Исследование по оценке эффективности ивакафтора у субъектов с муковисцидозом, имеющих мутацию 3849 + 10KB C→T или D1152H CFTR

Критерии включения:

• Подтвержденный диагноз муковисцидоза на основании клинических признаков, указанных в протоколе, и хотя бы одного из следующих признаков: повышенный уровень хлоридов в поте, идентификация 2 муковисцидоза, вызывающих муковисцидоз, или демонстрация аномального переноса ионов эпителием носа.
• Мутация 3849 + 10KB C→T или D1152H по крайней мере на 1 аллеле CFTR.
• ОФВ1 ≥40% от прогнозируемого и ≤105% от прогнозируемого при скрининге.

Критерий исключения:

• Мутация G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R или R117H.
• История любого заболевания или любого клинического состояния, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту.
• Текущее или предшествующее участие в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней до визита для скрининга.
• Указанные в протоколе аномальные лабораторные показатели во время скринингового визита
• Для субъектов моложе 18 лет на скрининговом визите признаки катаракты/помутнения хрусталика, определенные офтальмологом или оптометристом как клинически значимые во время офтальмологического осмотра (OE) на скрининговом визите.
• Использование любых умеренных или сильных индукторов или ингибиторов цитохрома P450 (CYP) 3A, включая потребление определенных растительных препаратов и определенных фруктов и фруктовых соков, в течение 14 дней до дня 1.
• Беременность, кормление грудью или планирование беременности во время исследования.
• Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом должны быть готовы использовать соответствующие средства контрацепции.