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Uno studio per valutare l'efficacia di Ivacaftor nei soggetti con fibrosi cistica che hanno una mutazione CFTR 3849 + 10KB C→T o D1152H

13 febbraio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio incrociato randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia di Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 6 anni e con mutazione 3849 + 10 KB C→T o D1152H-CFTR

Questo studio valuterà l'efficacia del trattamento con ivacaftor in soggetti con FC di età pari o superiore a 6 anni che presentano una mutazione CFTR 3849 + 10KB C→T o D1152H.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Medical Organization

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di CF sulla base delle caratteristiche cliniche specificate dal protocollo e almeno uno dei seguenti: aumento del livello di cloruro nel sudore, identificazione di 2 mutazioni che causano CF o dimostrazione di trasporto ionico epiteliale nasale anormale.
  • Una mutazione 3849 + 10KB C→T o D1152H su almeno 1 allele CFTR.
  • FEV1 ≥40% del predetto e ≤105% del predetto allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Una mutazione G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R o R117H.
  • - Anamnesi di qualsiasi malattia o condizione clinica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto.
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci entro 30 giorni prima della visita di screening.
  • Valori di laboratorio anomali specificati dal protocollo alla visita di screening
  • Per i soggetti di età <18 anni alla Visita di Screening, evidenza di cataratta/opacità del cristallino ritenuta clinicamente significativa dall'oftalmologo o dall'optometrista durante l'esame oftalmologico (OE) alla Visita di Screening.
  • Uso di qualsiasi induttore o inibitore moderato o forte del citocromo P450 (CYP) 3A, incluso il consumo di alcuni farmaci a base di erbe e alcuni succhi di frutta e frutta, entro 14 giorni prima del giorno 1.
  • Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante lo studio.
  • I soggetti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo devono essere disposti a utilizzare una contraccezione appropriata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Sequenza 1: Prima Ivacaftor (IVA) Poi Placebo
I partecipanti hanno ricevuto IVA 150 milligrammi (mg) ogni 12 ore (q12h) per 8 settimane nel periodo di trattamento 1 seguito da placebo abbinato a IVA per 8 settimane nel periodo di trattamento 2. È stato mantenuto un periodo di washout di 8 settimane tra i 2 periodi di trattamento.
Droga: Ivacaftor
Compressa IVA 150 mg.
Altri nomi:
  • VX-770
  • IVA
Droga: Placebo
Placebo abbinato al tablet IVA.
SPERIMENTALE: Sequenza 2: Prima Placebo Poi IVA
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a IVA per 8 settimane nel periodo di trattamento 1 seguito da IVA 150 mg q12h per 8 settimane nel periodo di trattamento 2. Tra i 2 periodi di trattamento è stato mantenuto un periodo di washout di 8 settimane.
Droga: Ivacaftor
Compressa IVA 150 mg.
Altri nomi:
  • VX-770
  • IVA
Droga: Placebo
Placebo abbinato al tablet IVA.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5)
Lasso di tempo: Dal basale a 8 settimane
LCI2.5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 del suo valore iniziale.
Dal basale a 8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

18 luglio 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

18 dicembre 2018

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

18 dicembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 febbraio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

1 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

26 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX16-770-127
  • 2017-000457-39 (EUDRACT_NUMBER)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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