3849 + 10KB C→T または D1152H CFTR 変異を持つ嚢胞性線維症の被験者における Ivacaftor の有効性を評価する研究

包含基準:

• -プロトコルで指定された臨床的特徴に基づくCFの確定診断、および次の少なくとも1つ：汗の塩化物レベルの増加、突然変異を引き起こす2つのCFの特定、または異常な鼻上皮イオン輸送の実証。
• 3849 + 10KB の C→T または D1152H 変異が少なくとも 1 つの CFTR アレルにある。
• スクリーニング時の FEV1 が予測値の 40% 以上、予測値の 105% 以下。

除外基準:

• G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R、または R117H 変異。
• -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある病気または臨床状態の病歴。
• -スクリーニング来院前の30日以内の治験薬研究への継続中または以前の参加。
• スクリーニング訪問時のプロトコルで指定された異常な検査値
• -スクリーニング訪問時の年齢が18歳未満の被験者の場合、眼科医または検眼医によって臨床的に重要であると判断された白内障/水晶体混濁の証拠 スクリーニング訪問時の眼科検査（OE）。
• -シトクロムP450（CYP）3Aの中程度または強力な誘導剤または阻害剤の使用。これには、特定の漢方薬および特定の果物および果物ジュースの摂取が含まれます。
• -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定。
• 生殖能力のある性的に活発な被験者は、適切な避妊を進んで使用する必要があります。