Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus olesoksiimin pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA)

torstai 18. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus 10 mg/kg kahdesti vuorokaudessa olesoksiimin pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia

Tämän avoimen, yksihaaraisen tutkimuksen tarkoituksena on edelleen arvioida olesoksiimin pitkän aikavälin siedettävyyden, turvallisuuden ja tehon tuloksia potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ja jotka ovat aiemmin osallistuneet johonkin seuraavista kahdesta kliinisestä tutkimuksesta: TRO19622 CL E Q 1115-1 (avoin vaihe Ib, monikeskustutkimus, yksi- ja usean annoksen tutkimus) tai TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, vaihe II/III, adaptiivinen, rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, monikeskus, monikansallinen tutkimus).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

131

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Ranska, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Ranska, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Saksa, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistuminen aikaisempiin tutkimuksiin (TRO19622 CL E Q 1115-1 tai TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset: suostumus käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoitojakson aikana ja vähintään 28 päivän ajan viimeisen olesoksiimiannoksen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
  • Osallistujat, jotka tutkijan mielestä eivät sovellu osallistumaan tähän avoimeen tutkimukseen
  • Osallistujat, jotka ovat kehittäneet tutkimuslääkeyliherkkyyttä olesoksiimille tai jollekin valmisteen apuaineista, mukaan lukien seesamiöljy
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen selviytymismotoriseen neuroniin 2 (SMN2) kohdistuvaan antisense-oligonukleotiditutkimukseen 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Aiemmat ihmisen immuunikatovirusinfektiot, hepatiitti B -infektiot viimeisen vuoden aikana, hepatiitti C -infektio, jota ei ole hoidettu riittävästi
  • Anamneesi laittomien huumeiden tai alkoholin väärinkäyttöä 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa, tutkijan arvion mukaan
  • Mikä tahansa vakava lääketieteellinen tila tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, joka tutkijan arvion mukaan estää osallistujan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • Epänormaalin EKG:n historia tai esiintyminen, joka on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Olesoksiimi

Osallistujat, jotka ovat suostuneet annoksen lisäämiseen, saavat 10 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg) suspensiota kahdesti päivässä (BID) joko suun kautta tai nenä-maha- tai gastrostomialetkun kautta aamiaisen ja illallisen kanssa, mieluiten samaan aikaan päivästä. koko tutkimuksen ajan. Jos lääkkeen anto ei ole sama kuin jokin suunnitelluista aterioista, tulee välipala nauttia ennen lääkkeen antoa. Aamu- ja ilta-annoksen välillä tulisi mieluiten olla vähintään 10 tuntia. Kokonaisannos tässä tutkimuksessa ei ylitä 2000 mg.

Osallistujat, jotka eivät suostu annoksen suurentamiseen, jatkavat edellisellä annoksella ja saavat annoksen 10 mg/kg suspensiota kerran päivässä suun kautta tai nenä-maha- tai gastronomialetkun kautta pääaterian yhteydessä, mieluiten samaan aikaan aterian kanssa. päivä.
Lääke: Olesoksiimi
Osallistujat saavat homogeenisen olesoksiimin suspension.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia (AE) tai vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Perustaso jopa noin 3 vuotta
Perustaso jopa noin 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta moottorin toiminnan mittarin (MFM) ulottuvuudessa 1 (D1) + ulottuvuudessa 2 (D2) pisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
MFM-asteikko arvioi moottorin toiminnan kolmessa ulottuvuudessa. D1 arvioi seisomiseen ja liikkumiseen liittyviä toimintoja, D2 arvioi aksiaalista ja proksimaalista toimintaa makuu- ja istuma-asennossa matolla ja tuolilla ja D3 arvioi distaalisen motorisen toiminnan. Kunkin tehtävän pisteytykseen käytetään 4-pisteistä Likert-asteikkoa, joka perustuu osallistujan maksimikykyihin ilman apua: 0, ei voi aloittaa tehtävää tai säilyttää lähtöasemaa; 1, suorittaa tehtävän osittain; 2, suorittaa tehtävän epätäydellisesti tai epätäydellisesti (kompensoivilla/hallitsemattomilla liikkeillä tai hitaudella); ja 3, suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Pisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan kokonaispistemäärä, joka ilmaistaan ​​prosentteina suurimmasta mahdollisesta pistemäärästä (ilman fyysistä vammaa saatua); mitä pienempi kokonaispistemäärä, sitä vakavampi vamma on.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta MFM-kokonaispisteissä (D1+ D2 + ulottuvuus 3 [D3])
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
MFM-asteikko arvioi moottorin toiminnan kolmessa ulottuvuudessa. D1 arvioi seisomiseen ja liikkumiseen liittyviä toimintoja, D2 arvioi aksiaalista ja proksimaalista toimintaa makuu- ja istuma-asennossa matolla ja tuolilla ja D3 arvioi distaalisen motorisen toiminnan. Kunkin tehtävän pisteytykseen käytetään 4-pisteistä Likert-asteikkoa, joka perustuu osallistujan maksimikykyihin ilman apua: 0, ei voi aloittaa tehtävää tai säilyttää lähtöasemaa; 1, suorittaa tehtävän osittain; 2, suorittaa tehtävän epätäydellisesti tai epätäydellisesti (kompensoivilla/hallitsemattomilla liikkeillä tai hitaudella); ja 3, suorittaa tehtävän täysin ja "normaalisti". Pisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan kokonaispistemäärä, joka ilmaistaan ​​prosentteina suurimmasta mahdollisesta pistemäärästä (ilman fyysistä vammaa saatua); mitä pienempi kokonaispistemäärä, sitä vakavampi vamma on.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Olesoksiimin pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkoannos (tunti 0) viikoilla 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 ja 130
Arvot raportoidaan erikseen QD- ja BID-annoksille. Annosta nostettiin viikon 104 jälkeen.
Ennakkoannos (tunti 0) viikoilla 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatukyselyssä (PedsQL) Generic Core Scale Version 4.0 -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
PedsQL Generic Core Scale sisältää 23 kohdetta, jotka käyttävät omaa raporttia ja/tai pääraporttia (ikä 5+). Instrumentti kattaa fyysisen, emotionaalisen, sosiaalisen ja koulutoiminnan. Asteikkokohteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0), jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos perustilanteesta Caregiver PedsQL Generic Core Scales -versiossa 4.0 Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
PedsQL Generic Core Scale sisältää 23 tuotetta. Instrumentti kattaa fyysisen, emotionaalisen, sosiaalisen ja koulutoiminnan. Asteikkokohteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0), jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Omaishoitaja vastasi kyselyyn.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta PedsQL Neuromuscular Module -version 3.0 asteikkopisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
PedsQL Neuromuscular Module (versio 3.0) sisältää 25 kohdetta, jotka käyttävät omaa raporttia (5–18-vuotiaat) ja/tai pääraporttia (5–18-vuotiaat). Instrumentti kattaa hermo-lihassairauksiin, viestintään ja perheen voimavaroihin liittyvät ongelmat. Asteikkokohteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0), jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos perustasosta Caregiver PedsQL Neuromuscular Module -version 3.0 asteikkopisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
PedsQL Neuromuscular Module (versio 3.0) sisältää 25 kohdetta, jotka käyttävät omaa raporttia (5–18-vuotiaat) ja/tai pääraporttia (5–18-vuotiaat). Instrumentti kattaa hermo-lihassairauksiin, viestintään ja perheen voimavaroihin liittyvät ongelmat. Asteikkokohteet muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0), jotta korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Omaishoitaja vastasi kyselyyn.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) kyselylomakkeen indeksin pisteet - kokonaispisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
EQ-5D-5L on itseraportoitu terveydentilakysely, joka koostuu kuudesta kysymyksestä, joilla lasketaan terveyshyötypisteet käytettäväksi terveystaloudellisessa analyysissä. EQ-5D-5L:ssä on kaksi osaa: viiden kohdan terveystilaprofiili, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia ​​toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseksi, sekä visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka mittaa terveydentilaa. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–1, ja alhaiset pisteet edustavat korkeampaa toimintahäiriötä.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos perustasosta Caregiver Proxy EQ-5D-5L -kyselylomakkeen indeksin pisteissä - kokonaispisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
EQ-5D-5L on itseraportoitu terveydentilakysely, joka koostuu kuudesta kysymyksestä, joilla lasketaan terveyshyötypisteet käytettäväksi terveystaloudellisessa analyysissä. EQ-5D-5L:ssä on kaksi osaa: viiden kohdan terveystilaprofiili, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia ​​toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseksi, sekä visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka mittaa terveydentilaa. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–1, ja alhaiset pisteet edustavat korkeampaa toimintahäiriötä. Omaishoitaja vastasi kyselyyn.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta EQ-5D-5L visuaalisen analogisen asteikon (EQ-5D-5L VAS) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
EQ-5D-5L on itseraportoitu terveydentilakysely, joka koostuu kuudesta kysymyksestä, joilla lasketaan terveyshyötypisteet käytettäväksi terveystaloudellisessa analyysissä. EQ-5D-5L:ssä on kaksi osaa: viiden kohdan terveystilaprofiili, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia ​​toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseksi, sekä visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka mittaa terveydentilaa. VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan nykyinen terveydentila asteikolla 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos perustilanteesta Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS Score -arvossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
EQ-5D-5L on itseraportoitu terveydentilakysely, joka koostuu kuudesta kysymyksestä, joilla lasketaan terveyshyötypisteet käytettäväksi terveystaloudellisessa analyysissä. EQ-5D-5L:ssä on kaksi osaa: viiden kohdan terveystilaprofiili, joka arvioi liikkuvuutta, itsehoitoa, tavanomaisia ​​toimintoja, kipua/epämukavuutta ja ahdistusta/masennusta, jota käytetään indeksihyötypisteen saamiseksi, sekä visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka mittaa terveydentilaa. VAS on suunniteltu arvioimaan osallistujan nykyinen terveydentila asteikolla 0-100, jossa 0 edustaa huonointa kuviteltavissa olevaa terveydentilaa ja 100 edustaa parasta kuviteltavissa olevaa terveydentilaa. Omaishoitaja vastasi kyselyyn.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Työllistettyjen koehenkilöiden lukumäärä, jotka arvioitiin työn tuottavuuden ja toiminnan heikkenemisen kyselylomakkeella: Omaishoitaja (WPAI:CG) -kysely
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
WPAI:CG koostuu neljästä kysymyksestä Spinal Muscular Atrophyn (SMA) vaikutuksista seuraaviin asioihin: työllisyystilanne, potilaan hoidosta jääneet tunnit, muista syistä jääneet tunnit, tosiasiallisesti tehdyt työtunnit ja kaksi kysymystä, jotka mittaavat sairauden astetta. mikä potilaan hoito vaikutti tuottavuuteen ja säännöllisiin päivittäisiin toimiin.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötilanteesta todellisuudessa työtuneissa ja väliin jääneissä työtuneissa arvioitu WPAI:CG-kyselyn avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
WPAI:CG koostuu neljästä kysymyksestä, jotka koskevat SMA:n vaikutuksia seuraaviin: työllisyystilanne, potilaan hoidosta poissaolevat tunnit (HMC), muista syistä jääneet tunnit (HMO), tosiasiallisesti tehdyt työtunnit (HAW) ja kaksi kysymystä, jotka mitata, missä määrin potilaan hoito vaikutti tuottavuuteen ja säännöllisiin päivittäisiin toimiin.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötilanteesta menetetyn työajan, työkyvyttömyyden, työkyvyttömyyden ja aktiivisuuden heikkenemisen arvioinnissa WPAI:CG-kyselyn pistemäärän avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
WPAI:CG koostuu neljästä kysymyksestä Spinal Muscular Atrophyn (SMA) vaikutuksista seuraaviin asioihin: työllisyystilanne, potilaan hoidosta jääneet tunnit, muista syistä jääneet tunnit, tosiasiallisesti tehdyt työtunnit ja kaksi kysymystä, jotka mittaavat sairauden astetta. mikä potilaan hoito vaikutti tuottavuuteen ja säännöllisiin päivittäisiin toimiin. WPAI:CG-tulokset ilmaistaan ​​heikkenemisprosentteina, ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikkenemistä ja pienempää tuottavuutta. Tulokset on esitetty menetetyn työajan prosentteina (WTM), työkyvyttömyyden prosenttiosuutena (IMP), kokonaistyökyvyttömyyden prosenttiosuutena (OWI) ja aktiivisuuden prosenttiosuutena (AIM).
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta potilaiden hoitoon vaikuttavien tuottavuuden ja toimintojen tutkinnossa WPAI:CG-kyselyn avulla
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
WPAI:CG koostuu neljästä kysymyksestä Spinal Muscular Atrophyn (SMA) vaikutuksista seuraaviin asioihin: työllisyystilanne, potilaan hoidosta jääneet tunnit, muista syistä jääneet tunnit, tosiasiallisesti tehdyt työtunnit ja kaksi kysymystä, jotka mittaavat sairauden astetta. mikä potilaan hoito vaikutti tuottavuuteen ja säännöllisiin päivittäisiin toimiin. WPAI:CG-tulokset ilmaistaan ​​heikkenemisprosentteina, ja suuremmat luvut osoittavat suurempaa heikkenemistä ja pienempää tuottavuutta.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta lyhyen muodon 36 (SF-36) fyysisten yhdistelmäpisteiden (PCS) ja henkisten yhdistelmäpisteiden (MCS) osalta: hoitaja
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
SF-36:ta käytettiin terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseen lähtötilanteessa ja hoitokäynneillä. SF-36 koostui 36 kysymyksestä, jotka kattoivat 8 osa-aluetta (fyysinen toiminta, roolissa toimiva fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, roolien toiminta emotionaalinen ja mielenterveys), ja jokainen osa-alue pisteytettiin asteikolla 0-100. (pistemäärä 0 = enimmäisvamma ja pistemäärä 100 = ei vammaisuutta). Nämä 8 aluetta on edelleen tiivistetty kahteen erilliseen korkeamman järjestyksen klusteriin: fyysiseen ja henkiseen yhdistelmä-t-pisteisiin (PCS ja MCS). Kaikkien 8 alueen sekä yhdistelmänormeihin perustuvien t-pisteiden vaihteluväli on 0–100, 100 on paras mahdollinen terveydentila ja 0 huonoin terveydentila. Tässä raportoidaan fyysiset yhdistelmäpisteet (PCS) ja henkiset yhdistelmäpisteet (MCS).
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos perustasosta SF-36-verkkotunnuksen pisteissä: Omaishoitaja
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
SF-36:ta käytettiin terveyteen liittyvän elämänlaadun arvioimiseen lähtötilanteessa ja hoitokäynneillä. SF-36 koostui 36 kysymyksestä, jotka kattoivat 8 osa-aluetta (fyysinen toiminta, roolissa toimiva fyysinen, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoimaisuus, sosiaalinen toiminta, roolien toiminta emotionaalinen ja mielenterveys), ja jokainen osa-alue pisteytettiin asteikolla 0-100. (pistemäärä 0 = enimmäisvamma ja pistemäärä 100 = ei vammaisuutta). Kaikkien 8 normipohjaisen alueen vaihteluväli oli 0–100, jolloin 100 oli paras mahdollinen terveydentila ja 0 huonoin terveydentila.
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
Muutos lähtötasosta tarkistetussa hyödyllisyysindeksipisteessä (SF-6D_R2): Omaishoitaja
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
SF-6D keskittyy seitsemään kahdeksasta SF-36:n kattamasta terveyden osa-alueesta: fyysinen toiminta, rooliin osallistuminen (yhdistelmä-fyysinen ja rooli-emotionaalinen rooli), sosiaalinen toiminta, kehon kipu, mielenterveys ja elinvoimaisuus. SF-6D Health Utility Index (HUI) -pisteet = 0 (huonoin mitattu terveydentila) 1:een (paras mitattu terveydentila).
Lähtötilanne (viikko 1), viikot 26, 52, 78, 104 ja 130
SMA Independence Scale (SMAIS) -pisteet: Potilas
Aikaikkuna: Viikko 104 ja viikko 130
SMAIS on kehitetty erityisesti SMA:ta varten arvioimaan toimintoihin liittyvää riippumattomuutta. SMAIS sisältää 29 kohtaa, jotka arvioivat toisen henkilön tarvitseman avun määrän päivittäisiin toimiin, kuten syömiseen tai pyörätuoliin siirtymiseen. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla nollasta neljään (lisävaihtoehdolla, joka osoittaa, että kohde ei ole käytettävissä). Kohteiden pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän luomiseksi. Kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–116. Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa riippuvuutta toisesta yksilöstä.
Viikko 104 ja viikko 130
SMA-riippumattomuusasteikko (SMAIS) Pisteet: Omaishoitaja
Aikaikkuna: Viikko 104 ja viikko 130
SMAIS on kehitetty erityisesti SMA:ta varten arvioimaan toimintoihin liittyvää riippumattomuutta. SMAIS sisältää 29 kohtaa, jotka arvioivat toisen henkilön tarvitseman avun määrän päivittäisiin toimiin, kuten syömiseen tai pyörätuoliin siirtymiseen. Jokainen kohde pisteytetään asteikolla nollasta neljään (lisävaihtoehdolla, joka osoittaa, että kohde ei ole käytettävissä). Kohteiden pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemäärän luomiseksi. Kokonaispistemäärän vaihteluväli on 0–116. Pienemmät pisteet osoittavat suurempaa riippuvuutta toisesta yksilöstä.
Viikko 104 ja viikko 130

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. joulukuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 11. joulukuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 9. elokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malawi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa