Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности олесоксима у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА)

18 июля 2019 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое открытое одногрупповое исследование по оценке долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности 10 мг/кг олеоксима два раза в день у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Целью этого открытого исследования с одной группой является дальнейшая оценка долгосрочной переносимости, безопасности и эффективности олезоксима у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые ранее участвовали в одном из следующих двух клинических исследований: TRO19622 CL E Q 1115-1 (открытая фаза Ib, многоцентровое исследование с однократной и многократной дозой) или TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, фаза II/III, адаптивная, параллельная группа, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое, многонациональное исследование).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

131

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Gent, Бельгия, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Германия, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Италия
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Италия, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Италия, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Италия, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Италия, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Польша
      • Warszawa, Польша, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Франция, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Франция, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Франция, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Участие в предыдущих исследованиях (TRO19622 CL E Q 1115-1 или TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Для женщин детородного возраста: согласие на использование приемлемого метода контроля над рождаемостью в течение периода лечения и в течение не менее 28 дней после последней дозы олесоксима.

Критерий исключения:

  • Женщины-участницы, которые беременны или кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования.
  • Участники, которые, по мнению исследователя, не подходят для участия в этом открытом исследовании.
  • Участники, у которых развилась гиперчувствительность исследуемого препарата к олеоксиму или одному из вспомогательных веществ препарата, включая кунжутное масло.
  • Сопутствующее или предыдущее участие в любом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней до скрининга
  • Сопутствующее или предыдущее участие в исследовании выживаемости двигательных нейронов 2 (SMN2), нацеленного на антисмысловые олигонуклеотиды, в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Инфицирование вирусом иммунодефицита человека в анамнезе, гепатит В в анамнезе в течение последнего года, гепатит С в анамнезе, который не лечился должным образом
  • История злоупотребления запрещенными наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до скрининга, по мнению исследователя.
  • Любое серьезное заболевание или отклонение от нормы в клинических лабораторных тестах, которые, по мнению исследователя, препятствуют безопасному участию участника в исследовании и его завершению.
  • Наличие в анамнезе или наличие отклонений на электрокардиограмме (ЭКГ), которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Олеоксим

Участники, давшие согласие на увеличение дозы, будут получать суспензию по 10 миллиграммов на килограмм (мг/кг) два раза в день (дважды в сутки) либо перорально, либо через назогастральный или гастростомический зонд с завтраком и ужином, предпочтительно в одно и то же время дня. на протяжении всего исследования. Если прием препарата не совпадает с одним из запланированных приемов пищи, перед приемом препарата следует сделать перекус. Желательно, чтобы между утренней и вечерней дозой прошло не менее 10 часов. Общая доза в этом исследовании не превысит 2000 мг.

Участники, не согласные на увеличение дозы, продолжат прием предыдущей дозы и получат дозу суспензии 10 мг/кг один раз в день перорально или через назогастральный или гастрономический зонд с основным приемом пищи, предпочтительно в одно и то же время с приемом пищи. день.
Лекарство: Олеоксим
Участники получат однородную суспензию олеоксима.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ) или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Базовый уровень примерно до 3 лет
Базовый уровень примерно до 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя двигательной функции (MFM) по сравнению с исходным уровнем Оценка измерения 1 (D1) + измерения 2 (D2)
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Шкала MFM оценивала двигательную функцию в трех измерениях. D1 оценивает функции, связанные со стоянием и перемещением, D2 оценивает осевую и проксимальную функцию в положении лежа на спине и сидя на коврике и стуле, а D3 оценивает дистальную двигательную функцию. При оценке каждого задания используется 4-балльная шкала Лайкерта, основанная на максимальных способностях участника без посторонней помощи: 0, не может инициировать задание или сохранять исходное положение; 1, выполняет задачу частично; 2 — выполняет задание не полностью или несовершенно (с компенсаторными/неконтролируемыми движениями или медлительностью); и 3, выполняет задание полностью и «нормально». Баллы суммируются, чтобы получить общий балл, выраженный в процентах от максимально возможного балла (полученного без физических нарушений); чем ниже общий балл, тем тяжелее нарушение.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение общего балла MFM по сравнению с исходным уровнем (D1+ D2 + Измерение 3 [D3]) Оценка
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Шкала MFM оценивала двигательную функцию в трех измерениях. D1 оценивает функции, связанные со стоянием и перемещением, D2 оценивает осевую и проксимальную функцию в положении лежа на спине и сидя на коврике и стуле, а D3 оценивает дистальную двигательную функцию. При оценке каждого задания используется 4-балльная шкала Лайкерта, основанная на максимальных способностях участника без посторонней помощи: 0, не может инициировать задание или сохранять исходное положение; 1, выполняет задачу частично; 2 — выполняет задание не полностью или несовершенно (с компенсаторными/неконтролируемыми движениями или медлительностью); и 3, выполняет задание полностью и «нормально». Баллы суммируются, чтобы получить общий балл, выраженный в процентах от максимально возможного балла (полученного без физических нарушений); чем ниже общий балл, тем тяжелее нарушение.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Плазменные концентрации олеоксима
Временное ограничение: Предварительная доза (час 0) на 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 и 130 неделях
Значения сообщаются отдельно для доз QD и BID. Увеличение дозы произошло после 104-й недели.
Предварительная доза (час 0) на 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 и 130 неделях
Изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрическом опроснике качества жизни (PedsQL) Общая основная шкала версии 4.0 Оценка
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Универсальная базовая шкала PedsQL включает 23 пункта, использующих самооценку и/или отчет родителей (возраст 5+). Инструмент охватывает физическое, эмоциональное, социальное и школьное функционирование. Элементы шкалы линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с базовым уровнем в баллах Caregiver PedsQL Generic Core Scales версии 4.0
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Общая базовая шкала PedsQL включает 23 элемента. Инструмент охватывает физическое, эмоциональное, социальное и школьное функционирование. Элементы шкалы линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Анкета заполнялась воспитателем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем в PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Scale Score Score
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Нервно-мышечный модуль PedsQL (версия 3.0) включает 25 элементов, использующих самоотчет (возраст 5–18 лет) и/или отчет родителей (возраст 5–18 лет). Инструмент охватывает проблемы, связанные с нервно-мышечными заболеваниями, общением и семейными ресурсами. Элементы шкалы линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке нейромышечного модуля Caregiver PedsQL версии 3.0
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Нервно-мышечный модуль PedsQL (версия 3.0) включает 25 элементов, использующих самоотчет (возраст 5–18 лет) и/или отчет родителей (возраст 5–18 лет). Инструмент охватывает проблемы, связанные с нервно-мышечными заболеваниями, общением и семейными ресурсами. Элементы шкалы линейно преобразуются в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Анкета заполнялась воспитателем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение индекса индекса опросника EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) по сравнению с исходным уровнем — общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
EQ-5D-5L представляет собой анкету о состоянии здоровья с самоотчетами, которая состоит из шести вопросов, используемых для расчета показателя полезности здоровья для использования в экономическом анализе здоровья. В EQ-5D-5L есть два компонента: профиль состояния здоровья из пяти пунктов, который оценивает подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, используемый для получения индекса полезности, а также визуальная аналоговая шкала (ВАШ), измеряющая состояние здоровья. Общий балл варьируется от 0 до 1, при этом низкие баллы соответствуют более высокому уровню дисфункции.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение индекса опросника EQ-5D-5L от исходного уровня по сравнению с исходным уровнем — общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
EQ-5D-5L представляет собой анкету о состоянии здоровья с самоотчетами, которая состоит из шести вопросов, используемых для расчета показателя полезности здоровья для использования в экономическом анализе здоровья. В EQ-5D-5L есть два компонента: профиль состояния здоровья из пяти пунктов, который оценивает подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, используемый для получения индекса полезности, а также визуальная аналоговая шкала (ВАШ), измеряющая состояние здоровья. Общий балл варьируется от 0 до 1, при этом низкие баллы соответствуют более высокому уровню дисфункции. Анкета заполнялась воспитателем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение балла по визуальной аналоговой шкале EQ-5D-5L (ВАШ EQ-5D-5L) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
EQ-5D-5L представляет собой анкету о состоянии здоровья с самоотчетами, которая состоит из шести вопросов, используемых для расчета показателя полезности здоровья для использования в экономическом анализе здоровья. В EQ-5D-5L есть два компонента: профиль состояния здоровья из пяти пунктов, который оценивает подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, используемый для получения индекса полезности, а также визуальная аналоговая шкала (ВАШ), измеряющая состояние здоровья. VAS предназначен для оценки текущего состояния здоровья участника по шкале от 0 до 100, где 0 представляет наихудшее состояние здоровья, которое можно вообразить, а 100 — наилучшее состояние здоровья, которое можно вообразить.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS Score
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
EQ-5D-5L представляет собой анкету о состоянии здоровья с самоотчетами, которая состоит из шести вопросов, используемых для расчета показателя полезности здоровья для использования в экономическом анализе здоровья. В EQ-5D-5L есть два компонента: профиль состояния здоровья из пяти пунктов, который оценивает подвижность, самообслуживание, обычную деятельность, боль/дискомфорт и тревогу/депрессию, используемый для получения индекса полезности, а также визуальная аналоговая шкала (ВАШ), измеряющая состояние здоровья. VAS предназначен для оценки текущего состояния здоровья участника по шкале от 0 до 100, где 0 представляет наихудшее состояние здоровья, которое можно вообразить, а 100 — наилучшее состояние здоровья, которое можно вообразить. Анкета заполнялась воспитателем.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Количество занятых лиц, оцененное с помощью опросника о производительности труда и нарушении активности: опросник лица, осуществляющего уход (WPAI:CG)
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
WPAI:CG состоит из четырех вопросов о влиянии спинальной мышечной атрофии (СМА) на следующее: статус занятости, часы, пропущенные из-за ухода за пациентом, часы, пропущенные по другим причинам, фактически отработанные часы и два вопроса, которые измеряют степень какой уход за пациентом повлиял на продуктивность и регулярную повседневную деятельность.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение фактически отработанных часов и пропущенных рабочих часов по сравнению с исходным уровнем, оцененное с использованием опросника WPAI:CG
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
WPAI:CG состоит из четырех вопросов о влиянии SMA на следующее: статус занятости, пропущенные часы из-за ухода за пациентом (HMC), пропущенные часы по другим причинам (HMO), фактически отработанные часы (HAW) и два вопроса, которые измерить степень, в которой забота о пациенте повлияла на производительность и регулярную повседневную деятельность.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей пропущенного рабочего времени, ухудшения во время работы, общего ухудшения работы и ухудшения активности, оцененных с использованием баллов опросника WPAI:CG
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
WPAI:CG состоит из четырех вопросов о влиянии спинальной мышечной атрофии (СМА) на следующее: статус занятости, часы, пропущенные из-за ухода за пациентом, часы, пропущенные по другим причинам, фактически отработанные часы и два вопроса, которые измеряют степень какой уход за пациентом повлиял на продуктивность и регулярную повседневную деятельность. Результаты WPAI:CG выражаются в процентах ухудшения, причем более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую производительность. Результаты представлены для Процент пропущенного рабочего времени (WTM), Процент ухудшения (IMP), Процент общего ухудшения работы (OWI) и Процент ухудшения активности (AIM).
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем степени, связанной с уходом за пациентом, повлияло на производительность и деятельность с использованием опросника WPAI:CG
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
WPAI:CG состоит из четырех вопросов о влиянии спинальной мышечной атрофии (СМА) на следующее: статус занятости, часы, пропущенные из-за ухода за пациентом, часы, пропущенные по другим причинам, фактически отработанные часы и два вопроса, которые измеряют степень какой уход за пациентом повлиял на продуктивность и регулярную повседневную деятельность. Результаты WPAI:CG выражаются в процентах ухудшения, причем более высокие числа указывают на большее ухудшение и меньшую производительность.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение по сравнению с исходным уровнем в краткой форме 36 (SF-36) по совокупным физическим показателям (PCS) и умственным составным показателям (MCS): лицо, осуществляющее уход
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
SF-36 использовался для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, на исходном уровне и во время визитов к врачу. SF-36 состоял из 36 вопросов, охватывающих 8 доменов (физическое функционирование, ролевое физическое функционирование, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье), где каждый домен оценивался по шкале от 0 до 100. (0 баллов = максимальная инвалидность и 100 баллов = отсутствие инвалидности). 8 доменов далее суммируются в 2 отдельных кластера более высокого порядка: физические и психические составные t-показатели (PCS и MCS). Диапазон для всех 8 доменов, а также для составных t-показателей, основанных на норме, составляет от 0 до 100, где 100 соответствует наилучшему состоянию здоровья, а 0 — наихудшему состоянию здоровья. Здесь представлены Физические комбинированные баллы (PCS) и Ментальные комбинированные баллы (MCS).
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение показателей домена SF-36 по сравнению с исходным уровнем: лицо, осуществляющее уход
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
SF-36 использовался для оценки качества жизни, связанного со здоровьем, на исходном уровне и во время визитов к врачу. SF-36 состоял из 36 вопросов, охватывающих 8 доменов (физическое функционирование, ролевое физическое функционирование, телесная боль, общее состояние здоровья, жизнеспособность, социальное функционирование, ролевое эмоциональное и психическое здоровье), где каждый домен оценивался по шкале от 0 до 100. (0 баллов = максимальная инвалидность и 100 баллов = отсутствие инвалидности). Диапазон для всех 8 основанных на норме областей был от 0 до 100, где 100 соответствовало наилучшему состоянию здоровья, а 0 — худшему состоянию здоровья.
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Изменение пересмотренной оценки индекса полезности по сравнению с исходным уровнем (SF-6D_R2): лицо, осуществляющее уход
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
SF-6D фокусируется на семи из восьми областей здоровья, охватываемых SF-36: физическое функционирование, ролевое участие (комбинированное ролево-физическое и ролево-эмоциональное), социальное функционирование, телесная боль, психическое здоровье и жизненная сила. SF-6D Health Utility Index (HUI) Оценка = от 0 (наихудшее измеренное состояние здоровья) до 1 (наилучшее измеренное состояние здоровья).
Исходный уровень (неделя 1), недели 26, 52, 78, 104 и 130
Оценка по шкале независимости SMA (SMAIS): пациент
Временное ограничение: Неделя 104 и неделя 130
SMAIS был разработан специально для SMA, чтобы оценить функциональную независимость. SMAIS содержит 29 пунктов, оценивающих объем помощи, требуемой от другого человека для выполнения повседневных действий, таких как прием пищи или пересадка в/из инвалидной коляски. Каждый пункт оценивается по шкале от нуля до четырех (с дополнительной опцией, указывающей, что пункт неприменим). Баллы за предметы суммируются для получения общего балла. Диапазон общего балла составляет от 0 до 116. Более низкие баллы указывают на большую зависимость от другого человека.
Неделя 104 и неделя 130
Оценка по шкале независимости SMA (SMAIS): Опекун
Временное ограничение: Неделя 104 и неделя 130
SMAIS был разработан специально для SMA, чтобы оценить функциональную независимость. SMAIS содержит 29 пунктов, оценивающих объем помощи, требуемой от другого человека для выполнения повседневных действий, таких как прием пищи или пересадка в/из инвалидной коляски. Каждый пункт оценивается по шкале от нуля до четырех (с дополнительной опцией, указывающей, что пункт неприменим). Баллы за предметы суммируются для получения общего балла. Диапазон общего балла составляет от 0 до 116. Более низкие баллы указывают на большую зависимость от другого человека.
Неделя 104 и неделя 130

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 января 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 декабря 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 декабря 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 декабря 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

11 декабря 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 августа 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июля 2019 г.

Последняя проверка

1 июля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться