En studie för att utvärdera långtidssäkerhet, tolerabilitet och effektivitet av Olesoxim hos patienter med spinal muskelatrofi (SMA)
18 juli 2019 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
Multicenter, öppen etikett, enarmsstudie för att utvärdera långtidssäkerhet, tolerabilitet och effektivitet av 10 mg/kg 2D Olesoxim hos patienter med spinal muskelatrofi
Syftet med denna öppna enarmsstudie är att ytterligare utvärdera långtidstolerabilitet, säkerhet och effekt av olesoxim hos deltagare med spinal muskelatrofi (SMA) som tidigare deltagit i en av följande två kliniska studier: TRO19622 CL E Q 1115-1 (öppen fas Ib, multicenter, enkel- och multipeldosstudie) eller TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, Fas II/III, adaptiv, parallellgrupp, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, multinationell studie).
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
131
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
-
Garches, Frankrike, 92380
- Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
-
Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
Roma, Lazio, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Italien, 16147
- IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20100
- I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
-
Milano, Lombardia, Italien, 20162
- ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italien, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B9 5SS
- Heart of England NHS Trust
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Storbritannien, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 4LP
- Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
-
München, Tyskland, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagande i tidigare studier (TRO19622 CL E Q 1115-1 eller TRO19622 CL E Q 1275-1)
- För kvinnor i fertil ålder: överenskommelse om att använda en acceptabel preventivmetod under behandlingsperioden och i minst 28 dagar efter den sista dosen av olesoxim
Exklusions kriterier:
- Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar, eller som avser att bli gravida under studien
- Deltagare som, enligt utredarens uppfattning, inte är lämpliga att delta i denna öppna studie
- Deltagare som har utvecklat studieläkemedelsöverkänslighet mot olesoxim eller något av formuleringens hjälpämnen, inklusive sesamolja
- Samtidigt eller tidigare deltagande i någon experimentell läkemedels- eller enhetsstudie inom 90 dagar före screening
- Samtidigt eller tidigare deltagande i en överlevnadsmotorneuron 2 (SMN2) riktad mot antisensoligonukleotidstudie inom 6 månader före screening
- Historik av humant immunbristvirusinfektion, historia av Hepatit B-infektion under det senaste året, historia av Hepatit C-infektion som inte har behandlats adekvat
- Historik av olaglig drog- eller alkoholmissbruk inom 12 månader före screening, enligt utredarens bedömning
- Alla allvarliga medicinska tillstånd eller abnormiteter i kliniska laboratorietester som, enligt utredarens bedömning, utesluter deltagarens säkra deltagande i och slutförande av studien
- Historik eller närvaro av ett onormalt elektrokardiogram (EKG) som är kliniskt signifikant enligt utredarens åsikt
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Olesoxim
Deltagare som har samtyckt till dosökningen kommer att få 10 milligram per kilogram (mg/kg) suspension två gånger om dagen (BID) antingen oralt eller via en naso-magsond eller gastrostomi med frukost och middag, helst vid samma tid på dagen under hela studien. Om läkemedelsadministrationen inte sammanfaller med en av de schemalagda måltiderna, bör ett mellanmål intas före läkemedelsadministrering. Helst ska det gå minst 10 timmar mellan morgon- och kvällsdosen. Den totala dosen i denna studie kommer inte att överstiga 2000 mg. Deltagare som inte samtycker till dosökningen kommer att fortsätta med den tidigare dosen och få en dos på 10 mg/kg suspension en gång om dagen oralt eller via en naso-gastrisk eller gastronomisk sond med huvudmåltiden, helst samtidigt med dag. |
Deltagarna kommer att få en homogen suspension av olesoxim.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med biverkningar (AE) eller allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till cirka 3 år
|
Baslinje upp till cirka 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i motorfunktionsmått (MFM) Dimension 1 (D1) + Dimension 2 (D2) Poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
MFM-skalan utvärderade motorfunktionen i tre dimensioner.
D1 utvärderar funktioner relaterade till stående och förflyttning, D2 utvärderar axiell och proximal funktion i liggande och sittande läge på matta och stol och D3 utvärderar distalmotorisk funktion.
Poängsättningen för varje uppgift använder en 4-gradig Likert-skala baserad på deltagarens maximala förmågor utan hjälp: 0, kan inte påbörja uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1, utför uppgiften delvis; 2, utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt (med kompenserande/okontrollerade rörelser eller långsamhet); och 3, utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen summeras för att ge ett totalpoäng uttryckt som procentandelen av maximalt möjliga poäng (den som erhålls utan fysisk funktionsnedsättning); ju lägre totalpoäng, desto allvarligare försämring.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändring från baslinjen i MFM totalpoäng (D1+ D2 + dimension 3 [D3]) poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
MFM-skalan utvärderade motorfunktionen i tre dimensioner.
D1 utvärderar funktioner relaterade till stående och förflyttning, D2 utvärderar axiell och proximal funktion i liggande och sittande läge på matta och stol och D3 utvärderar distalmotorisk funktion.
Poängsättningen för varje uppgift använder en 4-gradig Likert-skala baserad på deltagarens maximala förmågor utan hjälp: 0, kan inte påbörja uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1, utför uppgiften delvis; 2, utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt (med kompenserande/okontrollerade rörelser eller långsamhet); och 3, utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen summeras för att ge ett totalpoäng uttryckt som procentandelen av maximalt möjliga poäng (den som erhålls utan fysisk funktionsnedsättning); ju lägre totalpoäng, desto allvarligare försämring.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Plasmakoncentrationer av Olesoxim
Tidsram: Fördos (timme 0) vid vecka 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 och 130
|
Värden rapporteras separat för QD- och BID-doser.
Dosökningen skedde efter vecka 104.
|
Fördos (timme 0) vid vecka 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinje i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Generic Core Scale Version 4.0 Poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
PedsQL Generic Core Scale innehåller 23 objekt som använder självrapportering och/eller överordnad rapport (åldrar 5+).
Instrumentet omfattar fysisk, emotionell, social och skolfunktion.
Skalobjekt omvandlas linjärt till en skala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 och 4 = 0) så att högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i Caregiver PedsQL Generic Core Scales Version 4.0 Poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
PedsQL Generic Core Scale innehåller 23 artiklar.
Instrumentet omfattar fysisk, emotionell, social och skolfunktion.
Skalobjekt omvandlas linjärt till en skala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 och 4 = 0) så att högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Enkäten fylldes i av vårdgivaren.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändring från baslinjen i PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Skalpoäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
PedsQL Neuromuscular Module (version 3.0) innehåller 25 objekt med självrapportering (5-18 år) och/eller föräldrarapport (5-18 år).
Instrumentet täcker problem relaterade till neuromuskulär sjukdom, kommunikation och familjeresurser.
Skalobjekt omvandlas linjärt till en skala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 och 4 = 0) så att högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i Caregiver PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Skalpoäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
PedsQL Neuromuscular Module (version 3.0) innehåller 25 objekt med självrapportering (5-18 år) och/eller föräldrarapport (5-18 år).
Instrumentet täcker problem relaterade till neuromuskulär sjukdom, kommunikation och familjeresurser.
Skalobjekt omvandlas linjärt till en skala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 och 4 = 0) så att högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet.
Enkäten fylldes i av vårdgivaren.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändring från baslinjen i EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) Frågeformulär Index Score - Total Score
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av sex frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys.
Det finns två komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med fem punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd.
Övergripande poäng varierar från 0 till 1, med låga poäng representerar en högre nivå av dysfunktion.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i Caregiver Proxy EQ-5D-5L Questionnaire Index Score - Total Score
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av sex frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys.
Det finns två komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med fem punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd.
Övergripande poäng varierar från 0 till 1, med låga poäng representerar en högre nivå av dysfunktion.
Enkäten fylldes i av vårdgivaren.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändra från baslinjen i EQ-5D-5L Visual Analog Scale (EQ-5D-5L VAS) poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av sex frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys.
Det finns två komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med fem punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd.
VAS är designat för att betygsätta deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändra från baslinjen i Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS-poäng
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
EQ-5D-5L är ett självrapporterat frågeformulär för hälsotillstånd som består av sex frågor som används för att beräkna ett hälsovärde för användning i hälsoekonomisk analys.
Det finns två komponenter till EQ-5D-5L: en hälsotillståndsprofil med fem punkter som bedömer rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression som används för att få ett Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som mäter hälsotillstånd.
VAS är designat för att betygsätta deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 representerar det sämsta tänkbara hälsotillståndet och 100 representerar det bästa tänkbara hälsotillståndet.
Enkäten fylldes i av vårdgivaren.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Antal anställda anställda bedömt med hjälp av frågeformuläret för arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning: Caregiver (WPAI:CG) frågeformulär
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
WPAI:CG består av fyra frågor om effekterna av spinal muskelatrofi (SMA) på följande: anställningsstatus, missade timmar på grund av patientvård, missade timmar på grund av andra orsaker, faktiskt arbetade timmar och två frågor som mäter graden av vilken patientvård som påverkade produktiviteten och regelbundna dagliga aktiviteter.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändring från baslinjen i faktiskt arbetade timmar och missade arbetstimmar bedömda med hjälp av WPAI:CG-enkät
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
WPAI:CG består av fyra frågor om effekterna av SMA på följande: anställningsstatus, missade timmar på grund av patientvård (HMC), missade timmar på grund av andra orsaker (HMO), faktiskt arbetade timmar (HAW) och två frågor som mäta i vilken grad patientvården påverkade produktiviteten och regelbundna dagliga aktiviteter.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i missad arbetstid, funktionsnedsättning under arbetet, övergripande arbetsnedsättning och aktivitetsnedsättning bedömd med hjälp av WPAI:CG Questionnaire Score
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
WPAI:CG består av fyra frågor om effekterna av spinal muskelatrofi (SMA) på följande: anställningsstatus, missade timmar på grund av patientvård, missade timmar på grund av andra orsaker, faktiskt arbetade timmar och två frågor som mäter graden av vilken patientvård som påverkade produktiviteten och regelbundna dagliga aktiviteter.
