Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Arginine-therapie voor pijn bij sikkelcelziekte

23 augustus 2023 bijgewerkt door: Claudia R. Morris, Emory University

Fase 2 gerandomiseerde controlestudie van argininetherapie voor pediatrische sikkelcelziektepijn

Het doel van deze studie is om te bepalen of het geven van extra arginine, een eenvoudig aminozuur, aan patiënten met sikkelcelziekte die behandeling zoeken voor een pijncrisis (vaso-occlusieve pijnlijke gebeurtenissen (VOE) pijnscores zal verminderen, de behoefte aan pijnstillers zal verminderen of de duur van het ziekenhuisverblijf of het bezoek aan de afdeling spoedeisende hulp verkorten. Financieringsbron - FDA OOPD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het bepalen van de effecten van IV L-arginine hydrochloride therapie bij kinderen met sikkelcelanemie (SCD) en vaso-occlusieve pijngebeurtenissen (VOE). In het bijzonder zal de impact op het totale opioïdengebruik (mg/kg) gedurende de duur van hun bezoek aan de afdeling spoedeisende hulp (SEH) en het verblijf in het ziekenhuis worden geëvalueerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

108

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gevestigde diagnose van sikkelcelziekte (SCD); alle genotypen
  • Pijn die medische zorg vereist in een acute zorgomgeving (zoals de afdeling spoedeisende hulp of SEH, ziekenhuisafdeling, dagziekenhuis, kliniek) die niet kan worden toegeschreven aan niet-sikkelceloorzaken, dat wil zeggen matig tot ernstig waarvoor parenterale opioïden nodig zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Beslissing om uit de acute zorgsetting naar huis te gaan
  • Hemoglobine minder dan 5 gm/dL of onmiddellijke behoefte aan rode bloedceltransfusie verwacht binnen de komende 12 uur
  • Leverdisfunctie van SGPT groter dan 3 keer de bovenwaarde
  • Nierdisfunctie van creatinine groter dan 1,0
  • Geestelijke toestand of neurologische veranderingen
  • Acute beroerte of klinische zorg voor een beroerte
  • Zwangerschap
  • Allergie voor arginine
  • Twee (2) of meer SEH-bezoeken voor VOE in de laatste 7 dagen voorafgaand aan het HUIDIGE SEH-bezoek
  • Ziekenhuisopname binnen 14 dagen
  • Eerdere randomisatie in deze RCT met arginine (patiënt stemde toe en screening faalde voordat hij het onderzoeksgeneesmiddel of placebo kreeg, blijft in aanmerking komen voor toekomstige deelname).
  • Gebruik van geïnhaleerd stikstofmonoxide, sildenafil of arginine in de afgelopen maand
  • PICU-opname van de afdeling spoedeisende hulp
  • Hypotensie die behandeling met klinische interventie vereist
  • Acidose met Co2≤ 16
  • Nieuw begonnen op HU voor <3 maanden
  • Naar het oordeel van de onderzoeker geen geschikte kandidaat
  • Weigering van de patiënt

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: L-Arginine
Deelnemers worden gerandomiseerd om driemaal daags een intraveneus (IV) infuus van L-arginine (100 mg/kg) te krijgen tot het moment van ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (SEH) of het ziekenhuis.
Geneesmiddel: L-arginine
L-arginine wordt intraveneus (IV) toegediend in de standaarddosis van 100 mg/kg driemaal daags tot ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (SEH) of het ziekenhuis.
Andere namen:
  • Arginine
Experimenteel: Laaddosis en L-Arginine
Deelnemers worden gerandomiseerd om een ​​intraveneuze (IV) infusie van een eenmalige oplaaddosis L-arginine (200 mg/kg) te krijgen, gevolgd door een standaarddosis (100 mg/kg) driemaal daags tot het moment van ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (ED) of ziekenhuis.
Geneesmiddel: L-arginine
L-arginine wordt intraveneus (IV) toegediend in de standaarddosis van 100 mg/kg driemaal daags tot ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (SEH) of het ziekenhuis.
Andere namen:
  • Arginine
Geneesmiddel: L-arginine oplaaddosis
Eén oplaaddosis L-arginine wordt intraveneus (IV) toegediend aan 200 mg/kg
Andere namen:
  • Arginine
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om driemaal daags een intraveneus (IV) infuus van placebo (normale zoutoplossing 1-2 ml/kg) te krijgen tot het moment van ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (SEH) of het ziekenhuis.
Ander: Placebo
Placebo van intraveneuze (IV) normale zoutoplossing 1-2 ml/kg driemaal daags tot ontslag uit de afdeling spoedeisende hulp (SEH) of het ziekenhuis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal parenteraal gebruik van opioïden in IV morfine-equivalenten
Tijdsspanne: Afgifte van medicijnen na het onderzoek tot ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)
De totale hoeveelheid parenterale opioïden die door deelnemers werden gebruikt, gemeten in mg/kg intraveneuze morfine-equivalenten. Het totaal wordt berekend na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel voor deelnemers op de afdeling spoedeisende hulp (SEH) en tijdens ziekenhuisverblijf.
Afgifte van medicijnen na het onderzoek tot ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van het ziekenhuisverblijf
Tijdsspanne: Ontslag (tot 8 dagen)
Het totale aantal uren doorgebracht in het ziekenhuis vanaf de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het tijdstip van ontslag.
Ontslag (tot 8 dagen)
Tijd tot oplossing van vaso-occlusieve pijngebeurtenis (VOE) op de afdeling spoedeisende hulp
Tijdsspanne: Toediening van medicijnen na het onderzoek (maximaal 8 uur)
Het totale aantal uren tussen de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en de laatste parenterale opioïde.
Toediening van medicijnen na het onderzoek (maximaal 8 uur)
Tijd tot vaso-occlusieve pijngebeurtenis (VOE) resolutie in het ziekenhuis
Tijdsspanne: Toediening van medicijnen na het onderzoek tot ontslag (maximaal 8 dagen)
Het totale aantal uren tussen de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en het tijdstip van het laatste parenterale opioïdengebruik, verbeterde pijnstilling om orale pijnmedicatie te verdragen
Toediening van medicijnen na het onderzoek tot ontslag (maximaal 8 dagen)
Verandering in scores voor vaso-occlusieve pijn (VOE).
Tijdsspanne: Basislijn, tijd van ontslag (tot 8 dagen)
Pijn geassocieerd met VOE zal worden gemeten op een schaal van 0-10, door proefpersonen te vragen hun pijnniveau te beoordelen op een subjectieve schaal van 0 tot 10, waarbij de uiteinden de uiterste limieten vertegenwoordigen van "geen pijn" (0) en " ergste pijn" (10).
Basislijn, tijd van ontslag (tot 8 dagen)
Duur van het verblijf op de afdeling spoedeisende hulp (ED).
Tijdsspanne: Tot ontslag of ziekenhuisopname (maximaal 24 uur)
Totaal aantal uren vanaf het moment van ED-triage tot ED-ontslag of ziekenhuisopname.
Tot ontslag of ziekenhuisopname (maximaal 24 uur)
Snelheid van ontslag op de afdeling spoedeisende hulp (ED).
Tijdsspanne: Na opname op de afdeling spoedeisende hulp (maximaal 24 uur)
Aantal deelnemers dat is ontslagen uit de SEH zonder opname op de ziekenhuisafdeling.
Na opname op de afdeling spoedeisende hulp (maximaal 24 uur)
Totale opioïddosis (ORAAL + parenteraal) in mg/kg IV morfine-equivalenten
Tijdsspanne: Toediening van medicijnen na het onderzoek tot ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)
Totale opioïddosis (ORAAL + parenteraal) in mg/kg IV morfine-equivalenten na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot ontslag uit het ziekenhuis (tot 8 dagen)
Toediening van medicijnen na het onderzoek tot ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)
Totaal aantal doses studiegeneesmiddel
Tijdsspanne: Duur van de studie (tot 8 dagen)
Het totale aantal doses van het onderzoeksgeneesmiddel dat gedurende de onderzoeksperiode is gegeven.
Duur van de studie (tot 8 dagen)
Snelheid van acuut borstsyndroom
Tijdsspanne: Duur van de studie (tot 8 dagen)
Aantal deelnemers dat acuut chest syndroom ontwikkelt (niet gediagnosticeerd voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel) gedurende de onderzoeksperiode.
Duur van de studie (tot 8 dagen)
Snelheid van bloedtransfusie
Tijdsspanne: Duur van de studie (tot 8 dagen)
Aantal deelnemers dat gedurende de onderzoeksperiode een bloedtransfusie nodig had.
Duur van de studie (tot 8 dagen)
Zuurstofverzadigingsniveau
Tijdsspanne: Bij opname op de Spoedeisende Hulp
Gemiddeld zuurstofverzadigingsniveau van deelnemers op het moment van aankomst op de SEH
Bij opname op de Spoedeisende Hulp
Zuurstofverzadigingsniveau
Tijdsspanne: Op het moment van ziekenhuisopname en op het moment van ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)
Het verschil in zuurstofverzadigingsniveau van aankomst op de spoedeisende hulp tot ontslag uit het ziekenhuis.
Op het moment van ziekenhuisopname en op het moment van ontslag uit het ziekenhuis (maximaal 8 dagen)
Aantal terugkerende bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp (ED) binnen 72 uur
Tijdsspanne: Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 72 uur)
Aantal SEH-bezoeken van patiënten die in de afgelopen 72 uur zijn ontslagen.
Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 72 uur)
Percentage heropnames in het ziekenhuis binnen 72 uur
Tijdsspanne: Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 72 uur)
Aantal patiënten dat binnen 72 uur na ontslag weer in het ziekenhuis is opgenomen.
Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 72 uur)
Percentage terugkerende bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp (ED) binnen 30 dagen
Tijdsspanne: Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 30 dagen)
Aantal SEH-bezoeken van patiënten die in de afgelopen 30 dagen zijn ontslagen.
Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 30 dagen)
Percentage heropnames in het ziekenhuis binnen 30 dagen
Tijdsspanne: Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 30 dagen)
Aantal patiënten dat binnen 30 dagen na ontslag opnieuw in het ziekenhuis is opgenomen.
Ontslag uit het ziekenhuis (binnen 30 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emory University

Medewerkers

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 augustus 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

31 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • FD-R-004814 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren