En Open Label, postmarketingovervågningsundersøgelse efter transfusion af INTERCEPT-blodpladekomponenter (PIPER)

Undersøgelsen vil have en pilotindkøringsperiode og to sekventielle kohortegrupper for hvert center.

Pilotindkøringsperiode Pilotindkøringsperioden vil blive gennemført i hvert center med en gruppe på mindst 5 patienter, der kun udsættes for konventionelle pc'er, som giver informeret samtykke til dataindsamling. Formålet med denne pilotindkøring er at evaluere studielogistik og dataindsamlingsmetoder inden for hvert studiecenter. Dataindsamlingen vil ikke adskille sig fra den, der kræves i de to sekventielle patientkohorter. Data fra pilotfasen vil indgå i dataanalysen til behandlingssammenligningerne.

Kontrol- og INTERCEPT-kohorter Efter indkøringsperioden vil undersøgelsen blive udført i to sekventielle kohorteperioder. Informeret samtykke til dataindsamling uden undersøgelsesspecifik behandlingsintervention og under patienthemmelighed vil være påkrævet for begge kohorter forud for enhver undersøgelsesprocedure.

Under kontrolkohorteperioden vil patienter have undersøgelsesdata indsamlet efter transfusion med kun konventionelle pc'er i op til 21 dages transfusionsstøtte, som klinisk indiceret på en måde, der er i overensstemmelse med den lokale standard for pleje. I INTERCEPT-fasen vil patienter kun modtage INTERCEPT-pc'er under samme kliniske behandlingsretningslinje. Patienter vil kun blive transfunderet med undersøgelses-pc'er af den tildelte behandlingstype (konventionel eller INTERCEPT) i hver kohorte. Patienter indskrevet i den konventionelle kontrolkohorte vil blive udelukket fra at deltage i undersøgelsen i INTERCEPT-kohorten.

Tilmelding vil blive stratificeret efter studiecenter og type primær sygdomsterapi (kun kemoterapi eller HSCT med myeloablativ, ikke-myeloablativ eller reduceret intensitetsbehandling).

For begge kohorter vil patienter blive støttet med undersøgelses-pc-transfusioner i maksimalt 21 dage eller indtil blodpladetransfusionsuafhængighed. Patienter anses for at have opnået trombocyttransfusionsuafhængighed, hvis der går mere end 5 dage efter eksponering for en PC-transfusion i undersøgelsen. Når en patient opnår blodpladeuafhængighed, vil patienten have gennemført undersøgelses-pc-transfusionsperioden (selvom de efterfølgende genoptager en anden cyklus med trombocytstøtte).

For pilotfasen og begge kohorteperioder skal alle baseline O2-mætningsværdier, hvis de er tilgængelige i journalen, registreres på eCRF. O2-målinger forbundet med enhver form for respiratorisk terapi (bortset fra rumluftventilation) bør registreres med den indikerede respiratorbehandling for hver terapidag. Hvis flere mål er tilgængelige i journalen på en enkelt dag, vil den dårligste værdi blive registreret.

Dataindsamling for alle deltagere vil omfatte: patientens baseline sygdomskarakteristika, herunder primær sygdom, type HSCT (auto, allo, navlestrengsblod, matchet relateret eller matchet ikke-relateret) eller type kemoterapi og medicin ved studiestart og i undersøgelsens observationsperiode . Patientens kliniske respiratoriske status, herunder, hvis tilgængelig, en brystbilleddannelsesundersøgelse ved baseline og O2-mætning ved non-invasiv pulsoximetri, hvis den er tilgængelig i journalen før den første undersøgelsestransfusion i hver kohorteperiode, vil også blive registreret.

Inden for hver studiekohorte vil patienter blive vurderet for det primære resultatmål for assisteret ventilation i maksimalt 28 dage (7 dages overvågning efter op til 21 dages undersøgelses PC-transfusionsstøtte). Patienter med assisteret ventilation inden for den definerede tidsramme vil blive vurderet yderligere for ARDS ved hjælp af Berlin-kriterierne af både Investigator (baseret på diagnoser dokumenteret i journalen) og Pulmonal Adjudication Panel. Ydermere vil AE'er (inklusive TR) blive indsamlet fra den primære lægejournal i 24 timer efter påbegyndelsen af ​​hver undersøgelses PC-transfusion.; SAE'er (inklusive ARDS), CSPAE'er (grad 2 eller højere AE'er, der påvirker åndedrætssystemet) og dødelighed vil blive indsamlet i 7 dage efter hver undersøgelsestransfusion (eller indtil hospitalsudskrivning/seponering af ambulant trombocyttransfusionsstøtte, alt efter hvad der sker først). Efterforskere vil vurdere intensiteten af ​​hver AE og SAE og give deres vurdering af forholdet mellem hver AE og SAE til undersøgelsens transfusion. Patienter, der oplever resultatet af assisteret ventilation, ARDS eller CSPA'er, vil blive vurderet som beskrevet i vurdering af pulmonale bivirkninger i synopsen og i protokolafsnit 8.1.

For patienter, som opnår blodpladeuafhængighed før undersøgelsesdag 21, vil AE'er blive indsamlet i 24 timer efter påbegyndelse af den sidste undersøgelses blodpladetransfusion før trombocytuafhængighed; resultatet af assisteret ventilation, SAE'er, ARDS, CSPAE'er og dødelighed vil blive indsamlet i 7 dage efter den sidste undersøgelses PC-transfusion forud for blodpladeuafhængighed (eller indtil hospitalsudskrivning/seponering af ambulant trombocyttransfusionsstøtte, alt efter hvad der sker først).

For patienter, som har brug for mere end 21 dages PC-transfusionsstøtte, vil AE'er blive registreret i op til 24 timer efter påbegyndelsen af ​​den sidste blodpladetransfusion til og med dag 21; resultatet af assisteret ventilation, SAE'er, ARDS, CSPAE'er og dødelighed vil blive indsamlet i op til maksimalt 28 dage (7 dage efter op til 21 dages blodpladetransfusionsstøtte), 7 dage efter påbegyndelse af den sidste undersøgelsestransfusion inden for de 21. -dages undersøgelsestransfusionsperiode (eller indtil hospitalsudskrivning/seponering af ambulant trombocyttransfusionsstøtte, alt efter hvad der sker først). De laveste daglige O2-mætningsværdier i journalen vil også blive registreret på eCRF.

Undersøgelsesspecifikt forskningspersonale vil gennemgå patientjournalen og registrere undersøgelsesresultater på elektroniske Case Report Forms (eCRF). Intensiteten af ​​AE'er og SAE'er vil blive klassificeret i henhold til den seneste version af klassifikationssystemet Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). TR vil også blive vurderet efter CDC National Healthcare Safety Network (NHSN) Biovigilance Component Hemovigilance Module Surveillance Protocol (NHSN Protocol).