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Étude de recherche de dose pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la poudre pour inhalation de tobramycine chez les patients atteints de bronchectasie non kystique et d'infection pulmonaire à P. aeruginosa (iBEST-1)

24 août 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de recherche de dose randomisée, en aveugle, en groupes parallèles et multicentrique, pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de différentes doses de poudre pour inhalation de tobramycine chez des patients atteints de bronchectasie non kystique et d'infection pulmonaire à P. aeruginosa

Le but de cette étude était de soutenir la sélection d'une dose de poudre d'inhalation de tobramycine (TIP) sûre et tolérable et d'un régime qui présente une réduction bactérienne efficace de P. aeruginosa chez les patients atteints de bronchectasie non fibrose kystique (BE) avec P. aeruginosa colonisation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'un essai en aveugle, randomisé, de recherche de dose et de schéma utilisant une conception de cohorte à trois traitements où TIP actif et TIP/placebo cyclique (3 gélules o.d [cohorte A], 5 gélules o.d. [Cohorte B] ou 4 gélules b.i.d. [Cohorte C]) versus Placebo ont été administrés pendant un total de 112 jours.

Novartis a décidé de clôturer le recrutement de nouveaux sujets dans cette étude plus tôt que prévu. Les sujets qui avaient un formulaire de consentement éclairé signé et qui ont participé au dépistage avant le 10 septembre 2018 ont quand même participé à l'étude. La dernière randomisation possible a eu lieu le 8 octobre 2018. Tous les sujets inscrits à l'étude (107 sujets inscrits sur 180 prévus) ont continué comme prévu jusqu'à leur dernière visite prévue. L'arrêt précoce du recrutement de l'étude n'était pas dû à la sécurité ou au manque d'efficacité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

107

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 14059
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Allemagne, 60596
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Allemagne, 04357
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 45239
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
      • Baracaldo - Vizcaya, Espagne, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Espagne, 08003
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Espagne, 46009
        • Novartis Investigative Site
      • Valladolid, Espagne, 47003
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Espagne, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espagne, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Espagne, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Comunitat Valencia
      • Valencia, Comunitat Valencia, Espagne, 46014
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Grenoble, France, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, France, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex1
      • Nice, Cedex1, France, 06001
        • Novartis Investigative Site
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, France, 34059
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Milan, Italie, 20112
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italie, 27100
        • Novartis Investigative Site
      • Scafati, Italie, 84018
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italie, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italie, 56124
        • Novartis Investigative Site
    • PN
      • Pordenone, PN, Italie, 33170
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • Edinburgh, Royaume-Uni, ED16 4SA
        • Novartis Investigative Site
      • Lancaster, Royaume-Uni, LA1 4RP
        • Novartis Investigative Site
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Royaume-Uni, SW 6NP
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB23 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Perthshire
      • Dundee, Perthshire, Royaume-Uni, DD1 9SY
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Un consentement éclairé écrit doit être obtenu avant toute évaluation.
  • Patients masculins et féminins âgés de ≥ 18 ans au moment du dépistage (visite 1).
  • Diagnostic prouvé d'EB non FK tel que documenté par tomodensitométrie ou tomodensitométrie haute résolution
  • Au moins 2 exacerbations ou plus traitées avec des antibiotiques oraux OU 1 exacerbation ou plus nécessitant un traitement antibiotique intraveineux dans les 12 mois précédant le dépistage.
  • VEMS ≥ 30 % prédit au dépistage (visite 1).
  • P. aeruginosa, doit être documenté dans un échantillon respiratoire au moins 1 fois dans les 12 mois et également présent dans la culture des expectorations lors de la visite 1.

Critères d'exclusion clés :

  • Patients ayant des antécédents de mucoviscidose.
  • Patients avec un diagnostic primaire d'asthme bronchique.
  • Patients avec un diagnostic primaire de BPCO associé à au moins 20 paquets-années d'antécédents de tabagisme.
  • Toute condition médicale importante récemment diagnostiquée ou non stable au cours des 3 derniers mois, autre que les exacerbations pulmonaires, et qui, de l'avis de l'investigateur, rend la participation à l'essai contraire à l'intérêt supérieur des patients.
  • Perte auditive cliniquement significative (de l'avis de l'investigateur) qui interfère avec les activités quotidiennes des patients (telles que des conversations normales) ou acouphènes chroniques. Les patients ayant des antécédents de perte auditive cliniquement significative de l'avis de l'investigateur ne peuvent être éligibles que si leur seuil auditif lors de l'audiométrie de dépistage est de 25 dB ou moins à des fréquences de 0,5 à 4 kHz. L'utilisation d'un appareil auditif reflète une perte auditive cliniquement significative ; par conséquent, les patients utilisant des appareils auditifs lors du dépistage ne sont pas éligibles.
  • Patients atteints de tuberculose pulmonaire active.
  • Patients recevant actuellement un traitement pour une maladie pulmonaire mycobactérienne non tuberculeuse (MNT).
  • Patients recevant régulièrement un antibiotique anti-pseudomonal inhalé (au cours de l'étude, les antibiotiques anti-pseudomonas inhalés ne sont pas autorisés en dehors du médicament à l'étude).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A (3 capsules o.d.) : CONSEIL
Cohorte A (3 capsules o.d.) : Tobramycine en poudre pour inhalation (TIP)
Médicament: CONSEIL
Schéma posologique TIP
Expérimental: Cohorte A (3 gélules o.d.) : TIP/PBO
Cohorte A (3 capsules o.d.) : poudre pour inhalation de tobramycine (TIP) et placebo inhalé (PBO) cyclique
Médicament: CONSEIL et placebo
TIP et schéma posologique du placebo inhalé
Comparateur placebo: Cohorte A (3 capsules o.d.): PBO
Cohorte A (3 capsules o.d.) : placebo inhalé (PBO)
Médicament: Placebo
Schéma posologique du placebo inhalé
Expérimental: Cohorte B (5 capsules o.d.) : CONSEIL
Cohorte B (5 capsules o.d.) : Poudre pour inhalation de tobramycine (TIP)
Médicament: CONSEIL
Schéma posologique TIP
Expérimental: Cohorte B (5 capsules o.d.) : TIP/PBO
Cohorte B (5 capsules o.d.) : Tobramycine en poudre pour inhalation (TIP) et placebo inhalé (PBO) cyclique
Médicament: CONSEIL et placebo
TIP et schéma posologique du placebo inhalé
Comparateur placebo: Cohorte B (5 capsules o.d.) : PBO
Cohorte B (5 capsules o.d.) : placebo inhalé (PBO)
Médicament: Placebo
Schéma posologique du placebo inhalé
Expérimental: Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : CONSEIL
Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : Tobramycine en poudre pour inhalation (TIP)
Médicament: CONSEIL
Schéma posologique TIP
Expérimental: Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : TIP/PBO
Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : poudre pour inhalation de tobramycine (TIP) et placebo inhalé (PBO) cyclique
Médicament: CONSEIL et placebo
TIP et schéma posologique du placebo inhalé
Comparateur placebo: Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : PBO
Cohorte C (4 gélules b.i.d.) : placebo inhalé (PBO)
Médicament: Placebo
Schéma posologique du placebo inhalé

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la valeur initiale au jour 29 dans la densité de Pseudomonas Aeruginosa (P. Aeruginosa) dans les expectorations (log10 UFC)
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1), Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29)
Des données microbiologiques ont été recueillies pour comprendre l'impact direct du médicament sur les agents pathogènes. Des échantillons d'expectoration ont été cultivés pour la présence de trois Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) les biotypes mesurés étaient les variants mucoïde, sec et petite colonie. Le changement a été déterminé à l'aide de la formule = (valeur post-ligne de base - valeur de base). Si aucun P. aeruginosa n'a été isolé pour une visite, log10 d'unités formant colonies (UFC) a été imputé avec log10 (19) pour tous les biotypes. Uniquement les valeurs pour tous les morphotypes présentés.
Baseline (Visite 101/Jour 1), Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la valeur initiale à chaque visite post-inclusion dans la densité de Pseudomonas Aeruginosa (P. Aeruginosa) dans les expectorations (log10 UFC)
Délai: Référence (Visite 101/Jour 1), Visite 104 (Jour 57), Visite 105 (Jour 85), Visite 106 (Jour 113), Fin du traitement (EOT), Visite 201 (Jour 141), Visite 202 (Jour 169)
Des données microbiologiques ont été recueillies pour comprendre l'impact direct du médicament sur les agents pathogènes. Des échantillons d'expectoration ont été cultivés pour la présence de trois Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) les biotypes mesurés étaient les variants mucoïde, sec et petite colonie. Le changement a été déterminé à l'aide de la formule = (valeur post-ligne de base - valeur de base). Si aucun P. aeruginosa n'a été isolé pour une visite, log10 d'unités formant colonies (UFC) a été imputé avec log10 (19) pour tous les biotypes. Seules les valeurs pour tous les morphotypes sont présentées.
Référence (Visite 101/Jour 1), Visite 104 (Jour 57), Visite 105 (Jour 85), Visite 106 (Jour 113), Fin du traitement (EOT), Visite 201 (Jour 141), Visite 202 (Jour 169)
Délai avant la première apparition de l'exacerbation pulmonaire par catégorie d'exacerbation
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le délai d'apparition de la première exacerbation pulmonaire par rapport au placebo a été analysé. Les participants souffrant d'exacerbation pulmonaire ont été classés comme : a) Globalement, b) Catégorie 1 (orale) : traités uniquement avec des antibiotiques oraux et c) Catégorie 2 (parentéral) : traités avec des antibiotiques parentéraux et/ou nécessitant une hospitalisation. Les participants ont été censurés au moment de la fin de l'étude ou de l'arrêt précoce s'ils n'avaient pas eu d'exacerbation pulmonaire pendant la période d'étude.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Durée de l'exacerbation pulmonaire par catégorie d'exacerbation
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
La durée de l'exacerbation pulmonaire par rapport au placebo a été analysée. Les participants souffrant d'exacerbation pulmonaire ont été classés comme : a) Globalement, b) Catégorie 1 (orale) : traités uniquement avec des antibiotiques oraux et c) Catégorie 2 (parentéral) : traités avec des antibiotiques parentéraux et/ou nécessitant une hospitalisation.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Taux d'exacerbations pulmonaires (EP) ajusté à l'exposition sur toute la période d'étude
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le taux d'exacerbation pulmonaire ajusté à l'exposition par rapport au placebo a été analysé. Les participants souffrant d'exacerbation pulmonaire ont été classés comme : a) Globalement, b) Catégorie 1 (orale) : traités uniquement avec des antibiotiques oraux et c) Catégorie 2 (parentéral) : traités avec des antibiotiques parentéraux et/ou nécessitant une hospitalisation. Le taux ajusté à l'exposition = (Nombre d'exacerbations pulmonaires signalées pendant la période d'étude) / (somme de la durée de l'étude en jours pour tous les participants / 365,25). Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Pourcentage de participants ayant au moins une exacerbation pulmonaire par catégorie d'exacerbation
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)

Les exacerbations pulmonaires sont définies comme des événements nécessitant une antibiothérapie ET pour lesquels au moins 3 des 6 symptômes, signes ou résultats suivants étaient présents en dehors de la variation normale : 1. Augmentation du volume des expectorations ou modification de la viscosité/consistance ou purulence pendant plus de 24 heures; 2. Essoufflement accru au repos ou à l'exercice pendant plus de 24 heures; 3. Toux accrue pendant plus de 24 heures ; 4. Fièvre ≥38° Celsius au cours des dernières 24 heures ; 5. Malaise/fatigue/léthargie accrus pendant plus de 24 heures ; 6. Une réduction du volume expiratoire forcé dans la première seconde d'expiration (FEV1) ou de la capacité vitale forcée (FVC) d'au moins 10 % par rapport au dépistage.

Les participants ont été classés comme : a) Dans l'ensemble, b) Catégorie 1 : traités avec des antibiotiques oraux uniquement et c) Catégorie 2 : traités avec des antibiotiques parentéraux et/ou nécessitant une hospitalisation.

Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Pourcentage de participants qui ont définitivement arrêté le médicament à l'étude en raison d'une exacerbation pulmonaire
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le pourcentage de participants qui ont arrêté définitivement le médicament à l'étude en raison d'une exacerbation pulmonaire par rapport au placebo a été analysé.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Délai d'arrêt permanent du médicament à l'étude en raison d'une exacerbation pulmonaire
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le temps nécessaire à l'arrêt permanent du médicament à l'étude en raison d'une exacerbation pulmonaire. Les participants ont été censurés au moment du dernier contact s'ils n'ont pas arrêté définitivement le médicament à l'étude en raison d'une exacerbation pulmonaire nécessitant pendant la période d'étude. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Délai avant la première utilisation (globale, orale et parentérale) d'antibiotiques anti-pseudomonaux
Délai: De la ligne de base (visite 101/jour 1) jusqu'au jour 173 environ
Le délai avant la première utilisation d'antibiotiques anti-pseudomonas administrés par rapport au placebo a été analysé. Les participants ont été censurés au moment du dernier contact s'ils n'avaient pas eu d'antibiotiques anti-pseudomonas pendant toute la période d'étude.
De la ligne de base (visite 101/jour 1) jusqu'au jour 173 environ
Pourcentage de participants nécessitant des antibiotiques anti-pseudomonas
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le pourcentage de participants nécessitant des antibiotiques anti-pseudomonas par rapport au placebo a été analysé. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Durée d'utilisation des antibiotiques anti-pseudomonas
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le nombre total de jours d'utilisation d'un nouvel antibiotique anti-pseudomonas par rapport au placebo a été analysé. Analyse descriptive uniquement
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Pourcentage de participants nécessitant une hospitalisation en raison d'événements indésirables respiratoires graves
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le pourcentage de participants nécessitant une hospitalisation en raison d'événements indésirables respiratoires graves (autres que les hospitalisations régulières prévues avant le début de l'étude) a été analysé pour définir la gravité des exacerbations pulmonaires par rapport au placebo. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Durée de l'hospitalisation due à des événements indésirables respiratoires graves
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
La durée d'hospitalisation due à des événements indésirables respiratoires graves (autres que les hospitalisations régulières planifiées avant le début de l'étude) a été analysée pour définir la gravité des exacerbations pulmonaires par rapport au placebo. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Nombre d'hospitalisations dues à des événements indésirables respiratoires graves
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le nombre d'hospitalisations dues à des EI respiratoires graves a été analysé pour définir la gravité des exacerbations pulmonaires par rapport au placebo. Les événements indésirables liés aux voies respiratoires ont été identifiés à l'aide des EI saisis dans la classe de systèmes d'organes « Troubles respiratoires, thoraciques et médiastinaux » et « Infections et infestations ».
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Délai avant la première hospitalisation en raison d'événements indésirables respiratoires graves
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Le délai jusqu'à la première hospitalisation en raison d'EI respiratoires graves a été analysé pour définir la gravité des exacerbations pulmonaires par rapport au placebo. Les participants ont été censurés au moment du dernier contact s'ils n'avaient pas été hospitalisés en raison d'événements indésirables respiratoires graves pendant toute la période d'étude.
Baseline (Visite 101/Jour 1) à Visite 202 (Jour 169)
Concentration sérique de tobramycine
Délai: Baseline (Visite 101/Jour 1), Visite 102 (Jour 8) et Visites 103 (Jour 29) : 0-1 heure et 1-2 heures après la dose.
Les propriétés pharmacocinétiques (PK) sériques de la tobramycine ont été évaluées en évaluant les concentrations de tobramycine dans le sérum prélevé auprès de la population de bronchectasies non fibro-kystiques après l'administration de o.d. ou b.i.d. doses de TIP. Les échantillons de sérum pour la concentration de tobramycine PK ont été évalués à la visite 101 (jour 1/début du traitement) 0 à 1 et 1 à 2 heures après la dose et à la visite 102 (jour 8) 0 à 1 et 1 à 2 heures après la dose. Avant la modification n° 2 du protocole, les échantillons PK étaient évalués lors des visites 103 (jour 29) plutôt que lors de la visite 102. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (Visite 101/Jour 1), Visite 102 (Jour 8) et Visites 103 (Jour 29) : 0-1 heure et 1-2 heures après la dose.
Concentration de tobramycine dans les expectorations
Délai: Ligne de base (visite 101/jour 1) : 0-1 heure et 1-2 heures après la dose ; Visite 102 (Jour 8) : 0-2 heures et 5-6 heures après la dose ; Visites 103 (Jour 29) : 5 à 6 heures après la dose, Visite 104 (Jour 57) et Visite 105 (Jour 85) : 3 à 4 heures après la dose.
Les propriétés pharmacocinétiques (PK) des expectorations de la tobramycine ont été évaluées en évaluant les concentrations de tobramycine dans les expectorations recueillies auprès de la population de bronchectasies non fibrose kystique après l'administration de o.d. ou b.i.d. doses de TIP. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (visite 101/jour 1) : 0-1 heure et 1-2 heures après la dose ; Visite 102 (Jour 8) : 0-2 heures et 5-6 heures après la dose ; Visites 103 (Jour 29) : 5 à 6 heures après la dose, Visite 104 (Jour 57) et Visite 105 (Jour 85) : 3 à 4 heures après la dose.
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Fonctionnement physique
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie pour le fonctionnement du rôle de la bronchectasie (QOL-B)
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B)-Vitality
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Fonctionnement émotionnel
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Fonctionnement social
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Fardeau du traitement
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Perceptions de la santé
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur la qualité de vie pour la bronchectasie (QOL-B) - Symptômes respiratoires
Délai: Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)
Le QoL-B se compose de 37 éléments répartis dans 8 domaines : le fonctionnement physique (PF), le fonctionnement du rôle (RF), la vitalité, la fonction émotionnelle (EF), le fonctionnement social (SF), le fardeau du traitement (TB), la perception de la santé (HP) et Symptômes respiratoires (SR). Chacun des 37 éléments est noté de 1 à 4, et chacun des 8 scores d'échelle est standardisé sur une échelle de 0 à 100 points, les scores les plus élevés représentant moins de symptômes ou un meilleur fonctionnement et HRQoL. Un score total n'est pas calculé car le fonctionnement peut fortement varier d'un domaine à l'autre. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline, Visite 102 (Jour 8), Visite 103 (Jour 29), Fin du traitement (Jour 113) et Visite 202 (Jour 169)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Collaborateurs

Erasmus Medical Center
Fundacion Clinic per a la Recerca Biomédica
University of Edinburgh
University of Dundee
Queen's University Belfast, UK
University Hospital Antwerp, BE
University of Milan, IT
Papworth Hospital Cambridge, UK
Royal Brompton Hospital Trust, UK

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharma, Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 février 2017

Achèvement primaire (Réel)

20 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

20 mars 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 février 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mars 2016

Première publication (Estimation)

18 mars 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTBM100G2202
  • 2015-003040-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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