WPAI:CG-utfall uttrycks som nedskrivningsprocent, med högre siffror som indikerar större försämring och lägre produktivitet.
Resultaten presenteras för Procent arbetstid missad (WTM), Procent nedskrivning (IMP), Procent total arbetsnedsättning (OWI) och Procent aktivitetsnedsättning (AIM).
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i grad av patientvård Påverkad produktivitet och aktiviteter med hjälp av WPAI:CG Questionnaire
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
WPAI:CG består av fyra frågor om effekterna av spinal muskelatrofi (SMA) på följande: anställningsstatus, missade timmar på grund av patientvård, missade timmar på grund av andra orsaker, faktiskt arbetade timmar och två frågor som mäter graden av vilken patientvård som påverkade produktiviteten och regelbundna dagliga aktiviteter.
WPAI:CG-utfall uttrycks som nedskrivningsprocent, med högre siffror som indikerar större försämring och lägre produktivitet.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Förändring från baslinjen i Short-Form 36 (SF-36) fysiska sammansatta poäng (PCS) och mentala sammansatta poäng (MCS): Vårdgivare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
SF-36 användes för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet vid baslinjen och vid behandlingsbesök.
SF-36 bestod av 36 frågor som täckte 8 domäner (fysisk funktion, rollfungerande fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, rollfungerande emotionell och mental hälsa), med varje domän poäng på en skala 0-100 (en poäng på 0 = maximal funktionshinder och en poäng på 100 = ingen funktionsnedsättning).
De 8 domänerna sammanfattas ytterligare till 2 distinkta högre ordningskluster: de fysiska och mentala sammansatta t-poängen (PCS och MCS).
Intervallet för alla 8 domäner samt för de sammansatta normbaserade t-poängen är från 0 till 100 med 100 som bästa möjliga hälsostatus och 0 som sämsta hälsostatus.
Här rapporteras fysiska sammansatta poäng (PCS) och mentala sammansatta poäng (MCS).
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändra från baslinjen i SF-36-domänpoäng: Vårdgivare
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
SF-36 användes för att bedöma hälsorelaterad livskvalitet vid baslinjen och vid behandlingsbesök.
SF-36 bestod av 36 frågor som täckte 8 domäner (fysisk funktion, rollfungerande fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet, social funktion, rollfungerande emotionell och mental hälsa), med varje domän poäng på en skala 0-100 (en poäng på 0 = maximal funktionshinder och en poäng på 100 = ingen funktionsnedsättning).
Intervallet för alla 8 normbaserade domäner var från 0 till 100 med 100 som bästa möjliga hälsostatus och 0 som sämsta hälsostatus.
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
Ändring från baslinjen i Reviderad Utility Index-poäng (SF-6D_R2): Caregiver
Tidsram: Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
SF-6D fokuserar på sju av de åtta hälsodomäner som täcks av SF-36: fysisk funktion, rolldeltagande (kombinerad roll-fysisk och roll-emotionell), social funktion, kroppslig smärta, mental hälsa och vitalitet.
SF-6D Health Utility Index (HUI) Poäng = 0 (sämst uppmätta hälsotillstånd) till 1 (bäst uppmätta hälsotillstånd).
|
Baslinje (vecka 1), vecka 26, 52, 78, 104 och 130
|
|
SMA Independence Scale (SMAIS) Poäng: Patient
Tidsram: Vecka 104 och vecka 130
|
SMAIS utvecklades specifikt för SMA för att bedöma funktionsrelaterat oberoende.
SMAIS innehåller 29 artiklar, som utvärderar mängden assistans som krävs av en annan individ för att utföra dagliga aktiviteter, som att äta eller förflytta sig till/från en rullstol.
Varje objekt poängsätts på en skala från noll till fyra (med ett extra alternativ för att indikera att ett objekt inte är tillämpligt).
Objektpoäng summeras för att skapa totalpoängen.
Intervallet för totalpoäng är mellan 0 och 116.
Lägre poäng tyder på större beroende av en annan individ.
|
Vecka 104 och vecka 130
|
|
SMA Independence Scale (SMAIS) Poäng: Caregiver
Tidsram: Vecka 104 och vecka 130
|
SMAIS utvecklades specifikt för SMA för att bedöma funktionsrelaterat oberoende.
SMAIS innehåller 29 artiklar, som utvärderar mängden assistans som krävs av en annan individ för att utföra dagliga aktiviteter, som att äta eller förflytta sig till/från en rullstol.
Varje objekt poängsätts på en skala från noll till fyra (med ett extra alternativ för att indikera att ett objekt inte är tillämpligt).
Objektpoäng summeras för att skapa totalpoängen.
Intervallet för totalpoäng är mellan 0 och 116.
Lägre poäng tyder på större beroende av en annan individ.
|
Vecka 104 och vecka 130
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 januari 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
18 december 2018
Avslutad studie (Faktisk)
18 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 december 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 december 2015
Första postat (Uppskatta)
11 december 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 augusti 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2019
Senast verifierad
1 juli 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BN29854
- 2015-001589-25 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .