Um estudo aberto de vigilância pós-comercialização após transfusão de componentes plaquetários INTERCEPT (PIPER)

O estudo terá um período piloto e dois grupos de coorte sequenciais para cada centro.

Período de teste piloto O período de teste piloto será conduzido em cada centro com um grupo de pelo menos 5 pacientes expostos apenas a PCs convencionais, que fornecem consentimento informado para a coleta de dados. O objetivo deste piloto é avaliar a logística do estudo e os métodos de coleta de dados em cada centro de estudo. A coleta de dados não será diferente daquela exigida nas duas coortes sequenciais de pacientes. Os dados da fase piloto serão incluídos na análise de dados para as comparações de tratamento.

Coortes de controle e INTERCEPT Após o período inicial, o estudo será conduzido em dois períodos de coorte sequenciais. O consentimento informado para a coleta de dados sem intervenção de tratamento específica do estudo e sob confidencialidade do paciente será exigido para ambas as coortes antes de qualquer procedimento do estudo.

Durante o período da coorte de controle, os dados do estudo dos pacientes serão coletados após a transfusão apenas com PCs convencionais por até 21 dias de suporte transfusional, conforme clinicamente indicado de maneira consistente com o padrão local de atendimento. Durante a fase INTERCEPT, os pacientes receberão apenas PCs INTERCEPT sob a mesma diretriz de tratamento clínico. Os pacientes serão transfundidos apenas com PCs do estudo do tipo de tratamento atribuído (Convencional ou INTERCEPT) em cada coorte. Os pacientes inscritos na coorte de controle convencional serão excluídos da participação no estudo da coorte INTERCEPT.

A inscrição será estratificada por centro de estudo e tipo de terapia primária da doença (somente quimioterapia ou HSCT com condicionamento mieloablativo, não mieloablativo ou de intensidade reduzida).

Para ambas as coortes, os pacientes serão apoiados com transfusões de CP do estudo por no máximo 21 dias ou até a independência da transfusão de plaquetas. Considera-se que os pacientes atingiram a independência da transfusão de plaquetas se mais de 5 dias se passaram após a exposição a uma transfusão de PC do estudo. Quando um paciente atinge a independência plaquetária, o paciente terá completado o período de transfusão de CP do estudo (mesmo que retome subsequentemente outro ciclo de suporte plaquetário).

Para a fase piloto e ambos os períodos de coorte, todos os valores basais de saturação de O2, se disponíveis no prontuário médico, devem ser registrados na eCRF. As medidas de O2 associadas a qualquer forma de terapia respiratória (exceto ventilação com ar ambiente) devem ser registradas com a terapia respiratória indicada para cada dia de terapia. Se várias medidas estiverem disponíveis no prontuário em um único dia, o pior valor será registrado.

A coleta de dados para todos os participantes incluirá: características basais da doença do paciente, incluindo doença primária, tipo de HSCT (automático, alo, sangue do cordão umbilical, aparentado compatível ou não aparentado compatível) ou tipo de quimioterapia e medicamentos no início do estudo e durante o período de observação do estudo . O estado respiratório clínico do paciente, incluindo, se disponível, um estudo de imagem do tórax na linha de base e saturação de O2 por oximetria de pulso não invasiva, se disponível no prontuário médico antes da primeira transfusão do estudo em cada período de coorte, também será registrado.

Dentro de cada coorte de estudo, os pacientes serão avaliados para a medida de resultado primário de ventilação assistida por no máximo 28 dias (7 dias de vigilância após até 21 dias de suporte de transfusão de CP do estudo). Os pacientes com ventilação assistida dentro do prazo definido serão posteriormente avaliados para ARDS usando os critérios de Berlim pelo investigador (com base em diagnósticos documentados no prontuário médico) e pelo Painel de Adjudicação Pulmonar. Além disso, os EAs (incluindo TR) serão coletados do registro médico primário por 24 horas após o início de cada transfusão de PC do estudo.; SAEs (incluindo ARDS), CSPAEs (EAs de Grau 2 ou superior afetando o Sistema Respiratório) e mortalidade serão coletados por 7 dias após cada transfusão do estudo (ou até a alta hospitalar/descontinuação do suporte ambulatorial de transfusão de plaquetas, o que ocorrer primeiro). Os investigadores avaliarão a intensidade de cada AE e SAE e fornecerão sua avaliação da relação de cada AE e SAE com a transfusão do estudo. Os pacientes que apresentarem o resultado da ventilação assistida, ARDS ou CSPAEs serão avaliados conforme detalhado na Avaliação de eventos adversos pulmonares na sinopse e na Seção 8.1 do protocolo.

Para os pacientes que atingirem a independência de plaquetas antes do Dia 21 do estudo, os EAs serão coletados por 24 horas após o início da última transfusão de plaquetas do estudo antes da independência de plaquetas; o resultado da ventilação assistida, SAEs, ARDS, CSPAEs e mortalidade serão coletados por 7 dias após a última transfusão de PC do estudo antes da independência de plaquetas (ou até a alta hospitalar/descontinuação do suporte ambulatorial de transfusão de plaquetas, o que ocorrer primeiro).

Para pacientes que requerem mais de 21 dias de suporte de transfusão de PC, os EAs serão registrados por até 24 horas após o início da última transfusão de plaquetas até o dia 21 inclusive; o resultado da ventilação assistida, SAEs, ARDS, CSPAEs e mortalidade serão coletados por até no máximo 28 dias (7 dias após até 21 dias de suporte de transfusão de plaquetas), 7 dias após o início da última transfusão do estudo dentro dos 21 período de transfusão do estudo de dois dias (ou até a alta hospitalar/interrupção do suporte ambulatorial para transfusão de plaquetas, o que ocorrer primeiro). Os valores diários mais baixos de saturação de O2 no prontuário também serão registrados na eCRF.

A equipe de pesquisa específica do estudo revisará o prontuário médico do paciente e registrará os resultados do estudo em Formulários de Relato de Caso eletrônico (eCRF). A intensidade de AEs e SAEs será classificada de acordo com a versão mais recente do sistema de classificação de Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE). A TR também será avaliada seguindo o Protocolo de Vigilância do Módulo de Hemovigilância do Componente de Biovigilância da Rede Nacional de Segurança em Saúde (NHSN) do CDC (Protocolo NHSN).