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Un estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de la olesoxima en pacientes con atrofia muscular espinal (AME)

18 de julio de 2019 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia a largo plazo de 10 mg/kg dos veces al día de olesoxima en pacientes con atrofia muscular espinal

El propósito de este estudio abierto de un solo brazo es evaluar más a fondo los resultados de tolerabilidad, seguridad y eficacia a largo plazo de la olesoxima en participantes con atrofia muscular espinal (AME) que participaron previamente en uno de los siguientes dos estudios clínicos: TRO19622 CL E Q 1115-1 (estudio abierto de fase Ib, multicéntrico, de dosis única y múltiple) o TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fase II/III, adaptativo, de grupos paralelos, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, estudio multicéntrico, multinacional).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

131

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Alemania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Francia, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Francia, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Reino Unido, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participación en los estudios previos (TRO19622 CL E Q 1115-1 o TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Para mujeres en edad fértil: acuerdo para usar un método anticonceptivo aceptable durante el período de tratamiento y durante al menos 28 días después de la última dosis de olesoxima

Criterio de exclusión:

  • Mujeres participantes que están embarazadas o amamantando, o que tienen la intención de quedar embarazadas durante el estudio
  • Participantes que, en opinión del investigador, no son aptos para participar en este estudio abierto
  • Participantes que hayan desarrollado hipersensibilidad al fármaco del estudio a la olesoxima o a uno de los excipientes de la formulación, incluido el aceite de sésamo
  • Participación previa o concomitante en cualquier estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección
  • Participación previa o concomitante en un estudio de supervivencia de la neurona motora 2 (SMN2) dirigido a oligonucleótidos antisentido dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Antecedentes de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana, antecedentes de infección por hepatitis B en el último año, antecedentes de infección por hepatitis C que no ha sido tratada adecuadamente
  • Historial de abuso de drogas ilícitas o alcohol dentro de los 12 meses anteriores a la selección, a juicio del investigador
  • Cualquier condición médica grave o anormalidad en las pruebas de laboratorio clínico que, a juicio del investigador, impide la participación segura del participante y la finalización del estudio.
  • Antecedentes o presencia de un electrocardiograma (ECG) anormal que es clínicamente significativo en opinión del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Olesoxima

Los participantes que hayan dado su consentimiento para el aumento de la dosis recibirán una suspensión de 10 miligramos por kilogramo (mg/kg) dos veces al día (BID) ya sea por vía oral o a través de una sonda nasogástrica o de gastrostomía con el desayuno y la cena, preferiblemente a la misma hora del día. a lo largo del estudio. Si la administración del fármaco no coincide con una de las comidas programadas, se debe tomar un refrigerio previo a la administración del fármaco. Preferiblemente debe haber al menos 10 horas entre la dosis de la mañana y la de la noche. La dosis total en este estudio no excederá los 2000 mg.

Los participantes que no consientan en el aumento de dosis continuarán con la dosis anterior y recibirán una dosis de 10 mg/kg de suspensión una vez al día por vía oral o por sonda nasogástrica o de gastrostomía con la comida principal, preferiblemente a la misma hora de la comida. día.
Droga: Olesoxima
Los participantes recibirán una suspensión homogénea de olesoxima.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) o eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 3 años
Línea de base hasta aproximadamente 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la medida de función motora (MFM) Dimensión 1 (D1) + Dimensión 2 (D2) Puntaje
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
La escala MFM evaluó la función motora en tres dimensiones. D1 evalúa las funciones relacionadas con la bipedestación y la transferencia, D2 evalúa la función axial y proximal en posición supina y sentada sobre colchoneta y silla y D3 evalúa la función motora distal. La puntuación de cada tarea utiliza una escala Likert de 4 puntos basada en las capacidades máximas del participante sin asistencia: 0, no puede iniciar la tarea ni mantener la posición inicial; 1, realiza la tarea parcialmente; 2, realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta (con movimientos compensatorios/incontrolados o lentitud); y 3, realiza la tarea completa y "normalmente". Los puntajes se suman para dar un puntaje total expresado como el porcentaje del puntaje máximo posible (el obtenido sin impedimento físico); cuanto menor sea la puntuación total, más grave será el deterioro.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación total de MFM (D1+ D2 + Dimensión 3 [D3]) Puntuación
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
La escala MFM evaluó la función motora en tres dimensiones. D1 evalúa las funciones relacionadas con la bipedestación y la transferencia, D2 evalúa la función axial y proximal en posición supina y sentada sobre colchoneta y silla y D3 evalúa la función motora distal. La puntuación de cada tarea utiliza una escala Likert de 4 puntos basada en las capacidades máximas del participante sin asistencia: 0, no puede iniciar la tarea ni mantener la posición inicial; 1, realiza la tarea parcialmente; 2, realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta (con movimientos compensatorios/incontrolados o lentitud); y 3, realiza la tarea completa y "normalmente". Los puntajes se suman para dar un puntaje total expresado como el porcentaje del puntaje máximo posible (el obtenido sin impedimento físico); cuanto menor sea la puntuación total, más grave será el deterioro.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Concentraciones plasmáticas de olesoxima
Periodo de tiempo: Pre-dosis (Hora 0) en las Semanas 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 y 130
Los valores se informan por separado para las dosis QD y BID. El aumento de la dosis se produjo después de la semana 104.
Pre-dosis (Hora 0) en las Semanas 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación de la versión 4.0 del Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
La escala básica genérica PedsQL incluye 23 ítems que utilizan el autoinforme y/o el informe de los padres (mayores de 5 años). El instrumento cubre el funcionamiento físico, emocional, social y escolar. Los elementos de la escala se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0) de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación de Caregiver PedsQL Generic Core Scales versión 4.0
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
La escala básica genérica PedsQL incluye 23 ítems. El instrumento cubre el funcionamiento físico, emocional, social y escolar. Los elementos de la escala se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0) de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud. El cuestionario fue completado por el cuidador.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala del módulo neuromuscular PedsQL versión 3.0
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El módulo neuromuscular de PedsQL (versión 3.0) incluye 25 elementos que utilizan el autoinforme (de 5 a 18 años) y/o el informe de los padres (de 5 a 18 años). El instrumento cubre problemas relacionados con la enfermedad neuromuscular, la comunicación y los recursos familiares. Los elementos de la escala se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0) de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala del módulo neuromuscular PedsQL del cuidador, versión 3.0
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El módulo neuromuscular de PedsQL (versión 3.0) incluye 25 elementos que utilizan el autoinforme (de 5 a 18 años) y/o el informe de los padres (de 5 a 18 años). El instrumento cubre problemas relacionados con la enfermedad neuromuscular, la comunicación y los recursos familiares. Los elementos de la escala se transforman linealmente a una escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 y 4 = 0) de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud. El cuestionario fue completado por el cuidador.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación del índice del cuestionario EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) - Puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El EQ-5D-5L es un cuestionario de estado de salud autoinformado que consta de seis preguntas que se utilizan para calcular una puntuación de utilidad de la salud para su uso en el análisis económico de la salud. Hay dos componentes en el EQ-5D-5L: un perfil de estado de salud de cinco ítems que evalúa la movilidad, el cuidado personal, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión que se utiliza para obtener un índice de puntuación de utilidad, así como un escala analógica visual (EVA) que mide el estado de salud. Las puntuaciones generales varían de 0 a 1, y las puntuaciones bajas representan un nivel más alto de disfunción.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación del índice del cuestionario Caregiver Proxy EQ-5D-5L - Puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El EQ-5D-5L es un cuestionario de estado de salud autoinformado que consta de seis preguntas que se utilizan para calcular una puntuación de utilidad de la salud para su uso en el análisis económico de la salud. Hay dos componentes en el EQ-5D-5L: un perfil de estado de salud de cinco ítems que evalúa la movilidad, el cuidado personal, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión que se utiliza para obtener un índice de puntuación de utilidad, así como un escala analógica visual (EVA) que mide el estado de salud. Las puntuaciones generales varían de 0 a 1, y las puntuaciones bajas representan un nivel más alto de disfunción. El cuestionario fue completado por el cuidador.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala analógica visual EQ-5D-5L (EQ-5D-5L VAS)
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El EQ-5D-5L es un cuestionario de estado de salud autoinformado que consta de seis preguntas que se utilizan para calcular una puntuación de utilidad de la salud para su uso en el análisis económico de la salud. Hay dos componentes en el EQ-5D-5L: un perfil de estado de salud de cinco ítems que evalúa la movilidad, el cuidado personal, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión que se utiliza para obtener un índice de puntuación de utilidad, así como un escala analógica visual (EVA) que mide el estado de salud. La VAS está diseñada para calificar el estado de salud actual del participante en una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación VAS de Caregiver Proxy EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El EQ-5D-5L es un cuestionario de estado de salud autoinformado que consta de seis preguntas que se utilizan para calcular una puntuación de utilidad de la salud para su uso en el análisis económico de la salud. Hay dos componentes en el EQ-5D-5L: un perfil de estado de salud de cinco ítems que evalúa la movilidad, el cuidado personal, las actividades habituales, el dolor/malestar y la ansiedad/depresión que se utiliza para obtener un índice de puntuación de utilidad, así como un escala analógica visual (EVA) que mide el estado de salud. La VAS está diseñada para calificar el estado de salud actual del participante en una escala de 0 a 100, donde 0 representa el peor estado de salud imaginable y 100 representa el mejor estado de salud imaginable. El cuestionario fue completado por el cuidador.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Número de sujetos empleados evaluados mediante el Cuestionario de productividad laboral y deterioro de la actividad: Cuestionario para cuidadores (WPAI:CG)
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El WPAI:CG consta de cuatro preguntas sobre los efectos de la atrofia muscular espinal (SMA) en lo siguiente: situación laboral, horas perdidas debido al cuidado del paciente, horas perdidas por otros motivos, horas realmente trabajadas y dos preguntas que miden el grado de qué cuidado del paciente afectó la productividad y las actividades diarias regulares.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde la línea de base en las horas realmente trabajadas y las horas de trabajo perdidas evaluadas mediante el cuestionario WPAI:CG
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El WPAI:CG consta de cuatro preguntas sobre los efectos de SMA en lo siguiente: situación laboral, horas perdidas debido al cuidado del paciente (HMC), horas perdidas debido a otros motivos (HMO), horas realmente trabajadas (HAW) y dos preguntas que medir el grado en que el cuidado del paciente afectó la productividad y las actividades diarias regulares.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el punto de partida en el tiempo de trabajo perdido, deterioro durante el trabajo, deterioro general del trabajo y deterioro de la actividad evaluado mediante la puntuación del cuestionario WPAI:CG
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El WPAI:CG consta de cuatro preguntas sobre los efectos de la atrofia muscular espinal (SMA) en lo siguiente: situación laboral, horas perdidas debido al cuidado del paciente, horas perdidas por otros motivos, horas realmente trabajadas y dos preguntas que miden el grado de qué cuidado del paciente afectó la productividad y las actividades diarias regulares. Los resultados de WPAI:CG se expresan como porcentajes de deterioro, donde los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad. Los resultados se presentan para Porcentaje de tiempo de trabajo perdido (WTM), Porcentaje de deterioro (IMP), Porcentaje de deterioro laboral general (OWI) y Porcentaje de deterioro de la actividad (AIM).
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en el grado en que el cuidado del paciente afectó la productividad y las actividades utilizando el cuestionario WPAI:CG
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El WPAI:CG consta de cuatro preguntas sobre los efectos de la atrofia muscular espinal (SMA) en lo siguiente: situación laboral, horas perdidas debido al cuidado del paciente, horas perdidas por otros motivos, horas realmente trabajadas y dos preguntas que miden el grado de qué cuidado del paciente afectó la productividad y las actividades diarias regulares. Los resultados de WPAI:CG se expresan como porcentajes de deterioro, donde los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en las puntuaciones compuestas físicas (PCS) y las puntuaciones compuestas mentales (MCS) del formulario abreviado 36 (SF-36): cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El SF-36 se utilizó para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud al inicio y en las visitas de tratamiento. El SF-36 constaba de 36 preguntas que cubrían 8 dominios (función física, función física, dolor corporal, salud general, vitalidad, función social, función emocional y salud mental), y cada dominio se puntúa en una escala de 0 a 100. (una puntuación de 0 = discapacidad máxima y una puntuación de 100 = sin discapacidad). Los 8 dominios se resumen aún más en 2 grupos distintos de orden superior: los puntajes t compuestos físicos y mentales (PCS y MCS). El rango para los 8 dominios, así como para las puntuaciones t compuestas basadas en normas, es de 0 a 100, siendo 100 el mejor estado de salud posible y 0 el peor estado de salud. Aquí se informan las puntuaciones compuestas físicas (PCS) y las puntuaciones compuestas mentales (MCS).
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en las puntuaciones del dominio SF-36: cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El SF-36 se utilizó para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud al inicio y en las visitas de tratamiento. El SF-36 constaba de 36 preguntas que cubrían 8 dominios (función física, función física, dolor corporal, salud general, vitalidad, función social, función emocional y salud mental), y cada dominio se puntúa en una escala de 0 a 100. (una puntuación de 0 = discapacidad máxima y una puntuación de 100 = sin discapacidad). El rango para los 8 dominios basados ​​en normas fue de 0 a 100 con 100 como el mejor estado de salud posible y 0 como el peor estado de salud.
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Cambio desde el inicio en la puntuación del índice de utilidad revisado (SF-6D_R2): cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
El SF-6D se enfoca en siete de los ocho dominios de salud cubiertos por el SF-36: funcionamiento físico, participación en roles (rol físico y rol emocional combinados), funcionamiento social, dolor corporal, salud mental y vitalidad. SF-6D Health Utility Index (HUI) Puntuación = 0 (peor estado de salud medido) a 1 (mejor estado de salud medido).
Línea de base (Semana 1), Semanas 26, 52, 78, 104 y 130
Puntuación de la escala de independencia de la SMA (SMAIS): paciente
Periodo de tiempo: Semana 104 y Semana 130
El SMAIS fue desarrollado específicamente para SMA con el fin de evaluar la independencia relacionada con la función. El SMAIS contiene 29 ítems, que evalúan la cantidad de asistencia requerida de otra persona para realizar actividades diarias, como comer o trasladarse a/desde una silla de ruedas. Cada elemento se califica en una escala de cero a cuatro (con una opción adicional para indicar que un elemento no es aplicable). Las puntuaciones de los elementos se suman para crear la puntuación total. El rango de puntuación total está entre 0 y 116. Las puntuaciones más bajas indican una mayor dependencia de otro individuo.
Semana 104 y Semana 130
Puntuación de la escala de independencia de la SMA (SMAIS): cuidador
Periodo de tiempo: Semana 104 y Semana 130
El SMAIS fue desarrollado específicamente para SMA con el fin de evaluar la independencia relacionada con la función. El SMAIS contiene 29 ítems, que evalúan la cantidad de asistencia requerida de otra persona para realizar actividades diarias, como comer o trasladarse a/desde una silla de ruedas. Cada elemento se califica en una escala de cero a cuatro (con una opción adicional para indicar que un elemento no es aplicable). Las puntuaciones de los elementos se suman para crear la puntuación total. El rango de puntuación total está entre 0 y 116. Las puntuaciones más bajas indican una mayor dependencia de otro individuo.
Semana 104 y Semana 130

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de enero de 2016

Finalización primaria (Actual)

18 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de diciembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de diciembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de agosto de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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