Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność olesoksymu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)
18 lipca 2019 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność 10 mg/kg 2 razy na dobę olesoksymu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni
Celem tego otwartego, jednoramiennego badania jest dalsza ocena długoterminowej tolerancji, bezpieczeństwa i skuteczności olesoksymu u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy wcześniej brali udział w jednym z dwóch następujących badań klinicznych: TRO19622 CL E Q 1115-1 (otwarte badanie fazy Ib, wieloośrodkowe, z pojedynczą i wielokrotną dawką) lub TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, faza II/III, adaptacyjne, w grupach równoległych, z podwójnie ślepą próbą, randomizowane, kontrolowane placebo, badanie wieloośrodkowe, międzynarodowe).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
131
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
-
Garches, Francja, 92380
- Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
-
Lille, Francja, 59037
- Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
-
Marseille, Francja, 13005
- Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
-
Paris Cedex 12, Francja, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
-
Freiburg, Niemcy, 79106
- Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
-
München, Niemcy, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
Roma, Lazio, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20100
- I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
-
Milano, Lombardia, Włochy, 20162
- ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Włochy, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B9 5SS
- Heart of England NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1 3BG
- National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
-
Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udział we wcześniejszych badaniach (TRO19622 CL E Q 1115-1 lub TRO19622 CL E Q 1275-1)
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: zgoda na stosowanie akceptowalnej metody kontroli urodzeń w okresie leczenia i przez co najmniej 28 dni po przyjęciu ostatniej dawki olesoksymu
Kryteria wyłączenia:
- Uczestniczki, które są w ciąży lub karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę podczas badania
- Uczestnicy, którzy w opinii badacza nie kwalifikują się do udziału w tym otwartym badaniu
- Uczestnicy, u których rozwinęła się nadwrażliwość na badany lek na olesoksym lub jedną z substancji pomocniczych preparatu, w tym olej sezamowy
- Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek badaniu eksperymentalnym leku lub urządzenia w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym
- Jednoczesne lub wcześniejsze uczestnictwo w badaniu antysensownego oligonukleotydu ukierunkowanego na przetrwanie neuronu ruchowego 2 (SMN2) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności, historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B w ciągu ostatniego roku, historia zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu C, które nie było odpowiednio leczone
- Historia nielegalnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, w ocenie badacza
- Każdy poważny stan medyczny lub nieprawidłowość w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział uczestnika w badaniu i jego ukończenie
- Historia lub obecność nieprawidłowego elektrokardiogramu (EKG), który jest klinicznie istotny w opinii badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Olesoksym
Uczestnicy, którzy wyrazili zgodę na zwiększenie dawki, będą otrzymywać 10 miligramów na kilogram (mg/kg) zawiesiny dwa razy dziennie (BID) doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową lub gastrostomijną ze śniadaniem i kolacją, najlepiej o tej samej porze dnia przez cały okres studiów. Jeżeli podanie leku nie pokrywa się z jednym z zaplanowanych posiłków, przed podaniem leku należy zjeść przekąskę. Pomiędzy poranną a wieczorną dawką powinno być co najmniej 10 godzin przerwy. Całkowita dawka w tym badaniu nie przekroczy 2000 mg. Uczestnicy, którzy nie wyrażą zgody na zwiększenie dawki, będą kontynuować poprzednią dawkę i otrzymywać dawkę 10 mg/kg zawiesiny raz dziennie doustnie lub przez sondę nosowo-żołądkową lub gastronomiczną wraz z głównym posiłkiem, najlepiej w tym samym czasie co dzień. |
Uczestnicy otrzymają jednorodną zawiesinę olesoksymu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do około 3 lat
|
Linia bazowa do około 3 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w pomiarze funkcji motorycznych (MFM) Wymiar 1 (D1) + Wynik wymiaru 2 (D2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Skala MFM oceniała funkcje motoryczne w trzech wymiarach.
D1 ocenia funkcje związane ze wstawaniem i przenoszeniem się, D2 ocenia funkcje osiowe i proksymalne w pozycji leżącej i siedzącej na macie i krześle, a D3 ocenia dystalne funkcje motoryczne.
Punktacja każdego zadania odbywa się na 4-stopniowej skali Likerta, opartej na maksymalnych możliwościach uczestnika bez pomocy: 0, nie może rozpocząć zadania lub utrzymać pozycji wyjściowej; 1, wykonuje zadanie częściowo; 2, wykonuje zadanie niekompletnie lub niedoskonale (z ruchami kompensacyjnymi/niekontrolowanymi lub spowolnionymi); i 3, wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”.
Wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik wyrażony jako procent maksymalnego możliwego wyniku (tego uzyskanego bez upośledzenia fizycznego); im niższy wynik całkowity, tym poważniejsze upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od punktu początkowego w całkowitym wyniku MFM (D1+ D2 + wymiar 3 [D3]) Wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Skala MFM oceniała funkcje motoryczne w trzech wymiarach.
D1 ocenia funkcje związane ze wstawaniem i przenoszeniem się, D2 ocenia funkcje osiowe i proksymalne w pozycji leżącej i siedzącej na macie i krześle, a D3 ocenia dystalne funkcje motoryczne.
Punktacja każdego zadania odbywa się na 4-stopniowej skali Likerta, opartej na maksymalnych możliwościach uczestnika bez pomocy: 0, nie może rozpocząć zadania lub utrzymać pozycji wyjściowej; 1, wykonuje zadanie częściowo; 2, wykonuje zadanie niekompletnie lub niedoskonale (z ruchami kompensacyjnymi/niekontrolowanymi lub spowolnionymi); i 3, wykonuje zadanie w pełni i „normalnie”.
Wyniki są sumowane, aby uzyskać całkowity wynik wyrażony jako procent maksymalnego możliwego wyniku (tego uzyskanego bez upośledzenia fizycznego); im niższy wynik całkowity, tym poważniejsze upośledzenie.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Stężenia Olesoksymu w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (godzina 0) w 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 i 130 tygodniu
|
Wartości podano oddzielnie dla dawek QD i BID.
Zwiększenie dawki nastąpiło po 104. tygodniu.
|
Przed podaniem dawki (godzina 0) w 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 i 130 tygodniu
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Kwestionariuszu Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL) Skala Generic Core Scale wersja 4.0 Wynik
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Ogólna skala podstawowa PedsQL zawiera 23 pozycje na podstawie samoopisu i/lub raportu rodzica (wiek 5+).
Instrument obejmuje funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne.
Pozycje skali są przekształcane liniowo do skali 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 i 4 = 0), tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali Caregiver PedsQL Generic Core Scales w wersji 4.0
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Ogólna skala podstawowa PedsQL zawiera 23 pozycje.
Instrument obejmuje funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne.
Pozycje skali są przekształcane liniowo do skali 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 i 4 = 0), tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Kwestionariusz wypełnia opiekun.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w skali modułu nerwowo-mięśniowego PedsQL w wersji 3.0
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Moduł nerwowo-mięśniowy PedsQL (wersja 3.0) zawiera 25 pozycji z wykorzystaniem samoopisu (wiek 5-18 lat) i/lub raportu rodzica (wiek 5-18 lat).
Instrument obejmuje problemy związane z chorobami nerwowo-mięśniowymi, komunikacją i zasobami rodzinnymi.
Pozycje skali są przekształcane liniowo do skali 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 i 4 = 0), tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w skali modułu nerwowo-mięśniowego PedsQL opiekuna w wersji 3.0
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Moduł nerwowo-mięśniowy PedsQL (wersja 3.0) zawiera 25 pozycji z wykorzystaniem samoopisu (wiek 5-18 lat) i/lub raportu rodzica (wiek 5-18 lat).
Instrument obejmuje problemy związane z chorobami nerwowo-mięśniowymi, komunikacją i zasobami rodzinnymi.
Pozycje skali są przekształcane liniowo do skali 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 i 4 = 0), tak że wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Kwestionariusz wypełnia opiekun.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od wartości początkowej w 5-wymiarowym, 5-poziomowym kwestionariuszu EuroQol (EQ-5D-5L) Wynik indeksu — wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L jest kwestionariuszem samooceny stanu zdrowia, który składa się z sześciu pytań służących do obliczania wskaźnika przydatności zdrowia do wykorzystania w analizie ekonomicznej zdrowia.
EQ-5D-5L składa się z dwóch elementów: pięciopunktowego profilu stanu zdrowia, który ocenia mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję, wykorzystywany do uzyskania wyniku wskaźnika użyteczności, a także wizualna skala analogowa (VAS) mierząca stan zdrowia.
Ogólne wyniki wahają się od 0 do 1, przy czym niskie wyniki reprezentują wyższy poziom dysfunkcji.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od punktu początkowego w Proxy opiekuna EQ-5D-5L Kwestionariusz Indeksu Wynik - Wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L jest kwestionariuszem samooceny stanu zdrowia, który składa się z sześciu pytań służących do obliczania wskaźnika przydatności zdrowia do wykorzystania w analizie ekonomicznej zdrowia.
EQ-5D-5L składa się z dwóch elementów: pięciopunktowego profilu stanu zdrowia, który ocenia mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję, wykorzystywany do uzyskania wyniku wskaźnika użyteczności, a także wizualna skala analogowa (VAS) mierząca stan zdrowia.
Ogólne wyniki wahają się od 0 do 1, przy czym niskie wyniki reprezentują wyższy poziom dysfunkcji.
Kwestionariusz wypełnia opiekunka.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od punktu początkowego w wyniku wizualnej skali analogowej EQ-5D-5L (EQ-5D-5L VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L jest kwestionariuszem samooceny stanu zdrowia, który składa się z sześciu pytań służących do obliczania wskaźnika przydatności zdrowia do wykorzystania w analizie ekonomicznej zdrowia.
EQ-5D-5L składa się z dwóch elementów: pięciopunktowego profilu stanu zdrowia, który ocenia mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję, wykorzystywany do uzyskania wyniku wskaźnika użyteczności, a także wizualna skala analogowa (VAS) mierząca stan zdrowia.
VAS ma na celu ocenę aktualnego stanu zdrowia uczestnika w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w ocenie zastępczej opiekuna EQ-5D-5L VAS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L jest kwestionariuszem samooceny stanu zdrowia, który składa się z sześciu pytań służących do obliczania wskaźnika przydatności zdrowia do wykorzystania w analizie ekonomicznej zdrowia.
EQ-5D-5L składa się z dwóch elementów: pięciopunktowego profilu stanu zdrowia, który ocenia mobilność, samoopiekę, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresję, wykorzystywany do uzyskania wyniku wskaźnika użyteczności, a także wizualna skala analogowa (VAS) mierząca stan zdrowia.
VAS ma na celu ocenę aktualnego stanu zdrowia uczestnika w skali od 0 do 100, gdzie 0 oznacza najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, a 100 najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia.
Kwestionariusz wypełnia opiekun.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Liczba osób zatrudnionych oceniana za pomocą Kwestionariusza Utraty Produktywności i Aktywności: Kwestionariusz Opiekuna (WPAI:CG)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
WPAI:CG składa się z czterech pytań dotyczących wpływu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) na następujące kwestie: status zatrudnienia, godziny opuszczone z powodu opieki nad pacjentem, godziny opuszczone z innych powodów, godziny faktycznie przepracowane oraz dwa pytania mierzące stopień w jaki sposób opieka nad pacjentem wpływa na produktywność i regularne codzienne czynności.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do poziomu bazowego w liczbach rzeczywiście przepracowanych godzin i godzinach pracy utraconych oszacowana za pomocą kwestionariusza WPAI:CG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
WPAI:CG składa się z czterech pytań dotyczących wpływu SMA na następujące elementy: status zatrudnienia, godziny nieobecności z powodu opieki nad pacjentem (HMC), godziny nieobecności z innych powodów (HMO), godziny faktycznie przepracowane (HAW) oraz dwa pytania, które zmierzyć stopień, w jakim opieka nad pacjentem wpłynęła na produktywność i regularne codzienne czynności.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie utraconego czasu pracy, upośledzenia podczas pracy, ogólnego upośledzenia pracy i upośledzenia aktywności oceniana za pomocą wyniku kwestionariusza WPAI:CG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
WPAI:CG składa się z czterech pytań dotyczących wpływu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) na następujące kwestie: status zatrudnienia, godziny opuszczone z powodu opieki nad pacjentem, godziny opuszczone z innych powodów, godziny faktycznie przepracowane oraz dwa pytania mierzące stopień w jaki sposób opieka nad pacjentem wpływa na produktywność i regularne codzienne czynności.
Wyniki WPAI:CG są wyrażone jako procent upośledzenia, przy czym wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność.
Wyniki przedstawiono dla Procent utraconego czasu pracy (WTM), Procent upośledzenia (IMP), Procent ogólnego upośledzenia pracy (OWI) i Procent upośledzenia aktywności (AIM).
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w stopniu, w jakim opieka nad pacjentem wpływała na produktywność i aktywność za pomocą kwestionariusza WPAI:CG
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
WPAI:CG składa się z czterech pytań dotyczących wpływu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) na następujące kwestie: status zatrudnienia, godziny opuszczone z powodu opieki nad pacjentem, godziny opuszczone z innych powodów, godziny faktycznie przepracowane oraz dwa pytania mierzące stopień w jaki sposób opieka nad pacjentem wpływa na produktywność i regularne codzienne czynności.
Wyniki WPAI:CG są wyrażone jako procent upośledzenia, przy czym wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od punktu początkowego w kwestionariuszu Short-Form 36 (SF-36) Złożonych wyników fizycznych (PCS) i Złożonych wyników psychicznych (MCS): Opiekun
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Skalę SF-36 wykorzystano do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem na początku badania i podczas wizyt w trakcie leczenia.
SF-36 składał się z 36 pytań obejmujących 8 domen (funkcjonowanie fizyczne, pełnienie ról fizycznych, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, zdrowie emocjonalne i psychiczne pełniące role), z każdą domeną punktowaną w skali 0-100 (0 punktów = maksymalna niepełnosprawność, a 100 punktów = brak niepełnosprawności).
8 domen jest dalej podsumowanych w 2 odrębne klastry wyższego rzędu: fizyczne i psychiczne złożone wyniki t (PCS i MCS).
Zakres dla wszystkich 8 domen, jak również dla złożonych t-score opartych na normach wynosi od 0 do 100, przy czym 100 oznacza najlepszy możliwy stan zdrowia, a 0 najgorszy stan zdrowia.
Podane tutaj są Złożone wyniki fizyczne (PCS) i złożone wyniki psychiczne (MCS).
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana od wartości początkowej w wynikach domeny SF-36: Opiekun
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
Skalę SF-36 wykorzystano do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem na początku badania i podczas wizyt w trakcie leczenia.
SF-36 składał się z 36 pytań obejmujących 8 domen (funkcjonowanie fizyczne, pełnienie ról fizycznych, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, zdrowie emocjonalne i psychiczne pełniące role), z każdą domeną punktowaną w skali 0-100 (0 punktów = maksymalna niepełnosprawność, a 100 punktów = brak niepełnosprawności).
Zakres dla wszystkich 8 domen opartych na normach wynosił od 0 do 100, przy czym 100 oznaczało najlepszy możliwy stan zdrowia, a 0 najgorszy stan zdrowia.
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w poprawionym wskaźniku użyteczności (SF-6D_R2): Opiekun
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
SF-6D koncentruje się na siedmiu z ośmiu domen zdrowia objętych SF-36: funkcjonowaniu fizycznym, uczestnictwie w rolach (połączonych rolach fizycznych i emocjonalnych), funkcjonowaniu społecznym, bólu cielesnym, zdrowiu psychicznym i witalności.
SF-6D Health Utility Index (HUI) Wynik = 0 (najgorszy zmierzony stan zdrowia) do 1 (najlepszy zmierzony stan zdrowia).
|
Wartość wyjściowa (Tydzień 1), tygodnie 26, 52, 78, 104 i 130
|
|
Wynik Skali Niezależności SMA (SMAIS): Pacjent
Ramy czasowe: Tydzień 104 i Tydzień 130
|
SMAIS został opracowany specjalnie dla SMA w celu oceny niezależności funkcji.
SMAIS zawiera 29 pozycji, oceniających ilość pomocy wymaganej od innej osoby do wykonywania codziennych czynności, takich jak jedzenie lub przesiadanie się z/na wózek inwalidzki.
Każda pozycja jest oceniana w skali od zera do czterech (z dodatkową opcją wskazującą, że pozycja nie ma zastosowania).
Wyniki przedmiotów są sumowane, aby utworzyć łączny wynik.
Zakres łącznego wyniku wynosi od 0 do 116.
Niższe wyniki wskazują na większą zależność od drugiej osoby.
|
Tydzień 104 i Tydzień 130
|
|
Skala Niezależności SMA (SMAIS) Wynik: Opiekun
Ramy czasowe: Tydzień 104 i Tydzień 130
|
SMAIS został opracowany specjalnie dla SMA w celu oceny niezależności funkcji.
SMAIS zawiera 29 pozycji, oceniających ilość pomocy wymaganej od innej osoby do wykonywania codziennych czynności, takich jak jedzenie lub przesiadanie się z/na wózek inwalidzki.
Każda pozycja jest oceniana w skali od zera do czterech (z dodatkową opcją wskazującą, że pozycja nie ma zastosowania).
Wyniki przedmiotów są sumowane, aby utworzyć łączny wynik.
Zakres łącznego wyniku wynosi od 0 do 116.
Niższe wyniki wskazują na większą zależność od drugiej osoby.
|
Tydzień 104 i Tydzień 130
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 stycznia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 grudnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 grudnia 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 grudnia 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
11 grudnia 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 lipca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BN29854
- 2015-001589-25 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .