Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Olesoxim hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)

18. juli 2019 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Multicenter, open-label, enkeltarmsundersøgelse til evaluering af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af 10 mg/kg 2D Olesoxim hos patienter med spinal muskelatrofi

Formålet med denne åbne enkeltarmsundersøgelse er yderligere at evaluere langsigtede tolerabilitets-, sikkerheds- og effektresultater af olesoxim hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), som tidligere har deltaget i et af følgende to kliniske studier: TRO19622 CL E Q 1115-1 (åbent fase Ib, multicenter, enkelt- og multiple-dosis studie) eller TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fase II/III, adaptiv, parallelgruppe, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, multinational undersøgelse).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

131

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagelse i tidligere undersøgelser (TRO19622 CL E Q 1115-1 eller TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at bruge en acceptabel præventionsmetode i behandlingsperioden og i mindst 28 dage efter den sidste dosis olesoxim

Ekskluderingskriterier:

  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammende, eller som har til hensigt at blive gravide under undersøgelsen
  • Deltagere, som efter investigator ikke er egnede til at deltage i denne åbne undersøgelse
  • Deltagere, der har udviklet undersøgelseslægemiddeloverfølsomhed over for olesoxim eller et af formuleringshjælpestofferne, herunder sesamolie
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i ethvert forsøgsstudie med lægemidler eller udstyr inden for 90 dage før screening
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i et overlevelsesmotorneuron 2 (SMN2) rettet mod antisense oligonukleotidundersøgelse inden for 6 måneder før screening
  • Anamnese med human immundefektvirusinfektion, historie med Hepatitis B-infektion inden for det seneste år, anamnese med Hepatitis C-infektion, som ikke er blevet tilstrækkeligt behandlet
  • Anamnese med ulovligt stof- eller alkoholmisbrug inden for 12 måneder før screening efter efterforskerens vurdering
  • Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller abnormitet i kliniske laboratorietests, der efter investigatorens vurdering udelukker deltagerens sikre deltagelse i og afslutning af undersøgelsen
  • Anamnese eller tilstedeværelse af et unormalt elektrokardiogram (EKG), som er klinisk signifikant efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Olesoxim

Deltagere, der har givet samtykke til dosisforhøjelsen, vil modtage 10 milligram pr. kilogram (mg/kg) suspension to gange dagligt (BID) enten oralt eller via en naso-gastrisk eller gastrostomisonde med morgenmad og aftensmad, helst på samme tidspunkt af dagen gennem hele studiet. Hvis lægemiddeladministrationen ikke falder sammen med et af de planlagte måltider, bør der tages en snack før lægemiddeladministration. Der skal helst være mindst 10 timer mellem morgen- og aftendosis. Den samlede dosis i denne undersøgelse vil ikke overstige 2000 mg.

Deltagere, der ikke giver samtykke til dosisforhøjelsen, vil fortsætte med den tidligere dosis og modtage en dosis på 10 mg/kg suspension én gang dagligt oralt eller via en naso-gastrisk eller gastronomisonde sammen med hovedmåltidet, helst samtidig med dag.
Medicin: Olesoxim
Deltagerne vil modtage homogen suspension af olesoxim.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) eller alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til cirka 3 år
Baseline op til cirka 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra basislinje i motorfunktionsmål (MFM) Dimension 1 (D1) + Dimension 2 (D2) Score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
MFM-skalaen evaluerede motorens funktion i tre dimensioner. D1 evaluerer funktioner relateret til stående og forflytning, D2 evaluerer aksial og proksimal funktion i liggende og siddende stilling på måtte og stol og D3 evaluerer distal motorisk funktion. Scoringen af ​​hver opgave bruger en 4-punkts Likert-skala baseret på deltagerens maksimale evner uden assistance: 0, kan ikke påbegynde opgaven eller bevare startpositionen; 1, udfører opgaven delvist; 2, udfører opgaven ufuldstændigt eller ufuldkomment (med kompenserende/ukontrollerede bevægelser eller langsomhed); og 3, udfører opgaven fuldt ud og "normalt". Scoringerne summeres for at give en samlet score udtrykt som procentdelen af ​​den maksimalt mulige score (den opnået uden fysisk funktionsnedsættelse); jo lavere den samlede score er, jo mere alvorlig er forringelsen.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i MFM totalscore (D1+ D2 + dimension 3 [D3]) score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
MFM-skalaen evaluerede motorens funktion i tre dimensioner. D1 evaluerer funktioner relateret til stående og forflytning, D2 evaluerer aksial og proksimal funktion i liggende og siddende stilling på måtte og stol og D3 evaluerer distal motorisk funktion. Scoringen af ​​hver opgave bruger en 4-punkts Likert-skala baseret på deltagerens maksimale evner uden assistance: 0, kan ikke påbegynde opgaven eller bevare startpositionen; 1, udfører opgaven delvist; 2, udfører opgaven ufuldstændigt eller ufuldkomment (med kompenserende/ukontrollerede bevægelser eller langsomhed); og 3, udfører opgaven fuldt ud og "normalt". Scoringerne summeres for at give en samlet score udtrykt som procentdelen af ​​den maksimalt mulige score (den opnået uden fysisk funktionsnedsættelse); jo lavere den samlede score er, jo mere alvorlig er forringelsen.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Plasmakoncentrationer af Olesoxim
Tidsramme: Præ-dosis (time 0) i uge 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 og 130
Værdier rapporteres separat for QD- og BID-doser. Dosisstigning skete efter uge 104.
Præ-dosis (time 0) i uge 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Generisk Core Scale Version 4.0 Score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Generic Core Scale inkluderer 23 elementer ved hjælp af selvrapportering og/eller overordnet rapport (aldre 5+). Instrumentet dækker fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0), så højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Caregiver PedsQL Generic Core Scales Version 4.0 Score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Generic Core Scale inkluderer 23 genstande. Instrumentet dækker fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0), så højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Spørgeskemaet blev udfyldt af plejepersonalet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Scale Score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Neuromuscular Module (version 3.0) inkluderer 25 elementer ved hjælp af selvrapportering (alder 5 - 18) og/eller forældrerapport (alder 5 - 18). Instrumentet dækker problemer relateret til neuromuskulær sygdom, kommunikation og familieressourcer. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0), så højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Caregiver PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Scale Score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Neuromuscular Module (version 3.0) inkluderer 25 elementer ved hjælp af selvrapportering (alder 5 - 18) og/eller forældrerapport (alder 5 - 18). Instrumentet dækker problemer relateret til neuromuskulær sygdom, kommunikation og familieressourcer. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0), så højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Spørgeskemaet blev udfyldt af plejepersonalet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) Spørgeskemaindeksscore - Samlet score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af seks spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er to komponenter til EQ-5D-5L: en fem-element sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. Samlede scorer varierer fra 0 til 1, hvor lave scores repræsenterer et højere niveau af dysfunktion.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Caregiver Proxy EQ-5D-5L Spørgeskemaindeksscore - Samlet score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af seks spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er to komponenter til EQ-5D-5L: en fem-element sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. Samlede scorer varierer fra 0 til 1, hvor lave scores repræsenterer et højere niveau af dysfunktion. Spørgeskemaet blev udfyldt af plejepersonalet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L Visual Analog Scale (EQ-5D-5L VAS) score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af seks spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er to komponenter til EQ-5D-5L: en fem-element sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS-score
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapporteret sundhedsstatus spørgeskema, der består af seks spørgsmål, der bruges til at beregne en sundhedsværdiscore til brug i sundhedsøkonomiske analyser. Der er to komponenter til EQ-5D-5L: en fem-element sundhedstilstandsprofil, der vurderer mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression, der bruges til at opnå en Index Utility Score, samt en visuel analog skala (VAS), der måler sundhedstilstand. VAS er designet til at vurdere deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 til 100, hvor 0 repræsenterer den værst tænkelige helbredstilstand og 100 repræsenterer den bedst tænkelige sundhedstilstand. Spørgeskemaet blev udfyldt af plejepersonalet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Antal beskæftigede forsøgspersoner vurderet ved hjælp af arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema: Caregiver (WPAI:CG) spørgeskema
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består af fire spørgsmål om virkningerne af spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: beskæftigelsesstatus, mistede timer på grund af patientpleje, mistede timer på grund af andre årsager, faktisk arbejdede timer og to spørgsmål, der måler graden af hvilken patientpleje, der påvirkede produktiviteten og regelmæssige daglige aktiviteter.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i faktisk arbejdede timer og mistede arbejdstimer vurderet ved hjælp af WPAI:CG-spørgeskema
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består af fire spørgsmål om virkningerne af SMA på følgende: beskæftigelsesstatus, mistede timer på grund af patientpleje (HMC), savnede timer på grund af andre årsager (HMO), faktisk arbejdede timer (HAW) og to spørgsmål, der måle i hvilken grad patientpleje påvirkede produktivitet og regelmæssige daglige aktiviteter.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i mistet arbejdstid, svækkelse under arbejdet, samlet arbejdsnedsættelse og aktivitetsnedsættelse vurderet ved hjælp af WPAI:CG-spørgeskemascore
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består af fire spørgsmål om virkningerne af spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: beskæftigelsesstatus, mistede timer på grund af patientpleje, mistede timer på grund af andre årsager, faktisk arbejdede timer og to spørgsmål, der måler graden af hvilken patientpleje, der påvirkede produktiviteten og regelmæssige daglige aktiviteter. WPAI:CG-resultater er udtrykt som værdiforringelsesprocenter, hvor højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet. Resultaterne er præsenteret for procentvis mistet arbejdstid (WTM), procentvis nedsættelse (IMP), procentuel samlet arbejdsnedsættelse (OWI) og procentvis aktivitetsnedsættelse (AIM).
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i grad af patientpleje Berørt produktivitet og aktiviteter ved hjælp af WPAI:CG-spørgeskema
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består af fire spørgsmål om virkningerne af spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: beskæftigelsesstatus, mistede timer på grund af patientpleje, mistede timer på grund af andre årsager, faktisk arbejdede timer og to spørgsmål, der måler graden af hvilken patientpleje, der påvirkede produktiviteten og regelmæssige daglige aktiviteter. WPAI:CG-resultater er udtrykt som værdiforringelsesprocenter, hvor højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Short-Form 36 (SF-36) Physical Composite Scores (PCS) og Mental Composite Scores (MCS): Caregiver
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
SF-36 blev brugt til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet ved baseline og ved behandlingsbesøg. SF-36 bestod af 36 spørgsmål, der dækkede 8 domæner (fysisk funktion, rollefungerende fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rollefungerende følelsesmæssig og mental sundhed), hvor hvert domæne scorede på en skala 0-100 (en score på 0 = maksimalt handicap og en score på 100 = ingen handicap). De 8 domæner er yderligere opsummeret til 2 distinkte højere-ordnede klynger: de fysiske og mentale sammensatte t-scores (PCS og MCS). Intervallet for alle 8 domæner samt for de sammensatte normbaserede t-scores er fra 0 til 100 med 100 som bedst mulig sundhedsstatus og 0 som dårligst helbredstilstand. Her rapporteres de fysiske sammensatte resultater (PCS) og mentale sammensatte resultater (MCS).
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i SF-36 domæneresultater: Caregiver
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
SF-36 blev brugt til at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet ved baseline og ved behandlingsbesøg. SF-36 bestod af 36 spørgsmål, der dækkede 8 domæner (fysisk funktion, rollefungerende fysisk, kropslig smerte, generel sundhed, vitalitet, social funktion, rollefungerende følelsesmæssig og mental sundhed), hvor hvert domæne scorede på en skala 0-100 (en score på 0 = maksimalt handicap og en score på 100 = ingen handicap). Intervallet for alle 8 normbaserede domæner var fra 0 til 100 med 100 som bedst mulige sundhedsstatus og 0 som dårligste sundhedsstatus.
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
Ændring fra baseline i Revided Utility Index Score (SF-6D_R2): Caregiver
Tidsramme: Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
SF-6D fokuserer på syv af de otte sundhedsdomæner, der er dækket af SF-36: fysisk funktion, rolledeltagelse (kombineret rolle-fysisk og rolle-emotionel), social funktion, kropslig smerte, mental sundhed og vitalitet. SF-6D Health Utility Index (HUI) Score = 0 (dårligst målte sundhedstilstand) til 1 (bedst målte sundhedstilstand).
Baseline (uge 1), uge ​​26, 52, 78, 104 og 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Patient
Tidsramme: Uge 104 og uge 130
SMAIS er udviklet specifikt til SMA for at vurdere funktionsrelateret uafhængighed. SMAIS indeholder 29 elementer, der vurderer mængden af ​​assistance, der kræves fra en anden person til at udføre daglige aktiviteter, såsom at spise eller forflytte sig til/fra en kørestol. Hvert element bedømmes på en skala fra nul til fire (med en ekstra mulighed for at angive, at et element ikke er relevant). Punktscore summeres for at skabe den samlede score. Den samlede score er mellem 0 og 116. Lavere score indikerer større afhængighed af et andet individ.
Uge 104 og uge 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Caregiver
Tidsramme: Uge 104 og uge 130
SMAIS er udviklet specifikt til SMA for at vurdere funktionsrelateret uafhængighed. SMAIS indeholder 29 elementer, der vurderer mængden af ​​assistance, der kræves fra en anden person til at udføre daglige aktiviteter, såsom at spise eller forflytte sig til/fra en kørestol. Hvert element bedømmes på en skala fra nul til fire (med en ekstra mulighed for at angive, at et element ikke er relevant). Punktscore summeres for at skabe den samlede score. Den samlede score er mellem 0 og 116. Lavere score indikerer større afhængighed af et andet individ.
Uge 104 og uge 130

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

18. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. december 2015

Først opslået (Skøn)

11. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. august 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Kliniske forsøg med Olesoxim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner