Terapia con arginina para el dolor de la enfermedad de células falciformes
23 de agosto de 2023 actualizado por: Claudia R. Morris, Emory University
Ensayo de control aleatorizado de fase 2 de la terapia con arginina para el dolor de la enfermedad de células falciformes pediátrica
El objetivo de este estudio es determinar si administrar arginina adicional, un aminoácido simple, a pacientes con enfermedad de células falciformes que buscan tratamiento para una crisis de dolor (eventos dolorosos vaso-oclusivos (VOE) disminuirá las puntuaciones de dolor, disminuirá la necesidad de analgésicos o disminuir la duración de la estadía en el hospital o la visita al departamento de emergencias.
Fuente de financiación - FDA OOPD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio es determinar los efectos de la terapia con clorhidrato de L-arginina IV en niños con enfermedad de células falciformes (SCD) y eventos de dolor vaso-oclusivo (VOE).
Específicamente, se evaluará el impacto en el uso total de opioides (mg/kg) durante la duración de su visita al departamento de emergencias (SU) y la estadía en el hospital.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
108
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
- Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de enfermedad de células falciformes (SCD); todos los genotipos
- Dolor que requiere atención médica en un entorno de atención aguda (como el departamento de emergencias o urgencias, sala de hospital, hospital de día, clínica) no atribuible a causas distintas de la anemia drepanocítica, que es de moderado a grave que requiere opioides parenterales
Criterio de exclusión:
- Decisión de dar de alta a domicilio desde el entorno de cuidados agudos
- Hemoglobina inferior a 5 g/dl o necesidad inmediata de transfusión de glóbulos rojos anticipada dentro de las próximas 12 horas
- Disfunción hepática de SGPT superior a 3 veces el valor superior
- Disfunción renal de creatinina superior a 1,0
- Estado mental o cambios neurológicos
- Accidente cerebrovascular agudo o preocupación clínica por accidente cerebrovascular
- El embarazo
- Alergia a la arginina
- Dos (2) o más visitas al ED por VOE en los últimos 7 días antes de la visita ACTUAL al ED
- Hospitalización dentro de los 14 días
- La aleatorización anterior en este ECA de arginina (el paciente dio su consentimiento y la evaluación falló antes de recibir el fármaco del estudio o el placebo sigue siendo elegible para una participación futura).
- Uso de óxido nítrico inhalado, sildenafilo o arginina en el último mes
- Ingreso en la UCIP desde el servicio de urgencias
- Hipotensión que requiere tratamiento con intervención clínica.
- Acidosis con Co2≤ 16
- Recién comenzado en HU durante <3 meses
- No es un candidato apropiado a juicio del investigador
- negativa del paciente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: L-arginina
Los participantes serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de L-arginina (100 mg/kg) tres veces al día hasta el momento del alta del departamento de emergencias (ED) o del hospital.
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La L-arginina se administrará por vía intravenosa (IV) en la dosis estándar de 100 mg/kg tres veces al día hasta el alta del departamento de emergencias (SU) o del hospital.
Otros nombres:
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Experimental: Dosis de carga y L-arginina
Los participantes serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de una dosis de carga única de L-arginina (200 mg/kg) seguida de una dosis estándar (100 mg/kg) tres veces al día hasta el momento del alta del departamento de emergencias. (ED) u hospital.
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La L-arginina se administrará por vía intravenosa (IV) en la dosis estándar de 100 mg/kg tres veces al día hasta el alta del departamento de emergencias (SU) o del hospital.
Otros nombres:
Se administrará una dosis de carga de L-arginina por vía intravenosa (IV) a 200 mg/kg
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de placebo (solución salina normal 1-2 ml/kg) tres veces al día hasta el momento del alta del departamento de emergencias (ED) o del hospital.
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Placebo de solución salina normal intravenosa (IV) 1-2 ml/kg tres veces al día hasta el alta del departamento de emergencias (SU) o del hospital.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Uso total de opioides parenterales en equivalentes de morfina IV
Periodo de tiempo: Entrega del fármaco del estudio posterior al alta del hospital (hasta 8 días)
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La cantidad total de opiáceos parenterales utilizados por los participantes medidos en mg/kg de equivalentes de morfina IV.
El total se calcula después de la administración del fármaco del estudio para los participantes en el departamento de emergencias (SU) y durante la estadía en el hospital.
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Entrega del fármaco del estudio posterior al alta del hospital (hasta 8 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Duración de la estancia en el hospital
Periodo de tiempo: Alta (Hasta 8 días)
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El número total de horas pasadas en el hospital desde la entrega del fármaco del estudio hasta el momento del alta.
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Alta (Hasta 8 días)
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Tiempo hasta la resolución del evento de dolor vaso-oclusivo (VOE) en el departamento de emergencias
Periodo de tiempo: Entrega del fármaco posterior al estudio (hasta 8 horas)
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El número total de horas entre la administración del fármaco del estudio y el último opioide parenteral.
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Entrega del fármaco posterior al estudio (hasta 8 horas)
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Tiempo hasta la resolución del evento de dolor vasooclusivo (VOE) en el hospital
Periodo de tiempo: Entrega del fármaco posterior al estudio hasta el alta (hasta 8 días)
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El número total de horas entre la administración del fármaco del estudio y la hora del último uso parenteral de opioides, el alivio del dolor mejoró para tolerar los analgésicos orales
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Entrega del fármaco posterior al estudio hasta el alta (hasta 8 días)
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Cambio en las puntuaciones del dolor vasooclusivo (VOE)
Periodo de tiempo: Línea base, Tiempo de alta (Hasta 8 días)
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El dolor asociado con VOE se medirá en una escala de 0 a 10, pidiendo a los sujetos que califiquen su nivel de dolor en una escala subjetiva de 0 a 10, donde los extremos representan los límites extremos de "sin dolor" (0) y " peor dolor" (10).
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Línea base, Tiempo de alta (Hasta 8 días)
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Duración de la estadía en el departamento de emergencias (ED)
Periodo de tiempo: Hasta el alta o Ingreso Hospitalario (Hasta 24 horas)
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Total de horas desde el momento de la clasificación en el servicio de urgencias hasta el alta en el servicio de urgencias o el ingreso hospitalario.
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Hasta el alta o Ingreso Hospitalario (Hasta 24 horas)
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Tasa de alta del departamento de emergencias (ED)
Periodo de tiempo: Posterior a la admisión al departamento de emergencia (hasta 24 horas)
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Número de participantes dados de alta del SU sin ingreso en la sala de hospital.
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Posterior a la admisión al departamento de emergencia (hasta 24 horas)
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Dosis total de opioides (ORAL + Parenteral) en mg/kg Equivalentes de morfina IV
Periodo de tiempo: Entrega del fármaco posterior al estudio hasta el alta hospitalaria (hasta 8 días)
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Dosis total de opioides (ORAL + Parenteral) en mg/kg de equivalentes de morfina IV después de la administración del fármaco del estudio hasta el alta hospitalaria (hasta 8 días)
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Entrega del fármaco posterior al estudio hasta el alta hospitalaria (hasta 8 días)
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Número total de dosis del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Duración del estudio (Hasta 8 días)
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El número total de dosis del fármaco del estudio administradas durante el período de estudio.
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Duración del estudio (Hasta 8 días)
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Tasa de Síndrome Torácico Agudo
Periodo de tiempo: Duración del estudio (Hasta 8 días)
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Número de participantes que desarrollan síndrome torácico agudo (no diagnosticado antes de la administración del fármaco del estudio) durante el período de estudio.
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Duración del estudio (Hasta 8 días)
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Tasa de transfusión de sangre
Periodo de tiempo: Duración del estudio (Hasta 8 días)
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Número de participantes que requirieron una transfusión de sangre a lo largo del período de estudio.
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Duración del estudio (Hasta 8 días)
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Nivel de saturación de oxígeno
Periodo de tiempo: En el momento de la admisión al departamento de emergencias
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Nivel de saturación de oxígeno promedio de los participantes en el momento de la llegada al servicio de urgencias
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En el momento de la admisión al departamento de emergencias
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Nivel de saturación de oxígeno
Periodo de tiempo: Al momento del ingreso hospitalario y al momento del alta Hospitalaria (Hasta 8 días)
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La diferencia en los niveles de saturación de oxígeno desde la llegada al servicio de urgencias hasta el alta hospitalaria.
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Al momento del ingreso hospitalario y al momento del alta Hospitalaria (Hasta 8 días)
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Tasa de visitas de regreso al departamento de emergencias (ED) dentro de las 72 horas
Periodo de tiempo: Después del alta hospitalaria (dentro de las 72 horas)
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Número de visitas a urgencias de pacientes que han sido dados de alta en las últimas 72 horas.
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Después del alta hospitalaria (dentro de las 72 horas)
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Tasa de reingresos hospitalarios dentro de las 72 horas
Periodo de tiempo: Después del alta hospitalaria (dentro de las 72 horas)
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Número de pacientes readmitidos en el hospital dentro de las 72 horas posteriores al alta.
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Después del alta hospitalaria (dentro de las 72 horas)
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Tasa de visitas de regreso al departamento de emergencias (ED) dentro de los 30 días
Periodo de tiempo: Después del alta hospitalaria (dentro de los 30 días)
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Número de visitas a urgencias de pacientes que han sido dados de alta en los últimos 30 días.
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Después del alta hospitalaria (dentro de los 30 días)
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Tasa de reingresos hospitalarios a los 30 días
Periodo de tiempo: Después del alta hospitalaria (dentro de los 30 días)
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Número de pacientes readmitidos en el hospital dentro de los 30 días posteriores al alta.
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Después del alta hospitalaria (dentro de los 30 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Claudia Morris, MD, Emory University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Morris CR, Brown LAS, Reynolds M, Dampier CD, Lane PA, Watt A, Kumari P, Harris F, Manoranjithan S, Mendis RD, Figueroa J, Shiva S. Impact of arginine therapy on mitochondrial function in children with sickle cell disease during vaso-occlusive pain. Blood. 2020 Sep 17;136(12):1402-1406. doi: 10.1182/blood.2019003672.
- Bakshi N, Liu Z, Gillespie S, Keesari R, Leake D, Khemani K, Kumari P, Rees CA, Dampier CD, Morris CR. Patient reported outcomes in children with sickle cell disease at presentation for an acute pain episode. Blood Adv. 2022 Nov 2:bloodadvances.2021006794. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006794. Online ahead of print. No abstract available.
- Reyes LZ, Figueroa J, Leake D, Khemani K, Kumari P, Bakshi N, Lane PA, Dampier C, Morris CR. Safety of intravenous arginine therapy in children with sickle cell disease hospitalized for vaso-occlusive pain: A randomized placebo-controlled trial in progress. Am J Hematol. 2022 Jan 1;97(1):E21-E24. doi: 10.1002/ajh.26396. Epub 2021 Nov 12. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de febrero de 2016
Finalización primaria (Actual)
21 de febrero de 2021
Finalización del estudio (Actual)
21 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de agosto de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimado)
31 de agosto de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB00076988
- 1K24AT009893-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- FD-R-004814 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
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