studiets varighet (opptil 8 dager)
Antall deltakere som trenger blodoverføring gjennom hele studieperioden.
Studiets varighet (opptil 8 dager)
Oksygenmetningsnivå
Tidsramme: På tidspunktet for akuttmottak
Gjennomsnittlig oksygenmetningsnivå for deltakerne på tidspunktet for ED-ankomst
På tidspunktet for akuttmottak
Oksygenmetningsnivå
Tidsramme: Ved sykehusinnleggelse og ved utskrivning (opptil 8 dager)
Forskjellen i oksygenmetningsnivåer fra akuttmottak til sykehusutskrivning.
Ved sykehusinnleggelse og ved utskrivning (opptil 8 dager)
Antall returbesøk til akuttmottaket (ED) innen 72 timer
Tidsramme: Etter utskrivning fra sykehus (innen 72 timer)
Antall akuttmottaksbesøk fra pasienter som har blitt skrevet ut i løpet av de siste 72 timene.
Etter utskrivning fra sykehus (innen 72 timer)
Frekvens for gjeninnleggelser på sykehus innen 72 timer
Tidsramme: Etter utskrivning fra sykehus (innen 72 timer)
Antall pasienter gjeninnlagt innen 72 timer etter utskrivning.
Etter utskrivning fra sykehus (innen 72 timer)
Frekvens for returbesøk til akuttmottaket (ED) innen 30 dager
Tidsramme: Etter utskrivning fra sykehus (innen 30 dager)
Antall akuttmottaksbesøk fra pasienter som har blitt skrevet ut i løpet av de siste 30 dagene.
Etter utskrivning fra sykehus (innen 30 dager)
Frekvens for gjeninnleggelser på sykehus med 30 dager
Tidsramme: Etter utskrivning fra sykehus (innen 30 dager)
Antall pasienter gjeninnlagt innen 30 dager etter utskrivning.
Etter utskrivning fra sykehus (innen 30 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emory University

Samarbeidspartnere

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

21. februar 2021

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. august 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. august 2015

Først lagt ut (Antatt)

31. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • FD-R-004814 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere