En enkeltdosestudie på pediatriske pasienter i alderen 2 til under 18 år med sekundær hyperparathyroidisme (sHPT) som får hemodialyse
23. april 2019 oppdatert av: Amgen
En åpen enkeltdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Etelcalcetide (AMG 416) hos pediatriske personer i alderen 2 til under 18 år med sekundær hyperparathyroidisme (sHPT) som får vedlikeholdshemodialyse
Dette er en studie for å evaluere sikkerhet og farmakokinetikk hos pediatriske pasienter med sekundær hyperparatyreoidisme som får en enkelt dose etelcalcetide ved slutten av hemodialyse.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
11
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1020
- Research Site
-
Gent, Belgia, 9000
- Research Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Research Site
-
-
-
-
-
Vilinus, Litauen, 08406
- Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-663
- Research Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Research Site
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Research Site
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Research Site
-
Köln, Tyskland, 50937
- Research Site
-
Marburg, Tyskland, 35043
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 17 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Foresattes forelder har gitt informert samtykke og forsøkspersonen har gitt samtykke
- Barn i alderen 2 til under 18 år
- Diagnostisert med kronisk nyresykdom
- Diagnostisert med sekundær hyperparatyreoidisme som mottar hemodialyse,
- Vekt minst 7 kg
- Laboratorieresultater innenfor spesifisert område.
Ekskluderingskriterier:
- Mottar for tiden behandling i et annet undersøkelsesapparat eller medikamentstudie
- Pasienten har mottatt cinacalcet-behandling innen 30 dager
- Anamnese med forlenget QT-intervall
- Personen bruker medisiner som er på listen over QT-forlengelsesmedisiner
- Elektrokardiograf (EKG) målinger innenfor spesifisert område.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Etelcalcetide
Deltakerne fikk en enkelt intravenøs (IV) bolusadministrasjon på 0,035 mg/kg etelcalcetide ved slutten av hemodialyse på studiedag 1.
|
En enkelt IV-bolusdose på 0,035 mg/kg etelcalcetide inn i venelinjen i dialysekretsen ved slutten av en hemodialyseøkt.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vanlige behandlingsfremkallende bivirkninger
Tidsramme: 30 dager
|
En behandlingsutløsende bivirkning er enhver bivirkning (AE) som begynner eller forverres etter den første dosen av studiemedikamentet (etelcalcetide) og opptil 30 dager etter siste dose. Vanlige bivirkninger ble definert som bivirkninger hos minst 2 deltakere. The Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versjon 21.0 ble brukt til å kode alle uønskede hendelser. |
30 dager
|
|
Endring fra baseline i serumkorrigert kalsiumkonsentrasjon over tid
Tidsramme: Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
Når albumin var mindre enn 4,0 mg/dL ble kalsiumkonsentrasjonen korrigert i henhold til formelen: cCa (mmol/L) = målt totalt serumkalsium (mmol/L) + 0,02 (40 - serumalbumin [g/L]).
|
Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
|
Endring fra baseline i serumfosforkonsentrasjon ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i serumkaliumkonsentrasjon ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i nivåer av intakt paratyreoideahormon (iPTH) over tid
Tidsramme: Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
|
|
Endring fra baseline i hjertefrekvens ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i temperatur ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i blodtrykk ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i PR-intervall ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i QRS-intervall ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i QT-intervall ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i korrigert (Bazett) QT-intervall ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
|
|
Endring fra baseline i korrigert (Fridericia) QT-intervall ved slutten av studien
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Grunnlinje og dag 30 (slutt på studiet)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i total kalsiumkonsentrasjon i serum
Tidsramme: Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
|
|
Endring fra baseline i serumionisert kalsiumkonsentrasjon
Tidsramme: Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
Baseline og dag 1, 4 timer etter dose, dag 3, dag 8, dag 10 og dag 30 (slutt av studien)
|
|
|
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av etelkalcetid
Tidsramme: 10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
Plasma etelcalcetide-konsentrasjoner ble målt ved bruk av en validert høyytelses væskekromatografianalyse.
Den nedre grense for kvantifisering var 0,200 ng/ml.
|
10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
|
Tid til maksimal konsentrasjon (Tmax) av Etelcalcetide
Tidsramme: 10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
Plasma etelcalcetide-konsentrasjoner ble målt ved bruk av en validert høyytelses væskekromatografianalyse.
Den nedre grense for kvantifisering var 0,200 ng/ml.
|
10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
|
Areal under plasmaetelcalcetid konsentrasjon-tidskurve fra tid null til tidspunkt for siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: 10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
Plasma etelcalcetide-konsentrasjoner ble målt ved bruk av en validert høyytelses væskekromatografianalyse. Den nedre grense for kvantifisering var 0,200 ng/ml. Arealet under kurven for plasmaetelkalcetid fra tid null til siste kvantifiserbare konsentrasjon (AUClast) ble estimert ved bruk av den lineære trapesformede metoden. |
10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
|
Areal under plasmaetelcalcetid konsentrasjon-tidskurve fra tid null uendelig (AUCinf)
Tidsramme: 10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
Plasma etelcalcetide-konsentrasjoner ble målt ved bruk av en validert høyytelses væskekromatografianalyse. Den nedre grense for kvantifisering var 0,200 ng/ml. Arealet under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig tid (AUCinf) ble estimert ved bruk av den lineære trapesformede metoden. |
10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
|
Terminal halveringstid (T1/2,z) av Etelcalcetide
Tidsramme: 10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
Plasma etelcalcetide-konsentrasjoner ble målt ved bruk av en validert høyytelses væskekromatografianalyse. Den nedre grense for kvantifisering var 0,200 ng/ml. Terminal halveringstid for plasma etelcalcetide (t1/2,z) ble beregnet som t1/2,z = ln(2)/λz, hvor λz er førsteordens terminalhastighetskonstanten estimert ved lineær regresjon av den terminale log-lineære fasen . |
10 minutter, 4 timer og 3, 5, 8, 10 og 30 dager etter dose
|
|
Antall deltakere som utviklet anti-etelcalcetide bindende antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje og dag 30
|
Prøver ble samlet før dose og ved slutten av studien (dag 30) og testet for anti-etelcalcetid-bindende antistoffer ved bruk av en validert immunanalyse. Utvikling av antistoffbinding ble definert som deltakere som binder antistoffpositive postbaseline med et negativt resultat ved baseline. |
Grunnlinje og dag 30
|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkommede bivirkninger
Tidsramme: 30 dager
|
En behandlingsutløsende bivirkning er enhver bivirkning som begynner eller forverres etter den første dosen av studiemedikamentet (etelcalcetide) og opptil 30 dager etter den siste dosen.
Alvorlighetsgraden av hver bivirkning ble gradert ved å bruke National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 4.0, der grad 1 = mild (asymptomatiske eller milde symptomer), grad 2 = moderat (minimal, lokal eller ikke-invasiv intervensjon indikert ), Grad 3 = Alvorlig eller medisinsk signifikant, men ikke umiddelbart livstruende; sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse indisert, Grad 4 = Livstruende konsekvenser; akutt intervensjon indikert, og grad 5 = Død relatert til AE.
|
30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
14. mars 2017
Primær fullføring (FAKTISKE)
31. oktober 2018
Studiet fullført (FAKTISKE)
31. oktober 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. juni 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. juli 2016
Først lagt ut (ANSLAG)
14. juli 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. juli 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2019
Sist bekreftet
1. april 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20140336
- 2015-005051-28 (EUDRACT_NUMBER)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen (eller annen ny bruk) har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produkt og/eller indikasjon opphører og dataene vil ikke bli sendt til regulatoriske myndigheter.
Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e).
Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen.
Forespørsler gjennomgås av en komité med interne rådgivere, og hvis de ikke blir godkjent, kan de videre arbitras av et uavhengig granskningspanel for datadeling.
Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene.
Ytterligere detaljer er tilgjengelig på lenken nedenfor.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .