Een onderzoek om de werkzaamheid van ivacaftor te evalueren bij proefpersonen met cystische fibrose die een 3849 + 10 KB C→T- of D1152H CFTR-mutatie hebben

Inclusiecriteria:

• Bevestigde diagnose van CF op basis van in het protocol gespecificeerde klinische kenmerken en ten minste een van de volgende: verhoogd zweetchloridegehalte, identificatie van 2 CF-veroorzakende mutaties, of demonstratie van abnormaal neusepitheelionentransport.
• Een 3849 + 10KB C→T- of D1152H-mutatie op ten minste 1 CFTR-allel.
• FEV1 ≥40% van voorspeld en ≤105% van voorspeld bij screening.

Uitsluitingscriteria:

• Een G551D-, G1244E-, G1349D-, G178R-, G551S-, S1251N-, S1255P-, S549N-, S549R- of R117H-mutatie.
• Voorgeschiedenis van een ziekte of een klinische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of een bijkomend risico zou kunnen vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon.
• Lopende of eerdere deelname aan een geneesmiddelonderzoek binnen 30 dagen vóór het screeningsbezoek.
• Protocol-gespecificeerde abnormale laboratoriumwaarden bij het screeningsbezoek
• Voor proefpersonen jonger dan 18 jaar bij het screeningsbezoek: bewijs van cataract/lensopaciteit dat door de oogarts of optometrist tijdens het oogheelkundig onderzoek (OE) tijdens het screeningsbezoek als klinisch significant is vastgesteld.
• Gebruik van matige of sterke inductoren of remmers van cytochroom P450 (CYP) 3A, inclusief consumptie van bepaalde kruidengeneesmiddelen en bepaald fruit en vruchtensappen, binnen 14 dagen vóór dag 1.
• Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Seksueel actieve proefpersonen moeten bereid zijn geschikte anticonceptie te gebruiken.