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Amikacine liposomale pour inhalation (LAI) dans le traitement de la maladie pulmonaire à Mycobacterium Abscessus

2 mars 2020 mis à jour par: Kevin Winthrop

Une étude ouverte sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'amikacine liposomale pour inhalation (LAI) une fois par jour en plus de la thérapie multi-antibiotique standard dans le traitement de la maladie pulmonaire à Mycobacterium Abscessus

L'étude proposée évaluera l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'une administration uniquotidienne de liposomal-amikacine pour inhalation (LAI) 590 mg pendant 12 mois plus le traitement multimédicamenteux antimycobactérien standard (SOC) conformément aux directives 2007 de l'ATS/ IDSA , pour le traitement de la maladie pulmonaire à Mycobacterium abscessus.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude en ouvert sur l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité d'une administration uniquotidienne d'amikacine liposomale pour inhalation (LAI), en plus d'une antibiothérapie multimédicamenteuse standard conformément aux directives ATS/ IDSA de 2007, chez des patients atteints de Maladie pulmonaire à Mycobacterium abscessus. La polychimiothérapie est déterminée à la discrétion de l'investigateur. Après le dépistage, tous les patients éligibles entreront dans l'essai et recevront LAI 590 mg une fois par jour pendant 12 mois. Si cela est jugé nécessaire par l'investigateur, la dose peut être ajustée d'un minimum de trois fois par semaine jusqu'à quotidiennement, en cas d'événements indésirables liés à la tolérance.

Tous les patients qui entrent dans l'étude auront des visites d'étude ultérieures aux mois 1, 2, 4, 6, 9, à la fin de l'étude ou au mois 12, et à 1 et 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude. À chaque visite (y compris le dépistage), un examen des médicaments concomitants, un examen des événements indésirables et un examen physique seront effectués. Un scanner thoracique sera effectué au départ, à 6 mois et à 12 mois, à moins qu'un scanner thoracique n'ait déjà été réalisé dans les 6 mois à ce moment précis. Le test de marche de 6 minutes et le QOL-B-NTM seront effectués au départ, 6 mois, 12 mois et 3 mois après l'arrêt du médicament à l'étude. Tous les patients auront des crachats induits collectés à chaque visite d'étude, et les patients recueilleront eux-mêmes les crachats expectorés pendant les périodes mensuelles intermédiaires jusqu'à la fin de l'étude pour déterminer les changements dans le statut des frottis mycobactériens et de la culture.

Des visites imprévues auront lieu au besoin si les symptômes des sujets s'aggravent entre les visites.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins ou féminins de 12 ans et plus
  • Diagnostic de M. abscessus, y compris toutes les sous-espèces, abcessus, bolleti et maladie pulmonaire massiliense selon les critères ATS/IDSA 2007
  • Les patients nouvellement diagnostiqués et actuellement sous traitement ou déjà traités seront inclus
  • Culture positive (expectoration ou bronchoscopie) pour M. abscessus au moment du dépistage
  • Volonté d'adhérer à un schéma thérapeutique, à des visites d'étude et à des procédures d'étude au cours de l'étude.
  • Capacité à produire environ 3,0 ml d'expectoration ou être disposé à subir une induction qui produit environ 3,0 ml d'expectoration pour la collecte de culture
  • La femme en âge de procréer accepte de pratiquer une méthode de contraception acceptable (par exemple, l'abstinence, les méthodes hormonales ou de barrière, la stérilisation du partenaire ou le stérilet)
  • Consentement éclairé écrit ou consentement obtenu du patient, du parent ou du tuteur légal avant l'exécution de toute procédure liée à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Tuberculose pulmonaire active nécessitant un traitement lors du dépistage
  • Traitement avec de l'amikacine inhalée ou intraveineuse dans les 14 jours précédant l'inclusion
  • Hypersensibilité connue aux aminoglycosides
  • Aspartate aminotransférase ou alanine aminotransférase ≥ 3 fois la limite supérieure de la normale ou bilirubine totale ≥ 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN) lors du dépistage
  • Dépendance actuelle à l'alcool ou à l'abus de drogues illicites
  • Toute condition qui, de l'avis de l'enquêteur, interfère avec la capacité de se conformer aux exigences de l'étude
  • Syndromes d'immunodéficience primaire et syndromes d'immunodéficience acquise (p. ex., patients séropositifs pour le VIH, quel que soit le nombre de CD4)
  • Nombre absolu de neutrophiles ≤ 500/μL lors du dépistage
  • Perte auditive importante (telle que déterminée par l'investigateur), dysfonctionnement vestibulaire, faiblesse neuromusculaire ou diagnostic de myasthénie grave, où le risque potentiel de toxicité des aminoglycosides l'emporte sur le bénéfice potentiel
  • Créatinine sérique> 2 fois la LSN au dépistage
  • Antécédents de transplantation pulmonaire
  • Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, compromettrait la capacité du sujet à terminer l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Régime LAI plus polymédicamenteux
dosage une fois par jour de liposomal-amikacine pour inhalation (LAI) 590 mg pendant 12 mois plus traitement antimycobactérien multimédicamenteux standard (SOC) conformément aux directives 2007 ATS/IDSA
Médicament: Régime LAI plus polymédicamenteux
L'amikacine liposomale pour inhalation (LAI) est le traitement expérimental qui, dans ce groupe unique, sera pris en conjonction avec le régime de traitement multimédicamenteux standard.
Autres noms:
  • ARIKAYCE™

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la culture d'expectoration de référence à 12 mois
Délai: Crachats examinés pour changement de culture par rapport à la ligne de base à 12 mois
Crachats examinés pour changement de culture par rapport à la ligne de base à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au test de marche initial de 6 minutes à 6 mois
Délai: Les résultats du test de marche de 6 minutes ont été examinés pour détecter un changement par rapport à la ligne de base à 6 mois
Les résultats du test de marche de 6 minutes ont été examinés pour détecter un changement par rapport à la ligne de base à 6 mois
Changement par rapport au test de marche initial de 6 minutes à 12 mois
Délai: Les résultats du test de marche de 6 minutes ont été examinés pour détecter un changement par rapport à la ligne de base à 12 mois
Les résultats du test de marche de 6 minutes ont été examinés pour détecter un changement par rapport à la ligne de base à 12 mois
Changement par rapport à la culture des expectorations de fin de traitement (EOT) à 3 mois après l'EOT
Délai: Crachat examiné pour le changement de culture de l'EOT à 3 mois après l'EOT
Crachat examiné pour le changement de culture de l'EOT à 3 mois après l'EOT
Nombre d'hospitalisations pour exacerbations pulmonaires
Délai: Nombre d'hospitalisations pour exacerbations pulmonaires survenues entre le départ et 12 mois
Nombre d'hospitalisations pour exacerbations pulmonaires survenues entre le départ et 12 mois
Nombre d'événements indésirables
Délai: Nombre d'événements indésirables signalés par le patient et par l'investigateur à 12 mois
Nombre d'événements indésirables signalés par le patient et par l'investigateur à 12 mois
Nombre de sujets arrêtant le médicament à l'étude en raison d'un événement indésirable
Délai: Le nombre de sujets qui arrêtent le médicament à l'étude avant 12 mois en raison d'un événement indésirable sera examiné à 12 mois
Le nombre de sujets qui arrêtent le médicament à l'étude avant 12 mois en raison d'un événement indésirable sera examiné à 12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport aux symptômes de mycobactérie non tuberculeuse (NTM) signalés au départ à la fin du traitement (EOT)
Délai: Symptômes de MNT rapportés par les patients examinés pour un changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
Symptômes de MNT rapportés par les patients examinés pour un changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
Changement par rapport à la TDM thoracique de base à la fin du traitement (EOT)
Délai: CT scan examiné pour changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
CT scan examiné pour changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
Changement par rapport au poids corporel de base à la fin du traitement (EOT)
Délai: poids corporel du patient examiné pour un changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
poids corporel du patient examiné pour un changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
Changement par rapport à l'indice de masse corporelle (IMC) de base à la fin du traitement (EOT)
Délai: IMC du patient examiné pour changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)
IMC du patient examiné pour changement par rapport à la ligne de base à l'EOT (12 mois)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kevin Winthrop

Collaborateurs

The University of Texas Health Science Center at Tyler
Insmed Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

31 octobre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 janvier 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2017

Première publication (Estimation)

31 janvier 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LAI/INS-IIR-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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