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Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de l'olesoxime chez les patients atteints d'amyotrophie spinale (SMA)

18 juillet 2019 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Étude multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de 10 mg/kg BID d'olesoxime chez des patients atteints d'amyotrophie spinale

Le but de cette étude ouverte à un seul bras est d'évaluer plus avant les résultats de tolérance, d'innocuité et d'efficacité à long terme de l'olesoxime chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui ont déjà participé à l'une des deux études cliniques suivantes : TRO19622 CL E Q 1115-1 (étude ouverte de Phase Ib, multicentrique, à doses uniques et multiples) ou TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, Phase II/III, adaptatif, groupes parallèles, double aveugle, randomisé, contrôlé par placebo, multicentrique, étude multinationale).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

131

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Allemagne, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Allemagne, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, France, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, France, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, France, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, France, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, France, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, France, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italie, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italie, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italie, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Pays-Bas
      • Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Participation aux études précédentes (TRO19622 CL E Q 1115-1 ou TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Pour les femmes en âge de procréer : accord pour utiliser une méthode de contraception acceptable pendant la période de traitement et pendant au moins 28 jours après la dernière dose d'olesoxime

Critère d'exclusion:

  • Participantes enceintes ou allaitantes, ou ayant l'intention de devenir enceintes pendant l'étude
  • Participants qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas aptes à participer à cette étude en ouvert
  • Participants ayant développé une hypersensibilité médicamenteuse à l'étude à l'olésoxime ou à l'un des excipients de la formulation, y compris l'huile de sésame
  • Participation concomitante ou antérieure à toute étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 90 jours précédant le dépistage
  • Participation concomitante ou antérieure à une étude d'oligonucléotide antisens ciblant le neurone moteur de survie 2 (SMN2) dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine, antécédents d'infection par l'hépatite B au cours de la dernière année, antécédents d'infection par l'hépatite C qui n'a pas été traitée de manière adéquate
  • Antécédents d'abus de drogues illicites ou d'alcool dans les 12 mois précédant le dépistage, selon le jugement de l'investigateur
  • Toute condition médicale grave ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui, selon le jugement de l'investigateur, empêche la participation en toute sécurité du participant et l'achèvement de l'étude
  • Antécédents ou présence d'un électrocardiogramme (ECG) anormal qui est cliniquement significatif de l'avis de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Olésoxime

Les participants qui ont consenti à l'augmentation de la dose recevront 10 milligrammes par kilogramme (mg/kg) de suspension deux fois par jour (BID) soit par voie orale, soit via une sonde naso-gastrique ou de gastrostomie avec le petit-déjeuner et le dîner, de préférence au même moment de la journée. tout au long de l'étude. Si l'administration du médicament ne coïncide pas avec l'un des repas prévus, une collation doit être prise avant l'administration du médicament. De préférence, il devrait y avoir au moins 10 heures entre la dose du matin et celle du soir. La dose totale dans cette étude ne dépassera pas 2000 mg.

Les participants qui ne consentent pas à l'augmentation de la dose continueront avec la dose précédente et recevront une dose de 10 mg/kg de suspension une fois par jour par voie orale ou via une sonde naso-gastrique ou gastronomique avec le repas principal, de préférence au même moment de la journée.
Médicament: Olésoxime
Les participants recevront une suspension homogène d'olesoxime.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) ou des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Baseline jusqu'à environ 3 ans
Baseline jusqu'à environ 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans la mesure de la fonction motrice (MFM) Dimension 1 (D1) + Dimension 2 (D2) Score
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'échelle MFM évalue la fonction motrice en trois dimensions. D1 évalue les fonctions liées à la position debout et au transfert, D2 évalue la fonction axiale et proximale en décubitus dorsal et assis sur un tapis et une chaise et D3 évalue la fonction motrice distale. La notation de chaque tâche utilise une échelle de Likert à 4 points basée sur les capacités maximales du participant sans assistance : 0, ne peut pas initier la tâche ou maintenir la position de départ ; 1, exécute la tâche partiellement ; 2, exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite (avec des mouvements ou une lenteur compensatoires/incontrôlés) ; et 3, exécute la tâche pleinement et "normalement". Les scores sont additionnés pour donner un score total exprimé en pourcentage du score maximum possible (celui obtenu sans handicap physique) ; plus le score total est faible, plus la déficience est grave.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base du score total MFM (D1 + D2 + Dimension 3 [D3]) Score
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'échelle MFM évalue la fonction motrice en trois dimensions. D1 évalue les fonctions liées à la position debout et au transfert, D2 évalue la fonction axiale et proximale en décubitus dorsal et assis sur un tapis et une chaise et D3 évalue la fonction motrice distale. La notation de chaque tâche utilise une échelle de Likert à 4 points basée sur les capacités maximales du participant sans assistance : 0, ne peut pas initier la tâche ou maintenir la position de départ ; 1, exécute la tâche partiellement ; 2, exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite (avec des mouvements ou une lenteur compensatoires/incontrôlés) ; et 3, exécute la tâche pleinement et "normalement". Les scores sont additionnés pour donner un score total exprimé en pourcentage du score maximum possible (celui obtenu sans handicap physique) ; plus le score total est faible, plus la déficience est grave.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Concentrations plasmatiques d'olesoxime
Délai: Pré-dose (Heure 0) aux Semaines 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 et 130
Les valeurs sont rapportées séparément pour les doses QD et BID. L'augmentation de dose s'est produite après la semaine 104.
Pré-dose (Heure 0) aux Semaines 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score du questionnaire sur la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) de la version 4.0 de l'échelle de base générique
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'échelle de base générique PedsQL comprend 23 éléments utilisant l'auto-rapport et/ou le rapport des parents (5 ans et plus). L'instrument couvre le fonctionnement physique, émotionnel, social et scolaire. Les éléments de l'échelle sont transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 et 4 = 0) de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la version 4.0 des échelles de base génériques PedsQL pour les aidants
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'échelle de base générique PedsQL comprend 23 éléments. L'instrument couvre le fonctionnement physique, émotionnel, social et scolaire. Les éléments de l'échelle sont transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 et 4 = 0) de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé. Questionnaire rempli par le soignant.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score d'échelle du module neuromusculaire PedsQL version 3.0
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le module neuromusculaire PedsQL (version 3.0) comprend 25 éléments utilisant l'auto-évaluation (5 à 18 ans) et/ou le rapport des parents (5 à 18 ans). L'instrument couvre les problèmes liés aux maladies neuromusculaires, à la communication et aux ressources familiales. Les éléments de l'échelle sont transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 et 4 = 0) de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'échelle du module neuromusculaire PedsQL du soignant version 3.0
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le module neuromusculaire PedsQL (version 3.0) comprend 25 éléments utilisant l'auto-évaluation (5 à 18 ans) et/ou le rapport des parents (5 à 18 ans). L'instrument couvre les problèmes liés aux maladies neuromusculaires, à la communication et aux ressources familiales. Les éléments de l'échelle sont transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 et 4 = 0) de sorte que des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé. Questionnaire rempli par le soignant.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'indice du questionnaire EuroQol à 5 ​​dimensions et à 5 niveaux (EQ-5D-5L) - Score total
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de six questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte deux éléments : un profil d'état de santé à cinq éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. Les scores globaux vont de 0 à 1, les scores faibles représentant un niveau de dysfonctionnement plus élevé.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de l'indice du questionnaire proxy EQ-5D-5L du soignant - Score total
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de six questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte deux éléments : un profil d'état de santé à cinq éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. Les scores globaux vont de 0 à 1, les scores faibles représentant un niveau de dysfonctionnement plus élevé. Le questionnaire a été rempli par le soignant.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle visuelle analogique EQ-5D-5L (EQ-5D-5L VAS)
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de six questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte deux éléments : un profil d'état de santé à cinq éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score VAS du soignant proxy EQ-5D-5L
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
L'EQ-5D-5L est un questionnaire sur l'état de santé autodéclaré qui se compose de six questions utilisées pour calculer un score d'utilité de la santé à utiliser dans l'analyse économique de la santé. L'EQ-5D-5L comporte deux éléments : un profil d'état de santé à cinq éléments qui évalue la mobilité, les soins personnels, les activités habituelles, la douleur/l'inconfort et l'anxiété/la dépression utilisé pour obtenir un score d'utilité de l'indice, ainsi qu'un échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable. Questionnaire rempli par le soignant.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Nombre de sujets employés évalués à l'aide du questionnaire sur la productivité au travail et les troubles de l'activité : questionnaire sur les soignants (WPAI:CG)
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le WPAI:CG se compose de quatre questions sur les effets de l'amyotrophie spinale (SMA) sur les éléments suivants : le statut d'emploi, les heures manquées en raison de la prestation de soins aux patients, les heures manquées pour d'autres raisons, les heures réellement travaillées et deux questions qui mesurent le degré de quels soins aux patients ont affecté la productivité et les activités quotidiennes régulières.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la référence en heures réellement travaillées et heures de travail manquées évaluées à l'aide du questionnaire WPAI:CG
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le WPAI:CG se compose de quatre questions sur les effets de la SMA sur les éléments suivants : le statut d'emploi, les heures manquées en raison de la prestation de soins aux patients (HMC), les heures manquées pour d'autres raisons (HMO), les heures réellement travaillées (HAW) et deux questions qui mesurer la mesure dans laquelle la prestation de soins aux patients a affecté la productivité et les activités quotidiennes régulières.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base du temps de travail manqué, de la déficience pendant le travail, de la déficience globale au travail et de la déficience liée à l'activité évaluée à l'aide du score du questionnaire WPAI:CG
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le WPAI:CG se compose de quatre questions sur les effets de l'amyotrophie spinale (SMA) sur les éléments suivants : le statut d'emploi, les heures manquées en raison de la prestation de soins aux patients, les heures manquées pour d'autres raisons, les heures réellement travaillées et deux questions qui mesurent le degré de quels soins aux patients ont affecté la productivité et les activités quotidiennes régulières. Les résultats WPAI:CG sont exprimés en pourcentages de déficience, les nombres plus élevés indiquant une plus grande déficience et une productivité moindre. Les résultats sont présentés pour le pourcentage de temps de travail manqué (WTM), le pourcentage d'incapacité (IMP), le pourcentage d'incapacité globale au travail (OWI) et le pourcentage d'activité réduite (AIM).
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport au niveau de référence du degré de prestation de soins aux patients affectant la productivité et les activités à l'aide du questionnaire WPAI:CG
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le WPAI:CG se compose de quatre questions sur les effets de l'amyotrophie spinale (SMA) sur les éléments suivants : le statut d'emploi, les heures manquées en raison de la prestation de soins aux patients, les heures manquées pour d'autres raisons, les heures réellement travaillées et deux questions qui mesurent le degré de quels soins aux patients ont affecté la productivité et les activités quotidiennes régulières. Les résultats WPAI:CG sont exprimés en pourcentages de déficience, les nombres plus élevés indiquant une plus grande déficience et une productivité moindre.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire abrégé 36 (SF-36) Scores composites physiques (PCS) et Scores composites mentaux (MCS) : soignant
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le SF-36 a été utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé au départ et lors des visites de traitement. Le SF-36 consistait en 36 questions couvrant 8 domaines (fonctionnement physique, physique de rôle, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, santé émotionnelle et mentale de rôle), chaque domaine étant noté sur une échelle de 0 à 100. (un score de 0 = incapacité maximale et un score de 100 = pas d'incapacité). Les 8 domaines sont en outre résumés en 2 groupes distincts d'ordre supérieur : les scores t composites physiques et mentaux (PCS et MCS). La plage pour les 8 domaines ainsi que pour les scores t composites basés sur la norme va de 0 à 100, 100 étant le meilleur état de santé possible et 0 le pire état de santé. Les scores composites physiques (PCS) et les scores composites mentaux (MCS) sont rapportés ici.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans les scores de domaine SF-36 : soignant
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le SF-36 a été utilisé pour évaluer la qualité de vie liée à la santé au départ et lors des visites de traitement. Le SF-36 consistait en 36 questions couvrant 8 domaines (fonctionnement physique, physique de rôle, douleur corporelle, santé générale, vitalité, fonctionnement social, santé émotionnelle et mentale de rôle), chaque domaine étant noté sur une échelle de 0 à 100. (un score de 0 = incapacité maximale et un score de 100 = pas d'incapacité). La plage pour les 8 domaines normatifs allait de 0 à 100, 100 étant le meilleur état de santé possible et 0 le pire état de santé.
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Changement par rapport à la ligne de base dans le score révisé de l'indice d'utilité (SF-6D_R2) : soignant
Délai: Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Le SF-6D se concentre sur sept des huit domaines de santé couverts par le SF-36 : fonctionnement physique, participation au rôle (rôle physique et rôle émotionnel combinés), fonctionnement social, douleur corporelle, santé mentale et vitalité. Score SF-6D Health Utility Index (HUI) = 0 (pire état de santé mesuré) à 1 (meilleur état de santé mesuré).
Ligne de base (semaine 1), semaines 26, 52, 78, 104 et 130
Score de l'échelle d'indépendance SMA (SMAIS) : patient
Délai: Semaine 104 et Semaine 130
Le SMAIS a été développé spécifiquement pour la SMA afin d'évaluer l'indépendance liée à la fonction. Le SMAIS contient 29 éléments, évaluant la quantité d'assistance requise d'une autre personne pour effectuer des activités quotidiennes, telles que manger ou se déplacer vers/depuis un fauteuil roulant. Chaque élément est noté sur une échelle de zéro à quatre (avec une option supplémentaire pour indiquer qu'un élément n'est pas applicable). Les scores des éléments sont additionnés pour créer le score total. La plage du score total est comprise entre 0 et 116. Des scores plus faibles indiquent une plus grande dépendance vis-à-vis d'un autre individu.
Semaine 104 et Semaine 130
Score sur l'échelle d'indépendance SMA (SMAIS) : soignant
Délai: Semaine 104 et Semaine 130
Le SMAIS a été développé spécifiquement pour la SMA afin d'évaluer l'indépendance liée à la fonction. Le SMAIS contient 29 éléments, évaluant la quantité d'assistance requise d'une autre personne pour effectuer des activités quotidiennes, telles que manger ou se déplacer vers/depuis un fauteuil roulant. Chaque élément est noté sur une échelle de zéro à quatre (avec une option supplémentaire pour indiquer qu'un élément n'est pas applicable). Les scores des éléments sont additionnés pour créer le score total. La plage du score total est comprise entre 0 et 116. Des scores plus faibles indiquent une plus grande dépendance vis-à-vis d'un autre individu.
Semaine 104 et Semaine 130

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 janvier 2016

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

18 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 décembre 2015

Première publication (Estimation)

11 décembre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 août 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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