Un estudio abierto de vigilancia posterior a la comercialización después de la transfusión de componentes de plaquetas INTERCEPT (PIPER)

El estudio tendrá un período piloto de ejecución y dos grupos de cohortes secuenciales para cada centro.

Periodo piloto de rodaje El periodo piloto de rodaje se llevará a cabo en cada centro con un grupo de al menos 5 pacientes expuestos únicamente a PC convencionales, que den su consentimiento informado para la recogida de datos. El propósito de este ensayo piloto es evaluar la logística del estudio y los métodos de recopilación de datos dentro de cada centro de estudio. La recopilación de datos no diferirá de la requerida en las dos cohortes secuenciales de pacientes. Los datos de la fase piloto se incluirán en el análisis de datos para las comparaciones de tratamientos.

Cohortes de control e INTERCEPT Después del período inicial, el estudio se llevará a cabo en dos períodos de cohortes secuenciales. Se requerirá el consentimiento informado para la recopilación de datos sin una intervención de tratamiento específica del estudio, y bajo la confidencialidad del paciente, para ambas cohortes antes de cualquier procedimiento del estudio.

Durante el período de la cohorte de control, se recopilarán los datos del estudio de los pacientes después de la transfusión solo con PC convencionales durante un máximo de 21 días de soporte de transfusión, según lo indicado clínicamente de una manera que sea consistente con el estándar de atención local. Durante la fase INTERCEPT, los pacientes recibirán solo PC INTERCEPT bajo la misma pauta de tratamiento clínico. Los pacientes recibirán transfusiones solo con PC del estudio del tipo de tratamiento asignado (convencional o INTERCEPT) en cada cohorte. Los pacientes inscritos en la cohorte de control Convencional serán excluidos de participar en el estudio en la cohorte INTERCEPT.

La inscripción se estratificará por centro de estudio y tipo de tratamiento primario de la enfermedad (solo quimioterapia o HSCT con acondicionamiento mieloablativo, no mieloablativo o de intensidad reducida).

Para ambas cohortes, los pacientes recibirán apoyo con transfusiones de CP del estudio durante un máximo de 21 días o hasta la independencia de la transfusión de plaquetas. Se considera que los pacientes han logrado la independencia de la transfusión de plaquetas si transcurren más de 5 días después de la exposición a una transfusión de CP del estudio. Cuando un paciente logra la independencia plaquetaria, el paciente habrá completado el período de transfusión de CP del estudio (incluso si posteriormente reanuda otro ciclo de apoyo plaquetario).

Para la fase piloto y ambos períodos de cohorte, todos los valores de saturación de O2 de referencia, si están disponibles en el registro médico, deben registrarse en eCRF. Las medidas de O2 asociadas con cualquier forma de terapia respiratoria (excepto la ventilación con aire ambiente) deben registrarse con la terapia respiratoria indicada para cada día de terapia. Si hay varias medidas disponibles en el registro médico en un solo día, se registrará el peor valor.

La recopilación de datos para todos los participantes comprenderá: las características de la enfermedad inicial del paciente, incluida la enfermedad primaria, el tipo de HSCT (auto, alo, sangre del cordón umbilical, emparejado relacionado o emparejado no relacionado) o tipo de quimioterapia y medicamentos al ingresar al estudio y durante el período de observación del estudio . También se registrará el estado respiratorio clínico del paciente, incluido, si está disponible, un estudio de imágenes del tórax al inicio y la saturación de O2 por oximetría de pulso no invasiva, si está disponible en el registro médico antes de la primera transfusión del estudio en cada período de cohorte.

Dentro de cada cohorte de estudio, se evaluará a los pacientes para la medida de resultado primaria de ventilación asistida durante un máximo de 28 días (7 días de vigilancia seguidos de hasta 21 días de soporte de transfusión del CP del estudio). Los pacientes con ventilación asistida dentro del marco de tiempo definido serán evaluados adicionalmente para ARDS utilizando los criterios de Berlín tanto por el investigador (basado en diagnósticos documentados en el historial médico) como por el panel de adjudicación pulmonar. Además, los EA (incluida la TR) se recopilarán del registro médico principal durante las 24 horas posteriores al inicio de cada transfusión de CP del estudio; Los SAE (incluido ARDS), los CSPAE (EA de grado 2 o superior que afectan al sistema respiratorio) y la mortalidad se recopilarán durante los 7 días posteriores a cada transfusión del estudio (o hasta el alta hospitalaria/la interrupción del soporte de transfusión de plaquetas para pacientes ambulatorios, lo que ocurra primero). Los investigadores evaluarán la intensidad de cada AE y SAE y proporcionarán su evaluación de la relación de cada AE y SAE con la transfusión del estudio. Los pacientes que experimenten el resultado de ventilación asistida, ARDS o CSPAE serán evaluados como se detalla en Evaluación de eventos adversos pulmonares en la sinopsis y en la Sección 8.1 del Protocolo.

Para los pacientes que logran la independencia de plaquetas antes del día 21 del estudio, los EA se recopilarán durante 24 horas después de iniciar la última transfusión de plaquetas del estudio antes de la independencia de plaquetas; el resultado de la ventilación asistida, SAE, ARDS, CSPAE y mortalidad se recopilarán durante 7 días después de la última transfusión de CP del estudio antes de la independencia de plaquetas (o hasta el alta hospitalaria/la interrupción del soporte de transfusión de plaquetas para pacientes ambulatorios, lo que ocurra primero).

Para los pacientes que requieren más de 21 días de soporte de transfusión de PC, los eventos adversos se registrarán hasta 24 horas después del inicio de la última transfusión de plaquetas hasta el día 21 inclusive; el resultado de la ventilación asistida, SAE, ARDS, CSPAE y mortalidad se recopilará hasta un máximo de 28 días (7 días después de hasta 21 días de soporte de transfusión de plaquetas), 7 días después de iniciar la última transfusión del estudio dentro de los 21 período de transfusión del estudio de -días (o hasta el alta hospitalaria/interrupción del soporte de transfusión de plaquetas para pacientes ambulatorios, lo que ocurra primero). Los valores diarios de saturación de O2 más bajos en el registro médico también se registrarán en el eCRF.

El personal de investigación específico del estudio revisará el registro médico del paciente y registrará los resultados del estudio en formularios electrónicos de informes de casos (eCRF). La intensidad de los EA y los SAE se calificará de acuerdo con la versión más reciente del sistema de clasificación Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE). La TR también se evaluará siguiendo el Protocolo de Vigilancia del Módulo de Hemovigilancia del Componente de Biovigilancia de la Red Nacional de Seguridad de la Salud (NHSN) de los CDC (Protocolo NHSN).