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Amikacina liposomiale per inalazione (LAI) nel trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium Abscessus

2 marzo 2020 aggiornato da: Kevin Winthrop

Uno studio in aperto sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'amikacina liposomiale per inalazione (LAI) una volta al giorno in aggiunta alla terapia multi-antibiotica standard nel trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium Abscessus

Lo studio proposto valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione una volta al giorno di amikacina liposomiale per inalazione (LAI) 590 mg per 12 mesi più regime multi-farmaco micobatterico standard di cura (SOC) in conformità con le linee guida ATS/IDSA del 2007 , per il trattamento della malattia polmonare da Mycobacterium abscessus.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio in aperto sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione una volta al giorno di Amikacina liposomiale per inalazione (LAI), in aggiunta a una terapia antibiotica multifarmaco standard in conformità con le linee guida ATS/IDSA del 2007, in pazienti con Malattia polmonare da Mycobacterium abscessus. La terapia multifarmaco è determinata a discrezione dello sperimentatore. Dopo lo screening, tutti i pazienti idonei entreranno nella sperimentazione e riceveranno LAI 590 mg una volta al giorno per 12 mesi. Se ritenuto necessario dallo sperimentatore, la dose può essere aggiustata da un minimo di tre volte alla settimana fino a giornalmente, in caso di eventi avversi relativi alla tollerabilità.

Tutti i pazienti che accedono allo studio avranno successive visite di studio ai mesi 1,2,4,6,9, alla fine dello studio o al mese 12 e a 1 e 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio. Ad ogni visita (incluso lo screening), verrà eseguita la revisione dei farmaci concomitanti, la revisione degli eventi avversi e l'esame fisico. La TC del torace verrà eseguita al basale, 6 mesi e 12 mesi, a meno che non sia già stata eseguita una TC del torace entro 6 mesi in questo momento. Il test del cammino di 6 minuti e QOL-B-NTM saranno eseguiti al basale, 6 mesi, 12 mesi e 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio. Tutti i pazienti riceveranno l'espettorato raccolto ad ogni visita di studio e i pazienti lo faranno auto-raccogliere l'espettorato espettorato durante i punti temporali mensili intermedi fino al completamento dello studio per determinare i cambiamenti nello striscio micobatterico e lo stato della coltura.

Le visite non programmate si verificheranno secondo necessità se i sintomi dei soggetti peggiorano tra una visita e l'altra.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 12 anni
  • Diagnosi di M. abscessus, comprese tutte le sottospecie, abscessus, bolleti e malattia polmonare massiliense secondo i criteri ATS/IDSA del 2007
  • Saranno inclusi sia pazienti di nuova diagnosi che attualmente in trattamento o trattati in precedenza
  • Coltura positiva (espettorato o broncoscopia) per M. abscessus al momento dello screening
  • Disponibilità ad aderire a un regime di trattamento, visite di studio e procedure di studio durante il corso dello studio.
  • Capacità di produrre circa 3,0 ml di espettorato o essere disposti a sottoporsi a un'induzione che produce circa 3,0 ml di espettorato per la raccolta della coltura
  • La donna in età fertile accetta di praticare un metodo di controllo delle nascite accettabile (ad esempio, astinenza, metodi ormonali o di barriera, sterilizzazione del partner o IUD)
  • Consenso informato scritto o assenso ottenuto dal paziente, genitore o tutore legale prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio

Criteri di esclusione:

  • Tubercolosi polmonare attiva che richiede trattamento allo screening
  • Trattamento con Amikacina per via inalatoria o endovenosa entro 14 giorni prima del basale
  • Ipersensibilità nota agli aminoglicosidi
  • Aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi ≥ 3 volte il limite superiore della norma o bilirubina totale ≥ 2 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  • Attuale dipendenza da alcol o abuso di droghe illecite
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferisce con la capacità di aderire ai requisiti dello studio
  • Sindromi da immunodeficienza primaria e sindromi da immunodeficienza acquisita (ad esempio, pazienti HIV positivi indipendentemente dalla conta dei CD4)
  • Conta assoluta dei neutrofili ≤500/μL allo screening
  • Significativa (come determinato dallo sperimentatore) perdita dell'udito, disfunzione vestibolare, debolezza neuromuscolare o diagnosi di miastenia grave, in cui il potenziale rischio di tossicità da aminoglicosidi supera il potenziale beneficio
  • Creatinina sierica >2 volte ULN allo screening
  • Storia del trapianto di polmone
  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello Sperimentatore, comprometterebbe la capacità del soggetto di completare lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LAI plus regime multifarmaco
somministrazione una volta al giorno di amikacina liposomiale per inalazione (LAI) 590 mg per 12 mesi più regime multifarmaco micobatterico standard di cura (SOC) in conformità con le linee guida ATS/IDSA del 2007
Droga: LAI plus regime multifarmaco
L'amikacina liposomiale per inalazione (LAI) è il trattamento sperimentale che, in questo singolo braccio, sarà assunto in combinazione con il regime di trattamento multifarmaco standard di cura
Altri nomi:
  • ARIKAYCE™

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto alla coltura basale dell'espettorato a 12 mesi
Lasso di tempo: Espettorato esaminato per cambiamento colturale rispetto al basale a 12 mesi
Espettorato esaminato per cambiamento colturale rispetto al basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al test del cammino di 6 minuti al basale a 6 mesi
Lasso di tempo: Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 6 mesi
Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 6 mesi
Variazione rispetto al test del cammino di 6 minuti al basale a 12 mesi
Lasso di tempo: Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 12 mesi
Risultati del test del cammino di 6 minuti esaminati per il cambiamento rispetto al basale a 12 mesi
Modifica della coltura dell'espettorato di fine trattamento (EOT) a 3 mesi dopo l'EOT
Lasso di tempo: Espettorato esaminato per il cambiamento della cultura dall'EOT a 3 mesi dopo l'EOT
Espettorato esaminato per il cambiamento della cultura dall'EOT a 3 mesi dopo l'EOT
Numero di ricoveri per riacutizzazioni polmonari
Lasso di tempo: Numero di ricoveri per riacutizzazioni polmonari che si verificano tra il basale e 12 mesi
Numero di ricoveri per riacutizzazioni polmonari che si verificano tra il basale e 12 mesi
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Numero di eventi avversi riportati dal paziente e dallo sperimentatore a 12 mesi
Numero di eventi avversi riportati dal paziente e dallo sperimentatore a 12 mesi
Numero di soggetti che hanno interrotto il farmaco in studio a causa di un evento avverso
Lasso di tempo: Il numero di soggetti che interrompono il farmaco in studio prima di 12 mesi a causa di un evento avverso sarà esaminato a 12 mesi
Il numero di soggetti che interrompono il farmaco in studio prima di 12 mesi a causa di un evento avverso sarà esaminato a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale riportato sintomi di micobatterio non tubercolare (NTM) alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: Sintomi NTM riferiti dal paziente esaminati per il cambiamento rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
Sintomi NTM riferiti dal paziente esaminati per il cambiamento rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
Variazione dalla TC del torace al basale alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: Scansione TC esaminata per variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
Scansione TC esaminata per variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
Variazione rispetto al peso corporeo basale alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: peso corporeo del paziente esaminato per la variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
peso corporeo del paziente esaminato per la variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
Variazione dall'indice di massa corporea (BMI) al basale alla fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: BMI del paziente esaminato per variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)
BMI del paziente esaminato per variazione rispetto al basale all'EOT (12 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kevin Winthrop

Collaboratori

The University of Texas Health Science Center at Tyler
Insmed Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2016

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 gennaio 2017

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LAI/INS-IIR-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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