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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Olesoxim bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA)

18. Juli 2019 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 10 mg/kg BID Olesoxim bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie

Der Zweck dieser unverblindeten, einarmigen Studie ist die weitere Bewertung der langfristigen Verträglichkeit, Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxim bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die zuvor an einer der folgenden zwei klinischen Studien teilgenommen haben: TRO19622 CL E Q 1115-1 (offene Phase Ib, multizentrische Einzel- und Mehrfachdosisstudie) oder TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, Phase II/III, adaptiv, Parallelgruppen, doppelblind, randomisiert, placebokontrolliert, multizentrische, multinationale Studie).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

131

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Deutschland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Frankreich, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnahme an den Vorgängerstudien (TRO19622 CL E Q 1115-1 oder TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Zustimmung zur Anwendung einer akzeptablen Empfängnisverhütungsmethode während des Behandlungszeitraums und für mindestens 28 Tage nach der letzten Olesoxim-Dosis

Ausschlusskriterien:

  • Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder stillen oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden
  • Teilnehmer, die nach Meinung des Prüfarztes nicht geeignet sind, an dieser Open-Label-Studie teilzunehmen
  • Teilnehmer, die eine Überempfindlichkeit des Studienmedikaments gegen Olesoxim oder einen der Hilfsstoffe der Formulierung, einschließlich Sesamöl, entwickelt haben
  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Studie zu Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Antisense-Oligonukleotid-Studie zum Überleben von Motoneuron 2 (SMN2) innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, Vorgeschichte einer Hepatitis-B-Infektion innerhalb des letzten Jahres, Vorgeschichte einer Hepatitis-C-Infektion, die nicht angemessen behandelt wurde
  • Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening nach Ermessen des Ermittlers
  • Jede schwerwiegende Erkrankung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die nach Einschätzung des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an der Studie und deren Abschluss ausschließt
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein eines abnormalen Elektrokardiogramms (EKG), das nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Olesoxim

Teilnehmer, die der Dosiserhöhung zugestimmt haben, erhalten 10 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) Suspension zweimal täglich (BID) entweder oral oder über eine Magensonde oder Gastrostomiesonde mit Frühstück und Abendessen, vorzugsweise zur gleichen Tageszeit während des gesamten Studiums. Wenn die Arzneimittelverabreichung nicht mit einer der geplanten Mahlzeiten zusammenfällt, sollte vor der Arzneimittelverabreichung ein Snack eingenommen werden. Vorzugsweise sollten zwischen der morgendlichen und der abendlichen Dosis mindestens 10 Stunden liegen. Die Gesamtdosis in dieser Studie wird 2000 mg nicht überschreiten.

Teilnehmer, die der Dosiserhöhung nicht zustimmen, werden mit der vorherigen Dosierung fortfahren und eine Dosis von 10 mg/kg Suspension einmal täglich oral oder über eine Nasen-Magen- oder Magensonde mit der Hauptmahlzeit erhalten, vorzugsweise gleichzeitig mit der Tag.
Arzneimittel: Olesoxim
Die Teilnehmer erhalten eine homogene Suspension von Olesoxim.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis zu ca. 3 Jahren
Baseline bis zu ca. 3 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Messung der motorischen Funktion (MFM) Dimension 1 (D1) + Dimension 2 (D2) Score
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Die MFM-Skala bewertete die motorische Funktion in drei Dimensionen. D1 bewertet Funktionen im Zusammenhang mit Stehen und Transfer, D2 bewertet die axiale und proximale Funktion in Rückenlage und Sitzposition auf Matte und Stuhl und D3 bewertet die distale Motorik. Die Bewertung jeder Aufgabe basiert auf einer 4-Punkte-Likert-Skala, die auf den maximalen Fähigkeiten des Teilnehmers ohne Unterstützung basiert: 0, kann die Aufgabe nicht initiieren oder die Ausgangsposition beibehalten; 1, führt die Aufgabe teilweise aus; 2, führt die Aufgabe unvollständig oder unvollkommen aus (mit ausgleichenden/unkontrollierten Bewegungen oder Langsamkeit); und 3, führt die Aufgabe vollständig und "normal" aus. Die Punktzahlen werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zu ergeben, ausgedrückt als Prozentsatz der maximal möglichen Punktzahl (diejenige, die ohne körperliche Beeinträchtigung erzielt wird); Je niedriger die Gesamtpunktzahl, desto schwerer die Beeinträchtigung.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der MFM-Gesamtpunktzahl (D1+ D2 + Dimension 3 [D3]) Punktzahl
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Die MFM-Skala bewertete die motorische Funktion in drei Dimensionen. D1 bewertet Funktionen im Zusammenhang mit Stehen und Transfer, D2 bewertet die axiale und proximale Funktion in Rückenlage und Sitzposition auf Matte und Stuhl und D3 bewertet die distale Motorik. Die Bewertung jeder Aufgabe basiert auf einer 4-Punkte-Likert-Skala, die auf den maximalen Fähigkeiten des Teilnehmers ohne Unterstützung basiert: 0, kann die Aufgabe nicht initiieren oder die Ausgangsposition beibehalten; 1, führt die Aufgabe teilweise aus; 2, führt die Aufgabe unvollständig oder unvollkommen aus (mit ausgleichenden/unkontrollierten Bewegungen oder Langsamkeit); und 3, führt die Aufgabe vollständig und "normal" aus. Die Punktzahlen werden summiert, um eine Gesamtpunktzahl zu ergeben, ausgedrückt als Prozentsatz der maximal möglichen Punktzahl (diejenige, die ohne körperliche Beeinträchtigung erzielt wird); Je niedriger die Gesamtpunktzahl, desto schwerer die Beeinträchtigung.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Plasmakonzentrationen von Olesoxim
Zeitfenster: Vordosierung (Stunde 0) in den Wochen 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 und 130
Die Werte werden getrennt für QD- und BID-Dosen angegeben. Die Dosiserhöhung erfolgte nach Woche 104.
Vordosierung (Stunde 0) in den Wochen 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im pädiatrischen Fragebogen zur Lebensqualität (PedsQL) Generic Core Scale Version 4.0 Score
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Die generische PedsQL-Kernskala umfasst 23 Items mit Selbstauskunft und/oder Elternauskunft (ab 5 Jahren). Das Instrument umfasst körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionen. Skalenelemente werden linear auf eine Skala von 0–100 transformiert (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0), sodass höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der PedsQL Generic Core Scales Version 4.0-Punktzahl für Pflegekräfte
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Die PedsQL Generic Core Scale umfasst 23 Items. Das Instrument umfasst körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionen. Skalenelemente werden linear auf eine Skala von 0–100 transformiert (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0), sodass höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen. Der Fragebogen wurde von der Pflegekraft ausgefüllt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Scale Score
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Das PedsQL Neuromuscular Module (Version 3.0) umfasst 25 Items, die den Selbstbericht (Alter 5–18) und/oder den Elternbericht (Alter 5–18) verwenden. Das Instrument behandelt Probleme im Zusammenhang mit neuromuskulären Erkrankungen, Kommunikation und familiären Ressourcen. Skalenelemente werden linear auf eine Skala von 0–100 transformiert (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0), sodass höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PedsQL Neuromuscular Module Version 3.0 Scale Score des Caregiver PedsQL
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Das PedsQL Neuromuscular Module (Version 3.0) umfasst 25 Items, die den Selbstbericht (Alter 5–18) und/oder den Elternbericht (Alter 5–18) verwenden. Das Instrument behandelt Probleme im Zusammenhang mit neuromuskulären Erkrankungen, Kommunikation und familiären Ressourcen. Skalenelemente werden linear auf eine Skala von 0–100 transformiert (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0), sodass höhere Werte eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität anzeigen. Der Fragebogen wurde von der Pflegekraft ausgefüllt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQol 5-Dimension 5-Stufen (EQ-5D-5L) Fragebogen Index Score – Gesamtscore
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 1, wobei niedrige Punktzahlen ein höheres Maß an Dysfunktion darstellen.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Indexpunktzahl des Caregiver Proxy EQ-5D-5L-Fragebogens - Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 1, wobei niedrige Punktzahlen ein höheres Maß an Dysfunktion darstellen. Der Fragebogen wurde von der Pflegekraft ausgefüllt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Ergebnis der EQ-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-5D-5L VAS).
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS-Scores
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der EQ-5D-5L ist ein selbstberichteter Gesundheitszustandsfragebogen, der aus sechs Fragen besteht, die zur Berechnung eines Health Utility Scores zur Verwendung in der gesundheitsökonomischen Analyse verwendet werden. Der EQ-5D-5L besteht aus zwei Komponenten: einem Gesundheitszustandsprofil mit fünf Elementen, das Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression bewertet, das verwendet wird, um einen Index Utility Score zu erhalten, sowie a visuelle Analogskala (VAS), die den Gesundheitszustand misst. Die VAS soll den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 bewerten, wobei 0 den schlechtesten vorstellbaren Gesundheitszustand und 100 den besten vorstellbaren Gesundheitszustand darstellt. Der Fragebogen wurde von der Pflegekraft ausgefüllt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Anzahl der beschäftigten Probanden, die anhand des Fragebogens zur Beeinträchtigung der Arbeitsproduktivität und Aktivität bewertet wurden: Fragebogen für Pflegekräfte (WPAI:CG).
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der WPAI:CG besteht aus vier Fragen zu den Auswirkungen der Spinalen Muskelatrophie (SMA) auf Folgendes: Erwerbsstatus, Fehlzeiten aufgrund der Patientenversorgung, Fehlzeiten aus anderen Gründen, tatsächlich geleistete Arbeitsstunden und zwei Fragen, die das Ausmaß messen welche Patientenversorgung die Produktivität und die regelmäßigen täglichen Aktivitäten beeinflusste.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Veränderung der tatsächlich gearbeiteten Stunden und der versäumten Arbeitsstunden gegenüber dem Ausgangswert, die anhand des WPAI:CG-Fragebogens bewertet wurden
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der WPAI:CG besteht aus vier Fragen zu den Auswirkungen von SMA auf Folgendes: Beschäftigungsstatus, Fehlstunden aufgrund von Patientenversorgung (HMC), Fehlstunden aus anderen Gründen (HMO), tatsächlich geleistete Arbeitsstunden (HAW) und zwei Fragen dazu Messen Sie das Ausmaß, in dem die Patientenversorgung die Produktivität und die regelmäßigen täglichen Aktivitäten beeinflusst.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Veränderung der versäumten Arbeitszeit, der Beeinträchtigung während der Arbeit, der allgemeinen Beeinträchtigung der Arbeit und der Beeinträchtigung der Aktivität gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand des WPAI:CG-Fragebogen-Scores
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der WPAI:CG besteht aus vier Fragen zu den Auswirkungen der Spinalen Muskelatrophie (SMA) auf Folgendes: Erwerbsstatus, Fehlzeiten aufgrund der Patientenversorgung, Fehlzeiten aus anderen Gründen, tatsächlich geleistete Arbeitsstunden und zwei Fragen, die das Ausmaß messen welche Patientenversorgung die Produktivität und die regelmäßigen täglichen Aktivitäten beeinflusste. WPAI:CG-Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze ausgedrückt, wobei höhere Zahlen eine stärkere Beeinträchtigung und geringere Produktivität anzeigen. Die Ergebnisse werden für den Prozentsatz der versäumten Arbeitszeit (WTM), den Prozentsatz der Beeinträchtigung (IMP), den Prozentsatz der Gesamtarbeitsbeeinträchtigung (OWI) und den Prozentsatz der Aktivitätsbeeinträchtigung (AIM) dargestellt.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Grad der Patientenversorgung beeinflusste Produktivität und Aktivitäten unter Verwendung des WPAI:CG-Fragebogens
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der WPAI:CG besteht aus vier Fragen zu den Auswirkungen der Spinalen Muskelatrophie (SMA) auf Folgendes: Erwerbsstatus, Fehlzeiten aufgrund der Patientenversorgung, Fehlzeiten aus anderen Gründen, tatsächlich geleistete Arbeitsstunden und zwei Fragen, die das Ausmaß messen welche Patientenversorgung die Produktivität und die regelmäßigen täglichen Aktivitäten beeinflusste. WPAI:CG-Ergebnisse werden als Beeinträchtigungsprozentsätze ausgedrückt, wobei höhere Zahlen eine stärkere Beeinträchtigung und geringere Produktivität anzeigen.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung von Baseline in Short-Form 36 (SF-36) Physical Composite Scores (PCS) und Mental Composite Scores (MCS): Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der SF-36 wurde verwendet, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu Studienbeginn und bei Besuchen während der Behandlung zu beurteilen. Der SF-36 bestand aus 36 Fragen, die 8 Bereiche abdeckten (körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Funktionsfähigkeit, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, emotionale und geistige Gesundheit), wobei jede Domäne auf einer Skala von 0-100 bewertet wurde (ein Wert von 0 = maximale Behinderung und ein Wert von 100 = keine Behinderung). Die 8 Domänen werden weiter zu 2 unterschiedlichen Clustern höherer Ordnung zusammengefasst: die körperlichen und geistigen zusammengesetzten T-Werte (PCS und MCS). Der Bereich für alle 8 Bereiche sowie für die zusammengesetzten normbasierten T-Scores reicht von 0 bis 100, wobei 100 der bestmögliche Gesundheitszustand und 0 der schlechteste Gesundheitszustand ist. Hier werden die Physical Composite Scores (PCS) und die Mental Composite Scores (MCS) angegeben.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den SF-36-Domain-Scores: Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der SF-36 wurde verwendet, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu Studienbeginn und bei Besuchen während der Behandlung zu beurteilen. Der SF-36 bestand aus 36 Fragen, die 8 Bereiche abdeckten (körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Funktionsfähigkeit, körperlicher Schmerz, allgemeine Gesundheit, Vitalität, soziale Funktionsfähigkeit, emotionale und geistige Gesundheit), wobei jede Domäne auf einer Skala von 0-100 bewertet wurde (ein Wert von 0 = maximale Behinderung und ein Wert von 100 = keine Behinderung). Der Bereich für alle 8 normbasierten Bereiche reichte von 0 bis 100, wobei 100 der bestmögliche Gesundheitszustand und 0 der schlechteste Gesundheitszustand war.
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im überarbeiteten Utility-Index-Score (SF-6D_R2): Pflegekraft
Zeitfenster: Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
Der SF-6D konzentriert sich auf sieben der acht Gesundheitsbereiche, die vom SF-36 abgedeckt werden: körperliche Funktionsfähigkeit, Rollenbeteiligung (kombiniert rollenkörperlich und rollenemotional), soziale Funktionsfähigkeit, körperlicher Schmerz, psychische Gesundheit und Vitalität. SF-6D Health Utility Index (HUI) Score = 0 (schlechtester gemessener Gesundheitszustand) bis 1 (bester gemessener Gesundheitszustand).
Baseline (Woche 1), Wochen 26, 52, 78, 104 und 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Patient
Zeitfenster: Woche 104 und Woche 130
Der SMAIS wurde speziell für SMA entwickelt, um die funktionsbezogene Selbständigkeit zu erfassen. Der SMAIS enthält 29 Items, die den Umfang der Unterstützung durch eine andere Person bewerten, die erforderlich ist, um tägliche Aktivitäten auszuführen, wie z. B. Essen oder das Umsteigen in den/vom Rollstuhl. Jeder Punkt wird auf einer Skala von null bis vier bewertet (mit einer zusätzlichen Option, um anzugeben, dass ein Punkt nicht zutreffend ist). Item-Punktzahlen werden summiert, um die Gesamtpunktzahl zu bilden. Der Bereich der Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 116. Niedrigere Werte weisen auf eine größere Abhängigkeit von einer anderen Person hin.
Woche 104 und Woche 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Pflegekraft
Zeitfenster: Woche 104 und Woche 130
Der SMAIS wurde speziell für SMA entwickelt, um die funktionsbezogene Selbständigkeit zu erfassen. Der SMAIS enthält 29 Items, die den Umfang der Unterstützung durch eine andere Person bewerten, die erforderlich ist, um tägliche Aktivitäten auszuführen, wie z. B. Essen oder das Umsteigen in den/vom Rollstuhl. Jeder Punkt wird auf einer Skala von null bis vier bewertet (mit einer zusätzlichen Option, um anzugeben, dass ein Punkt nicht zutreffend ist). Item-Punktzahlen werden summiert, um die Gesamtpunktzahl zu bilden. Der Bereich der Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 116. Niedrigere Werte weisen auf eine größere Abhängigkeit von einer anderen Person hin.
Woche 104 und Woche 130

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Januar 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. August 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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