一项在有 3849 + 10KB C→T 或 D1152H CFTR 突变的囊性纤维化受试者中评估 Ivacaftor 疗效的研究

纳入标准：

• 根据方案规定的临床特征和至少以下一项确定 CF 诊断：汗液氯化物水平升高、鉴定 2 CF 导致突变或鼻上皮离子转运异常的证明。
• 至少 1 个 CFTR 等位基因上的 3849 + 10KB C→T 或 D1152H 突变。
• FEV1 ≥ 预测值的 40% 且 ≤ 筛选时预测值的 105%。

排除标准：

• G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N、S549R 或 R117H 突变。
• 研究者认为可能混淆研究结果或给受试者服用研究药物带来额外风险的任何疾病史或任何临床状况。
• 在筛选访视前 30 天内正在进行或先前参与药物研究。
• 筛选访视时方案规定的异常实验室值
• 对于筛选访问时年龄<18 岁的受试者，在筛选访问的眼科检查 (OE) 期间，眼科医生或验光师确定具有临床意义的白内障/晶状体混浊证据。
• 在第 1 天之前的 14 天内使用任何中度或强效细胞色素 P450 (CYP) 3A 诱导剂或抑制剂，包括食用某些草药和某些水果和果汁。
• 怀孕、哺乳或计划在研究期间怀孕。
• 具有生殖潜力的性活跃受试者必须愿意使用适当的避孕措施。