Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti Ivacaftoru u pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají 3849 + 10 kB C→T nebo D1152H CFTR mutaci

13. února 2020 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k vyhodnocení účinnosti ivakaftoru u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou ve věku 6 let a starší a mají mutaci 3849 + 10 kB C→T nebo D1152H-CFTR

Tato studie vyhodnotí účinnost léčby ivakaftorem u subjektů s CF ve věku 6 let a starších, kteří mají mutaci CFTR 3849 + 10 kB C→T nebo D1152H.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Organization

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF na základě klinických příznaků specifikovaných protokolem a alespoň jednoho z následujících: zvýšená hladina chloridů v potu, identifikace 2 mutací způsobujících CF nebo průkaz abnormálního transportu iontů nosním epitelem.
  • Mutace 3849 + 10 kB C→T nebo D1152H na alespoň 1 alele CFTR.
  • FEV1 ≥ 40 % předpokládané a ≤ 105 % předpokládané při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Mutace G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R nebo R117H.
  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo jakéhokoli klinického stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
  • Průběžná nebo předchozí účast ve zkoumané lékové studii během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  • Abnormální laboratorní hodnoty specifikované protokolem při screeningové návštěvě
  • U subjektů mladších 18 let při screeningové návštěvě důkaz katarakty/zákalu čočky, který oftalmolog nebo optometrista určil jako klinicky významný během oftalmologického vyšetření (OE) při screeningové návštěvě.
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A, včetně konzumace určitých bylinných léků a určitého ovoce a ovocných šťáv, během 14 dnů před 1. dnem.
  • Těhotné, kojící nebo plánující těhotenství během studie.
  • Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem musí být ochotny používat vhodnou antikoncepci.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Sekvence 1: Nejprve Ivacaftor (IVA) Poté Placebo
Účastníci dostávali IVA 150 miligramů (mg) každých 12 hodin (q 12h) po dobu 8 týdnů v léčebném období 1 a následně placebo odpovídající IVA po dobu 8 týdnů v léčebném období 2. Mezi 2 léčebnými obdobími bylo udržováno vymývací období 8 týdnů.
Lék: Ivacaftor
IVA 150 mg tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • IVA
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletu IVA.
EXPERIMENTÁLNÍ: Sekvence 2: První placebo, pak IVA
Účastníci dostávali placebo odpovídající IVA po dobu 8 týdnů v léčebném období 1 následované IVA 150 mg každých 12 hodin po dobu 8 týdnů v léčebném období 2. Mezi 2 léčebnými obdobími bylo udržováno vymývací období 8 týdnů.
Lék: Ivacaftor
IVA 150 mg tableta.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • IVA
Lék: Placebo
Placebo přizpůsobené tabletu IVA.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna indexu clearance plic 2.5 (LCI2.5)
Časové okno: Od výchozího stavu po 8 týdnů
LCI2,5 představuje počet plicních obratů potřebných ke snížení koncové koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počáteční hodnoty.
Od výchozího stavu po 8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

18. července 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

18. prosince 2018

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

18. prosince 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

1. března 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

26. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX16-770-127
  • 2017-000457-39 (EUDRACT_NUMBER)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit