Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van Olesoxime op lange termijn te evalueren bij patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA)

18 juli 2019 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Multicenter, open-label, eenarmige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit van 10 mg/kg BID Olesoxime op lange termijn te evalueren bij patiënten met spinale spieratrofie

Het doel van deze open-label, eenarmige studie is om de resultaten op het gebied van verdraagbaarheid, veiligheid en werkzaamheid van olesoxime op de lange termijn verder te evalueren bij deelnemers met Spinale Musculaire Atrofie (SMA) die eerder deelnamen aan een van de volgende twee klinische onderzoeken: TRO19622 CL E Q 1115-1 (open-label fase Ib, multicenter, enkelvoudige en meervoudige dosis studie) of TRO19622 CL E Q 1275-1 (NCT01302600, fase II/III, adaptief, parallelle groep, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter, multinationale studie).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

131

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Gent, België, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen; Neuropädiatrie
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Uniklinikum Freiburg Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin; Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
      • München, Duitsland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique - L'ESCALE
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Hôpital Raymond Poincare; Serv. Neurologie et Réanimation pédiatriques - Centre réf. neuromusculaire
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Jeanne De Flandre; CIC pediatrique
      • Marseille, Frankrijk, 13005
        • Hopital la Timone Enfants; Service de Pediatrie et Neurologie Pediatrique
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHRU de Montpellier, Hopital Gui de Chauliac; Service de Neuropediatrie
      • Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Hopital des Enfants; Unite de Neurologie Pediatrique
  • Italië
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
      • Roma, Lazio, Italië, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; Dip. Neuroscienze e Salute Mentale
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italië, 16147
        • IRCCS Istituto G. Gaslini; UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italië, 20100
        • I.R.C.C.S. Cà Granda - Ospedale Maggiore Policlinico; Dip. di Salute Mentale
      • Milano, Lombardia, Italië, 20162
        • ASST GRANDE OSPEDALE METROPOLITANO NIGUARDA;NEMO (NEuroMuscular Omnicentre);Centro clinico - Fonda
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italië, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G.Martino; Dip. Neurologia e Malattie neuromuscolari
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie; Klinika Neurologii
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
        • Heart of England NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1 3BG
        • National Hospital for Neurology and Neurosurgery,; MRC Centre for Neuromuscular Diseases
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Newcastle University & The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelname aan de eerdere onderzoeken (TRO19622 CL E Q 1115-1 of TRO19622 CL E Q 1275-1)
  • Voor vrouwen die zwanger kunnen worden: akkoord om een ​​aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandelingsperiode en gedurende ten minste 28 dagen na de laatste dosis olesoxime

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek
  • Deelnemers die naar het oordeel van de onderzoeker niet geschikt zijn om deel te nemen aan deze open-label studie
  • Deelnemers die overgevoelig zijn geworden voor het onderzoeksgeneesmiddel voor olesoxime of een van de hulpstoffen van de formulering, waaronder sesamolie
  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening
  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een survival motor neuron 2 (SMN2) gericht antisense oligonucleotide onderzoek binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus, voorgeschiedenis van hepatitis B-infectie in het afgelopen jaar, voorgeschiedenis van hepatitis C-infectie die niet adequaat is behandeld
  • Geschiedenis van illegaal drugs- of alcoholmisbruik binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Elke ernstige medische aandoening of afwijking in klinische laboratoriumtests die, naar het oordeel van de onderzoeker, veilige deelname en voltooiing van de studie door de deelnemer in de weg staat
  • Geschiedenis of aanwezigheid van een abnormaal elektrocardiogram (ECG) dat volgens de onderzoeker klinisch significant is

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Olesoxim

Deelnemers die hebben ingestemd met de dosisverhoging krijgen 10 milligram per kilogram (mg/kg) suspensie tweemaal daags (BID), oraal of via een neus-maag- of gastrostomiesonde bij het ontbijt en het avondeten, bij voorkeur op hetzelfde tijdstip van de dag gedurende de hele studie. Als de medicijntoediening niet samenvalt met een van de geplande maaltijden, moet er voorafgaand aan de medicijntoediening een tussendoortje worden genomen. Bij voorkeur moet er minimaal 10 uur tussen de ochtend- en avonddosis zitten. De totale dosis in deze studie zal niet hoger zijn dan 2000 mg.

Deelnemers die niet akkoord gaan met de dosisverhoging gaan door met de vorige dosering en krijgen een dosis van 10 mg/kg suspensie eenmaal daags oraal of via een neus-maag- of gastronomiesonde bij de hoofdmaaltijd, bij voorkeur op hetzelfde tijdstip van de maaltijd. dag.
Geneesmiddel: Olesoxim
Deelnemers krijgen een homogene suspensie van olesoxim.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met bijwerkingen (AE's) of ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Baseline tot ongeveer 3 jaar
Baseline tot ongeveer 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Motor Function Measure (MFM) Dimensie 1 (D1) + Dimensie 2 (D2) Score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De MFM-schaal evalueerde de motorische functie in drie dimensies. D1 evalueert functies gerelateerd aan staan ​​en transfer, D2 evalueert axiale en proximale functie in liggende en zittende positie op mat en stoel en D3 evalueert distale motorische functie. De score van elke taak maakt gebruik van een 4-punts Likert-schaal gebaseerd op de maximale capaciteiten van de deelnemer zonder hulp: 0, kan de taak niet starten of de startpositie behouden; 1, voert de taak gedeeltelijk uit; 2, voert de taak onvolledig of onvolmaakt uit (met compenserende/ongecontroleerde bewegingen of traagheid); en 3, voert de taak volledig en "normaal" uit. De scores worden opgeteld om een ​​totaalscore op te leveren, uitgedrukt als het percentage van de maximaal mogelijke score (de score verkregen zonder fysieke beperking); hoe lager de totaalscore, hoe ernstiger de stoornis.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in MFM-totaalscore (D1+ D2 + Dimensie 3 [D3]) Score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De MFM-schaal evalueerde de motorische functie in drie dimensies. D1 evalueert functies gerelateerd aan staan ​​en transfer, D2 evalueert axiale en proximale functie in liggende en zittende positie op mat en stoel en D3 evalueert distale motorische functie. De score van elke taak maakt gebruik van een 4-punts Likert-schaal gebaseerd op de maximale capaciteiten van de deelnemer zonder hulp: 0, kan de taak niet starten of de startpositie behouden; 1, voert de taak gedeeltelijk uit; 2, voert de taak onvolledig of onvolmaakt uit (met compenserende/ongecontroleerde bewegingen of traagheid); en 3, voert de taak volledig en "normaal" uit. De scores worden opgeteld om een ​​totaalscore op te leveren, uitgedrukt als het percentage van de maximaal mogelijke score (de score verkregen zonder fysieke beperking); hoe lager de totaalscore, hoe ernstiger de stoornis.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Plasmaconcentraties van Olesoxime
Tijdsspanne: Pre-dosis (uur 0) in week 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 en 130
Waarden worden afzonderlijk gerapporteerd voor QD- en BID-doses. Dosisverhoging vond plaats na week 104.
Pre-dosis (uur 0) in week 1, 13, 26, 39, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Questionnaire (PedsQL) Generic Core Scale Versie 4.0 Score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De generieke kernschaal van PedsQL bevat 23 items die gebruik maken van zelfrapportage en/of ouderrapportage (leeftijd 5+). Het instrument omvat het fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren. Schaalitems worden lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 en 4 = 0), zodat hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van de basislijn in verzorger PedsQL generieke kernschalen versie 4.0 Score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De generieke kernschaal van PedsQL bevat 23 items. Het instrument omvat het fysiek, emotioneel, sociaal en schoolfunctioneren. Schaalitems worden lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 en 4 = 0), zodat hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De vragenlijst is ingevuld door de mantelzorger.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in schaalscore PedsQL Neuromuscular Module versie 3.0
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De PedsQL Neuromuscular Module (versie 3.0) bevat 25 items die gebruik maken van zelfrapportage (5 - 18 jaar) en/of ouderrapportage (5 - 18 jaar). Het instrument omvat problemen met betrekking tot neuromusculaire aandoeningen, communicatie en gezinsbronnen. Schaalitems worden lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 en 4 = 0), zodat hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van de basislijn in schaalscore van verzorger PedsQL Neuromusculaire module versie 3.0
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De PedsQL Neuromuscular Module (versie 3.0) bevat 25 items die gebruik maken van zelfrapportage (5 - 18 jaar) en/of ouderrapportage (5 - 18 jaar). Het instrument omvat problemen met betrekking tot neuromusculaire aandoeningen, communicatie en gezinsbronnen. Schaalitems worden lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 en 4 = 0), zodat hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De vragenlijst is ingevuld door de mantelzorger.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) Vragenlijst Indexscore - Totale score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit zes vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit twee componenten: een vijf-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. De algemene scores variëren van 0 tot 1, waarbij lage scores een hoger niveau van disfunctioneren vertegenwoordigen.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in Caregiver Proxy EQ-5D-5L vragenlijst Indexscore - Totale score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit zes vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit twee componenten: een vijf-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. De algemene scores variëren van 0 tot 1, waarbij lage scores een hoger niveau van disfunctioneren vertegenwoordigen. De vragenlijst is ingevuld door de mantelzorger.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in EQ-5D-5L visueel analoge schaal (EQ-5D-5L VAS)-score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit zes vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit twee componenten: een vijf-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. De VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Wijziging ten opzichte van baseline in Caregiver Proxy EQ-5D-5L VAS-score
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De EQ-5D-5L is een zelfgerapporteerde gezondheidsstatusvragenlijst die bestaat uit zes vragen die worden gebruikt om een ​​gezondheidsnutscore te berekenen voor gebruik in gezondheidseconomische analyses. De EQ-5D-5L bestaat uit twee componenten: een vijf-item gezondheidstoestandprofiel dat mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie beoordeelt, gebruikt om een ​​Index Utility Score te verkrijgen, evenals een visuele analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet. De VAS is ontworpen om de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer te beoordelen op een schaal van 0 tot 100, waarbij 0 staat voor de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 voor de best denkbare gezondheidstoestand. De vragenlijst is ingevuld door de mantelzorger.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Aantal werkzame personen beoordeeld met behulp van de Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire: Caregiver (WPAI:CG) Questionnaire
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De WPAI:CG bestaat uit vier vragen over de effecten van Spinal Muscular Atrophy (SMA) op het volgende: arbeidsstatus, gemiste uren vanwege patiëntenzorg, gemiste uren om andere redenen, daadwerkelijk gewerkte uren en twee vragen die de mate meten van welke patiëntenzorg de productiviteit en reguliere dagelijkse activiteiten beïnvloedde.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in werkelijk gewerkte uren en gemiste werkuren beoordeeld met behulp van de WPAI:CG-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De WPAI:CG bestaat uit vier vragen over de effecten van SMA op het volgende: arbeidsstatus, gemiste uren door patiëntenzorg (HMC), gemiste uren door andere redenen (HMO), werkelijk gewerkte uren (HAW) en twee vragen die meet de mate waarin patiëntenzorg de productiviteit en reguliere dagelijkse activiteiten beïnvloedde.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in gemiste werktijd, beperking tijdens het werk, algehele beperking van het werk en beperking van activiteit beoordeeld met behulp van de WPAI:CG-vragenlijstscore
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De WPAI:CG bestaat uit vier vragen over de effecten van Spinal Muscular Atrophy (SMA) op het volgende: arbeidsstatus, gemiste uren vanwege patiëntenzorg, gemiste uren om andere redenen, daadwerkelijk gewerkte uren en twee vragen die de mate meten van welke patiëntenzorg de productiviteit en reguliere dagelijkse activiteiten beïnvloedde. WPAI:CG-uitkomsten worden uitgedrukt als stoornispercentages, waarbij hogere getallen een grotere stoornis en minder productiviteit aangeven. De uitkomsten worden gepresenteerd voor Percentage gemiste werktijd (WTM), Percentage beperking (IMP), Percentage algehele werkbeperking (OWI) en Percentage activiteitsbeperking (AIM).
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mate waarin patiëntenzorg de productiviteit en activiteiten beïnvloedde met behulp van de WPAI:CG-vragenlijst
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De WPAI:CG bestaat uit vier vragen over de effecten van Spinal Muscular Atrophy (SMA) op het volgende: arbeidsstatus, gemiste uren vanwege patiëntenzorg, gemiste uren om andere redenen, daadwerkelijk gewerkte uren en twee vragen die de mate meten van welke patiëntenzorg de productiviteit en reguliere dagelijkse activiteiten beïnvloedde. WPAI:CG-uitkomsten worden uitgedrukt als stoornispercentages, waarbij hogere getallen een grotere stoornis en minder productiviteit aangeven.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in Short-Form 36 (SF-36) Physical Composite Scores (PCS) en Mental Composite Scores (MCS): verzorger
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De SF-36 werd gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen bij baseline en bij bezoeken tijdens de behandeling. De SF-36 bestond uit 36 ​​vragen over 8 domeinen (fysiek functioneren, rolfunctionerend fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rolfunctionerende emotionele en mentale gezondheid), waarbij elk domein scoorde op een schaal van 0-100 (een score van 0 = maximale handicap en een score van 100 = geen handicap). De 8 domeinen worden verder samengevat tot 2 verschillende hoger geordende clusters: de fysieke en mentale samengestelde t-scores (PCS en MCS). Het bereik voor alle 8 domeinen en voor de samengestelde normgebaseerde t-scores loopt van 0 tot 100 met 100 als best mogelijke gezondheidstoestand en 0 als slechtste gezondheidstoestand. Hier worden de Physical Composite Scores (PCS) en Mental Composite Scores (MCS) gerapporteerd.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in SF-36-domeinscores: verzorger
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De SF-36 werd gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te beoordelen bij baseline en bij bezoeken tijdens de behandeling. De SF-36 bestond uit 36 ​​vragen over 8 domeinen (fysiek functioneren, rolfunctionerend fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren, rolfunctionerende emotionele en mentale gezondheid), waarbij elk domein scoorde op een schaal van 0-100 (een score van 0 = maximale handicap en een score van 100 = geen handicap). Het bereik voor alle 8 normgebaseerde domeinen was van 0 tot 100 met 100 als best mogelijke gezondheidstoestand en 0 als slechtste gezondheidstoestand.
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
Verandering ten opzichte van baseline in herziene Utility Index Score (SF-6D_R2): verzorger
Tijdsspanne: Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
De SF-6D richt zich op zeven van de acht gezondheidsdomeinen die onder de SF-36 vallen: fysiek functioneren, rolparticipatie (gecombineerd rolfysiek en rolemotioneel), sociaal functioneren, lichamelijke pijn, mentale gezondheid en vitaliteit. SF-6D Health Utility Index (HUI) Score = 0 (slechtst gemeten gezondheidstoestand) tot 1 (best gemeten gezondheidstoestand).
Basislijn (week 1), weken 26, 52, 78, 104 en 130
SMA Onafhankelijkheidsschaal (SMAIS) Score: Patiënt
Tijdsspanne: Week 104 en Week 130
De SMAIS is speciaal voor SMA ontwikkeld om functiegerelateerde zelfstandigheid te beoordelen. De SMAIS bevat 29 items, waarmee wordt beoordeeld hoeveel assistentie een ander nodig heeft om dagelijkse activiteiten uit te voeren, zoals eten of overstappen van/naar een rolstoel. Elk item wordt gescoord op een schaal van nul tot vier (met een extra optie om aan te geven dat een item niet van toepassing is). Itemscores worden opgeteld om de totaalscore te creëren. Het bereik van de totale score ligt tussen 0 en 116. Lagere scores duiden op een grotere afhankelijkheid van een ander individu.
Week 104 en Week 130
SMA Onafhankelijkheidsschaal (SMAIS) Score: Verzorger
Tijdsspanne: Week 104 en Week 130
De SMAIS is speciaal voor SMA ontwikkeld om functiegerelateerde zelfstandigheid te beoordelen. De SMAIS bevat 29 items, waarmee wordt beoordeeld hoeveel assistentie een ander nodig heeft om dagelijkse activiteiten uit te voeren, zoals eten of overstappen van/naar een rolstoel. Elk item wordt gescoord op een schaal van nul tot vier (met een extra optie om aan te geven dat een item niet van toepassing is). Itemscores worden opgeteld om de totaalscore te creëren. Het bereik van de totale score ligt tussen 0 en 116. Lagere scores duiden op een grotere afhankelijkheid van een ander individu.
Week 104 en Week 130

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 december 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

11 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 augustus 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juli 2019

Laatst geverifieerd

1 juli 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BN29854
  • 2015-001589-25 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren