Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av oleoksim hos pasienter med spinal muskelatrofi (SMA)

18. juli 2019 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

Multisenter, åpen etikett, enkeltarmsstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av 10 mg/kg to ganger daglig oleoksim hos pasienter med spinal muskelatrofi

Hensikten med denne åpne enarmsstudien er å ytterligere evaluere langsiktige tolerabilitet, sikkerhet og effekt av olesoxim hos deltakere med spinal muskelatrofi (SMA) som tidligere deltok i en av følgende to kliniske studier: TRO19622 CL E Q 1115-1 (åpen fase Ib, multisenter, enkelt- og flerdosestudie) eller TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fase II/III, adaptiv, parallellgruppe, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, multinasjonal studie).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

131

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italia, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Storbritannia, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakelse i tidligere studier (TRO19622 CL E Q 1115-1 eller TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • For kvinner i fertil alder: avtale om å bruke en akseptabel prevensjonsmetode under behandlingsperioden og i minst 28 dager etter siste dose oleoksim

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinnelige deltakere som er gravide eller ammer, eller har til hensikt å bli gravide i løpet av studien
  • Deltakere som etter etterforskeren ikke er egnet til å delta i denne åpne studien
  • Deltakere som har utviklet studielegemiddeloverfølsomhet overfor oleoksim eller ett av formuleringshjelpestoffene, inkludert sesamolje
  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en legemiddel- eller enhetsstudie innen 90 dager før screening
  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en overlevelsesmotorneuron 2 (SMN2) rettet mot antisense oligonukleotidstudie innen 6 måneder før screening
  • Historie med humant immunsviktvirusinfeksjon, historie med hepatitt B-infeksjon i løpet av det siste året, historie med hepatitt C-infeksjon som ikke har blitt tilstrekkelig behandlet
  • Historie om ulovlig narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før screening, etter etterforskerens vurdering
  • Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller abnormitet i kliniske laboratorietester som, etter etterforskerens vurdering, utelukker deltakerens trygge deltakelse i og fullføring av studien
  • Anamnese eller tilstedeværelse av et unormalt elektrokardiogram (EKG) som er klinisk signifikant etter etterforskerens mening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Olesoxim

Deltakere som har samtykket til doseøkningen vil motta 10 milligram per kilogram (mg/kg) suspensjon to ganger daglig (BID) enten oralt eller via en naso-gastrisk eller gastrostomisonde med frokost og middag, helst på samme tid på dagen gjennom hele studiet. Hvis legemiddeladministrasjonen ikke sammenfaller med et av de planlagte måltidene, bør et mellommåltid tas før legemiddeladministrering. Helst bør det gå minst 10 timer mellom morgen- og kveldsdosen. Den totale dosen i denne studien vil ikke overstige 2000 mg.

Deltakere som ikke samtykker til doseøkningen vil fortsette med den forrige dosen og motta en dose på 10 mg/kg suspensjon én gang daglig oralt eller via en naso-gastrisk eller gastronomisonde sammen med hovedmåltidet, helst samtidig med dag.
Legemiddel: Olesoxim
Deltakerne vil motta homogen suspensjon av oleoksim.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser (AE) eller alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil ca. 3 år
Baseline opptil ca. 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra basislinje i motorfunksjonsmål (MFM) Dimensjon 1 (D1) + Dimensjon 2 (D2) Score
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
MFM-skalaen evaluerte motorfunksjonen i tre dimensjoner. D1 evaluerer funksjoner knyttet til stående og forflytning, D2 evaluerer aksial og proksimal funksjon i liggende og sittende stilling på matte og stol og D3 evaluerer distal motorisk funksjon. Poengsummen for hver oppgave bruker en 4-punkts Likert-skala basert på deltakerens maksimale evner uten assistanse: 0, kan ikke starte oppgaven eller opprettholde startposisjonen; 1, utfører oppgaven delvis; 2, utfører oppgaven ufullstendig eller ufullkommen (med kompenserende/ukontrollerte bevegelser eller langsomhet); og 3, utfører oppgaven fullt ut og "normalt". Poengsummene summeres for å gi en total poengsum uttrykt som prosentandelen av maksimalt mulig poengsum (den oppnådd uten fysisk funksjonshemming); jo lavere totalscore, desto alvorligere er svekkelsen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i MFM totalscore (D1+ D2 + dimensjon 3 [D3]) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
MFM-skalaen evaluerte motorfunksjonen i tre dimensjoner. D1 evaluerer funksjoner knyttet til stående og forflytning, D2 evaluerer aksial og proksimal funksjon i liggende og sittende stilling på matte og stol og D3 evaluerer distal motorisk funksjon. Poengsummen for hver oppgave bruker en 4-punkts Likert-skala basert på deltakerens maksimale evner uten assistanse: 0, kan ikke starte oppgaven eller opprettholde startposisjonen; 1, utfører oppgaven delvis; 2, utfører oppgaven ufullstendig eller ufullkommen (med kompenserende/ukontrollerte bevegelser eller langsomhet); og 3, utfører oppgaven fullt ut og "normalt". Poengsummene summeres for å gi en total poengsum uttrykt som prosentandelen av maksimalt mulig poengsum (den oppnådd uten fysisk funksjonshemming); jo lavere totalscore, desto alvorligere er svekkelsen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Plasmakonsentrasjoner av Olesoxim
Tidsramme: Fordose (time 0) i uke 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 og 130
Verdier rapporteres separat for QD- og BID-doser. Doseøkning skjedde etter uke 104.
Fordose (time 0) i uke 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Generisk kjerneskala versjon 4.0-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Generic Core Scale inkluderer 23 elementer som bruker selvrapportering og/eller overordnet rapport (aldre 5+). Instrumentet dekker fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0) slik at høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Caregiver PedsQL Generic Core Scales Versjon 4.0 Score
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Generic Core Scale inkluderer 23 elementer. Instrumentet dekker fysisk, emosjonell, sosial og skolefunksjon. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0) slik at høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet. Spørreskjema ble fylt ut av omsorgspersonen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i PedsQL Neuromuscular Module Versjon 3.0 Scale Score
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Neuromuscular Module (versjon 3.0) inkluderer 25 elementer ved bruk av egenrapportering (5-18 år) og/eller foreldrerapport (5-18 år). Instrumentet dekker problemer knyttet til nevromuskulær sykdom, kommunikasjon og familieressurser. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0) slik at høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Caregiver PedsQL Neuromuscular Module Versjon 3.0 Scale Score
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
PedsQL Neuromuscular Module (versjon 3.0) inkluderer 25 elementer ved bruk av egenrapportering (5-18 år) og/eller foreldrerapport (5-18 år). Instrumentet dekker problemer knyttet til nevromuskulær sykdom, kommunikasjon og familieressurser. Skalaelementer transformeres lineært til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 og 4 = 0) slik at høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet. Spørreskjema ble fylt ut av omsorgspersonen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i EuroQol 5-Dimensjon 5-Level (EQ-5D-5L) Spørreskjemaindekspoengsum - Totalscore
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatusspørreskjema som består av seks spørsmål som brukes til å beregne en helseverdiscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er to komponenter til EQ-5D-5L: en helsetilstandsprofil med fem elementer som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. Samlet skår varierer fra 0 til 1, med lave skårer som representerer et høyere nivå av dysfunksjon.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Caregiver Proxy EQ-5D-5L Spørreskjemaindeksscore - Totalscore
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatusspørreskjema som består av seks spørsmål som brukes til å beregne en helseverdiscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er to komponenter til EQ-5D-5L: en helsetilstandsprofil med fem elementer som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. Samlet skår varierer fra 0 til 1, med lave skårer som representerer et høyere nivå av dysfunksjon. Spørreskjemaet ble fylt ut av omsorgspersonen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i EQ-5D-5L Visual Analogue Scale (EQ-5D-5L VAS) Score
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatusspørreskjema som består av seks spørsmål som brukes til å beregne en helseverdiscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er to komponenter til EQ-5D-5L: en helsetilstandsprofil med fem elementer som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS-poengsum
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
EQ-5D-5L er et selvrapportert helsestatusspørreskjema som består av seks spørsmål som brukes til å beregne en helseverdiscore for bruk i helseøkonomisk analyse. Det er to komponenter til EQ-5D-5L: en helsetilstandsprofil med fem elementer som vurderer mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon brukt for å oppnå en Index Utility Score, samt en visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand. VAS er designet for å rangere deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 til 100, der 0 representerer den verst tenkelige helsetilstanden og 100 representerer den best tenkelige helsetilstanden. Spørreskjema ble fylt ut av omsorgspersonen.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Antall ansatte ansatt vurdert ved å bruke spørreskjemaet for arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt: Omsorgsperson (WPAI:CG) spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består av fire spørsmål om virkningene av spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: sysselsettingsstatus, timer tapt på grunn av pasientomsorg, timer tapt på grunn av andre årsaker, faktisk utførte timer og to spørsmål som måler graden av hvilken pasientbehandling som påvirket produktiviteten og vanlige daglige aktiviteter.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i faktisk arbeidede timer og tapte arbeidstimer vurdert ved bruk av WPAI:CG-spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består av fire spørsmål om virkningene av SMA på følgende: sysselsettingsstatus, timer tapt på grunn av pasientomsorg (HMC), timer tapt på grunn av andre årsaker (HMO), timer faktisk jobbet (HAW) og to spørsmål som måle i hvilken grad pasientbehandlingen påvirket produktiviteten og vanlige daglige aktiviteter.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i tapt arbeidstid, svekkelse under arbeid, generell arbeidsnedsettelse og aktivitetssvikt vurdert ved bruk av WPAI:CG-spørreskjemascore
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består av fire spørsmål om virkningene av spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: sysselsettingsstatus, timer tapt på grunn av pasientomsorg, timer tapt på grunn av andre årsaker, faktisk utførte timer og to spørsmål som måler graden av hvilken pasientbehandling som påvirket produktiviteten og vanlige daglige aktiviteter. WPAI:CG-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet. Resultatene er presentert for Prosent arbeidstid tapt (WTM), Prosent svekkelse (IMP), Prosent samlet arbeidsnedsettelse (OWI) og Prosent aktivitetssvikt (AIM).
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i grad pasientbehandling Berørt produktivitet og aktiviteter ved bruk av WPAI:CG-spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
WPAI:CG består av fire spørsmål om virkningene av spinal muskelatrofi (SMA) på følgende: sysselsettingsstatus, timer tapt på grunn av pasientomsorg, timer tapt på grunn av andre årsaker, faktisk utførte timer og to spørsmål som måler graden av hvilken pasientbehandling som påvirket produktiviteten og vanlige daglige aktiviteter. WPAI:CG-utfall uttrykkes som svekkelsesprosenter, med høyere tall som indikerer større svekkelse og mindre produktivitet.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Short-Form 36 (SF-36) Physical Composite Scores (PCS) og Mental Composite Scores (MCS): Caregiver
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
SF-36 ble brukt til å vurdere helserelatert livskvalitet ved baseline og ved behandlingsbesøk. SF-36 besto av 36 spørsmål som dekket 8 domener (fysisk funksjon, rollefungerende fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rollefungerende emosjonell og mental helse), med hvert domene som skårer på en skala 0-100 (en score på 0 = maksimal funksjonshemming og en score på 100 = ingen funksjonshemming). De 8 domenene er videre oppsummert til 2 distinkte høyere-ordnede klynger: de fysiske og mentale sammensatte t-skårene (PCS og MCS). Rekkevidden for alle 8 domener samt for de sammensatte normbaserte t-skårene er fra 0 til 100 med 100 som best mulig helsestatus og 0 som dårligst helsestatus. Rapportert her er Physical Composite Scores (PCS) og Mental Composite Scores (MCS).
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i SF-36 domenepoeng: omsorgsperson
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
SF-36 ble brukt til å vurdere helserelatert livskvalitet ved baseline og ved behandlingsbesøk. SF-36 besto av 36 spørsmål som dekket 8 domener (fysisk funksjon, rollefungerende fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rollefungerende emosjonell og mental helse), med hvert domene som skårer på en skala 0-100 (en score på 0 = maksimal funksjonshemming og en score på 100 = ingen funksjonshemming). Intervallet for alle 8 normbaserte domener var fra 0 til 100 med 100 som best mulig helsestatus og 0 som dårligst helsestatus.
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
Endring fra baseline i Revided Utility Index Score (SF-6D_R2): Caregiver
Tidsramme: Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
SF-6D fokuserer på syv av de åtte helsedomenene som dekkes av SF-36: fysisk funksjon, rolledeltakelse (kombinert rolle-fysisk og rolle-emosjonell), sosial funksjon, kroppslig smerte, mental helse og vitalitet. SF-6D Health Utility Index (HUI) Score = 0 (dårligst målte helsetilstand) til 1 (beste målte helsetilstand).
Grunnlinje (uke 1), uke 26, 52, 78, 104 og 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Pasient
Tidsramme: Uke 104 og uke 130
SMAIS ble utviklet spesielt for SMA for å vurdere funksjonsrelatert uavhengighet. SMAIS inneholder 29 elementer, som vurderer mengden assistanse som kreves fra en annen person for å utføre daglige aktiviteter, som å spise eller forflytte seg til/fra rullestol. Hvert element scores på en skala fra null til fire (med et ekstra alternativ for å indikere at et element ikke er aktuelt). Varepoengsummen summeres for å lage totalpoengsummen. Omfanget av totalpoengsum er mellom 0 og 116. Lavere skårer indikerer større avhengighet av et annet individ.
Uke 104 og uke 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Score: Caregiver
Tidsramme: Uke 104 og uke 130
SMAIS ble utviklet spesielt for SMA for å vurdere funksjonsrelatert uavhengighet. SMAIS inneholder 29 elementer, som vurderer mengden assistanse som kreves fra en annen person for å utføre daglige aktiviteter, som å spise eller forflytte seg til/fra rullestol. Hvert element scores på en skala fra null til fire (med et ekstra alternativ for å indikere at et element ikke er aktuelt). Varepoengsummen summeres for å lage totalpoengsummen. Omfanget av totalpoengsum er mellom 0 og 116. Lavere skårer indikerer større avhengighet av et annet individ.
Uke 104 og uke 130

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

18. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

18. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

11. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. august 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere