Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dosfinnande studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av tobramycin-inhalationspulver hos patienter med icke-cystisk fibros bronkiektasi och pulmonell P. Aeruginosa-infektion (iBEST-1)

24 augusti 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En randomiserad, förblindad, parallell grupp, multicenter-dossökningsstudie, för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av olika doser av tobramycininhalationspulver hos patienter med icke-cystisk fibros bronkiektasi och lung P. Aeruginosa-infektion

Syftet med denna studie var att stödja valet av en säker och tolererbar dos av tobramycin inhalationspulver (TIP) och en regim som uppvisar effektiv bakteriell minskning av P. aeruginosa hos patienter med icke-cystisk fibros bronchiectasis (BE) med P. aeruginosa-kolonisering.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en blindad, randomiserad studie för att hitta dos och regim som använde en kohortdesign med tre behandlingar där aktiv TIP och TIP/Placebo är cyklisk (3 kapslar o.d [Kohort A], 5 kapslar o.d. [Kohort B] eller 4 kapslar b.i.d. [Kohort C]) kontra placebo administrerades under totalt 112 dagar.

Novartis beslutade att avsluta rekryteringen av nya försökspersoner till denna studie tidigare än planerat. Försökspersoner som hade ett undertecknat formulär för informerat samtycke och gick in i screening senast den 10 september 2018 deltog fortfarande i studien. Den senaste möjliga randomiseringen var den 8 oktober 2018. Alla försökspersoner som var inskrivna i studien (107 anmälda försökspersoner av 180 planerade) fortsatte som planerat fram till deras senaste planerade besök. Det tidiga rekryteringsstoppet av studien berodde inte på säkerhet eller bristande effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

107

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
    • Cedex1
      • Nice, Cedex1, Frankrike, 06001
        • Novartis Investigative Site
    • Herault
      • Montpellier cedex 5, Herault, Frankrike, 34059
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Milan, Italien, 20112
        • Novartis Investigative Site
      • Pavia, Italien, 27100
        • Novartis Investigative Site
      • Scafati, Italien, 84018
        • Novartis Investigative Site
    • MB
      • Monza, MB, Italien, 20900
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Italien, 56124
        • Novartis Investigative Site
    • PN
      • Pordenone, PN, Italien, 33170
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Baracaldo - Vizcaya, Spanien, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46009
        • Novartis Investigative Site
      • Valladolid, Spanien, 47003
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluna
      • Barcelona, Cataluna, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Comunitat Valencia
      • Valencia, Comunitat Valencia, Spanien, 46014
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • Edinburgh, Storbritannien, ED16 4SA
        • Novartis Investigative Site
      • Lancaster, Storbritannien, LA1 4RP
        • Novartis Investigative Site
      • Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Storbritannien, SW 6NP
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE7 7DN
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien, CB23 3RE
        • Novartis Investigative Site
    • Perthshire
      • Dundee, Perthshire, Storbritannien, DD1 9SY
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 14059
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • Novartis Investigative Site
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Tyskland, 04357
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45239
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan någon bedömning görs.
  • Manliga och kvinnliga patienter ≥ 18 år vid screening (besök 1).
  • Beprövad diagnos av icke-CF BE som dokumenterats med datortomografi eller högupplöst datortomografi
  • Minst 2 eller fler exacerbationer behandlade med orala antibiotika ELLER 1 eller fler exacerbationer som kräver intravenös antibiotikabehandling inom 12 månader före screening.
  • FEV1 ≥ 30 % förutspått vid screening (besök 1).
  • P. aeruginosa, måste dokumenteras i ett andningsprov minst 1 gång inom 12 månader och även förekomma i den upphostade sputumkulturen vid besök 1.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Patienter med en historia av cystisk fibros.
  • Patienter med en primär diagnos av bronkialastma.
  • Patienter med en primär diagnos av KOL associerad med en rökhistoria på minst 20 pack år.
  • Varje betydande medicinskt tillstånd som antingen nyligen diagnostiserats eller inte varit stabilt under de senaste 3 månaderna, annat än lungexacerbationer, och som enligt utredarens uppfattning gör att deltagande i prövningen strider mot patienternas bästa.
  • Kliniskt signifikant (enligt utredarens uppfattning) hörselnedsättning som stör patientens dagliga aktiviteter (som normala samtal) eller kronisk tinnitus. Patienter med tidigare kliniskt signifikant hörselnedsättning i anamnesen enligt utredaren kan vara berättigade endast om deras hörtröskel vid screeningaudiometri är 25dB eller lägre vid frekvenser 0,5-4 kHz. Användningen av en hörapparat reflekterar en kliniskt signifikant hörselnedsättning; patienter som använder hörapparater vid screening är därför inte berättigade.
  • Patienter med aktiv lungtuberkulos.
  • Patienter som för närvarande får behandling för icke-tuberkulös mykobakteriell (NTM) lungsjukdom.
  • Patienter som regelbundet får inhalerat anti-pseudomonalt antibiotikum (under studien tillåts inte inhalerat anti-pseudomonalt antibiotika annat än studieläkemedlet).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A (3 kapslar o.d.): TIPS
Kohort A (3 kapslar o.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIPS)
Läkemedel: DRICKS
TIPS dosregim
Experimentell: Kohort A (3 kapslar o.d.): TIPS/PBO
Kohort A (3 kapslar o.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIP) och inhalerad placebo (PBO) cyklisk
Läkemedel: TIPS och placebo
TIPS och inhalerad placebodosregim
Placebo-jämförare: Kohort A (3 kapslar o.d.): PBO
Kohort A (3 kapslar o.d.): Inhalerad placebo (PBO)
Läkemedel: Placebo
Dosregimen för inhalerad placebo
Experimentell: Kohort B (5 kapslar o.d.): TIPS
Kohort B (5 kapslar o.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIPS)
Läkemedel: DRICKS
TIPS dosregim
Experimentell: Kohort B (5 kapslar o.d.): TIPS/PBO
Kohort B (5 kapslar o.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIP) och inhalerad placebo (PBO) cyklisk
Läkemedel: TIPS och placebo
TIPS och inhalerad placebodosregim
Placebo-jämförare: Kohort B (5 kapslar o.d.): PBO
Kohort B (5 kapslar o.d.): inhalerad placebo (PBO)
Läkemedel: Placebo
Dosregimen för inhalerad placebo
Experimentell: Kohort C (4 kapslar b.i.d.): TIPS
Kohort C (4 kapslar b.i.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIPS)
Läkemedel: DRICKS
TIPS dosregim
Experimentell: Kohort C (4 kapslar b.i.d.): TIPS/PBO
Kohort C (4 kapslar b.i.d.): Tobramycin inhalationspulver (TIP) och inhalerad placebo (PBO) cyklisk
Läkemedel: TIPS och placebo
TIPS och inhalerad placebodosregim
Placebo-jämförare: Kohort C (4 kapslar b.i.d.): PBO
Kohort C (4 kapslar b.i.d.): inhalerad placebo (PBO)
Läkemedel: Placebo
Dosregimen för inhalerad placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till dag 29 i Pseudomonas Aeruginosa (P. Aeruginosa) Densitet i sputum (log10 CFUs)
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1), besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29)
Mikrobiologiska data samlades in för att förstå läkemedlets direkta inverkan på patogenerna. Sputumprover odlades för närvaron av tre Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) biotyper som mättes var mucoida, torra och små kolonivarianter. Förändringen bestämdes med formeln = (Post-baseline value - baseline value). Om ingen P. aeruginosa isolerades för ett besök, imputerades log10 kolonibildande enheter (CFU) med log10 (19) för alla biotyper. Endast värden för alla morfotyper presenterade.
Baslinje (besök 101/dag 1), besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinje till varje besök efter baslinje i Pseudomonas Aeruginosa (P. Aeruginosa) Densitet i sputum (log10 CFUs)
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1), besök 104 (dag 57), besök 105 (dag 85), besök 106 (dag 113), avslutad behandling (EOT), besök 201 (dag 141), besök 202 (dag 169)
Mikrobiologiska data samlades in för att förstå läkemedlets direkta inverkan på patogenerna. Sputumprover odlades för närvaron av tre Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) biotyper som mättes var mucoida, torra och små kolonivarianter. Förändringen bestämdes med formeln = (Post-baseline value - baseline value). Om ingen P. aeruginosa isolerades för ett besök, imputerades log10 kolonibildande enheter (CFU) med log10 (19) för alla biotyper. Endast värden för alla morfotyper presenteras.
Baslinje (besök 101/dag 1), besök 104 (dag 57), besök 105 (dag 85), besök 106 (dag 113), avslutad behandling (EOT), besök 201 (dag 141), besök 202 (dag 169)
Dags till första början av pulmonell exacerbation efter exacerbationskategori
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Tiden till första början av pulmonell exacerbation jämfört med placebo analyserades. Deltagare med pulmonell exacerbation kategoriserades som: a) Övergripande, b) Kategori 1 (oralt): behandlade endast med orala antibiotika och c) Kategori 2 (parenteralt): behandlade med parenterala antibiotika och/eller kräver sjukhusvistelse. Deltagarna censurerades vid tidpunkten för slutförandet av studien eller tidigt avbrytande om de inte hade en pulmonell exacerbation under studieperioden.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Lungexacerbations varaktighet efter exacerbationskategori
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Varaktigheten av pulmonell exacerbation jämfört med placebo analyserades. Deltagare med pulmonell exacerbation kategoriserades som: a) Övergripande, b) Kategori 1 (oralt): behandlade endast med orala antibiotika och c) Kategori 2 (parenteralt): behandlade med parenterala antibiotika och/eller kräver sjukhusvistelse.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Exponeringsjusterad frekvens av pulmonella exacerbationer (PE) under hela studieperioden
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Den exponeringsjusterade frekvensen av pulmonell exacerbation jämfört med placebo analyserades. Deltagare med pulmonell exacerbation kategoriserades som: a) Övergripande, b) Kategori 1 (oralt): behandlade endast med orala antibiotika och c) Kategori 2 (parenteralt): behandlade med parenterala antibiotika och/eller kräver sjukhusvistelse. Den exponeringsjusterade hastigheten = (Antal lungexacerbationer rapporterade under studieperioden) / (summa av studiens längd i dagar för alla deltagare/ 365,25). Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andel deltagare med minst en lungexacerbation efter exacerbationskategori
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)

Lungexacerbationer definieras som händelser som kräver antibiotikabehandling OCH för vilka minst 3 av följande 6 symtom, tecken eller fynd förekom utanför normal variation: 1. Ökad sputumvolym, eller förändring i viskositet/konsistens eller purulens under mer än 24 timmar; 2. Ökad andnöd vid vila eller vid träning i mer än 24 timmar; 3. Ökad hosta i mer än 24 timmar; 4. Feber på ≥38° Celsius under de senaste 24 timmarna; 5. Ökad sjukdomskänsla/trötthet/slöhet i mer än 24 timmar; 6. En minskning av forcerad utandningsvolym under första sekunden av utandning (FEV1) eller forcerad vitalkapacitet (FVC) med minst 10 % från screening.

Deltagarna kategoriserades som: a) Övergripande, b) Kategori 1: behandlade endast med orala antibiotika och c) Kategori 2: behandlade med parenterala antibiotika och/eller som kräver sjukhusvistelse.

Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andel av deltagare som permanent avbröt studien av läkemedel på grund av pulmonell exacerbation
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andelen deltagare som permanent avbröt studieläkemedlet på grund av pulmonell exacerbation jämfört med placebo analyserades.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Dags för permanent avbrytande av läkemedelsstudien på grund av pulmonell exacerbation
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Tiden till permanent avbrytande av studieläkemedlet på grund av lungexacerbation. Deltagarna censurerades vid tidpunkten för den senaste kontakten om de inte permanent avbröt studieläkemedlet på grund av pulmonell exacerbation som krävdes under studieperioden. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Dags för första användning (totalt, oralt och parenteralt) av anti-pseudomonal antibiotikaanvändning
Tidsram: Från baslinjen (besök 101/dag 1) upp till ungefär dag 173
Tiden till första användningen av anti-pseudomonala antibiotika som administrerats jämfört med placebo analyserades. Deltagarna censurerades vid tidpunkten för den senaste kontakten om de inte hade anti-pseudomonala antibiotika under hela studieperioden.
Från baslinjen (besök 101/dag 1) upp till ungefär dag 173
Andel deltagare som behöver anti-pseudomonala antibiotika
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andelen deltagare som behöver anti-pseudomonala antibiotika jämfört med placebo analyserades. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Varaktighet av anti-pseudomonal antibiotikaanvändning
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Det totala antalet dagar av ny anti-pseudomonal antibiotikaanvändning jämfört med placebo analyserades. Endast beskrivande analys
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andel deltagare som behöver sjukhusvård på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Andelen deltagare som behövde sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar (andra än de regelbundet schemalagda sjukhusvistelser som var planerade före studiestart) analyserades för att definiera svårighetsgraden av lungexacerbationer jämfört med placebo. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Varaktighet av sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Varaktigheten av sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar (andra än de regelbundet schemalagda sjukhusvistelser som planerades innan studiestart) analyserades för att definiera svårighetsgraden av lungexacerbationer jämfört med placebo. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Antal sjukhusinläggningar på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Antalet sjukhusinläggningar på grund av allvarliga luftvägsrelaterade biverkningar analyserades för att definiera svårighetsgraden av lungexacerbationer jämfört med placebo. Andningsrelaterade biverkningar identifierades med hjälp av biverkningar som fångats under systemorganklass "Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum" och "Infektioner och angrepp".
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Dags till första sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Tiden till första sjukhusvistelse på grund av allvarliga luftvägsrelaterade biverkningar analyserades för att definiera svårighetsgraden av lungexacerbationer jämfört med placebo. Deltagarna censurerades vid tidpunkten för den senaste kontakten om de inte hade en sjukhusvistelse på grund av allvarliga andningsrelaterade biverkningar under hela studieperioden.
Baslinje (besök 101/dag 1) till besök 202 (dag 169)
Serum Tobramycin Koncentration
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1), besök 102 (dag 8) och besök 103 (dag 29): 0-1 timme och 1-2 timmar efter dosering.
De farmakokinetiska (PK) egenskaperna hos tobramycin i serum utvärderades genom att utvärdera tobramycinkoncentrationer i serum som samlats in från icke-cystisk fibros bronkiektasipopulationen efter administrering av o.d. eller b.i.d. doser av TIP. Serumprover för PK-tobramycinkoncentration bedömdes vid besök 101 (dag 1/start av behandling) 0 till 1 och 1 till 2 timmar efter dosering och besök 102 (dag 8) 0 till 1 och 1 till 2 timmar efter dosering. Före protokolltillägg #2 utvärderades PK-prover vid besök 103 (dag 29) istället för besök 102. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1), besök 102 (dag 8) och besök 103 (dag 29): 0-1 timme och 1-2 timmar efter dosering.
Sputum Tobramycin Koncentration
Tidsram: Baslinje (besök 101/dag 1): 0-1 timmar och 1-2 timmar efter dosering; Besök 102 (dag 8):0-2 timmar och 5-6 timmar efter dosering; Besök 103 (dag 29): 5 till 6 timmar efter dosering, besök 104 (dag 57) och besök 105 (dag 85): 3-4 timmar efter dosering.
De sputumfarmakokinetiska (PK) egenskaperna hos tobramycin utvärderades genom att utvärdera tobramycinkoncentrationer i sputum som samlats in från befolkningen med icke-cystisk fibros bronkiektas efter administrering av o.d. eller b.i.d. doser av TIP. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje (besök 101/dag 1): 0-1 timmar och 1-2 timmar efter dosering; Besök 102 (dag 8):0-2 timmar och 5-6 timmar efter dosering; Besök 103 (dag 29): 5 till 6 timmar efter dosering, besök 104 (dag 57) och besök 105 (dag 85): 3-4 timmar efter dosering.
Förändring från baslinjen i livskvalitet frågeformulär för bronkiektasi (QOL-B) - Fysisk funktion
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i livskvalitet frågeformulär för bronkiektasi (QOL-B) - Rollfunktion
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i frågeformulär för livskvalitet för bronkiektasi (QOL-B) - vitalitet
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i livskvalitet frågeformulär för bronkiektasi (QOL-B) - emotionell funktion
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i frågeformulär för livskvalitet för bronkiektasi (QOL-B) - social funktion
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i frågeformulär för livskvalitet för bronkiektasi (QOL-B) - Behandlingsbörda
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i frågeformulär för livskvalitet för bronkiektasi (QOL-B) - Hälsouppfattningar
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
Förändring från baslinjen i frågeformulär för livskvalitet för bronkiektasi (QOL-B) - andningssymtom
Tidsram: Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)
QoL-B består av 37 artiklar över 8 domäner: fysisk funktion (PF), rollfunktion (RF), vitalitet, emotionell funktion (EF), social funktion (SF), behandlingsbörda (TB), hälsouppfattning (HP) och Andningssymtom (RS). Var och en av de 37 punkterna får poäng från 1 till 4, och var och en av de 8 poängen på skalan är standardiserade på en 0-100 poängs skala, med högre poäng som representerar färre symtom eller bättre funktion och HRQoL. En totalpoäng beräknas inte eftersom funktionen kan variera mycket från en domän till en annan. Endast beskrivande analys utförd.
Baslinje, besök 102 (dag 8), besök 103 (dag 29), avslutad behandling (dag 113) och besök 202 (dag 169)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Samarbetspartners

Erasmus Medical Center
Fundacion Clinic per a la Recerca Biomédica
University of Edinburgh
University of Dundee
Queen's University Belfast, UK
University Hospital Antwerp, BE
University of Milan, IT
Papworth Hospital Cambridge, UK
Royal Brompton Hospital Trust, UK

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharma, Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 februari 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

20 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

20 mars 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 augusti 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2020

Senast verifierad

1 augusti 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTBM100G2202
  • 2015-003040-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med gällande lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera