Une étude ouverte de surveillance post-commercialisation après la transfusion de composants plaquettaires INTERCEPT (PIPER)

L'étude aura une période de rodage pilote et deux groupes de cohorte séquentiels pour chaque centre.

Période de rodage pilote La période de rodage pilote sera menée dans chaque centre avec un groupe d'au moins 5 patients exposés uniquement à des PC conventionnels, qui fourniront un consentement éclairé pour la collecte de données. Le but de ce rodage pilote est d'évaluer la logistique de l'étude et les méthodes de collecte de données dans chaque centre d'étude. La collecte de données ne différera pas de celle requise dans les deux cohortes de patients séquentielles. Les données de la phase pilote seront incluses dans l'analyse des données pour les comparaisons de traitement.

Cohortes de contrôle et INTERCEPT Après la période de rodage, l'étude sera menée en deux périodes de cohorte séquentielles. Le consentement éclairé pour la collecte de données sans intervention de traitement spécifique à l'étude, et dans le respect de la confidentialité du patient, sera requis pour les deux cohortes avant toute procédure d'étude.

Au cours de la période de cohorte de contrôle, les données de l'étude seront recueillies après la transfusion avec des PC conventionnels uniquement pendant 21 jours d'assistance transfusionnelle, selon les indications cliniques, d'une manière conforme à la norme de soins locale. Pendant la phase INTERCEPT, les patients ne recevront que des PC INTERCEPT sous la même ligne directrice de traitement clinique. Les patients seront transfusés uniquement avec des PC de l'étude du type de traitement attribué (conventionnel ou INTERCEPT) dans chaque cohorte. Les patients inscrits dans la cohorte témoin conventionnelle seront exclus de la participation à l'étude dans la cohorte INTERCEPT.

L'inscription sera stratifiée par centre d'étude et type de traitement primaire de la maladie (chimiothérapie seule ou GCSH avec conditionnement myéloablatif, non myéloablatif ou à intensité réduite).

Pour les deux cohortes, les patients seront soutenus par des transfusions de PC à l'étude pendant un maximum de 21 jours ou jusqu'à l'indépendance de la transfusion de plaquettes. Les patients sont considérés comme ayant atteint l'indépendance de la transfusion de plaquettes si plus de 5 jours s'écoulent après l'exposition à une transfusion de CP à l'étude. Lorsqu'un patient atteint l'indépendance plaquettaire, le patient aura terminé la période de transfusion PC de l'étude (même s'il reprend ensuite un autre cycle de soutien plaquettaire).

Pour la phase pilote et les deux périodes de cohorte, toutes les valeurs de saturation en O2 de base, si elles sont disponibles dans le dossier médical, doivent être enregistrées sur eCRF. Les mesures d'O2 associées à toute forme de thérapie respiratoire (à l'exception de la ventilation à air ambiant) doivent être enregistrées avec la thérapie respiratoire indiquée pour chaque jour de thérapie. Si plusieurs mesures sont disponibles dans le dossier médical sur une seule journée, la pire valeur sera enregistrée.

La collecte de données pour tous les participants comprendra : les caractéristiques initiales de la maladie du patient, y compris la maladie primaire, le type de GCSH (auto, allo, sang de cordon, apparié apparenté ou apparié non apparenté) ou le type de chimiothérapie, et les médicaments à l'entrée dans l'étude et pendant la période d'observation de l'étude . L'état respiratoire clinique du patient, y compris, si disponible, une étude d'imagerie thoracique au départ et la saturation en O2 par oxymétrie de pouls non invasive si disponible dans le dossier médical avant la première transfusion d'étude dans chaque période de cohorte, seront également enregistrés.

Au sein de chaque cohorte d'étude, les patients seront évalués pour le critère de jugement principal de la ventilation assistée pendant un maximum de 28 jours (surveillance de 7 jours suivant jusqu'à 21 jours de soutien à la transfusion de PC à l'étude). Les patients sous ventilation assistée dans le délai défini seront évalués plus avant pour le SDRA en utilisant les critères de Berlin à la fois par l'investigateur (sur la base des diagnostics documentés dans le dossier médical) et par le comité d'arbitrage pulmonaire. En outre, les EI (y compris TR) seront collectés à partir du dossier médical principal pendant 24 heures après le début de chaque transfusion de PC à l'étude ; Les EIG (y compris le SDRA), les CSPAE (EI de grade 2 ou supérieur affectant le système respiratoire) et la mortalité seront recueillis pendant 7 jours après chaque transfusion à l'étude (ou jusqu'à la sortie de l'hôpital/l'arrêt du soutien transfusionnel plaquettaire ambulatoire, selon la première éventualité). Les enquêteurs évalueront l'intensité de chaque EI et SAE et fourniront leur évaluation de la relation entre chaque EI et SAE et la transfusion à l'étude. Les patients qui subissent le résultat de la ventilation assistée, du SDRA ou des CSPAE seront évalués comme détaillé dans l'évaluation des événements indésirables pulmonaires dans le synopsis et dans la section 8.1 du protocole.

Pour les patients qui atteignent l'indépendance plaquettaire avant le jour de l'étude 21, les EI seront collectés pendant 24 heures après le début de la dernière transfusion de plaquettes de l'étude avant l'indépendance plaquettaire ; les résultats de la ventilation assistée, des EIG, du SDRA, des CSPAE et de la mortalité seront recueillis pendant 7 jours après la dernière transfusion de PC de l'étude avant l'indépendance plaquettaire (ou jusqu'à la sortie de l'hôpital/l'arrêt du soutien ambulatoire à la transfusion de plaquettes, selon la première éventualité).

Pour les patients qui ont besoin de plus de 21 jours de soutien à la transfusion de PC, les EI seront enregistrés jusqu'à 24 heures après le début de la dernière transfusion de plaquettes jusqu'au jour 21 inclus ; le résultat de la ventilation assistée, des EIG, du SDRA, des CSPAE et de la mortalité sera recueilli jusqu'à un maximum de 28 jours (7 jours après jusqu'à 21 jours d'assistance à la transfusion de plaquettes), 7 jours après le début de la dernière transfusion à l'étude dans les 21 jours -jour de la période de transfusion de l'étude (ou jusqu'à la sortie de l'hôpital/l'arrêt de la prise en charge de la transfusion de plaquettes en ambulatoire, selon la première éventualité). Les valeurs quotidiennes de saturation en O2 les plus basses du dossier médical seront également enregistrées sur l'eCRF.

Le personnel de recherche spécifique à l'étude examinera le dossier médical du patient et enregistrera les résultats de l'étude sur des formulaires électroniques de rapport de cas (eCRF). L'intensité des EI et des EIG sera graduée selon la version la plus récente du système de classification CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). Le TR sera également évalué conformément au protocole de surveillance du module d'hémovigilance du composant de biovigilance du réseau national de sécurité des soins de santé (NHSN) du CDC (protocole NHSN).