Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Liposomaal amikacine voor inhalatie (LAI) bij de behandeling van Mycobacterium Abscessus-longziekte

2 maart 2020 bijgewerkt door: Kevin Winthrop

Een open-label onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van liposomale amikacine voor inhalatie (LAI) eenmaal daags in aanvulling op standaard multi-antibioticatherapie bij de behandeling van Mycobacterium Abscessus-longziekte

De voorgestelde studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid beoordelen van eenmaal daagse dosering van Liposomal-Amikacine voor inhalatie (LAI) 590 mg gedurende 12 maanden plus standaardzorg (SOC) mycobacteriële multidrug-regime in overeenstemming met de ATS/IDSA-richtlijnen van 2007 , voor de behandeling van mycobacterium abscessus longziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een open-label onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van een eenmaal daagse dosering van Liposomal-Amikacin for Inhalation (LAI), naast een standaard multi-medicamenteuze antibioticumtherapie in overeenstemming met de ATS/IDSA-richtlijnen van 2007, bij patiënten met Mycobacterium abscessus longziekte. De behandeling met meerdere geneesmiddelen wordt bepaald naar goeddunken van de onderzoeker. Na screening zullen alle in aanmerking komende patiënten deelnemen aan het onderzoek en gedurende 12 maanden eenmaal daags 590 mg LAI krijgen. Indien de onderzoeker dit nodig acht, kan de dosis worden aangepast van minimaal drie keer per week tot dagelijks, in geval van bijwerkingen met betrekking tot de verdraagbaarheid.

Alle patiënten die aan de studie deelnemen, zullen volgende studiebezoeken krijgen in maand 1,2,4,6,9, aan het einde van de studie of maand 12, en 1 en 3 maanden na stopzetting van de studiemedicatie. Bij elk bezoek (inclusief screening) zal een beoordeling van gelijktijdige medicatie, een beoordeling van bijwerkingen en een lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd. CT-scan van de borst zal worden uitgevoerd bij aanvang, 6 maanden en 12 maanden, tenzij op dit tijdstip binnen 6 maanden al een CT-scan van de borst is uitgevoerd. De 6 minuten looptest en QOL-B-NTM zullen worden uitgevoerd bij baseline, 6 maanden, 12 maanden en 3 maanden na stopzetting van het studiegeneesmiddel. Bij alle patiënten wordt bij elk studiebezoek sputum geïnduceerd, en patiënten zullen zelf opgehoest sputum verzamelen tijdens tussenliggende maandelijkse tijdspunten tot voltooiing van de studie om veranderingen in mycobacterieel uitstrijkje en kweekstatus te bepalen.

Indien nodig zullen ongeplande bezoeken plaatsvinden als de symptomen van proefpersonen tussen bezoeken verergeren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 12 jaar en ouder
  • Diagnose van M. abscessus, inclusief alle ondersoorten, abscessus, bolleti en massiliense longziekte volgens de ATS/IDSA-criteria van 2007
  • Zowel nieuw gediagnosticeerde patiënten als patiënten die momenteel in behandeling zijn of eerder behandelde patiënten zullen worden opgenomen
  • Cultuur positief (sputum of bronchoscopie) voor M. abscessus op het moment van screening
  • Bereidheid om zich te houden aan een behandelingsregime, studiebezoeken en studieprocedures in de loop van de studie.
  • Mogelijkheid om ongeveer 3,0 ml sputum te produceren of bereid te zijn een inductie te ondergaan die ongeveer 3,0 ml sputum produceert voor kweekverzameling
  • Vrouw in de vruchtbare leeftijd stemt ermee in een aanvaardbare methode van anticonceptie toe te passen (bijv. onthouding, hormonale of barrièremethoden, partnersterilisatie of spiraaltje)
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming of instemming verkregen van de patiënt, ouder of wettelijke voogd voorafgaand aan de uitvoering van studiegerelateerde procedures

Uitsluitingscriteria:

  • Actieve longtuberculose waarvoor behandeling bij screening nodig is
  • Behandeling met geïnhaleerde of intraveneuze amikacine binnen 14 dagen voorafgaand aan baseline
  • Bekende overgevoeligheid voor aminoglycosiden
  • Aspartaataminotransferase of alanineaminotransferase ≥ 3 maal de bovengrens van normaal of totaal bilirubine ≥ 2 maal de bovengrens van normaal (ULN) bij screening
  • Huidige verslaving aan alcohol of ongeoorloofd drugsmisbruik
  • Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker het vermogen om aan de studievereisten te voldoen belemmert
  • Primaire immunodeficiëntiesyndromen en verworven immunodeficiëntiesyndromen (bijv. HIV-positieve patiënten ongeacht CD4-tellingen)
  • Absoluut aantal neutrofielen ≤500/μL bij screening
  • Aanzienlijk (zoals vastgesteld door de onderzoeker) gehoorverlies, vestibulaire disfunctie, neuromusculaire zwakte of een diagnose van myasthenia gravis, waarbij het potentiële risico van aminoglycosidetoxiciteit opweegt tegen het mogelijke voordeel
  • Serumcreatinine >2 keer ULN bij screening
  • Geschiedenis van longtransplantatie
  • Elke omstandigheid die, naar het oordeel van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om het onderzoek te voltooien in gevaar zou brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LAI plus regime met meerdere geneesmiddelen
eenmaal daagse dosering van Liposomal-Amikacin for Inhalation (LAI) 590 mg gedurende 12 maanden plus standard of care (SOC) mycobacteriële multidrug-regime in overeenstemming met de ATS/IDSA-richtlijnen van 2007
Geneesmiddel: LAI plus regime met meerdere geneesmiddelen
Liposomaal amikacine voor inhalatie (LAI) is de experimentele behandeling die in deze enkele arm zal worden gebruikt in combinatie met het standaardbehandelingsregime met meerdere geneesmiddelen
Andere namen:
  • ARIKAYCE™

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van Baseline sputumkweek na 12 maanden
Tijdsspanne: Sputum onderzocht op cultuurverandering vanaf baseline na 12 maanden
Sputum onderzocht op cultuurverandering vanaf baseline na 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van baseline 6-minuten looptest na 6 maanden
Tijdsspanne: 6-minuten looptestresultaten onderzocht op verandering ten opzichte van baseline na 6 maanden
6-minuten looptestresultaten onderzocht op verandering ten opzichte van baseline na 6 maanden
Verandering van baseline 6 minuten looptest na 12 maanden
Tijdsspanne: 6-minuten looptestresultaten onderzocht op verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden
6-minuten looptestresultaten onderzocht op verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden
Verandering van End of Treatment (EOT) sputumkweek 3 maanden na EOT
Tijdsspanne: Sputum onderzocht op cultuurverandering van EOT 3 maanden na EOT
Sputum onderzocht op cultuurverandering van EOT 3 maanden na EOT
Aantal ziekenhuisopnames voor longexacerbaties
Tijdsspanne: Aantal ziekenhuisopnames voor pulmonale exacerbaties die optreden tussen baseline en 12 maanden
Aantal ziekenhuisopnames voor pulmonale exacerbaties die optreden tussen baseline en 12 maanden
Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Aantal door de patiënt gerapporteerde en door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen na 12 maanden
Aantal door de patiënt gerapporteerde en door de onderzoeker gerapporteerde bijwerkingen na 12 maanden
Aantal proefpersonen dat stopte met het onderzoeksgeneesmiddel vanwege een bijwerking
Tijdsspanne: Het aantal proefpersonen dat stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór 12 maanden vanwege een bijwerking, zal na 12 maanden worden onderzocht
Het aantal proefpersonen dat stopt met het onderzoeksgeneesmiddel vóór 12 maanden vanwege een bijwerking, zal na 12 maanden worden onderzocht

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline gerapporteerde symptomen van niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) aan het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: Door de patiënt gerapporteerde NTM-symptomen onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
Door de patiënt gerapporteerde NTM-symptomen onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline thorax-CT aan het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: CT-scan onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
CT-scan onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
Verandering van basislijn lichaamsgewicht aan het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: lichaamsgewicht van patiënt onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
lichaamsgewicht van patiënt onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline Body Mass Index (BMI) aan het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: BMI van patiënt onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)
BMI van patiënt onderzocht op verandering ten opzichte van baseline bij EOT (12 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kevin Winthrop

Medewerkers

The University of Texas Health Science Center at Tyler
Insmed Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2017

Eerst geplaatst (Schatting)

31 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 maart 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 maart 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LAI/INS-IIR-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mycobacterium-infecties, niet-tuberculeus

Klinische onderzoeken op LAI plus regime met meerdere geneesmiddelen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Angola

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren