Un estudio de dosis única en pacientes pediátricos de 2 a menos de 18 años con hiperparatiroidismo secundario (sHPT) que reciben hemodiálisis
23 de abril de 2019 actualizado por: Amgen
Un estudio abierto de dosis única para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de etelcalcetida (AMG 416) en sujetos pediátricos de 2 a menos de 18 años con hiperparatiroidismo secundario (sHPT) que reciben hemodiálisis de mantenimiento
Este es un estudio para evaluar la seguridad y farmacocinética en pacientes pediátricos con hiperparatiroidismo secundario que reciben una dosis única de etelcalcetide al final de la hemodiálisis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hannover, Alemania, 30625
- Research Site
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Research Site
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Köln, Alemania, 50937
- Research Site
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Marburg, Alemania, 35043
- Research Site
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Bruxelles, Bélgica, 1020
- Research Site
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Gent, Bélgica, 9000
- Research Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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Vilinus, Lituania, 08406
- Research Site
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Krakow, Polonia, 30-663
- Research Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre del sujeto ha dado su consentimiento informado y el sujeto ha dado su consentimiento
- Niños de 2 a menos de 18 años
- Diagnosticado con enfermedad renal crónica
- Diagnosticado con hiperparatiroidismo secundario recibiendo hemodiálisis,
- Pesar al menos 7 kg.
- Resultados de laboratorio dentro del rango especificado.
Criterio de exclusión:
- Actualmente recibiendo tratamiento en otro dispositivo de investigación o estudio de drogas
- El sujeto ha recibido terapia con cinacalcet dentro de los 30 días.
- Antecedentes de prolongación del intervalo QT
- El sujeto está tomando cualquier medicamento que esté en la lista de medicamentos para la prolongación del intervalo QT
- Mediciones de electrocardiógrafo (ECG) dentro del rango especificado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Etelcalcetida
Los participantes recibieron una única administración en bolo intravenoso (IV) de 0,035 mg/kg de etelcalcetida al final de la hemodiálisis el día 1 del estudio.
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Una dosis única en bolo IV de 0,035 mg/kg de etelcalcetida en la línea venosa del circuito de diálisis al final de una sesión de hemodiálisis.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos comunes emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 30 dias
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Un evento adverso emergente del tratamiento es cualquier evento adverso (EA) que comienza o empeora después de la dosis inicial del fármaco del estudio (etelcalcetida) y hasta 30 días después de la última dosis. Los eventos adversos comunes se definieron como eventos adversos que ocurrieron en al menos 2 participantes. Se utilizó el Diccionario médico para actividades regulatorias (MedDRA) versión 21.0 para codificar todos los eventos adversos. |
30 dias
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Cambio desde el inicio en la concentración de calcio corregida en suero a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Cuando la albúmina era inferior a 4,0 mg/dL, la concentración de calcio se corrigió según la fórmula: cCa (mmol/L) = calcio sérico total medido (mmol/L) + 0,02 (40 - albúmina sérica [g/L]).
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Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la concentración de fósforo sérico al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la concentración de potasio sérico al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en los niveles de hormona paratiroidea intacta (iPTH) a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la frecuencia cardíaca al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la temperatura al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la presión arterial al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en el intervalo PR al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en el intervalo QRS al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en el intervalo QT al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en el intervalo QT corregido (Bazett) al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en el intervalo QT corregido (Fridericia) al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 30 (final del estudio)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la concentración de calcio total en suero
Periodo de tiempo: Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Cambio desde el inicio en la concentración de calcio ionizado en suero
Periodo de tiempo: Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Línea de base y día 1, 4 horas después de la dosis, día 3, día 8, día 10 y día 30 (final del estudio)
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Las concentraciones de etelcalcetida en plasma se midieron utilizando un ensayo de cromatografía líquida de alta resolución validado.
El límite inferior de cuantificación fue de 0,200 ng/mL.
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10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Tiempo hasta la Concentración Máxima (Tmax) de Etelcalcetide
Periodo de tiempo: 10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Las concentraciones de etelcalcetida en plasma se midieron utilizando un ensayo de cromatografía líquida de alta resolución validado.
El límite inferior de cuantificación fue de 0,200 ng/mL.
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10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Área bajo la curva de concentración-tiempo de etelcalcetida plasmática desde el momento cero hasta el momento de la última concentración cuantificable (AUClast)
Periodo de tiempo: 10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Las concentraciones de etelcalcetida en plasma se midieron utilizando un ensayo de cromatografía líquida de alta resolución validado. El límite inferior de cuantificación fue de 0,200 ng/mL. El área bajo la curva de etelcalcetida en plasma desde el tiempo cero hasta la última concentración cuantificable (AUCúltima) se estimó utilizando el método trapezoidal lineal. |
10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Área bajo la curva de concentración-tiempo de etelcalcetida plasmática desde el tiempo cero hasta el infinito (AUCinf)
Periodo de tiempo: 10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Las concentraciones de etelcalcetida en plasma se midieron utilizando un ensayo de cromatografía líquida de alta resolución validado. El límite inferior de cuantificación fue de 0,200 ng/mL. El área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta el tiempo infinito (AUCinf) se estimó utilizando el método trapezoidal lineal. |
10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Semivida terminal (T1/2,z) de etelcalcetida
Periodo de tiempo: 10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Las concentraciones de etelcalcetida en plasma se midieron utilizando un ensayo de cromatografía líquida de alta resolución validado. El límite inferior de cuantificación fue de 0,200 ng/mL. La vida media terminal de la etelcalcetida plasmática (t1/2,z) se calculó como t1/2,z = ln(2)/λz, donde λz es la constante de velocidad terminal de primer orden estimada por regresión lineal de la fase logarítmica lineal terminal . |
10 minutos, 4 horas y 3, 5, 8, 10 y 30 días después de la dosis
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Número de participantes que desarrollaron anticuerpos de unión anti-etelcalcetide
Periodo de tiempo: Línea base y día 30
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Las muestras se recogieron antes de la dosis y al final del estudio (día 30) y se analizaron en busca de anticuerpos anti-etelcalcetida mediante un inmunoensayo validado. El desarrollo de unión de anticuerpos se definió como participantes que se unían a anticuerpos positivos después de la línea base con un resultado negativo en la línea base. |
Línea base y día 30
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 30 dias
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Un evento adverso emergente del tratamiento es cualquier evento adverso que comienza o empeora después de la dosis inicial del fármaco del estudio (etelcalcetida) y hasta 30 días después de la última dosis.
La gravedad de cada evento adverso se calificó utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer, versión 4.0, donde Grado 1 = Leve (síntomas asintomáticos o leves), Grado 2 = Moderado (intervención mínima, local o no invasiva indicada). ), Grado 3 = Grave o médicamente significativo pero que no ponga en peligro la vida inmediatamente; hospitalización o prolongación de la hospitalización indicada, Grado 4 = Consecuencias potencialmente mortales; indicación de intervención urgente, y Grado 5 = Muerte relacionada con EA.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
14 de marzo de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
31 de octubre de 2018
Finalización del estudio (ACTUAL)
31 de octubre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de junio de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de julio de 2016
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
14 de julio de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de julio de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2019
Última verificación
1 de abril de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 20140336
- 2015-005051-28 (EUDRACT_NUMBER)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos de pacientes individuales desidentificados para las variables necesarias para abordar la pregunta de investigación específica en una solicitud de intercambio de datos aprobada.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de intercambio de datos relacionadas con este estudio se considerarán a partir de los 18 meses posteriores a la finalización del estudio y 1) el producto y la indicación (u otro nuevo uso) han obtenido la autorización de comercialización tanto en los EE. UU. como en Europa o 2) el desarrollo clínico para el el producto y/o indicación se interrumpe y los datos no se enviarán a las autoridades reguladoras.
No hay una fecha límite para la elegibilidad para enviar una solicitud de intercambio de datos para este estudio.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una solicitud que contenga los objetivos de la investigación, los productos de Amgen y el alcance de los estudios de Amgen, los criterios de valoración/resultados de interés, el plan de análisis estadístico, los requisitos de datos, el plan de publicación y las calificaciones de los investigadores.
En general, Amgen no concede solicitudes externas de datos de pacientes individuales con el fin de reevaluar los problemas de seguridad y eficacia ya abordados en la etiqueta del producto.
Las solicitudes son revisadas por un comité de asesores internos y, si no se aprueban, pueden ser arbitradas por un Panel de revisión independiente de intercambio de datos.
Tras la aprobación, la información necesaria para abordar la pregunta de investigación se proporcionará bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Esto puede incluir datos de pacientes individuales anonimizados y/o documentos de respaldo disponibles, que contengan fragmentos de código de análisis donde se proporcione en las especificaciones de análisis.
Más detalles están disponibles en el siguiente enlace.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .