Een open-label, post-marketing surveillanceonderzoek na transfusie van INTERCEPT-bloedplaatjescomponenten (PIPER)

De studie zal een pilot-inloopperiode hebben en twee opeenvolgende cohortgroepen voor elk centrum.

Pilot-inloopperiode De pilot-inloopperiode wordt in elk centrum uitgevoerd met een groep van ten minste 5 patiënten die alleen worden blootgesteld aan conventionele pc's, die geïnformeerde toestemming geven voor gegevensverzameling. Het doel van deze pilot run-in is om de studielogistiek en methoden voor gegevensverzameling binnen elk studiecentrum te evalueren. De gegevensverzameling zal niet verschillen van die vereist in de twee sequentiële patiëntencohorten. De data uit de pilotfase worden meegenomen in de data-analyse voor de behandelvergelijkingen.

Controle- en INTERCEPT-cohorten Na de inloopperiode wordt het onderzoek uitgevoerd in twee opeenvolgende cohortperioden. Geïnformeerde toestemming voor gegevensverzameling zonder studiespecifieke behandelingsinterventie, en onder vertrouwelijkheid van de patiënt, is vereist voor beide cohorten voorafgaand aan een studieprocedure.

Tijdens de controlecohortperiode zullen patiënten studiegegevens laten verzamelen na transfusie met alleen conventionele pc's voor maximaal 21 dagen transfusieondersteuning, zoals klinisch geïndiceerd op een manier die consistent is met de lokale zorgstandaard. Tijdens de INTERCEPT-fase krijgen patiënten alleen INTERCEPT-pc's onder dezelfde klinische behandelingsrichtlijn. Patiënten krijgen in elk cohort alleen een transfusie met studie-pc's van het toegewezen behandelingstype (conventioneel of INTERCEPT). Patiënten die zijn opgenomen in het conventionele controlecohort zullen worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek in het INTERCEPT-cohort.

Inschrijving zal worden gestratificeerd per onderzoekscentrum en type primaire ziektetherapie (alleen chemotherapie of HSCT met myeloablatieve, niet-myeloablatieve of verminderde intensiteitsconditionering).

Voor beide cohorten zullen patiënten gedurende maximaal 21 dagen of tot bloedplaatjestransfusie-onafhankelijkheid worden ondersteund met studie-PC-transfusies. Patiënten worden geacht onafhankelijkheid van bloedplaatjestransfusie te hebben bereikt als er meer dan 5 dagen verstrijken na blootstelling aan een studie-pc-transfusie. Wanneer een patiënt onafhankelijkheid van bloedplaatjes bereikt, zal de patiënt de PC-transfusieperiode van het onderzoek hebben voltooid (zelfs als hij vervolgens een nieuwe cyclus van bloedplaatjesondersteuning hervat).

Voor de pilotfase en beide cohortperioden moeten alle baseline O2-saturatiewaarden, indien beschikbaar in het medisch dossier, worden vastgelegd op eCRF. O2-metingen geassocieerd met elke vorm van ademhalingstherapie (behalve kamerluchtventilatie) moeten voor elke dag van de therapie worden geregistreerd bij de aangegeven ademhalingstherapie. Als er op één dag meerdere metingen beschikbaar zijn in het medisch dossier, wordt de slechtste waarde geregistreerd.

De gegevensverzameling voor alle deelnemers zal bestaan ​​uit: basislijnziektekenmerken van de patiënt, inclusief primaire ziekte, type HSCT (auto-, allo-, navelstrengbloed, gematcht gerelateerd of gematcht niet-gerelateerd) of type chemotherapie, en medicijnen bij aanvang van het onderzoek en tijdens de observatieperiode van het onderzoek . De klinische ademhalingsstatus van de patiënt, inclusief, indien beschikbaar, een beeldvormend onderzoek van de borst bij baseline en O2-saturatie door middel van niet-invasieve pulsoximetrie, indien beschikbaar in het medisch dossier voorafgaand aan de eerste onderzoekstransfusie in elke cohortperiode, zal ook worden geregistreerd.

Binnen elk studiecohort zullen patiënten gedurende maximaal 28 dagen worden beoordeeld op de primaire uitkomstmaat van geassisteerde beademing (7 dagen toezicht na maximaal 21 dagen studie-pc-transfusieondersteuning). Patiënten met geassisteerde beademing binnen het gedefinieerde tijdsbestek zullen verder worden beoordeeld op ARDS met behulp van de criteria van Berlijn door zowel de onderzoeker (gebaseerd op diagnoses gedocumenteerd in het medisch dossier) als het Pulmonary Adjudication Panel. Bovendien zullen AE's (inclusief TR) worden verzameld uit het primaire medische dossier gedurende 24 uur na de start van elke studie-pc-transfusie.; SAE's (inclusief ARDS), CSPAE's (bijwerkingen van graad 2 of hoger die het ademhalingssysteem aantasten) en mortaliteit worden verzameld gedurende 7 dagen na elke onderzoekstransfusie (of tot ontslag uit het ziekenhuis/stopzetting van de poliklinische bloedplaatjestransfusieondersteuning, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet). Onderzoekers zullen de intensiteit van elke AE en SAE beoordelen en hun beoordeling geven van de relatie van elke AE en SAE met de onderzoekstransfusie. Patiënten die het resultaat van geassisteerde beademing, ARDS of CSPAE's ervaren, zullen worden beoordeeld zoals beschreven in Beoordeling van pulmonale bijwerkingen in de samenvatting en in Protocolsectie 8.1.

Voor patiënten die bloedplaatjesonafhankelijk worden vóór Studiedag 21, zullen AE's worden verzameld gedurende 24 uur na het starten van de laatste bloedplaatjestransfusie voorafgaand aan bloedplaatjesonafhankelijkheid; de resultaten van geassisteerde beademing, SAE's, ARDS, CSPAE's en mortaliteit worden verzameld gedurende 7 dagen na de laatste PC-transfusie van het onderzoek voorafgaand aan onafhankelijkheid van de bloedplaatjes (of tot ontslag uit het ziekenhuis/stopzetting van de poliklinische bloedplaatjestransfusieondersteuning, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet).

Voor patiënten die meer dan 21 dagen PC-transfusieondersteuning nodig hebben, worden bijwerkingen geregistreerd tot 24 uur na de start van de laatste bloedplaatjestransfusie tot en met dag 21; het resultaat van geassisteerde beademing, SAE's, ARDS, CSPAE's en mortaliteit worden verzameld gedurende maximaal 28 dagen (7 dagen na maximaal 21 dagen ondersteuning van bloedplaatjestransfusie), 7 dagen na aanvang van de laatste onderzoekstransfusie binnen de 21 -daagse studietransfusieperiode (of tot ontslag uit het ziekenhuis/beëindiging van de poliklinische bloedplaatjestransfusieondersteuning, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet). De laagste dagelijkse O2-saturatiewaarden in het medisch dossier worden ook op de eCRF geregistreerd.

Studiespecifiek onderzoekspersoneel zal het medisch dossier van de patiënt bekijken en de onderzoeksresultaten vastleggen op elektronische Case Report Forms (eCRF). De intensiteit van AE's en SAE's wordt beoordeeld volgens de meest recente versie van het Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) classificatiesysteem. TR zal ook worden beoordeeld volgens het CDC National Healthcare Safety Network (NHSN) Biovigilance Component Hemovigilance Module Surveillance Protocol (NHSN Protocol).