Uno studio di sorveglianza post-marketing in aperto dopo la trasfusione di componenti piastrinici INTERCEPT (PIPER)

Lo studio avrà un periodo di rodaggio pilota e due gruppi di coorte sequenziali per ciascun centro.

Periodo di run-in pilota Il periodo di run-in pilota sarà condotto in ciascun centro con un gruppo di almeno 5 pazienti esposti solo a PC convenzionali, che forniscono il consenso informato per la raccolta dei dati. Lo scopo di questo run-in pilota è valutare la logistica dello studio e i metodi di raccolta dei dati all'interno di ciascun centro di studio. La raccolta dei dati non differirà da quella richiesta nelle due coorti sequenziali di pazienti. I dati della fase pilota saranno inclusi nell'analisi dei dati per il confronto dei trattamenti.

Coorti di controllo e INTERCEPT Dopo il periodo di rodaggio, lo studio sarà condotto in due periodi di coorte sequenziali. Il consenso informato per la raccolta dei dati senza l'intervento di trattamento specifico dello studio e nel rispetto della riservatezza del paziente sarà richiesto per entrambe le coorti prima di qualsiasi procedura di studio.

Durante il periodo della coorte di controllo, i pazienti riceveranno i dati dello studio raccolti dopo la trasfusione con solo PC convenzionali per un massimo di 21 giorni di supporto trasfusionale, come clinicamente indicato in modo coerente con lo standard di cura locale. Durante la fase INTERCEPT, i pazienti riceveranno solo PC INTERCEPT secondo le stesse linee guida per il trattamento clinico. I pazienti verranno trasfusi solo con PC dello studio del tipo di trattamento assegnato (convenzionale o INTERCEPT) in ciascuna coorte. I pazienti arruolati nella coorte di controllo convenzionale saranno esclusi dalla partecipazione allo studio nella coorte INTERCEPT.

L'arruolamento sarà stratificato per centro di studio e tipo di terapia della malattia primaria (solo chemioterapia o HSCT con condizionamento mieloablativo, non mieloablativo o a intensità ridotta).

Per entrambe le coorti, i pazienti saranno supportati con trasfusioni di PC in studio per un massimo di 21 giorni o fino all'indipendenza dalla trasfusione piastrinica. Si considera che i pazienti abbiano raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione piastrinica se trascorrono più di 5 giorni dall'esposizione a una trasfusione di PC in studio. Quando un paziente raggiunge l'indipendenza piastrinica, il paziente avrà completato il periodo di trasfusione di PC in studio (anche se successivamente riprenderà un altro ciclo di supporto piastrinico).

Per la fase pilota e per entrambi i periodi di coorte, tutti i valori di saturazione di O2 al basale, se disponibili nella cartella clinica, devono essere registrati su eCRF. Le misure di O2 associate a qualsiasi forma di terapia respiratoria (ad eccezione della ventilazione dell'aria ambiente) devono essere registrate con la terapia respiratoria indicata per ciascun giorno di terapia. Se nella cartella clinica sono disponibili più misurazioni in un solo giorno, verrà registrato il valore peggiore.

La raccolta dei dati per tutti i partecipanti comprenderà: caratteristiche della malattia al basale del paziente, inclusa la malattia primaria, tipo di HSCT (auto, allo, cord blood, abbinato correlato o abbinato non correlato) o tipo di chemioterapia e farmaci all'ingresso nello studio e durante il periodo di osservazione dello studio . Verrà registrato anche lo stato respiratorio clinico del paziente, incluso, se disponibile, uno studio di imaging del torace al basale e la saturazione di O2 mediante pulsossimetria non invasiva, se disponibile nella cartella clinica prima della prima trasfusione dello studio in ciascun periodo di coorte.

All'interno di ciascuna coorte di studio, i pazienti saranno valutati per la misura dell'esito primario della ventilazione assistita per un massimo di 28 giorni (7 giorni di sorveglianza a seguito di un massimo di 21 giorni di supporto trasfusionale di PC dello studio). I pazienti con ventilazione assistita entro il periodo di tempo definito saranno ulteriormente valutati per ARDS utilizzando i criteri di Berlino sia dallo sperimentatore (sulla base delle diagnosi documentate nella cartella clinica) sia dal pannello di valutazione polmonare. Inoltre, gli eventi avversi (incluso il TR) saranno raccolti dalla cartella clinica primaria per 24 ore dopo l'inizio di ciascuna trasfusione di PC dello studio.; Gli eventi avversi gravi (inclusa l'ARDS), i CSPAE (eventi avversi di grado 2 o superiore che colpiscono il sistema respiratorio) e la mortalità saranno raccolti per 7 giorni dopo ogni trasfusione in studio (o fino alla dimissione dall'ospedale/interruzione del supporto trasfusionale ambulatoriale di piastrine, se precedente). Gli investigatori valuteranno l'intensità di ciascun AE e SAE e forniranno la loro valutazione della relazione di ciascun AE e SAE con la trasfusione in studio. I pazienti che sperimentano l'esito della ventilazione assistita, ARDS o CSPAE saranno valutati come dettagliato nella Valutazione degli eventi avversi polmonari nella sinossi e nella Sezione 8.1 del protocollo.

Per i pazienti che raggiungono l'indipendenza piastrinica prima del giorno 21 dello studio, gli eventi avversi verranno raccolti per 24 ore dopo l'inizio dell'ultima trasfusione piastrinica dello studio prima dell'indipendenza piastrinica; l'esito della ventilazione assistita, SAE, ARDS, CSPAE e mortalità saranno raccolti per 7 giorni dopo l'ultima trasfusione di PC in studio prima dell'indipendenza piastrinica (o fino alla dimissione dall'ospedale/interruzione del supporto trasfusionale ambulatoriale di piastrine, se precedente).

Per i pazienti che richiedono più di 21 giorni di supporto trasfusionale di PC, gli eventi avversi verranno registrati fino a 24 ore dopo l'inizio dell'ultima trasfusione di piastrine fino al giorno 21 compreso; l'esito della ventilazione assistita, SAE, ARDS, CSPAE e mortalità saranno raccolti per un massimo di 28 giorni (7 giorni dopo un massimo di 21 giorni di supporto trasfusionale piastrinico), 7 giorni dopo l'inizio dell'ultima trasfusione dello studio entro il 21 periodo di trasfusione di studio di un giorno (o fino alla dimissione dall'ospedale/interruzione del supporto trasfusionale ambulatoriale di piastrine, a seconda di quale evento si verifichi per primo). Anche i valori di saturazione di O2 giornalieri più bassi nella cartella clinica saranno registrati sull'eCRF.

Il personale di ricerca specifico dello studio esaminerà la cartella clinica del paziente e registrerà i risultati dello studio sui moduli elettronici di segnalazione dei casi (eCRF). L'intensità degli eventi avversi e degli eventi avversi avversi sarà classificata in base alla versione più recente del sistema di classificazione CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events). TR sarà anche valutato seguendo il CDC National Healthcare Safety Network (NHSN) Biovigilance Component Hemovigilance Module Surveillance Protocol (NHSN Protocol).