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Amikacina liposomal para inhalación (LAI) en el tratamiento de la enfermedad pulmonar por Mycobacterium abscessus

2 de marzo de 2020 actualizado por: Kevin Winthrop

Un estudio abierto de eficacia, seguridad y tolerabilidad de la amikacina liposomal para inhalación (LAI) una vez al día además de la terapia estándar con múltiples antibióticos en el tratamiento de la enfermedad pulmonar por Mycobacterium abscessus

El estudio propuesto evaluará la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de una dosis diaria de liposomal-amikacina para inhalación (LAI) de 590 mg durante 12 meses más el régimen estándar de atención (SOC) de múltiples fármacos para micobacterias de acuerdo con las directrices ATS/IDSA de 2007. , para el tratamiento de la enfermedad pulmonar por mycobacterium abscessus.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio abierto de eficacia, seguridad y tolerabilidad de una dosis diaria de amikacina liposomal para inhalación (LAI), además de una terapia antibiótica estándar con múltiples fármacos de acuerdo con las pautas ATS/IDSA de 2007, en pacientes con Enfermedad pulmonar por Mycobacterium abscessus. La terapia multimedicamentosa se determina a discreción del Investigador. Después de la selección, todos los pacientes elegibles ingresarán al ensayo y recibirán LAI 590 mg una vez al día durante 12 meses. Si el investigador lo considera necesario, la dosis puede ajustarse desde un mínimo de tres veces por semana hasta una vez al día, en casos de eventos adversos relacionados con la tolerabilidad.

Todos los pacientes que ingresen al estudio tendrán visitas de estudio posteriores en los meses 1, 2, 4, 6 y 9, al final del estudio o en el mes 12, y 1 y 3 meses después de la interrupción del fármaco del estudio. En cada visita (incluida la evaluación), se realizará una revisión de los medicamentos concomitantes, una revisión de los eventos adversos y un examen físico. La tomografía computarizada de tórax se realizará al inicio, a los 6 meses y a los 12 meses, a menos que ya se haya realizado una tomografía computarizada de tórax dentro de los 6 meses en este momento. La prueba de caminata de 6 minutos y QOL-B-NTM se realizarán al inicio del estudio, 6 meses, 12 meses y 3 meses después de la interrupción del fármaco del estudio. A todos los pacientes se les recolectará el esputo inducido en cada visita del estudio, y los pacientes recolectarán el esputo expectorado por sí mismos durante los puntos de tiempo mensuales intermedios hasta la finalización del estudio para determinar los cambios en el estado del frotis y cultivo de micobacterias.

Se realizarán visitas no programadas según sea necesario en caso de que los síntomas de los sujetos empeoren entre visitas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

8 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos o femeninos mayores de 12 años
  • Diagnóstico de M. abscessus, incluidas todas las subespecies, abscessus, bolleti y enfermedad pulmonar massiliense según los criterios ATS/IDSA de 2007
  • Se incluirán tanto pacientes recién diagnosticados como en tratamiento o previamente tratados
  • Cultivo positivo (ya sea esputo o broncoscopia) para M. abscessus en el momento de la selección
  • Voluntad de adherirse a un régimen de tratamiento, visitas de estudio y procedimientos de estudio durante el curso del estudio.
  • Capacidad para producir aproximadamente 3,0 ml de esputo o estar dispuesto a someterse a una inducción que produzca aproximadamente 3,0 ml de esputo para la recolección de cultivo
  • La mujer en edad fértil acepta practicar un método anticonceptivo aceptable (p. ej., abstinencia, métodos hormonales o de barrera, esterilización de la pareja o DIU)
  • Consentimiento informado por escrito o asentimiento obtenido del paciente, padre o tutor legal antes de la realización de cualquier procedimiento relacionado con el estudio

Criterio de exclusión:

  • Tuberculosis pulmonar activa que requiere tratamiento en la selección
  • Tratamiento con amikacina inhalada o intravenosa dentro de los 14 días anteriores al inicio
  • Hipersensibilidad conocida a los aminoglucósidos
  • Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa ≥ 3 veces el límite superior de la normalidad o bilirrubina total ≥ 2 veces el límite superior de la normalidad (LSN) en la selección
  • Adicción actual al alcohol o abuso de drogas ilícitas
  • Cualquier condición que, en opinión del investigador, interfiera con la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio.
  • Síndromes de inmunodeficiencia primaria y síndromes de inmunodeficiencia adquirida (p. ej., pacientes con VIH independientemente de los recuentos de CD4)
  • Recuento absoluto de neutrófilos ≤500/μl en la selección
  • Pérdida auditiva significativa (según lo determine el investigador), disfunción vestibular, debilidad neuromuscular o un diagnóstico de miastenia gravis, donde el riesgo potencial de toxicidad por aminoglucósidos supera el beneficio potencial
  • Creatinina sérica > 2 veces el LSN en la selección
  • Historia del trasplante de pulmón.
  • Cualquier condición que, a juicio del Investigador, comprometería la capacidad del sujeto para completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Régimen multidrogas LAI más
una dosis diaria de amikacina liposomal para inhalación (LAI) de 590 mg durante 12 meses más un régimen multifarmacológico para micobacterias estándar de atención (SOC) de acuerdo con las pautas ATS/IDSA de 2007
Droga: Régimen multidrogas LAI más
La amikacina liposomal para inhalación (LAI) es el tratamiento experimental que, en este único grupo, se tomará junto con el régimen de tratamiento multimedicamentoso estándar de atención.
Otros nombres:
  • ARIKAYCE™

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al cultivo de esputo basal a los 12 meses
Periodo de tiempo: Esputo examinado por cambio de cultivo desde el inicio a los 12 meses
Esputo examinado por cambio de cultivo desde el inicio a los 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio de la prueba de caminata de 6 minutos a los 6 meses
Periodo de tiempo: Se examinaron los resultados de la prueba de caminata de 6 minutos para detectar cambios desde el inicio a los 6 meses
Se examinaron los resultados de la prueba de caminata de 6 minutos para detectar cambios desde el inicio a los 6 meses
Cambio desde el inicio de la prueba de caminata de 6 minutos a los 12 meses
Periodo de tiempo: Se examinaron los resultados de la prueba de caminata de 6 minutos para detectar cambios desde el inicio a los 12 meses
Se examinaron los resultados de la prueba de caminata de 6 minutos para detectar cambios desde el inicio a los 12 meses
Cambio del cultivo de esputo al final del tratamiento (EOT) a los 3 meses posteriores al EOT
Periodo de tiempo: Esputo examinado para cambio de cultivo de EOT a los 3 meses posteriores a EOT
Esputo examinado para cambio de cultivo de EOT a los 3 meses posteriores a EOT
Número de Hospitalizaciones por exacerbaciones pulmonares
Periodo de tiempo: Número de hospitalizaciones por exacerbaciones pulmonares que ocurren entre el inicio y los 12 meses
Número de hospitalizaciones por exacerbaciones pulmonares que ocurren entre el inicio y los 12 meses
Número de eventos adversos
Periodo de tiempo: Número de eventos adversos informados por el paciente y el investigador a los 12 meses
Número de eventos adversos informados por el paciente y el investigador a los 12 meses
Número de sujetos que interrumpieron el fármaco del estudio debido a un evento adverso
Periodo de tiempo: Número de sujetos que descontinúan el fármaco del estudio antes de los 12 meses debido a un evento adverso serán examinados a los 12 meses
Número de sujetos que descontinúan el fármaco del estudio antes de los 12 meses debido a un evento adverso serán examinados a los 12 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio con respecto a los síntomas de micobacterias no tuberculosas (NTM) notificados al inicio al final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: Síntomas de NTM informados por el paciente examinados para detectar cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)
Síntomas de NTM informados por el paciente examinados para detectar cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)
Cambio desde la TC de tórax inicial al final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: Tomografía computarizada examinada para cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)
Tomografía computarizada examinada para cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)
Cambio desde el peso corporal inicial al final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: peso corporal del paciente examinado por cambios desde el valor inicial en el EOT (12 meses)
peso corporal del paciente examinado por cambios desde el valor inicial en el EOT (12 meses)
Cambio del índice de masa corporal (IMC) inicial al final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: IMC del paciente examinado por cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)
IMC del paciente examinado por cambios desde el inicio en el EOT (12 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kevin Winthrop

Colaboradores

The University of Texas Health Science Center at Tyler
Insmed Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

31 de octubre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

31 de diciembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de marzo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2020

Última verificación

1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LAI/INS-IIR-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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