Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ivakaftorin tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, joilla on 3849 + 10KB C→T- tai D1152H CFTR-mutaatio

torstai 13. helmikuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus ivakaftorin tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita ja joilla on joko 3849 + 10 kt C→T- tai D1152H-CFTR-mutaatio

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ivakaftorihoidon tehoa 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla CF-potilailla, joilla on 3849 + 10KB C→T- tai D1152H CFTR-mutaatio.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vahvistettu CF-diagnoosi, joka perustuu protokollan määrittämiin kliinisiin piirteisiin ja vähintään yhteen seuraavista: lisääntynyt hikikloridipitoisuus, 2 CF:n tunnistaminen, joka aiheuttaa mutaatioita, tai epänormaalin nenän epiteelin ionikuljetuksen osoittaminen.
  • 3849 + 10KB C→T- tai D1152H-mutaatio vähintään 1 CFTR-alleelissa.
  • FEV1 ≥40 % ennustetusta ja ≤105 % seulonnassa ennustetusta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mutaatio G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R tai R117H.
  • Aiemmat sairaudet tai kliiniset tilat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkettä annettaessa tutkittavalle.
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  • Protokollaspesifiset poikkeavat laboratorioarvot seulontakäynnillä
  • Alle 18-vuotiaille koehenkilöille seulontakäynnillä silmälääkäri tai optometristi on todennut kliinisesti merkittäväksi näyttöä kaihista/linssistä seulontakäynnin oftalmologisen tutkimuksen (OE) aikana.
  • Kaikkien kohtalaisten tai vahvojen sytokromi P450 (CYP) 3A:n indusoijien tai estäjien käyttö, mukaan lukien tiettyjen kasviperäisten lääkkeiden ja tiettyjen hedelmä- ja hedelmämehujen nauttiminen 14 päivän sisällä ennen päivää 1.
  • Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva tutkimuksen aikana.
  • Seksuaalisesti aktiivisten lisääntymiskykyisten henkilöiden on oltava valmiita käyttämään asianmukaista ehkäisyä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Sekvenssi 1: Ensin ivakaftori (IVA) ja sitten lumelääke
Osallistujat saivat IVA:ta 150 milligrammaa (mg) 12 tunnin välein (q12h) 8 viikon ajan hoitojaksolla 1, minkä jälkeen lumelääkettä IVA:n kanssa 8 viikon ajan hoitojaksolla 2. Kahden hoitojakson välillä ylläpidettiin 8 viikon pesujaksoa.
Lääke: Ivakaftori
IVA 150 mg tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770
  • IVA
Lääke: Plasebo
Placeboa yhdistettiin IVA-tablettiin.
KOKEELLISTA: Jakso 2: Ensin lumelääke ja sitten IVA
Osallistujat saivat lumelääkettä, joka oli sovitettu IVA:lle 8 viikon ajan hoitojaksolla 1, jota seurasi IVA 150 mg q 12h 8 viikon ajan hoitojaksolla 2. 8 viikon poistumisjakso ylläpidettiin kahden hoitojakson välillä.
Lääke: Ivakaftori
IVA 150 mg tabletti.
Muut nimet:
  • VX-770
  • IVA
Lääke: Plasebo
Placeboa yhdistettiin IVA-tablettiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keuhkojen puhdistumaindeksin muutos 2,5 (LCI2,5)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 8 viikkoon
LCI2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen aloitusarvosta.
Lähtötilanteesta 8 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 18. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX16-770-127
  • 2017-000457-39 (EUDRACT_NUMBER)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Ivakaftori

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tunisia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa