Um estudo de dose única em pacientes pediátricos de 2 a menos de 18 anos com hiperparatireoidismo secundário (sHPT) recebendo hemodiálise
23 de abril de 2019 atualizado por: Amgen
Um estudo aberto de dose única para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do Etelcalcetido (AMG 416) em pacientes pediátricos com idades entre 2 e menos de 18 anos com hiperparatireoidismo secundário (sHPT) recebendo hemodiálise de manutenção
Este é um estudo para avaliar a segurança e a farmacocinética em pacientes pediátricos com hiperparatireoidismo secundário recebendo dose única de etelcalcetida ao final da hemodiálise.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
11
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha, 30625
- Research Site
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Research Site
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Köln, Alemanha, 50937
- Research Site
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Marburg, Alemanha, 35043
- Research Site
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Bruxelles, Bélgica, 1020
- Research Site
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Gent, Bélgica, 9000
- Research Site
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Leuven, Bélgica, 3000
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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Vilinus, Lituânia, 08406
- Research Site
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Krakow, Polônia, 30-663
- Research Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O pai do sujeito forneceu consentimento informado e o sujeito forneceu consentimento
- Crianças de 2 a menos de 18 anos
- Diagnosticado com doença renal crônica
- Diagnosticado com hiperparatireoidismo secundário em hemodiálise,
- Pesando no mínimo 7kg
- Resultados laboratoriais dentro do intervalo especificado.
Critério de exclusão:
- Atualmente recebendo tratamento em outro dispositivo de investigação ou estudo de drogas
- O sujeito recebeu terapia com cinacalcete em 30 dias
- História de prolongamento do intervalo QT
- O sujeito está tomando qualquer medicamento que esteja na lista de medicamentos para prolongamento do intervalo QT
- Medições eletrocardiográficas (ECG) dentro da faixa especificada.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Etelcalcetido
Os participantes receberam uma única administração intravenosa (IV) em bolus de 0,035 mg/kg de etelcalcetido no final da hemodiálise no dia 1 do estudo.
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Uma única dose em bolus IV de 0,035 mg/kg de etelcalcetido na linha venosa do circuito de diálise no final de uma sessão de hemodiálise.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos adversos comuns emergentes do tratamento
Prazo: 30 dias
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Um evento adverso emergente do tratamento é qualquer evento adverso (EA) que começa ou piora após a dose inicial do medicamento do estudo (etelcalcetida) e até 30 dias após a última dose. Eventos adversos comuns foram definidos como eventos adversos ocorrendo em pelo menos 2 participantes. O Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) versão 21.0 foi usado para codificar todos os eventos adversos. |
30 dias
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Mudança da linha de base na concentração de cálcio corrigida no soro ao longo do tempo
Prazo: Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Quando a albumina era inferior a 4,0 mg/dL, a concentração de cálcio era corrigida de acordo com a fórmula: cCa (mmol/L) = cálcio sérico total medido (mmol/L) + 0,02 (40 - albumina sérica [g/L]).
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Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Mudança da linha de base na concentração de fósforo sérico no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base na concentração sérica de potássio no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Mudança da linha de base nos níveis intactos de hormônio paratireoidiano (iPTH) ao longo do tempo
Prazo: Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base na frequência cardíaca no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Mudança da linha de base na temperatura no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base na pressão arterial no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base no intervalo PR no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base no intervalo QRS no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base no intervalo QT no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base no intervalo QT corrigido (Bazett) no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Mudança da linha de base no intervalo QT corrigido (Fridericia) no final do estudo
Prazo: Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 30 (final do estudo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na concentração total de cálcio no soro
Prazo: Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Alteração da linha de base na concentração sérica de cálcio ionizado
Prazo: Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Linha de base e dia 1, 4 horas após a dose, dia 3, dia 8, dia 10 e dia 30 (final do estudo)
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de etelcalcetido
Prazo: 10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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As concentrações plasmáticas de etelcalcetido foram medidas usando um ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência validado.
O limite inferior de quantificação foi de 0,200 ng/mL.
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10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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Tempo para Concentração Máxima (Tmax) de Etelcalcetido
Prazo: 10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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As concentrações plasmáticas de etelcalcetido foram medidas usando um ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência validado.
O limite inferior de quantificação foi de 0,200 ng/mL.
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10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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Área sob a curva de concentração de etelcalcetido plasmático-tempo do tempo zero ao tempo da última concentração quantificável (AUCúltimo)
Prazo: 10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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As concentrações plasmáticas de etelcalcetido foram medidas usando um ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência validado. O limite inferior de quantificação foi de 0,200 ng/mL. A área sob a curva do etelcalcetido plasmático desde o tempo zero até à última concentração quantificável (AUClast) foi estimada utilizando o método trapezoidal linear. |
10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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Área sob a curva de concentração de etelcalcetido plasmático-tempo a partir do tempo zero infinito (AUCinf)
Prazo: 10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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As concentrações plasmáticas de etelcalcetido foram medidas usando um ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência validado. O limite inferior de quantificação foi de 0,200 ng/mL. A área sob a curva concentração-tempo do tempo zero ao tempo infinito (AUCinf) foi estimada usando o método trapezoidal linear. |
10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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Meia-vida terminal (T1/2,z) de Etelcalcetida
Prazo: 10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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As concentrações plasmáticas de etelcalcetido foram medidas usando um ensaio de cromatografia líquida de alta eficiência validado. O limite inferior de quantificação foi de 0,200 ng/mL. A meia-vida terminal do etelcalcetido plasmático (t1/2,z) foi calculada como t1/2,z = ln(2)/λz, onde λz é a constante de taxa terminal de primeira ordem estimada por regressão linear da fase log-linear terminal . |
10 minutos, 4 horas e 3, 5, 8, 10 e 30 dias após a dose
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Número de participantes que desenvolveram anticorpos de ligação anti-etelcalcetido
Prazo: Linha de base e dia 30
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As amostras foram coletadas antes da dose e no final do estudo (dia 30) e testadas para anticorpos de ligação anti-etelcalcetida usando um imunoensaio validado. O desenvolvimento da ligação do anticorpo foi definido como participantes que estavam se ligando ao anticorpo positivo após a linha de base com um resultado negativo na linha de base. |
Linha de base e dia 30
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 30 dias
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Um evento adverso emergente do tratamento é qualquer evento adverso que começa ou piora após a dose inicial do medicamento do estudo (etelcalcetida) e até 30 dias após a última dose.
A gravidade de cada evento adverso foi classificada usando o National Cancer Institute-Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versão 4.0, onde Grau 1 = Leve (sintomas assintomáticos ou leves), Grau 2 = Moderado (intervenção mínima, local ou não invasiva indicada ), Grau 3 = Grave ou clinicamente significativo, mas sem risco de vida imediato; hospitalização ou prolongamento da hospitalização indicada, Grau 4 = Consequências com risco de vida; indicação de intervenção urgente e Grau 5 = Óbito relacionado a EA.
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
14 de março de 2017
Conclusão Primária (REAL)
31 de outubro de 2018
Conclusão do estudo (REAL)
31 de outubro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de junho de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de julho de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
14 de julho de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
10 de julho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2019
Última verificação
1 de abril de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20140336
- 2015-005051-28 (EUDRACT_NUMBER)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de pacientes individuais não identificados para variáveis necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação (ou outro novo uso) receberam autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) desenvolvimento clínico para o produto e/ou indicação for descontinuado e os dados não serão submetidos às autoridades reguladoras.
Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e estudo/estudos da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es).
Em geral, a Amgen não atende a solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto.
As solicitações são analisadas por um comitê de consultores internos e, se não forem aprovadas, podem ser posteriormente arbitradas por um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados.
Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Isso pode incluir dados anônimos de pacientes individuais e/ou documentos de suporte disponíveis, contendo fragmentos de código de análise quando fornecidos nas especificações de análise.
Mais detalhes estão disponíveis no link abaixo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .