Une étude pour évaluer l'efficacité de l'ivacaftor chez les sujets atteints de fibrose kystique qui ont une mutation 3849 + 10KB C→T ou D1152H CFTR

Critère d'intégration:

• Diagnostic confirmé de mucoviscidose basé sur les caractéristiques cliniques spécifiées dans le protocole et au moins l'un des éléments suivants : augmentation du taux de chlorure dans la sueur, identification de 2 mutations causant la mucoviscidose ou démonstration d'un transport anormal des ions épithéliaux nasaux.
• Une mutation 3849 + 10KB C→T ou D1152H sur au moins 1 allèle CFTR.
• VEMS ≥ 40 % de la valeur prédite et ≤ 105 % de la valeur prédite lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

• Une mutation G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H.
• Antécédents de toute maladie ou de toute condition clinique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet.
• Participation en cours ou antérieure à une étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours précédant la visite de dépistage.
• Valeurs de laboratoire anormales spécifiées par le protocole lors de la visite de dépistage
• Pour les sujets âgés de moins de 18 ans lors de la visite de dépistage, signes de cataracte/d'opacité du cristallin jugés cliniquement significatifs par l'ophtalmologiste ou l'optométriste lors de l'examen ophtalmologique (EO) lors de la visite de dépistage.
• Utilisation de tout inducteur ou inhibiteur modéré ou puissant du cytochrome P450 (CYP) 3A, y compris la consommation de certains médicaments à base de plantes et de certains fruits et jus de fruits, dans les 14 jours précédant le jour 1.
• Enceinte, allaitante ou prévoyant de tomber enceinte pendant l'étude.
• Les sujets sexuellement actifs en âge de procréer doivent être disposés à utiliser une contraception appropriée.