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Perfusion de 5-azacytidine (5-AZA) dans le quatrième ventricule chez les enfants atteints d'épendymome récurrent de la fosse postérieure (5-AZA)

28 novembre 2018 mis à jour par: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston

Perfusion de 5-azacytidine (5-AZA) dans le quatrième ventricule ou la cavité de résection chez les enfants atteints d'épendymome récurrent de la fosse postérieure : une étude pilote

L'objectif de cette étude de recherche clinique est d'établir l'innocuité de l'administration directe de 5-azacytidine dans le quatrième ventricule du cerveau ou dans la cavité de résection chez les patients atteints d'épendymome récurrent de la fosse postérieure.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Si le participant est éligible pour participer à cette étude, il subira une intervention chirurgicale pour placer un cathéter dans le réservoir d'Ommaya. Le réservoir Ommaya est un système de cathéter qui permet d'administrer des médicaments directement dans certaines parties du cerveau. Ce cathéter sera utilisé pour la perfusion de 5-azacytidine directement dans le 4ème ventricule du cerveau, qui est 1 ou les 4 cavités remplies de liquide connectées dans le cerveau.

Si le médecin de l'étude pense que cela est nécessaire, en fonction de l'emplacement de la tumeur, la tumeur peut également être retirée alors que le participant est déjà sous anesthésie juste avant la mise en place du cathéter.

Administration des médicaments à l'étude :

Le participant recevra 12 perfusions hebdomadaires (+/- un jour) de 10 mg de 5-azacytidine.

La 5-azacytidine sera perfusée par le cathéter réservoir Ommaya directement dans le 4ème ventricule du cerveau à partir d'un minimum de 7 jours après la chirurgie de placement du cathéter. Une IRM sera effectuée pour confirmer un débit de liquide céphalo-rachidien adéquat. La perfusion de 5-azacytidine durera 2-3 minutes.

Si le participant a déjà un cathéter Ommaya, la 5-azacytidine commencera après qu'une IRM aura confirmé un flux de liquide céphalo-rachidien adéquat.

Visites d'étude :

Avant la première perfusion :

Les antécédents médicaux seront examinés et toute mise à jour de la santé sera enregistrée. Un examen physique et neurologique avec signes vitaux sera effectué. Du sang (environ 1 cuillère à café) sera prélevé pour un test de routine. Une ponction lombaire sera effectuée. Une IRM du cerveau et de la colonne vertébrale sera effectuée pour vérifier l'état de la maladie.

Les jours de la 5-Azacytidine Infusion :

Un examen neurologique avec signes vitaux sera effectué. Un robinet de réservoir Ommaya (un cathéter est placé dans le réservoir Ommaya pour administrer la perfusion de 5-azacytidine.

Le liquide céphalo-rachidien (environ 1 cuillère à café) sera prélevé pour des tests de routine.

Dans les 7 jours suivant la fin de la perfusion finale :

Un examen neurologique avec signes vitaux sera effectué. Une ponction lombaire sera effectuée. Une IRM du cerveau et de la colonne vertébrale sera effectuée pour vérifier l'état de la maladie.

Durée de l'étude :

Le participant recevra 12 perfusions de 5-azacytidine, tant que le médecin pense que c'est dans son intérêt. Le participant ne pourra plus recevoir le médicament à l'étude si la maladie s'aggrave, si des effets secondaires intolérables surviennent ou s'il est incapable de suivre les instructions de l'étude.

Il s'agit d'une étude d'investigation. La 5-azacytidine est approuvée par la FDA et disponible dans le commerce pour être administrée sous-cutanée ou dans la circulation sanguine (voie intraveineuse), mais n'a jamais été administrée dans le 4e ventricule du cerveau. La perfusion de 5-azacytidine dans le 4e ventricule du cerveau est expérimentale.

Jusqu'à 10 patients seront inscrits dans cette étude. Tous seront inscrits au Children's Memorial Hermann Hospital

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Première phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • UTHealth & Children's Memorial Hermann Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic : Patients atteints d'épendymome histologiquement vérifié, avec récidive ou progression impliquant n'importe où dans le cerveau et/ou la colonne vertébrale. Pour être éligible, la maladie des patients doit provenir de la fosse postérieure du cerveau.
  • Le patient doit avoir une tumeur mesurable ou évaluable telle qu'évaluée par IRM du cerveau et de la colonne vertébrale totale.
  • Un cathéter implanté dans le quatrième ventricule ou la cavité tumorale de la fosse postérieure attaché à un dispositif d'accès ventriculaire ou un accord pour en avoir un placé.
  • Un minimum de 7 jours entre la dernière dose de chimiothérapie systémique et/ou de radiothérapie et la première perfusion de 5-azacytidine dans le quatrième ventricule.
  • Espérance de vie d'au moins 12 semaines selon l'avis du PI
  • Score de Lansky de 50 ou plus si ≤ 16 ans ou score de Karnofsky de 50 ou plus si > 16 ans.
  • Les déficits neurologiques existants doivent avoir été stables pendant au moins 1 semaine avant l'inscription à l'étude.
  • Les patients doivent avoir récupéré des effets toxiques aigus de toutes les chimiothérapies anticancéreuses antérieures
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse définie par un nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) ≥ 500/µL, un nombre de plaquettes ≥ 50 000/µL (indépendant de la transfusion) et une hémoglobine ≥ 9,0 g/dL (peut recevoir des transfusions de globules rouges)
  • Patient ou représentant légal du patient, parent(s) ou tuteur capable de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

  • Inscrit dans un autre protocole de traitement
  • A reçu un autre agent expérimental ou de chimiothérapie ou une radiothérapie dans les 7 jours précédant la perfusion de 5-azacytidine dans le quatrième ventricule.
  • Preuve d'infection non traitée
  • Enceinte de femmes allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Infusion de 5-azacytidine
12 perfusions (une fois par semaine) dans le quatrième cathéter ventriculaire/réservoir d'Ommaya après la mise en place du cathéter chirurgical dans le quatrième ventricule.
Médicament: 5-Azacytidine
5-Azacytidine 10 mg dans le quatrième ventricule du cerveau via le réservoir d'Ommaya 1 jour par semaine pendant 12 semaines.
Autres noms:
  • Vidaza, Mylosar

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant de nouveaux événements indésirables neurologiques de grade 3 à 5 liés au médicament à l'étude, classés selon la version 4.0 du NCI CTCAE
Délai: 4 mois
Nouveau déficit neurologique défini comme une nouvelle neuropathie crânienne, un nystagmus, une modification de l'état mental, un déficit moteur ou une découverte cérébelleuse (ataxie, dysmétrie, dysdiadochokinésie) attribué par les médecins traitants aux perfusions intraventriculaires de 5-azacytidine. Le critère d'évaluation principal pour la base de la surveillance de l'innocuité est la toxicité aiguë survenant à tout moment dans les 30 jours suivant la réception de la perfusion intraventriculaire de 5-azacytidine. Taux de toxicité aiguë surveillé à l'aide de la méthode bayésienne de Thall et Sung. Méthode de Kaplan et Meier utilisée pour estimer les distributions non ajustées du temps jusqu'à un déficit neurologique et le temps de survie sans progression et la statistique récapitulative de toutes les variables calculées et tabulées.
4 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The University of Texas Health Science Center, Houston

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David I Sandberg, M.D., UTHealth

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 février 2017

Achèvement primaire (RÉEL)

28 novembre 2018

Achèvement de l'étude (RÉEL)

28 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 octobre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2016

Première publication (ESTIMATION)

21 octobre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

30 novembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 novembre 2018

Dernière vérification

1 novembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HSC-MS-16-0739

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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