En öppen etikett, övervakningsstudie efter marknadsföring efter transfusion av INTERCEPT trombocytkomponenter (PIPER)

Studien kommer att ha en pilotinkörningsperiod och två sekventiella kohortgrupper för varje center.

Pilotinkörningsperiod Pilotinkörningsperioden kommer att genomföras i varje center med en grupp på minst 5 patienter som endast exponeras för konventionella datorer, som ger informerat samtycke för datainsamling. Syftet med denna pilotinkörning är att utvärdera studielogistik och datainsamlingsmetoder inom varje studiecentrum. Datainsamlingen kommer inte att skilja sig från den som krävs i de två sekventiella patientkohorterna. Data från pilotfasen kommer att ingå i dataanalysen för behandlingsjämförelserna.

Kontroll- och INTERCEPT-kohorter Efter inkörningsperioden kommer studien att genomföras i två på varandra följande kohortperioder. Informerat samtycke för datainsamling utan studiespecifik behandlingsintervention, och under patientens konfidentialitet, kommer att krävas för båda kohorterna innan någon studieprocedur.

Under kontrollkohortperioden kommer patienter att ha studiedata insamlade efter transfusion med endast konventionella datorer under upp till 21 dagars transfusionsstöd, enligt klinisk indikation på ett sätt som överensstämmer med den lokala vårdstandarden. Under INTERCEPT-fasen kommer patienterna endast att få INTERCEPT-datorer enligt samma riktlinjer för klinisk behandling. Patienterna kommer att transfunderas med endast studiedatorer av den tilldelade behandlingstypen (konventionell eller INTERCEPT) i varje kohort. Patienter som ingår i den konventionella kontrollkohorten kommer att uteslutas från att delta i studien i INTERCEPT-kohorten.

Inskrivningen kommer att stratifieras efter studiecentrum och typ av primär sjukdomsterapi (endast kemoterapi eller HSCT med myeloablativ, icke-myeloablativ eller reducerad intensitetskonditionering).

För båda kohorterna kommer patienter att stödjas med studie-PC-transfusioner under maximalt 21 dagar eller tills blodplättstransfusion är oberoende. Patienter anses ha uppnått blodplättstransfusionsoberoende om det går mer än 5 dagar efter exponering för en PC-transfusion i studien. När en patient uppnår blodplättsoberoende kommer patienten att ha slutfört studiens PC-transfusionsperiod (även om de sedan återupptar en annan cykel med trombocytstöd).

För pilotfasen och båda kohortperioderna ska alla baslinjevärden för O2-mättnad, om de finns tillgängliga i journalen, registreras på eCRF. O2-mått associerade med någon form av andningsterapi (förutom rumsluftventilation) ska registreras med den indikerade andningsterapin för varje behandlingsdag. Om flera mått finns tillgängliga i journalen på en enda dag, kommer det sämsta värdet att registreras.

Datainsamling för alla deltagare kommer att omfatta: patientens baslinjesjukdomsegenskaper, inklusive primär sjukdom, typ av HSCT (auto, allo, navelsträngsblod, matchad relaterad eller matchad orelaterade) eller typ av kemoterapi, och mediciner vid studiestart och under studiens observationsperiod . Patientens kliniska andningsstatus, inklusive, om tillgängligt, en bröstavbildningsstudie vid baslinjen och O2-mättnad med icke-invasiv pulsoximetri om tillgänglig i journalen före den första studietransfusionen i varje kohortperiod, kommer också att registreras.

Inom varje studiekohort kommer patienter att utvärderas för det primära resultatmåttet assisterad ventilation under maximalt 28 dagar (7 dagars övervakning efter upp till 21 dagars studie-PC-transfusionsstöd). Patienter med assisterad ventilation inom den definierade tidsramen kommer att utvärderas ytterligare för ARDS med hjälp av Berlinkriterierna av både utredaren (baserat på diagnoser dokumenterade i journalen) och pulmonell bedömningspanel. Dessutom kommer biverkningar (inklusive TR) att samlas in från den primära journalen under 24 timmar efter påbörjandet av varje PC-transfusion i studien.; SAEs (inklusive ARDS), CSPAEs (Grad 2 eller högre AE som påverkar andningssystemet) och mortalitet kommer att samlas in i 7 dagar efter varje studietransfusion (eller tills sjukhusutskrivning/avbrytande av trombocyttransfusionsstöd på öppenvården, beroende på vilket som inträffar först). Utredarna kommer att bedöma intensiteten av varje AE och SAE och ge sin bedömning av relationen mellan varje AE och SAE till studietransfusionen. Patienter som upplever resultatet av assisterad ventilation, ARDS eller CSPAE kommer att bedömas enligt beskrivningen i Bedömning av pulmonella biverkningar i synopsis och i protokollavsnitt 8.1.

För patienter som uppnår blodplättsoberoende före studiedag 21, kommer biverkningar att samlas in i 24 timmar efter påbörjad den sista studiens trombocyttransfusion före trombocytoberoende; resultatet av assisterad ventilation, SAEs, ARDS, CSPAE och mortalitet kommer att samlas in i 7 dagar efter den sista studiens PC-transfusion före trombocytoberoende (eller tills sjukhusutskrivning/avbrytande av poliklinisk trombocyttransfusionsstöd, beroende på vilket som inträffar först).

För patienter som behöver mer än 21 dagars PC-transfusionsstöd, kommer biverkningar att registreras i upp till 24 timmar efter påbörjandet av den sista blodplättstransfusionen till och med dag 21; resultatet av assisterad ventilation, SAE, ARDS, CSPAE och mortalitet kommer att samlas in i upp till maximalt 28 dagar (7 dagar efter upp till 21 dagars blodplättstransfusionsstöd), 7 dagar efter att den sista studietransfusionen påbörjats inom de 21 -dagars studietransfusionsperiod (eller fram till utskrivning från sjukhus/avbrytande av poliklinisk blodplättstransfusionsstöd, beroende på vilket som inträffar först). De lägsta dagliga O2-mättnadsvärdena i journalen kommer också att registreras på eCRF.

Studiespecifik forskarpersonal kommer att granska patientjournalen och registrera studieresultat på elektroniska fallrapportformulär (eCRF). Intensiteten av AE och SAE kommer att graderas enligt den senaste versionen av klassificeringssystemet Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). TR kommer också att bedömas enligt CDC National Healthcare Safety Network (NHSN) Biovigilance Component Hemovigilance Module Surveillance Protocol (NHSN Protocol).