Liposomal Amikacin för inhalation (LAI) vid behandling av Mycobacterium Abscessus lungsjukdom
2 mars 2020 uppdaterad av: Kevin Winthrop
En öppen studie av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av liposomalt amikacin för inhalation (LAI) en gång dagligen som tillägg till standard multi-antibiotikaterapi vid behandling av Mycobacterium Abscessus lungsjukdom
Den föreslagna studien kommer att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av dosering en gång dagligen av Liposomal-Amikacin för inhalation (LAI) 590 mg under 12 månader plus standardbehandling (SOC) mykobakteriella multiläkemedelsregim i enlighet med 2007 års ATS/IDSA-riktlinjer , för behandling av mycobacterium abscessus lungsjukdom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en öppen studie av effekt, säkerhet och tolerabilitet av dosering en gång dagligen av Liposomal-Amikacin för inhalation (LAI), utöver en standard antibiotikabehandling med flera läkemedel i enlighet med 2007 års ATS/IDSA-riktlinjer, hos patienter med Mycobacterium abscessus lungsjukdom. Behandlingen med flera läkemedel bestäms av utredaren. Efter screening kommer alla kvalificerade patienter att delta i studien och kommer att få LAI 590 mg en gång dagligen i 12 månader. Om prövaren bedömer det nödvändigt, kan dosen justeras från minst tre gånger per vecka upp till dagligen, i fall av biverkningar relaterade till tolerabilitet.
Alla patienter som deltar i studien kommer att ha efterföljande studiebesök vid månaderna 1,2,4,6,9, vid slutet av studien eller månad 12 och vid 1 och 3 månader efter att studieläkemedlet avbrutits. Vid varje besök (inklusive screening) kommer genomgång av samtidig medicinering, granskning av biverkningar och fysisk undersökning att utföras. CT-skanning av bröstkorgen kommer att utföras vid baslinjen, 6 månader och 12 månader, såvida inte en CT-skanning av bröstkorgen redan har utförts inom 6 månader vid denna tidpunkt. 6 minuters gångtestet och QOL-B-NTM kommer att utföras vid baslinjen, 6 månader, 12 månader och 3 månader efter att studieläkemedlet avbrutits. Alla patienter kommer att ha inducerat sputum som samlats in vid varje studiebesök, och patienterna kommer själv att samla upp sputum från sputum under mellanliggande månatliga tidpunkter fram till studiens slutförande för att fastställa förändringar i mykobakteriellt utstryk och odlingsstatus.
Oschemalagda besök kommer att inträffa vid behov om patientens symtom förvärras mellan besöken.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
30
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter 12 år och äldre
- Diagnos av M. abscessus, inklusive alla underarter, abscessus, bolleti och massiliense lungsjukdom enligt 2007 års ATS/IDSA-kriterier
- Både nydiagnostiserade och för närvarande behandlade patienter eller tidigare behandlade patienter kommer att inkluderas
- Odlingspositiv (antingen sputum eller bronkoskopi) för M. abcessus vid tidpunkten för screening
- Vilja att följa en behandlingsregim, studiebesök och studieprocedurer under studiens gång.
- Förmåga att producera cirka 3,0 mL sputum eller vara villig att genomgå en induktion som producerar cirka 3,0 mL sputum för odlingsuppsamling
- Kvinna i fertil ålder går med på att utöva en acceptabel metod för preventivmedel (t.ex. abstinens, hormonella metoder eller barriärmetoder, partnersterilisering eller spiral)
- Skriftligt informerat samtycke eller samtycke erhållits från patienten, föräldern eller vårdnadshavaren innan några studierelaterade procedurer utförs
Exklusions kriterier:
- Aktiv lungtuberkulos som kräver behandling vid screening
- Behandling med inhalerat eller intravenöst Amikacin inom 14 dagar före baslinjen
- Känd överkänslighet mot aminoglykosider
- Aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas ≥ 3 gånger den övre gränsen för normalt eller totalt bilirubin ≥ 2 gånger den övre normalgränsen (ULN) vid screening
- Aktuellt beroende av alkohol eller olagligt drogmissbruk
- Varje tillstånd som enligt utredarens uppfattning stör förmågan att följa studiekraven
- Primära immunbristsyndrom och förvärvade immunbristsyndrom (t.ex. HIV-positiva patienter oavsett CD4-tal)
- Absolut neutrofilantal ≤500/μL vid screening
- Signifikant (som fastställts av utredaren) hörselnedsättning, vestibulär dysfunktion, neuromuskulär svaghet eller en diagnos av myasthenia gravis, där den potentiella risken för aminoglykosidtoxicitet överväger den potentiella fördelen
- Serumkreatinin >2 gånger ULN vid screening
- Historien om lungtransplantation
- Varje tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle äventyra försökspersonens förmåga att slutföra studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: LAI plus multidrogregim
en gång dagligen dosering av Liposomal-Amikacin för inhalation (LAI) 590 mg i 12 månader plus standardbehandling (SOC) mykobakteriella multiläkemedelsregim i enlighet med 2007 års ATS/IDSA-riktlinjer
|
Liposomal Amikacin for Inhalation (LAI) är den experimentella behandlingen som i denna enda arm kommer att tas i samband med standardbehandling med flera läkemedelsbehandlingar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Ändring från Baseline sputumkultur vid 12 månader
Tidsram: Sputum undersöktes för odlingsförändring från baslinjen vid 12 månader
|
Sputum undersöktes för odlingsförändring från baslinjen vid 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Byt från Baseline 6-minuters gångtest vid 6 månader
Tidsram: 6-minuters gångtestresultat undersöktes för förändring från baslinjen vid 6 månader
|
6-minuters gångtestresultat undersöktes för förändring från baslinjen vid 6 månader
|
|
Byte från Baseline 6-minuters gångtest vid 12 månader
Tidsram: 6-minuters gångtestresultat undersöktes för förändring från baslinjen vid 12 månader
|
6-minuters gångtestresultat undersöktes för förändring från baslinjen vid 12 månader
|
|
Byte från End of Treatment (EOT) sputumodling 3 månader efter EOT
Tidsram: Sputum undersöktes för odlingsförändring från EOT 3 månader efter EOT
|
Sputum undersöktes för odlingsförändring från EOT 3 månader efter EOT
|
|
Antal sjukhusvistelser för lungexacerbationer
Tidsram: Antal sjukhusinläggningar för lungexacerbationer som inträffar mellan baslinjen och 12 månader
|
Antal sjukhusinläggningar för lungexacerbationer som inträffar mellan baslinjen och 12 månader
|
|
Antal negativa händelser
Tidsram: Antal patientrapporterade och utredarerapporterade biverkningar efter 12 månader
|
Antal patientrapporterade och utredarerapporterade biverkningar efter 12 månader
|
|
Antal försökspersoner som avbröt studieläkemedlet på grund av biverkningar
Tidsram: Antalet försökspersoner som avbryter studieläkemedlet före 12 månader på grund av biverkningar kommer att undersökas efter 12 månader
|
Antalet försökspersoner som avbryter studieläkemedlet före 12 månader på grund av biverkningar kommer att undersökas efter 12 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring från Baseline-rapporterade symtom på icke-tuberkulös mykobakterie (NTM) vid slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: Patientrapporterade NTM-symtom som undersöktes för förändring från Baseline vid EOT (12 månader)
|
Patientrapporterade NTM-symtom som undersöktes för förändring från Baseline vid EOT (12 månader)
|
|
Förändring från Baseline Chest CT at End of Treatment (EOT)
Tidsram: Datortomografi undersökt för förändring från Baseline vid EOT (12 månader)
|
Datortomografi undersökt för förändring från Baseline vid EOT (12 månader)
|
|
Ändring från baslinjens kroppsvikt vid slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: kroppsvikt hos patienten undersökt för förändring från baslinje vid EOT (12 månader)
|
kroppsvikt hos patienten undersökt för förändring från baslinje vid EOT (12 månader)
|
|
Förändring från Baseline Body Mass Index (BMI) vid slutet av behandlingen (EOT)
Tidsram: BMI för patienten undersökt för förändring från baslinjen vid EOT (12 månader)
|
BMI för patienten undersökt för förändring från baslinjen vid EOT (12 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
31 oktober 2019
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2019
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 januari 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 januari 2017
Första postat (Uppskatta)
31 januari 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 mars 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2020
Senast verifierad
1 mars 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LAI/INS-IIR-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .