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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine dell'olesoxima nei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA)

18 luglio 2019 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di 10 mg/kg BID di olesoxime in pazienti con atrofia muscolare spinale

Lo scopo di questo studio in aperto a braccio singolo è quello di valutare ulteriormente i risultati di tollerabilità, sicurezza ed efficacia a lungo termine di olesoxime nei partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) che hanno precedentemente partecipato a uno dei due studi clinici seguenti: TRO19622 CL E Q 1115-1 (studio in aperto di fase Ib, multicentrico, a dose singola e multipla) o TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fase II/III, adattivo, a gruppi paralleli, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, studio multicentrico, multinazionale).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

131

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Gent, Belgio, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Germania
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Germania, 80337
        • Dr. Von Haunersches Kinderspital
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipazione agli studi precedenti (TRO19622 CL E Q 1115-1 o TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Per le donne in età fertile: consenso all'uso di un metodo contraccettivo accettabile durante il periodo di trattamento e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose di olesoxime

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento o che intendono rimanere incinte durante lo studio
  • - Partecipanti che, a parere dello sperimentatore, non sono idonei a partecipare a questo studio in aperto
  • - Partecipanti che hanno sviluppato ipersensibilità al farmaco in studio all'olesossima o a uno degli eccipienti della formulazione, incluso l'olio di sesamo
  • Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening
  • Partecipazione concomitante o precedente a uno studio di sopravvivenza del motoneurone 2 (SMN2) mirato all'oligonucleotide antisenso entro 6 mesi prima dello screening
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana, storia di infezione da epatite B nell'ultimo anno, storia di infezione da epatite C che non è stata adeguatamente trattata
  • Storia di abuso di droghe illecite o alcol entro 12 mesi prima dello screening, a giudizio dell'investigatore
  • Qualsiasi grave condizione medica o anomalia nei test clinici di laboratorio che, a giudizio dello sperimentatore, precluda la partecipazione sicura del partecipante e il completamento dello studio
  • Anamnesi o presenza di un elettrocardiogramma (ECG) anomalo clinicamente significativo secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Olosossima

I partecipanti che hanno acconsentito all'aumento della dose riceveranno 10 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di sospensione due volte al giorno (BID) per via orale o tramite sondino nasogastrico o gastrostomico con colazione e cena, preferibilmente alla stessa ora del giorno durante tutto lo studio. Se la somministrazione del farmaco non coincide con uno dei pasti programmati, è opportuno consumare uno spuntino prima della somministrazione del farmaco. Preferibilmente dovrebbero trascorrere almeno 10 ore tra la dose mattutina e quella serale. La dose totale in questo studio non supererà i 2000 mg.

I partecipanti che non acconsentono all'aumento della dose continueranno con il dosaggio precedente e riceveranno una dose di 10 mg/kg di sospensione una volta al giorno per via orale o attraverso un sondino naso-gastrico o gastronomico con il pasto principale, preferibilmente alla stessa ora del giorno.
Droga: Olosossima
I partecipanti riceveranno una sospensione omogenea di olesoxime.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Linea di base fino a circa 3 anni
Linea di base fino a circa 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio della misura della funzione motoria (MFM) Dimensione 1 (D1) + Dimensione 2 (D2)
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
La scala MFM ha valutato la funzione motoria in tre dimensioni. D1 valuta le funzioni relative alla posizione eretta e al trasferimento, D2 valuta la funzione assiale e prossimale in posizione supina e seduta su materassino e sedia e D3 valuta la funzione motoria distale. Il punteggio di ogni attività utilizza una scala Likert a 4 punti basata sulle capacità massime del partecipante senza assistenza: 0, non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1, esegue il compito parzialmente; 2, esegue il compito in modo incompleto o imperfetto (con movimenti compensativi/incontrollati o lentezza); e 3, esegue il compito in modo completo e "normale". I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale espresso come percentuale del punteggio massimo possibile (quello ottenuto senza menomazione fisica); più basso è il punteggio totale, più grave è la menomazione.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale MFM (D1+ D2 + Dimensione 3 [D3]) Punteggio
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
La scala MFM ha valutato la funzione motoria in tre dimensioni. D1 valuta le funzioni relative alla posizione eretta e al trasferimento, D2 valuta la funzione assiale e prossimale in posizione supina e seduta su materassino e sedia e D3 valuta la funzione motoria distale. Il punteggio di ogni attività utilizza una scala Likert a 4 punti basata sulle capacità massime del partecipante senza assistenza: 0, non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1, esegue il compito parzialmente; 2, esegue il compito in modo incompleto o imperfetto (con movimenti compensativi/incontrollati o lentezza); e 3, esegue il compito in modo completo e "normale". I punteggi vengono sommati per ottenere un punteggio totale espresso come percentuale del punteggio massimo possibile (quello ottenuto senza menomazione fisica); più basso è il punteggio totale, più grave è la menomazione.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Concentrazioni plasmatiche di Olesoxime
Lasso di tempo: Pre-dose (Ora 0) alle settimane 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 e 130
I valori sono riportati separatamente per le dosi QD e BID. L'aumento della dose si è verificato dopo la settimana 104.
Pre-dose (Ora 0) alle settimane 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Generic Core Scale Versione 4.0
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
La PedsQL Generic Core Scale include 23 item utilizzando l'autovalutazione e/o la relazione dei genitori (età 5+). Lo strumento copre il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico. Gli elementi della scala vengono trasformati linearmente in una scala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 e 4 = 0) in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio della versione 4.0 delle scale di base generiche PedsQL per caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
La PedsQL Generic Core Scale include 23 item. Lo strumento copre il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico. Gli elementi della scala vengono trasformati linearmente in una scala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 e 4 = 0) in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il questionario è stato compilato dal caregiver.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala del modulo neuromuscolare PedsQL versione 3.0
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il modulo neuromuscolare PedsQL (versione 3.0) include 25 elementi che utilizzano l'autovalutazione (età 5-18) e/o la relazione dei genitori (età 5-18). Lo strumento copre i problemi relativi alle malattie neuromuscolari, alla comunicazione e alle risorse familiari. Gli elementi della scala vengono trasformati linearmente in una scala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 e 4 = 0) in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala del modulo neuromuscolare PedsQL versione 3.0 del caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il modulo neuromuscolare PedsQL (versione 3.0) include 25 elementi che utilizzano l'autovalutazione (età 5-18) e/o la relazione dei genitori (età 5-18). Lo strumento copre i problemi relativi alle malattie neuromuscolari, alla comunicazione e alle risorse familiari. Gli elementi della scala vengono trasformati linearmente in una scala 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 e 4 = 0) in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità della vita correlata alla salute. Il questionario è stato compilato dal caregiver.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice del questionario EuroQol a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L) - Punteggio totale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in sei domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono due componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di cinque elementi che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. I punteggi complessivi vanno da 0 a 1, con punteggi bassi che rappresentano un livello più elevato di disfunzione.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice del questionario EQ-5D-5L relativo al caregiver proxy - Punteggio totale
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in sei domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono due componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di cinque elementi che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. I punteggi complessivi vanno da 0 a 1, con punteggi bassi che rappresentano un livello più elevato di disfunzione. Il questionario è stato compilato dal caregiver.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio della scala analogica visiva EQ-5D-5L (EQ-5D-5L VAS)
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in sei domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono due componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di cinque elementi che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio VAS del proxy EQ-5D-5L del caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'EQ-5D-5L è un questionario sullo stato di salute auto-segnalato che consiste in sei domande utilizzate per calcolare un punteggio di utilità sanitaria da utilizzare nell'analisi economica sanitaria. Ci sono due componenti per l'EQ-5D-5L: un profilo dello stato di salute di cinque elementi che valuta la mobilità, la cura di sé, le attività abituali, il dolore/disagio e l'ansia/depressione utilizzato per ottenere un punteggio di utilità dell'indice, nonché un punteggio scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute. Il VAS è progettato per valutare lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato di salute immaginabile e 100 rappresenta il miglior stato di salute immaginabile. Il questionario è stato compilato dal caregiver.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Numero di soggetti occupati valutati utilizzando il questionario sulla compromissione della produttività e dell'attività lavorativa: questionario sul caregiver (WPAI:CG)
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il WPAI:CG è composto da quattro domande sugli effetti dell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) su: condizione occupazionale, ore perse per assistenza al paziente, ore perse per altri motivi, ore effettivamente lavorate e due domande che misurano il grado di quale cura del paziente ha influito sulla produttività e sulle normali attività quotidiane.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale in ore effettivamente lavorate e ore lavorative perse valutate utilizzando il questionario WPAI:CG
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il WPAI:CG è composto da quattro domande sugli effetti della SMA su quanto segue: stato occupazionale, ore perse per assistenza al paziente (HMC), ore perse per altri motivi (HMO), ore effettivamente lavorate (HAW) e due domande che misurare il grado in cui l'assistenza al paziente ha influenzato la produttività e le normali attività quotidiane.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale del tempo di lavoro perso, menomazione durante il lavoro, menomazione complessiva del lavoro e menomazione dell'attività valutata utilizzando il punteggio del questionario WPAI:CG
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il WPAI:CG è composto da quattro domande sugli effetti dell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) su: condizione occupazionale, ore perse per assistenza al paziente, ore perse per altri motivi, ore effettivamente lavorate e due domande che misurano il grado di quale cura del paziente ha influito sulla produttività e sulle normali attività quotidiane. I risultati WPAI:CG sono espressi come percentuali di compromissione, con numeri più alti che indicano una maggiore compromissione e una minore produttività. I risultati sono presentati per Percentuale di tempo di lavoro perso (WTM), Percentuale di compromissione (IMP), Percentuale di compromissione del lavoro complessivo (OWI) e Percentuale di compromissione dell'attività (AIM).
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale del grado di assistenza al paziente che ha influenzato la produttività e le attività utilizzando il questionario WPAI:CG
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Il WPAI:CG è composto da quattro domande sugli effetti dell'Atrofia Muscolare Spinale (SMA) su: condizione occupazionale, ore perse per assistenza al paziente, ore perse per altri motivi, ore effettivamente lavorate e due domande che misurano il grado di quale cura del paziente ha influito sulla produttività e sulle normali attività quotidiane. I risultati WPAI:CG sono espressi come percentuali di compromissione, con numeri più alti che indicano una maggiore compromissione e una minore produttività.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nei punteggi compositi fisici (PCS) e nei punteggi compositi mentali (MCS) in forma breve 36 (SF-36): caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'SF-36 è stato utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute al basale e durante le visite di trattamento. L'SF-36 consisteva in 36 domande che coprivano 8 domini (funzionamento fisico, funzionamento del ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, funzionamento del ruolo, salute emotiva e mentale), con un punteggio di ciascun dominio su una scala da 0 a 100 (un punteggio di 0 = massima disabilità e un punteggio di 100 = nessuna disabilità). Gli 8 domini sono ulteriormente riassunti in 2 cluster distinti di ordine superiore: i t-score compositi fisici e mentali (PCS e MCS). L'intervallo per tutti gli 8 domini e per i t-score compositi basati sulla norma va da 0 a 100 con 100 come miglior stato di salute possibile e 0 come peggior stato di salute. Qui sono riportati i Physical Composite Scores (PCS) e i Mental Composite Scores (MCS).
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio SF-36: caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'SF-36 è stato utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute al basale e durante le visite di trattamento. L'SF-36 consisteva in 36 domande che coprivano 8 domini (funzionamento fisico, funzionamento del ruolo fisico, dolore corporeo, salute generale, vitalità, funzionamento sociale, funzionamento del ruolo, salute emotiva e mentale), con un punteggio di ciascun dominio su una scala da 0 a 100 (un punteggio di 0 = massima disabilità e un punteggio di 100 = nessuna disabilità). L'intervallo per tutti gli 8 domini basati sulla norma era compreso tra 0 e 100, con 100 come miglior stato di salute possibile e 0 come peggior stato di salute.
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'indice di utilità rivisto (SF-6D_R2): caregiver
Lasso di tempo: Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
L'SF-6D si concentra su sette degli otto domini di salute coperti dall'SF-36: funzionamento fisico, partecipazione al ruolo (ruolo fisico combinato e ruolo-emotivo), funzionamento sociale, dolore fisico, salute mentale e vitalità. SF-6D Health Utility Index (HUI) Punteggio = da 0 (peggior stato di salute misurato) a 1 (miglior stato di salute misurato).
Basale (settimana 1), settimane 26, 52, 78, 104 e 130
Punteggio SMA Independence Scale (SMAIS): Paziente
Lasso di tempo: Settimana 104 e Settimana 130
Lo SMAIS è stato sviluppato appositamente per SMA al fine di valutare l'indipendenza correlata alla funzione. Lo SMAIS contiene 29 item, che valutano la quantità di assistenza richiesta da un altro individuo per svolgere attività quotidiane, come mangiare o trasferirsi da/verso una sedia a rotelle. Ogni elemento viene valutato su una scala da zero a quattro (con un'opzione aggiuntiva per indicare che un elemento non è applicabile). I punteggi degli elementi vengono sommati per creare il punteggio totale. L'intervallo del punteggio totale è compreso tra 0 e 116. Punteggi più bassi indicano una maggiore dipendenza da un altro individuo.
Settimana 104 e Settimana 130
Punteggio SMA Independence Scale (SMAIS): Caregiver
Lasso di tempo: Settimana 104 e Settimana 130
Lo SMAIS è stato sviluppato appositamente per SMA al fine di valutare l'indipendenza correlata alla funzione. Lo SMAIS contiene 29 item, che valutano la quantità di assistenza richiesta da un altro individuo per svolgere attività quotidiane, come mangiare o trasferirsi da/verso una sedia a rotelle. Ogni elemento viene valutato su una scala da zero a quattro (con un'opzione aggiuntiva per indicare che un elemento non è applicabile). I punteggi degli elementi vengono sommati per creare il punteggio totale. L'intervallo del punteggio totale è compreso tra 0 e 116. Punteggi più bassi indicano una maggiore dipendenza da un altro individuo.
Settimana 104 e Settimana 130

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

11 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 agosto 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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