Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti olesoximu u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA)

18. července 2019 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti oleoximu v dávce 10 mg/kg dvakrát denně u pacientů se spinální svalovou atrofií

Účelem této otevřené jednoramenné studie je dále vyhodnotit výsledky dlouhodobé snášenlivosti, bezpečnosti a účinnosti olesoximu u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří se dříve účastnili jedné z následujících dvou klinických studií: TRO19622 CL E Q 1115-1 (otevřená fáze Ib, multicentrická studie s jednou a více dávkami) nebo TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fáze II/III, adaptivní, paralelní skupina, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrické, mnohonárodní studium).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

131

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Francie, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Francie, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Francie, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Itálie, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itálie, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Německo, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Spojené království, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účast v předchozích studiích (TRO19622 CL E Q 1115-1 nebo TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Pro ženy ve fertilním věku: souhlas s používáním přijatelné antikoncepční metody během období léčby a po dobu nejméně 28 dnů po poslední dávce olesoximu

Kritéria vyloučení:

  • Účastnice, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět během studie
  • Účastníci, kteří podle názoru zkoušejícího nejsou vhodní pro účast v této otevřené studii
  • Účastníci, u kterých se vyvinula přecitlivělost studovaného léku na olesoxim nebo jednu z pomocných látek formulace, včetně sezamového oleje
  • Současná nebo předchozí účast na jakékoli studii zkoumaného léku nebo zařízení během 90 dnů před screeningem
  • Současná nebo předchozí účast ve studii přežití motorického neuronu 2 (SMN2) zaměřené na antisense oligonukleotidy během 6 měsíců před screeningem
  • Anamnéza infekce virem lidské imunodeficience, anamnéza infekce hepatitidy B během posledního roku, historie infekce hepatitidy C, která nebyla adekvátně léčena
  • Anamnéza zneužívání nelegálních drog nebo alkoholu během 12 měsíců před screeningem, podle úsudku vyšetřovatele
  • Jakýkoli vážný zdravotní stav nebo abnormalita v klinických laboratorních testech, které podle úsudku zkoušejícího znemožňují bezpečnou účast účastníka ve studii a její dokončení
  • Anamnéza nebo přítomnost abnormálního elektrokardiogramu (EKG), který je podle názoru zkoušejícího klinicky významný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Olesoxim

Účastníci, kteří souhlasili se zvýšením dávky, dostanou 10 miligramů na kilogram (mg/kg) suspenze dvakrát denně (BID) buď perorálně, nebo naso-gastrickou či gastrostomickou sondou se snídaní a večeří, nejlépe ve stejnou denní dobu. po celou dobu studia. Pokud se podání léku neshoduje s jedním z plánovaných jídel, je třeba před podáním léku vzít svačinu. Mezi ranní a večerní dávkou by mělo být pokud možno alespoň 10 hodin. Celková dávka v této studii nepřesáhne 2000 mg.

Účastníci, kteří nesouhlasí se zvýšením dávky, budou pokračovat v předchozí dávce a dostanou dávku 10 mg/kg suspenze jednou denně perorálně nebo naso-gastrickou nebo gastronomickou sondou s hlavním jídlem, nejlépe ve stejnou dobu den.
Lék: Olesoxim
Účastníci obdrží homogenní suspenzi olesoximu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) nebo vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav do přibližně 3 let
Základní stav do přibližně 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní hodnoty v měření funkce motoru (MFM) dimenze 1 (D1) + skóre dimenze 2 (D2)
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Škála MFM hodnotila funkci motoru ve třech rozměrech. D1 hodnotí funkce související se stojem a přesunem, D2 hodnotí axiální a proximální funkci v poloze na zádech a vsedě na podložce a židli a D3 hodnotí distální motorickou funkci. Bodování každého úkolu využívá 4bodovou Likertovu škálu založenou na maximálních schopnostech účastníka bez pomoci: 0, nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1, plní úkol částečně; 2, provádí úkol neúplně nebo nedokonale (s kompenzačními/nekontrolovanými pohyby nebo pomalostí); a 3, plní úkol plně a „normálně“. Skóre se sečtou a získá se celkové skóre vyjádřené jako procento maximálního možného skóre (toho, kterého bylo dosaženo bez fyzického postižení); čím nižší je celkové skóre, tím závažnější je postižení.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozího stavu v celkovém skóre MFM (D1+ D2 + Dimenze 3 [D3]) skóre
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Škála MFM hodnotila funkci motoru ve třech rozměrech. D1 hodnotí funkce související se stojem a přesunem, D2 hodnotí axiální a proximální funkci v poloze na zádech a vsedě na podložce a židli a D3 hodnotí distální motorickou funkci. Bodování každého úkolu využívá 4bodovou Likertovu škálu založenou na maximálních schopnostech účastníka bez pomoci: 0, nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1, plní úkol částečně; 2, provádí úkol neúplně nebo nedokonale (s kompenzačními/nekontrolovanými pohyby nebo pomalostí); a 3, plní úkol plně a „normálně“. Skóre se sečtou a získá se celkové skóre vyjádřené jako procento maximálního možného skóre (toho, kterého bylo dosaženo bez fyzického postižení); čím nižší je celkové skóre, tím závažnější je postižení.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Plazmatické koncentrace Olesoximu
Časové okno: Předdávkování (hodina 0) v týdnech 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 a 130
Hodnoty jsou uvedeny samostatně pro dávky QD a BID. Ke zvýšení dávky došlo po 104. týdnu.
Předdávkování (hodina 0) v týdnech 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 a 130
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku Pediatrické kvality života (PedsQL) Obecná základní škála skóre verze 4.0
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Obecná základní škála PedsQL zahrnuje 23 položek pomocí self-reportu a/nebo rodičovské zprávy (věk 5+). Nástroj pokrývá fyzické, emocionální, sociální a školní fungování. Položky škály jsou lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 a 4 = 0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozího stavu ve skóre generických základních vah Caregiver PedsQL verze 4.0
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Obecná základní škála PedsQL obsahuje 23 položek. Nástroj pokrývá fyzické, emocionální, sociální a školní fungování. Položky škály jsou lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 a 4 = 0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím. Dotazník vyplnil pečovatel.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základní hodnoty ve skóre škály neuromuskulárního modulu PedsQL verze 3.0
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Neuromuskulární modul PedsQL (verze 3.0) obsahuje 25 položek pomocí self-reportu (věk 5-18) a/nebo rodičovského reportu (věk 5-18). Nástroj pokrývá problémy spojené s nervosvalovým onemocněním, komunikací a rodinnými zdroji. Položky škály jsou lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 a 4 = 0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna oproti výchozímu stavu ve skóre škály neuromuskulárního modulu Caregiver PedsQL verze 3.0
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Neuromuskulární modul PedsQL (verze 3.0) obsahuje 25 položek pomocí self-reportu (věk 5-18) a/nebo rodičovského reportu (věk 5-18). Nástroj pokrývá problémy spojené s nervosvalovým onemocněním, komunikací a rodinnými zdroji. Položky škály jsou lineárně transformovány na stupnici 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 a 4 = 0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života související se zdravím. Dotazník vyplnil pečovatel.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základní hodnoty v indexovém skóre dotazníku EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) – celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami hlásíte, který se skládá ze šesti otázek používaných k výpočtu skóre užitku zdraví pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má dvě složky: pětipoložkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž nízké skóre představuje vyšší úroveň dysfunkce.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozí hodnoty v indexovém skóre dotazníku proxy EQ-5D-5L pečovatele – celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami hlásíte, který se skládá ze šesti otázek používaných k výpočtu skóre užitku zdraví pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má dvě složky: pětipoložkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž nízké skóre představuje vyšší úroveň dysfunkce. Dotazník vyplnil pečovatel.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základního skóre ve vizuální analogové škále EQ-5D-5L (EQ-5D-5L VAS)
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami hlásíte, který se skládá ze šesti otázek používaných k výpočtu skóre užitku zdraví pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má dvě složky: pětipoložkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základní hodnoty ve skóre Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
EQ-5D-5L je dotazník o zdravotním stavu, který si sami hlásíte, který se skládá ze šesti otázek používaných k výpočtu skóre užitku zdraví pro použití ve zdravotně ekonomické analýze. EQ-5D-5L má dvě složky: pětipoložkový profil zdravotního stavu, který hodnotí mobilitu, sebeobsluhu, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/depresi používaný k získání indexu užitného skóre, stejně jako vizuální analogová stupnice (VAS), která měří zdravotní stav. VAS je navržen tak, aby ohodnotil aktuální zdravotní stav účastníka na stupnici od 0 do 100, kde 0 představuje nejhorší představitelný zdravotní stav a 100 představuje nejlepší představitelný zdravotní stav. Dotazník vyplnil pečovatel.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Počet zaměstnaných subjektů hodnocených pomocí dotazníku o zhoršení pracovní produktivity a aktivity: Dotazník pečovatele (WPAI:CG)
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
WPAI:CG se skládá ze čtyř otázek o účincích spinální svalové atrofie (SMA) na následující: stav zaměstnání, hodiny zameškané kvůli péči o pacienta, hodiny zameškané z jiných důvodů, skutečně odpracované hodiny a dvě otázky, které měří míru která péče o pacienty ovlivnila produktivitu a pravidelné denní aktivity.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozího stavu v hodinách skutečně odpracovaných a zmeškaných pracovních hodinách vyhodnocených pomocí dotazníku WPAI:CG
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
WPAI:CG se skládá ze čtyř otázek o účincích SMA na následující: stav zaměstnání, hodiny zameškané kvůli péči o pacienta (HMC), hodiny zameškané z jiných důvodů (HMO), skutečně odpracované hodiny (HAW) a dvě otázky, které měřit míru, do jaké péče o pacienta ovlivnila produktivitu a pravidelné denní aktivity.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna zmeškané pracovní doby, zhoršení při práci, celkového zhoršení pracovní činnosti a snížení aktivity oproti výchozímu stavu hodnocené pomocí skóre dotazníku WPAI:CG
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
WPAI:CG se skládá ze čtyř otázek o účincích spinální svalové atrofie (SMA) na následující: stav zaměstnání, hodiny zameškané kvůli péči o pacienta, hodiny zameškané z jiných důvodů, skutečně odpracované hodiny a dvě otázky, které měří míru která péče o pacienty ovlivnila produktivitu a pravidelné denní aktivity. Výsledky WPAI:CG jsou vyjádřeny jako procenta poškození, přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu. Výsledky jsou uvedeny pro procento zameškané pracovní doby (WTM), procento zhoršení (IMP), procento celkového zhoršení práce (OWI) a procento poruchy aktivity (AIM).
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozího stavu v produktivitě a činnostech péče o pacienty pomocí WPAI:CG dotazník
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
WPAI:CG se skládá ze čtyř otázek o účincích spinální svalové atrofie (SMA) na následující: stav zaměstnání, hodiny zameškané kvůli péči o pacienta, hodiny zameškané z jiných důvodů, skutečně odpracované hodiny a dvě otázky, které měří míru která péče o pacienty ovlivnila produktivitu a pravidelné denní aktivity. Výsledky WPAI:CG jsou vyjádřeny jako procenta poškození, přičemž vyšší čísla znamenají větší poškození a nižší produktivitu.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základního stavu v Short-Form 36 (SF-36) Fyzická složená skóre (PCS) a Mental Composite Scores (MCS): Caregiver
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
SF-36 byl použit k hodnocení kvality života související se zdravím na začátku a při návštěvách během léčby. SF-36 se skládala z 36 otázek pokrývajících 8 domén (fyzické fungování, tělesná funkce, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, emocionální a duševní zdraví fungující v roli), přičemž každá doména byla hodnocena na stupnici 0-100. (skóre 0 = maximální postižení a skóre 100 = žádné postižení). Těchto 8 domén je dále shrnuto do 2 odlišných shluků vyššího řádu: fyzické a duševní složené t-skóre (PCS a MCS). Rozsah pro všech 8 domén a také pro složená norma založená t-skóre je od 0 do 100, přičemž 100 je nejlepší možný zdravotní stav a 0 je nejhorší zdravotní stav. Zde jsou uvedeny fyzické složené skóre (PCS) a duševní složené skóre (MCS).
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od základní linie ve skóre domény SF-36: Caregiver
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
SF-36 byl použit k hodnocení kvality života související se zdravím na začátku a při návštěvách během léčby. SF-36 se skládala z 36 otázek pokrývajících 8 domén (fyzické fungování, tělesná funkce, tělesná bolest, obecné zdraví, vitalita, sociální fungování, emocionální a duševní zdraví fungující v roli), přičemž každá doména byla hodnocena na stupnici 0-100. (skóre 0 = maximální postižení a skóre 100 = žádné postižení). Rozsah pro všech 8 domén založených na normách byl od 0 do 100, přičemž 100 byl nejlepší možný zdravotní stav a 0 byl nejhorší zdravotní stav.
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Změna od výchozího stavu v revidovaném skóre indexu užitkovosti (SF-6D_R2): Pečovatel
Časové okno: Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
SF-6D se zaměřuje na sedm z osmi oblastí zdraví, na které se vztahuje SF-36: fyzické fungování, účast v roli (kombinovaná role-fyzická a role-emocionální), sociální fungování, tělesná bolest, duševní zdraví a vitalita. SF-6D Health Utility Index (HUI) Skóre = 0 (nejhorší naměřený zdravotní stav) až 1 (nejlépe naměřený zdravotní stav).
Výchozí stav (1. týden), 26., 52., 78., 104. a 130. týden
Skóre SMA Independence Scale (SMAIS): Pacient
Časové okno: Týden 104 a týden 130
SMAIS byl vyvinut speciálně pro SMA za účelem posouzení funkční nezávislosti. SMAIS obsahuje 29 položek, které posuzují míru pomoci požadované od jiné osoby při provádění každodenních činností, jako je jídlo nebo přesun na invalidní vozík/z invalidního vozíku. Každá položka je hodnocena na stupnici od nuly do čtyř (s další možností, která označuje, že položka není použitelná). Skóre položek se sečtou a vytvoří se celkové skóre. Rozsah celkového skóre je mezi 0 a 116. Nižší skóre ukazuje na větší závislost na jiném jedinci.
Týden 104 a týden 130
SMA Independence Scale (SMAIS) Skóre: Caregiver
Časové okno: Týden 104 a týden 130
SMAIS byl vyvinut speciálně pro SMA za účelem posouzení funkční nezávislosti. SMAIS obsahuje 29 položek, které posuzují míru pomoci požadované od jiné osoby při provádění každodenních činností, jako je jídlo nebo přesun na invalidní vozík/z invalidního vozíku. Každá položka je hodnocena na stupnici od nuly do čtyř (s další možností, která označuje, že položka není použitelná). Skóre položek se sečtou a vytvoří se celkové skóre. Rozsah celkového skóre je mezi 0 a 116. Nižší skóre ukazuje na větší závislost na jiném jedinci.
Týden 104 a týden 130

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2018

Dokončení studie (Aktuální)

18. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

11. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. srpna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Olesoxim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Venezuela

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit