Studio di determinazione della dose per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della polvere per inalazione di tobramicina in pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica e infezione polmonare da P. aeruginosa (iBEST-1)
24 agosto 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio randomizzato, in cieco, a gruppi paralleli, multicentrico per la determinazione della dose, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di diverse dosi di polvere per inalazione di tobramicina in pazienti con bronchiectasie da fibrosi non cistica e infezione polmonare da P. aeruginosa
Lo scopo di questo studio era di supportare la selezione di una dose sicura e tollerabile di polvere per inalazione di tobramicina (TIP) e un regime che mostra un'efficace riduzione batterica di P. aeruginosa nei pazienti con bronchiectasie di fibrosi non cistica (BE) con colonizzazione di P. aeruginosa.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si trattava di uno studio in cieco, randomizzato, per la determinazione della dose e del regime che utilizzava un disegno di tre coorti di trattamento in cui TIP attivo e TIP/Placebo ciclico (3 capsule o.d [Coorte A], 5 capsule o.d. [Coorte B] o 4 capsule b.i.d. [Coorte C]) rispetto al placebo sono stati somministrati per un totale di 112 giorni.
Novartis ha deciso di chiudere il reclutamento di nuovi soggetti in questo studio prima del previsto. I soggetti che avevano firmato un modulo di consenso informato ed erano entrati nello screening entro il 10 settembre 2018 hanno comunque partecipato allo studio. L'ultima randomizzazione possibile è stata l'8 ottobre 2018. Tutti i soggetti arruolati nello studio (107 soggetti arruolati su 180 pianificati) hanno proseguito come previsto fino all'ultima visita programmata. L'interruzione anticipata del reclutamento dello studio non era dovuta alla sicurezza o alla mancanza di efficacia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
107
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Bruxelles, Belgio, 1070
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgio, 3000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Francia, 38043
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Francia, 31059
- Novartis Investigative Site
-
-
Cedex1
-
Nice, Cedex1, Francia, 06001
- Novartis Investigative Site
-
-
Herault
-
Montpellier cedex 5, Herault, Francia, 34059
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Germania, 14059
- Novartis Investigative Site
-
Frankfurt, Germania, 60596
- Novartis Investigative Site
-
Hannover, Germania, 30625
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Germania, 04357
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45239
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20112
- Novartis Investigative Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
-
Scafati, Italia, 84018
- Novartis Investigative Site
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20900
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Italia, 56124
- Novartis Investigative Site
-
-
PN
-
Pordenone, PN, Italia, 33170
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Novartis Investigative Site
-
Edinburgh, Regno Unito, ED16 4SA
- Novartis Investigative Site
-
Lancaster, Regno Unito, LA1 4RP
- Novartis Investigative Site
-
Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
London, Regno Unito, SW 6NP
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Novartis Investigative Site
-
Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- Novartis Investigative Site
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB23 3RE
- Novartis Investigative Site
-
-
Perthshire
-
Dundee, Perthshire, Regno Unito, DD1 9SY
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Baracaldo - Vizcaya, Spagna, 48903
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Spagna, 08003
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Spagna, 46009
- Novartis Investigative Site
-
Valladolid, Spagna, 47003
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluna
-
Barcelona, Cataluna, Spagna, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spagna, 08036
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Catalunya, Spagna, 08041
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunitat Valencia
-
Valencia, Comunitat Valencia, Spagna, 46014
- Novartis Investigative Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Il consenso informato scritto deve essere ottenuto prima che venga eseguita qualsiasi valutazione.
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni allo screening (Visita 1).
- Diagnosi comprovata di BE non CF documentata da tomografia computerizzata o tomografia computerizzata ad alta risoluzione
- Almeno 2 o più riacutizzazioni trattate con antibiotici orali OPPURE 1 o più riacutizzazioni che richiedono un trattamento antibiotico per via endovenosa entro 12 mesi prima dello screening.
- FEV1 ≥ 30% del predetto allo screening (Visita 1).
- P. aeruginosa, deve essere documentata in un campione respiratorio almeno 1 volta entro 12 mesi e presente anche nella coltura dell'espettorato alla Visita 1.
Criteri chiave di esclusione:
- Pazienti con una storia di fibrosi cistica.
- Pazienti con una diagnosi primaria di asma bronchiale.
- Pazienti con una diagnosi primaria di BPCO associata ad una storia di fumo di almeno 20 pacchetti/anno.
- Qualsiasi condizione medica significativa che sia stata diagnosticata di recente o non sia stata stabile negli ultimi 3 mesi, diversa dalle riacutizzazioni polmonari, e che secondo l'opinione dello sperimentatore renda la partecipazione allo studio contro i migliori interessi dei pazienti.
- Perdita dell'udito clinicamente significativa (secondo l'opinione dello sperimentatore) che interferisce con le attività quotidiane dei pazienti (come le normali conversazioni) o tinnito cronico. I pazienti con una storia passata di perdita dell'udito clinicamente significativa secondo il parere dello sperimentatore possono essere ammissibili solo se la loro soglia uditiva allo screening audiometrico è di 25 dB o inferiore a frequenze 0,5-4 kHz. L'uso di un apparecchio acustico riflette una perdita dell'udito clinicamente significativa; pertanto i pazienti che utilizzano apparecchi acustici durante lo screening non sono idonei.
- Pazienti con tubercolosi polmonare attiva.
- Pazienti attualmente in trattamento per malattia polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM).
- Pazienti che ricevono regolarmente antibiotici anti-pseudomoni per via inalatoria (durante lo studio non sono consentiti antibiotici anti-pseudomoni per via inalatoria diversi dal farmaco in studio).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Coorte A (3 capsule o.d.): SUGGERIMENTO
Coorte A (3 capsule o.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP)
|
Regime di dosaggio SUGGERIMENTO
|
|
Sperimentale: Coorte A (3 capsule o.d.): TIP/PBO
Coorte A (3 capsule o.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP) e placebo inalato (PBO) ciclico
|
SUGGERIMENTO e regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
|
Comparatore placebo: Coorte A (3 capsule o.d.): PBO
Coorte A (3 capsule o.d.): placebo inalato (PBO)
|
Regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
|
Sperimentale: Coorte B (5 capsule o.d.): SUGGERIMENTO
Coorte B (5 capsule o.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP)
|
Regime di dosaggio SUGGERIMENTO
|
|
Sperimentale: Coorte B (5 capsule o.d.): TIP/PBO
Coorte B (5 capsule o.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP) e placebo inalato (PBO) ciclico
|
SUGGERIMENTO e regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
|
Comparatore placebo: Coorte B (5 capsule o.d.): PBO
Coorte B (5 capsule o.d.): placebo inalato (PBO)
|
Regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
|
Sperimentale: Coorte C (4 capsule b.i.d.): SUGGERIMENTO
Coorte C (4 capsule b.i.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP)
|
Regime di dosaggio SUGGERIMENTO
|
|
Sperimentale: Coorte C (4 capsule b.i.d.): TIP/PBO
Coorte C (4 capsule b.i.d.): polvere per inalazione di tobramicina (TIP) e placebo per inalazione (PBO) ciclico
|
SUGGERIMENTO e regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
|
Comparatore placebo: Coorte C (4 capsule b.i.d.): PBO
Coorte C (4 capsule b.i.d.): placebo inalato (PBO)
|
Regime di dosaggio del placebo per via inalatoria
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione dal basale al giorno 29 nella densità di Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) nell'espettorato (log10 CFU)
Lasso di tempo: Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29)
|
Sono stati raccolti dati microbiologici per comprendere l'impatto diretto del farmaco sui patogeni.
I campioni di espettorato sono stati coltivati per la presenza di tre Pseudomonas aeruginosa (P.
aeruginosa) i biotipi misurati erano mucoidi, asciutti e con piccole colonie.
Il cambiamento è stato determinato utilizzando la formula = (Valore post-basale - valore basale).
Se nessuna P. aeruginosa è stata isolata per una visita, log10 unità formanti colonie (CFU) sono state imputate con log10 (19) per tutti i biotipi.
Solo valori per tutti i morfotipi presentati.
|
Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione dal basale a ciascuna visita post-basale nella densità di Pseudomonas aeruginosa (P. aeruginosa) nell'espettorato (log10 CFU)
Lasso di tempo: Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 104 (Giorno 57), Visita 105 (Giorno 85), Visita 106 (Giorno 113), Fine del trattamento (EOT), Visita 201 (Giorno 141), Visita 202 (Giorno 169)
|
Sono stati raccolti dati microbiologici per comprendere l'impatto diretto del farmaco sui patogeni.
I campioni di espettorato sono stati coltivati per la presenza di tre Pseudomonas aeruginosa (P.
aeruginosa) i biotipi misurati erano mucoidi, asciutti e con piccole colonie.
Il cambiamento è stato determinato utilizzando la formula = (Valore post-basale - valore basale).
Se nessuna P. aeruginosa è stata isolata per una visita, log10 unità formanti colonie (CFU) sono state imputate con log10 (19) per tutti i biotipi.
Vengono presentati solo i valori per tutti i morfotipi.
|
Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 104 (Giorno 57), Visita 105 (Giorno 85), Visita 106 (Giorno 113), Fine del trattamento (EOT), Visita 201 (Giorno 141), Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Tempo alla prima insorgenza di riacutizzazione polmonare per categoria di riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stato analizzato il tempo alla prima insorgenza di esacerbazione polmonare rispetto al placebo.
I partecipanti con esacerbazione polmonare sono stati classificati come: a) Complessivamente, b) Categoria 1 (orale): trattati solo con antibiotici orali e c) Categoria 2 (parenterale): trattati con antibiotici parenterali e/o che richiedono il ricovero in ospedale.
I partecipanti sono stati censurati al momento del completamento dello studio o dell'interruzione anticipata se non hanno avuto una riacutizzazione polmonare durante il periodo di studio.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Durata della riacutizzazione polmonare per categoria di riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stata analizzata la durata della riacutizzazione polmonare rispetto al placebo.
I partecipanti con esacerbazione polmonare sono stati classificati come: a) Complessivamente, b) Categoria 1 (orale): trattati solo con antibiotici orali e c) Categoria 2 (parenterale): trattati con antibiotici parenterali e/o che richiedono il ricovero in ospedale.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Tasso di esacerbazioni polmonari (EP) corretto per l'esposizione durante l'intero periodo di studio
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stato analizzato il tasso aggiustato per l'esposizione di esacerbazione polmonare rispetto al placebo.
I partecipanti con esacerbazione polmonare sono stati classificati come: a) Complessivamente, b) Categoria 1 (orale): trattati solo con antibiotici orali e c) Categoria 2 (parenterale): trattati con antibiotici parenterali e/o che richiedono il ricovero in ospedale.
Il tasso aggiustato per l'esposizione = (numero di riacutizzazioni polmonari riportate durante il periodo dello studio)/(somma della durata dello studio in giorni per tutti i partecipanti/365,25).
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Percentuale di partecipanti con almeno una riacutizzazione polmonare per categoria di riacutizzazione
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
Le riacutizzazioni polmonari sono definite come eventi che richiedono una terapia antibiotica E per i quali almeno 3 dei seguenti 6 sintomi, segni o riscontri erano presenti al di fuori della normale variazione: 1. Aumento del volume dell'espettorato o cambiamento di viscosità/consistenza o purulenza per più di 24 ore; 2. Aumento della mancanza di respiro a riposo o durante l'esercizio per più di 24 ore; 3. Aumento della tosse per più di 24 ore; 4. Febbre ≥38° Celsius nelle ultime 24 ore; 5. Aumento del malessere/affaticamento/letargia per più di 24 ore; 6. Una riduzione del volume espiratorio forzato nel primo secondo di espirazione (FEV1) o della capacità vitale forzata (FVC) di almeno il 10% dallo screening. I partecipanti sono stati classificati come: a) Complessivamente, b) Categoria 1: trattati solo con antibiotici per via orale ec) Categoria 2: trattati con antibiotici parenterali e/o richiedenti il ricovero in ospedale. Eseguita solo analisi descrittiva. |
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio a causa di esacerbazione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stata analizzata la percentuale di partecipanti che hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio a causa di esacerbazione polmonare rispetto al placebo.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Tempo per l'interruzione permanente del farmaco in studio a causa di esacerbazione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
Il tempo all'interruzione permanente del farmaco oggetto dello studio a causa di riacutizzazione polmonare.
I partecipanti sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto se non hanno interrotto definitivamente il farmaco in studio a causa di esacerbazione polmonare richiesta durante il periodo di studio.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Tempo per il primo utilizzo (complessivo, orale e parenterale) di uso di antibiotici anti-pseudomonas
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) fino a circa il Giorno 173
|
È stato analizzato il tempo al primo utilizzo di antibiotici anti-pseudomonas somministrati rispetto al placebo.
I partecipanti sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto se non avevano antibiotici anti-pseudomonas durante l'intero periodo di studio.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) fino a circa il Giorno 173
|
|
Percentuale di partecipanti che richiedono antibiotici anti-pseudomonas
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stata analizzata la percentuale di partecipanti che richiedevano antibiotici anti-pseudomonas rispetto al placebo.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Durata dell'uso di antibiotici anti-pseudomonas
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stato analizzato il numero totale di giorni di nuovo uso di antibiotici anti-pseudomonas rispetto al placebo.
Solo analisi descrittiva
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno richiesto il ricovero in ospedale a causa di gravi eventi avversi correlati alle vie respiratorie
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
La percentuale di partecipanti che hanno richiesto il ricovero in ospedale a causa di gravi eventi avversi correlati alle vie respiratorie (diversi da quelli regolarmente programmati che erano stati pianificati prima dell'inizio dello studio) è stata analizzata per definire la gravità delle esacerbazioni polmonari rispetto al placebo.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Durata del ricovero a causa di gravi eventi avversi respiratori
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
La durata del ricovero dovuto a gravi eventi avversi correlati alle vie respiratorie (diversi da quelli regolarmente programmati e pianificati prima dell'inizio dello studio) è stata analizzata per definire la gravità delle riacutizzazioni polmonari rispetto al placebo.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Numero di ospedalizzazioni dovute a gravi eventi avversi respiratori
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
È stato analizzato il numero di ospedalizzazioni dovute a gravi eventi avversi respiratori per definire la gravità delle riacutizzazioni polmonari rispetto al placebo.
Gli eventi avversi correlati alle vie respiratorie sono stati identificati utilizzando gli eventi avversi catturati nella classificazione per sistemi e organi "Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche" e "Infezioni e infestazioni".
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Tempo al primo ricovero a causa di gravi eventi avversi correlati alle vie respiratorie
Lasso di tempo: Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
Per definire la gravità delle riacutizzazioni polmonari è stato analizzato il tempo al primo ricovero dovuto a eventi avversi respiratori seri rispetto al placebo.
I partecipanti sono stati censurati al momento dell'ultimo contatto se non hanno avuto un ricovero in ospedale a causa di gravi eventi avversi correlati alle vie respiratorie durante l'intero periodo di studio.
|
Dal basale (Visita 101/Giorno 1) alla Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Concentrazione sierica di tobramicina
Lasso di tempo: Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 102 (Giorno 8) e Visite 103 (Giorno 29): 0-1 ore e 1-2 ore post-dose.
|
Le proprietà farmacocinetiche sieriche (PK) della tobramicina sono state valutate valutando le concentrazioni di tobramicina nel siero raccolto dalla popolazione con bronchiectasie di fibrosi non cistica dopo la somministrazione di o.d. o b.i.d.
dosi di TIP.
I campioni di siero per la concentrazione PK di tobramicina sono stati valutati alla Visita 101 (Giorno 1/inizio del trattamento) da 0 a 1 e da 1 a 2 ore post-dose e alla Visita 102 (Giorno 8) da 0 a 1 e da 1 a 2 ore post-dose.
Prima dell'emendamento n. 2 del protocollo, i campioni farmacocinetici venivano valutati durante le visite 103 (giorno 29) anziché durante la visita 102.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale (Visita 101/Giorno 1), Visita 102 (Giorno 8) e Visite 103 (Giorno 29): 0-1 ore e 1-2 ore post-dose.
|
|
Concentrazione di tobramicina nell'espettorato
Lasso di tempo: Basale (Visita 101/Giorno 1): 0-1 ore e 1-2 ore post-dose; Visita 102 (giorno 8): 0-2 ore e 5-6 ore post-dose; Visite 103 (Giorno 29): da 5 a 6 ore post-dose, Visita 104 (Giorno 57) e Visita 105 (Giorno 85): 3-4 ore post-dose.
|
Le proprietà farmacocinetiche (PK) dell'espettorato della tobramicina sono state valutate valutando le concentrazioni di tobramicina nell'espettorato raccolto dalla popolazione di bronchiectasie di fibrosi non cistica dopo la somministrazione di o.d. o b.i.d.
dosi di TIP.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale (Visita 101/Giorno 1): 0-1 ore e 1-2 ore post-dose; Visita 102 (giorno 8): 0-2 ore e 5-6 ore post-dose; Visite 103 (Giorno 29): da 5 a 6 ore post-dose, Visita 104 (Giorno 57) e Visita 105 (Giorno 85): 3-4 ore post-dose.
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-funzionamento fisico
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-Funzionamento del ruolo
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-Vitalità
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-funzionamento emotivo
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-funzionamento sociale
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-onere del trattamento
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Cambiamento rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-Percezioni sulla salute
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
|
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla qualità della vita per le bronchiectasie (QOL-B)-sintomi respiratori
Lasso di tempo: Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Il QoL-B è composto da 37 elementi in 8 domini: funzionamento fisico (PF), funzionamento del ruolo (RF), vitalità, funzione emotiva (EF), funzionamento sociale (SF), carico del trattamento (TB), percezione della salute (HP) e Sintomi respiratori (RS).
A ciascuno dei 37 item viene assegnato un punteggio da 1 a 4 e ciascuno degli 8 punteggi della scala è standardizzato su una scala da 0 a 100 punti, con punteggi più alti che rappresentano un minor numero di sintomi o un migliore funzionamento e HRQoL.
Non viene calcolato un punteggio totale poiché il funzionamento può variare notevolmente da un dominio all'altro.
Eseguita solo analisi descrittiva.
|
Basale, Visita 102 (Giorno 8), Visita 103 (Giorno 29), Fine del trattamento (Giorno 113) e Visita 202 (Giorno 169)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Novartis Pharma, Novartis Pharmaceuticals
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Loebinger MR, Polverino E, Chalmers JD, Tiddens HAWM, Goossens H, Tunney M, Ringshausen FC, Hill AT, Pathan R, Angyalosi G, Blasi F, Elborn SJ, Haworth CS; iBEST-1 Trial Team. Efficacy and safety of TOBI Podhaler in Pseudomonas aeruginosa-infected bronchiectasis patients: iBEST study. Eur Respir J. 2021 Jan 5;57(1):2001451. doi: 10.1183/13993003.01451-2020. Print 2021 Jan.
- Loebinger MR, Polverino E, Blasi F, Elborn SJ, Chalmers JD, Tiddens HA, Goossens H, Tunney M, Zhou W, Angyalosi G, Hill AT, Haworth CS; iBEST-1 Trial Team. Efficacy and safety of tobramycin inhalation powder in bronchiectasis patients with P. aeruginosa infection: Design of a dose-finding study (iBEST-1). Pulm Pharmacol Ther. 2019 Oct;58:101834. doi: 10.1016/j.pupt.2019.101834. Epub 2019 Aug 18.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 febbraio 2017
Completamento primario (Effettivo)
20 marzo 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
20 marzo 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 febbraio 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 marzo 2016
Primo Inserito (Stima)
18 marzo 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 agosto 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 agosto 2020
Ultimo verificato
1 agosto 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CTBM100G2202
- 2015-003040-39 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.
Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Bronchiectasie fibrosi non cistiche
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato
Prove cliniche su MANCIA
-
Lady Davis InstituteSconosciutoFatica | Deterioramento cognitivo | Depressione, AnsiaCanada
-
University of Nevada, Las VegasReclutamentoAmputazione; Traumatico, Gamba, InferioreStati Uniti
-
Injeq LtdCompletato
-
Baylor College of MedicineCompletato
-
Al-Azhar UniversityCompletatoComplicazione, Postoperatorio | IpospadiaEgitto
-
Florida State UniversityCompletatoDisturbo post traumatico da stress | Risposta di immobilità tonicaStati Uniti
-
Far Eastern Memorial HospitalCompletato
-
Mie UniversityCompletatoCancro colorettale | Metastasi polmonariGiappone
-
University Hospital, Strasbourg, FranceCompletatoInfertilità, femmina | Insufficienza ovaricaFrancia
-
Milton S. Hershey Medical CenterRitirato