Une étude à dose unique chez des patients pédiatriques âgés de 2 à moins de 18 ans atteints d'hyperparathyroïdie secondaire (sHPT) sous hémodialyse
23 avril 2019 mis à jour par: Amgen
Une étude ouverte à dose unique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'ételcalcétide (AMG 416) chez des sujets pédiatriques âgés de 2 à moins de 18 ans atteints d'hyperparathyroïdie secondaire (sHPT) recevant une hémodialyse d'entretien
Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique chez des patients pédiatriques atteints d'hyperparathyroïdie secondaire recevant une dose unique d'ételcalcétide à la fin de l'hémodialyse.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
11
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hannover, Allemagne, 30625
- Research Site
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Heidelberg, Allemagne, 69120
- Research Site
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Köln, Allemagne, 50937
- Research Site
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Marburg, Allemagne, 35043
- Research Site
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Bruxelles, Belgique, 1020
- Research Site
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Gent, Belgique, 9000
- Research Site
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Leuven, Belgique, 3000
- Research Site
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Vilinus, Lituanie, 08406
- Research Site
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Krakow, Pologne, 30-663
- Research Site
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 17 ans (ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Le parent du sujet a donné son consentement éclairé et le sujet a donné son consentement
- Enfants âgés de 2 à moins de 18 ans
- Diagnostiqué avec une maladie rénale chronique
- Diagnostiqué d'hyperparathyroïdie secondaire sous hémodialyse,
- Pesant au moins 7 kg
- Résultats de laboratoire dans la plage spécifiée.
Critère d'exclusion:
- Reçoit actuellement un traitement dans un autre dispositif d'investigation ou étude de médicament
- Le sujet a reçu un traitement au cinacalcet dans les 30 jours
- Antécédents d'allongement de l'intervalle QT
- Le sujet prend des médicaments qui figurent sur la liste des médicaments pour l'allongement de l'intervalle QT
- Mesures d'électrocardiographe (ECG) dans la plage spécifiée.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Ételcalcétide
Les participants ont reçu une seule administration en bolus intraveineux (IV) de 0,035 mg/kg d'ételcalcétide à la fin de l'hémodialyse le jour 1 de l'étude.
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Une dose unique en bolus IV de 0,035 mg/kg d'ételcalcétide dans la ligne veineuse du circuit de dialyse à la fin d'une séance d'hémodialyse.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables courants liés au traitement
Délai: 30 jours
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Un événement indésirable lié au traitement est tout événement indésirable (EI) qui commence ou s'aggrave après la dose initiale du médicament à l'étude (ételcalcétide) et jusqu'à 30 jours après la dernière dose. Les événements indésirables courants ont été définis comme des événements indésirables survenant chez au moins 2 participants. La version 21.0 du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA) a été utilisée pour coder tous les événements indésirables. |
30 jours
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de calcium sérique corrigée au fil du temps
Délai: Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Lorsque l'albumine était inférieure à 4,0 mg/dL, la concentration en calcium a été corrigée selon la formule : cCa (mmol/L) = calcium sérique total mesuré (mmol/L) + 0,02 (40 - albumine sérique [g/L]).
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Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration sérique de phosphore à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration sérique de potassium à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'hormone parathyroïdienne intacte (iPTH) au fil du temps
Délai: Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport au départ de la fréquence cardiaque à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement de la température de référence à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de la pression artérielle à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'intervalle PR à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'intervalle QRS à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement de l'intervalle QT par rapport à la ligne de base à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de l'intervalle QT corrigé (Bazett) à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de l'intervalle QT corrigé (Fridericia) à la fin de l'étude
Délai: Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 30 (fin de l'étude)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration sérique totale de calcium
Délai: Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Changement par rapport à la ligne de base de la concentration de calcium ionisé dans le sérum
Délai: Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Ligne de base et jour 1, 4 heures après la dose, jour 3, jour 8, jour 10 et jour 30 (fin de l'étude)
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Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) d'ételcalcétide
Délai: 10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Les concentrations plasmatiques d'ételcalcétide ont été mesurées à l'aide d'un test de chromatographie liquide à haute performance validé.
La limite inférieure de quantification était de 0,200 ng/mL.
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10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Délai d'obtention de la concentration maximale (Tmax) d'ételcalcétide
Délai: 10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Les concentrations plasmatiques d'ételcalcétide ont été mesurées à l'aide d'un test de chromatographie liquide à haute performance validé.
La limite inférieure de quantification était de 0,200 ng/mL.
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10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Aire sous la courbe de concentration plasmatique d'ételcalcétide en fonction du temps, de l'instant zéro à l'heure de la dernière concentration quantifiable (AUClast)
Délai: 10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Les concentrations plasmatiques d'ételcalcétide ont été mesurées à l'aide d'un test de chromatographie liquide à haute performance validé. La limite inférieure de quantification était de 0,200 ng/mL. L'aire sous la courbe de l'ételcalcétide plasmatique du temps zéro à la dernière concentration quantifiable (AUClast) a été estimée à l'aide de la méthode trapézoïdale linéaire. |
10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Aire sous la courbe concentration-temps de l'ételcalcétide plasmatique à partir du temps zéro infini (AUCinf)
Délai: 10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Les concentrations plasmatiques d'ételcalcétide ont été mesurées à l'aide d'un test de chromatographie liquide à haute performance validé. La limite inférieure de quantification était de 0,200 ng/mL. L'aire sous la courbe concentration-temps du temps zéro au temps infini (AUCinf) a été estimée à l'aide de la méthode trapézoïdale linéaire. |
10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Demi-vie terminale (T1/2,z) de l'ételcalcétide
Délai: 10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Les concentrations plasmatiques d'ételcalcétide ont été mesurées à l'aide d'un test de chromatographie liquide à haute performance validé. La limite inférieure de quantification était de 0,200 ng/mL. La demi-vie terminale de l'ételcalcétide plasmatique (t1/2,z) a été calculée comme t1/2,z = ln(2)/λz, où λz est la constante de vitesse terminale de premier ordre estimée par régression linéaire de la phase log-linéaire terminale . |
10 minutes, 4 heures et 3, 5, 8, 10 et 30 jours après l'administration
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Nombre de participants ayant développé des anticorps de liaison anti-ételcalcétide
Délai: Ligne de base et jour 30
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Des échantillons ont été prélevés avant la dose et à la fin de l'étude (jour 30) et testés pour les anticorps anti-liaison ételcalcétide à l'aide d'un dosage immunologique validé. Le développement de la liaison d'anticorps a été défini comme les participants qui se lient aux anticorps positifs après le départ avec un résultat négatif au départ. |
Ligne de base et jour 30
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Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement
Délai: 30 jours
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Un événement indésirable lié au traitement est tout événement indésirable qui commence ou s'aggrave après la dose initiale du médicament à l'étude (ételcalcétide) et jusqu'à 30 jours après la dernière dose.
La gravité de chaque événement indésirable a été classée à l'aide de la version 4.0 des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) du National Cancer Institute, où Grade 1 = Léger (symptômes asymptomatiques ou légers), Grade 2 = Modéré (intervention minimale, locale ou non invasive indiquée ), Grade 3 = Grave ou médicalement significatif mais ne mettant pas immédiatement la vie en danger ; hospitalisation ou prolongation d'hospitalisation indiquée, grade 4 = conséquences potentiellement mortelles ; intervention urgente indiquée, et Grade 5 = Décès lié à un EI.
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30 jours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
14 mars 2017
Achèvement primaire (RÉEL)
31 octobre 2018
Achèvement de l'étude (RÉEL)
31 octobre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 juin 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 juillet 2016
Première publication (ESTIMATION)
14 juillet 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
10 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2019
Dernière vérification
1 avril 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20140336
- 2015-005051-28 (EUDRACT_NUMBER)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Données anonymisées sur les patients individuels pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée.
Délai de partage IPD
Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication (ou toute autre nouvelle utilisation) ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe, soit 2) le développement clinique pour le le produit et/ou l'indication cesse et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires.
Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de la recherche, le(s) produit(s) Amgen et l'étude/les études Amgen dans leur portée, les critères/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du/des chercheur(s).
En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes d'innocuité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit.
Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes et, si elles ne sont pas approuvées, peuvent être arbitrées par un comité d'examen indépendant sur le partage des données.
Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies en vertu d'un accord de partage de données.
Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsqu'ils sont fournis dans les spécifications d'analyse.
De plus amples détails sont disponibles sur le lien ci-dessous.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .