Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Liposomal Amikacin til inhalation (LAI) til behandling af Mycobacterium Abscessus lungesygdom

2. marts 2020 opdateret af: Kevin Winthrop

En åben-label undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af liposomalt amikacin til inhalation (LAI) én gang dagligt som supplement til standard multi-antibiotisk terapi til behandling af Mycobacterium Abscessus lungesygdom

Den foreslåede undersøgelse vil vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​én gang daglig dosering af Liposomal-Amikacin til inhalation (LAI) 590 mg i 12 måneder plus standardbehandling (SOC) mykobakteriel multilægemiddelregime i overensstemmelse med 2007 ATS/IDSA-retningslinjerne , til behandling af mycobacterium abscessus lungesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af én gang daglig dosering af Liposomal-Amikacin til inhalation (LAI) ud over en standard multi-drug antibiotikabehandling i overensstemmelse med 2007 ATS/IDSA retningslinjerne hos patienter med Mycobacterium abscessus lungesygdom. Multilægemiddelbehandlingen bestemmes efter efterforskerens skøn. Efter screening vil alle kvalificerede patienter deltage i forsøget og vil modtage LAI 590 mg én gang dagligt i 12 måneder. Hvis investigator vurderer det nødvendigt, kan dosis justeres fra minimum tre gange om ugen op til dagligt i tilfælde af bivirkninger relateret til tolerabilitet.

Alle patienter, der deltager i undersøgelsen, vil have efterfølgende undersøgelsesbesøg ved måned 1, 2, 4, 6, 9, ved afslutningen af ​​studiet eller måned 12, og 1 og 3 måneder efter seponering af lægemidlet. Ved hvert besøg (inklusive screening) vil der blive udført gennemgang af samtidig medicin, gennemgang af bivirkninger og fysisk undersøgelse. CT-scanning af brystet vil blive udført ved baseline, 6 måneder og 12 måneder, medmindre en CT-scanning af brystet allerede er blevet udført inden for 6 måneder på dette tidspunkt. 6-minutters gangtesten og QOL-B-NTM udføres ved baseline, 6 måneder, 12 måneder og 3 måneder efter seponering af lægemidlet. Alle patienter vil have induceret sputum opsamlet ved hvert undersøgelsesbesøg, og patienter vil selv indsamle ekspektoreret sputum under mellemliggende månedlige tidspunkter indtil undersøgelsens afslutning for at bestemme ændringer i mycobakteriel udstrygning og dyrkningsstatus.

Uplanlagte besøg vil forekomme efter behov, hvis forsøgspersoners symptomer forværres mellem besøgene.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter 12 år og ældre
  • Diagnose af M. abscessus, inklusive alle underarter, abscessus, bolleti og massiliense lungesygdom i henhold til 2007 ATS/IDSA kriterierne
  • Både nydiagnosticerede og i øjeblikket i behandling eller tidligere behandlede patienter vil blive inkluderet
  • Kulturpositiv (enten sputum eller bronkoskopi) for M. abcessus på tidspunktet for screening
  • Vilje til at overholde et behandlingsregime, studiebesøg og undersøgelsesprocedurer i løbet af undersøgelsen.
  • Evne til at producere ca. 3,0 ml sputum eller være villig til at gennemgå en induktion, der producerer ca. 3,0 ml sputum til kulturopsamling
  • Kvinder i den fødedygtige alder indvilliger i at praktisere en acceptabel præventionsmetode (f.eks. abstinens, hormon- eller barrieremetoder, partnersterilisering eller spiral)
  • Skriftligt informeret samtykke eller samtykke opnået fra patienten, forælderen eller værgen forud for udførelsen af ​​undersøgelsesrelaterede procedurer

Ekskluderingskriterier:

  • Aktiv lungetuberkulose kræver behandling ved screening
  • Behandling med inhaleret eller intravenøs Amikacin inden for 14 dage før baseline
  • Kendt overfølsomhed over for aminoglykosider
  • Aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase ≥ 3 gange den øvre grænse for normal eller total bilirubin ≥ 2 gange den øvre grænse for normal (ULN) ved screening
  • Aktuel afhængighed af alkohol eller ulovligt stofmisbrug
  • Enhver tilstand, som efter efterforskerens opfattelse forstyrrer evnen til at overholde studiekravene
  • Primære immundefektsyndromer og erhvervede immundefektsyndromer (f.eks. HIV-positive patienter uanset CD4-tal)
  • Absolut neutrofiltal ≤500/μL ved screening
  • Signifikant (som bestemt af investigator) høretab, vestibulær dysfunktion, neuromuskulær svaghed eller en diagnose af myasthenia gravis, hvor den potentielle risiko for aminoglykosid toksicitet opvejer den potentielle fordel
  • Serumkreatinin >2 gange ULN ved screening
  • Historie om lungetransplantation
  • Enhver betingelse, der efter efterforskerens vurdering ville kompromittere forsøgspersonens evne til at fuldføre undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LAI plus multi-drug regime
én gang daglig dosering af Liposomal-Amikacin til inhalation (LAI) 590 mg i 12 måneder plus standardbehandling (SOC) mykobakteriel multilægemiddelregime i overensstemmelse med 2007 ATS/IDSA-retningslinjerne
Medicin: LAI plus multi-drug regime
Liposomal Amikacin til Inhalation (LAI) er den eksperimentelle behandling, som i denne enkelt arm vil blive taget i forbindelse med standardbehandlingsbehandling med flere lægemidler
Andre navne:
  • ARIKAYCE™

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline sputumkultur efter 12 måneder
Tidsramme: Sputum undersøgt for kulturændring fra baseline efter 12 måneder
Sputum undersøgt for kulturændring fra baseline efter 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline 6-minutters gangtest efter 6 måneder
Tidsramme: 6-minutters gangtestresultater undersøgt for ændringer fra baseline efter 6 måneder
6-minutters gangtestresultater undersøgt for ændringer fra baseline efter 6 måneder
Skift fra baseline 6-minutters gangtest efter 12 måneder
Tidsramme: 6-minutters gangtestresultater undersøgt for ændringer fra baseline efter 12 måneder
6-minutters gangtestresultater undersøgt for ændringer fra baseline efter 12 måneder
Ændring fra end of Treatment (EOT) sputumkultur 3 måneder efter EOT
Tidsramme: Sputum undersøgt for kulturændring fra EOT 3 måneder efter EOT
Sputum undersøgt for kulturændring fra EOT 3 måneder efter EOT
Antal indlæggelser for lungeeksacerbationer
Tidsramme: Antal hospitalsindlæggelser for pulmonale eksacerbationer, der forekommer mellem baseline og 12 måneder
Antal hospitalsindlæggelser for pulmonale eksacerbationer, der forekommer mellem baseline og 12 måneder
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Antal patientrapporterede og investigatorrapporterede bivirkninger efter 12 måneder
Antal patientrapporterede og investigatorrapporterede bivirkninger efter 12 måneder
Antal forsøgspersoner, der afbryde undersøgelsesmedicinen på grund af bivirkning
Tidsramme: Antallet af forsøgspersoner, der ophører med studiets lægemiddel inden 12 måneder på grund af uønsket hændelse, vil blive undersøgt efter 12 måneder
Antallet af forsøgspersoner, der ophører med studiets lægemiddel inden 12 måneder på grund af uønsket hændelse, vil blive undersøgt efter 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra Baseline-rapporterede symptomer på ikke-tuberkuløs mycobacterium (NTM) ved afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: Patientrapporterede NTM-symptomer undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
Patientrapporterede NTM-symptomer undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
Ændring fra baseline bryst-CT ved afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: CT-scanning undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
CT-scanning undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
Ændring fra baseline kropsvægt ved afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: kropsvægt af patient undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
kropsvægt af patient undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
Ændring fra baseline kropsmasseindeks (BMI) ved afslutning af behandling (EOT)
Tidsramme: BMI for patient undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)
BMI for patient undersøgt for ændring fra baseline ved EOT (12 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kevin Winthrop

Samarbejdspartnere

The University of Texas Health Science Center at Tyler
Insmed Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2017

Først opslået (Skøn)

31. januar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2020

Sidst verificeret

1. marts 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LAI/INS-IIR-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløse

Kliniske forsøg med LAI plus multi-drug regime

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner