Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Argininová terapie pro bolest při srpkovité anémii

23. srpna 2023 aktualizováno: Claudia R. Morris, Emory University

Fáze 2 Randomizovaná kontrolní studie argininové terapie u dětské bolesti srpkovité anémie

Cílem této studie je zjistit, zda podávání extra argininu, jednoduché aminokyseliny, pacientům se srpkovitou anémií, kteří hledají léčbu bolestivé krize (vazookluzivní bolestivé příhody (VOE) sníží skóre bolesti, sníží potřebu léků proti bolesti nebo zkrátit dobu pobytu v nemocnici nebo návštěvu pohotovostního oddělení. Zdroj financování - FDA OOPD.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je určit účinky IV terapie L-arginin hydrochloridem u dětí se srpkovitou anémií (SCD) a vazookluzivními bolestmi (VOE). Konkrétně bude vyhodnocen dopad na celkové užívání opiátů (mg/kg) po dobu návštěvy pohotovostního oddělení (ED) a pobytu v nemocnici.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

108

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza srpkovité anémie (SCD); všechny genotypy
  • Bolest vyžadující lékařskou péči v prostředí akutní péče (jako je pohotovost nebo ED, nemocniční oddělení, denní stacionář, klinika), která není způsobena srpkovitou anémií, je středně závažná až závažná vyžadující parenterální opioidy

Kritéria vyloučení:

  • Rozhodnutí o propuštění z akutní péče domů
  • Hemoglobin nižší než 5 g/dl nebo okamžitá potřeba transfuze červených krvinek se očekává během příštích 12 hodin
  • Jaterní dysfunkce SGPT větší než 3násobek horní hodnoty
  • Renální dysfunkce kreatininu vyšší než 1,0
  • Psychický stav nebo neurologické změny
  • Akutní mrtvice nebo klinický zájem o mrtvici
  • Těhotenství
  • Alergie na arginin
  • Dvě (2) nebo více návštěv ED pro VOE během posledních 7 dnů před AKTUÁLNÍ návštěvou ED
  • Hospitalizace do 14 dnů
  • Předchozí randomizace v této RCT s argininem (pacient souhlasil a screening selhal před podáním studovaného léku nebo placeba zůstává způsobilý pro budoucí účast).
  • Užívání inhalačního oxidu dusnatého, sildenafilu nebo argininu během posledního měsíce
  • Příjem na PIP z oddělení urgentního příjmu
  • Hypotenze vyžadující léčbu klinickou intervencí
  • Acidóza s Co2≤ 16
  • Nově spuštěno na HU po dobu <3 měsíců
  • Podle úsudku vyšetřovatele to není vhodný kandidát
  • Odmítnutí pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: L-arginin
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi L-argininu (100 mg/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Lék: L-arginin
L-arginin bude podáván intravenózně (IV) ve standardní dávce 100 mg/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Ostatní jména:
  • Arginin
Experimentální: Nabíjecí dávka a L-arginin
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi jednorázové nasycovací dávky L-argininu (200 mg/kg) následovanou standardní dávkou (100 mg/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení. (ED) nebo nemocnice.
Lék: L-arginin
L-arginin bude podáván intravenózně (IV) ve standardní dávce 100 mg/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Ostatní jména:
  • Arginin
Lék: Nasycovací dávka L-argininu
Jedna nasycovací dávka L-argininu bude podána intravenózně (IV) v dávce 200 mg/kg
Ostatní jména:
  • Arginin
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi placeba (normální fyziologický roztok 1-2 ml/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Jiný: Placebo
Placebo intravenózního (IV) normálního fyziologického roztoku 1-2 ml/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové parenterální užití opioidů v IV ekvivalentech morfinu
Časové okno: Dodávka léku po studii do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celkové množství parenterálních opioidů užívaných účastníky bylo měřeno v mg/kg IV ekvivalentů morfinu. Celkový počet se vypočítá po dodání studovaného léku pro účastníky na pohotovostním oddělení (ED) a během pobytu v nemocnici.
Dodávka léku po studii do propuštění z nemocnice (až 8 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Vybití (až 8 dní)
Celkový počet hodin strávených v nemocnici od dodání studovaného léku do doby propuštění.
Vybití (až 8 dní)
Čas do vyřešení vazookluzivní bolesti (VOE) na oddělení pohotovosti
Časové okno: Dodání léku po studii (až 8 hodin)
Celkový počet hodin mezi podáním studovaného léku a posledním parenterálním opioidem.
Dodání léku po studii (až 8 hodin)
Čas do vyřešení vazookluzivní bolesti (VOE) v nemocnici
Časové okno: Dodání léku po studii až do propuštění (až 8 dní)
Celkový počet hodin mezi podáním studovaného léku a časem posledního parenterálního užití opioidů se zlepšila úleva od bolesti, aby tolerovala perorální léky proti bolesti
Dodání léku po studii až do propuštění (až 8 dní)
Změna skóre vazookluzivní bolesti (VOE).
Časové okno: Základní stav, doba vybití (až 8 dní)
Bolest spojená s VOE bude měřena na stupnici 0–10 tak, že se subjekty požádá, aby ohodnotily svou úroveň bolesti na subjektivní stupnici od 0 do 10, přičemž konce představují extrémní hranice „bez bolesti“ (0) a „ nejhorší bolest“ (10).
Základní stav, doba vybití (až 8 dní)
Délka pobytu na pohotovostním oddělení (ED).
Časové okno: Do propuštění nebo přijetí do nemocnice (až 24 hodin)
Celkový počet hodin od doby třídění ED do propuštění z ED nebo přijetí do nemocnice.
Do propuštění nebo přijetí do nemocnice (až 24 hodin)
Míra propuštění z pohotovostního oddělení (ED).
Časové okno: Po přijetí na pohotovost (až 24 hodin)
Počet účastníků propuštěných z ED bez přijetí na nemocniční oddělení.
Po přijetí na pohotovost (až 24 hodin)
Celková dávka opioidu (ORÁLNĚ + parenterálně) v mg/kg IV ekvivalenty morfinu
Časové okno: Dodávka léku po studii až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celková dávka opioidu (ORÁLNĚ + parenterálně) v mg/kg IV ekvivalentů morfinu po podání studovaného léku až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Dodávka léku po studii až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celkový počet dávek studovaného léku
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Celkový počet dávek studovaného léku podaných během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Výskyt akutního hrudního syndromu
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Počet účastníků, u kterých se rozvinul akutní hrudní syndrom (nediagnostikován před podáním studovaného léku) během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Rychlost krevní transfuze
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Počet účastníků vyžadujících krevní transfuzi během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Úroveň nasycení kyslíkem
Časové okno: V době přijetí na pohotovost
Průměrná úroveň saturace kyslíkem účastníků v době příjezdu na ED
V době přijetí na pohotovost
Úroveň nasycení kyslíkem
Časové okno: V době přijetí do nemocnice a v době propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Rozdíl v úrovních saturace kyslíkem od příjezdu na pohotovost až po propuštění z nemocnice.
V době přijetí do nemocnice a v době propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Míra zpátečních návštěv na pohotovostním oddělení (ED) do 72 hodin
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Počet návštěv ED od pacientů, kteří byli propuštěni během předchozích 72 hodin.
Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Míra opětovného přijetí do nemocnice do 72 hodin
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Počet pacientů znovu přijatých do nemocnice do 72 hodin po propuštění.
Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Míra zpátečních návštěv na pohotovostním oddělení (ED) do 30 dnů
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Počet návštěv ED od pacientů, kteří byli propuštěni během předchozích 30 dnů.
Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Míra opětovného přijetí do nemocnice po 30 dnech
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Počet pacientů znovu přijatých do nemocnice do 30 dnů po propuštění.
Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emory University

Spolupracovníci

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

21. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

31. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Grant/smlouva NIH USA)
  • FD-R-004814 (Jiné číslo grantu/financování: FDA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na L-arginin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit