Um estudo para avaliar a eficácia do ivacaftor em indivíduos com fibrose cística que têm uma mutação 3849 + 10KB C→T ou D1152H CFTR

Critério de inclusão:

• Diagnóstico confirmado de FC com base em características clínicas especificadas pelo protocolo e pelo menos um dos seguintes: aumento do nível de cloreto no suor, identificação de 2 mutações causadoras de FC ou demonstração de transporte anormal de íons epiteliais nasais.
• Uma mutação 3849 + 10KB C→T ou D1152H em pelo menos 1 alelo CFTR.
• VEF1 ≥40% do previsto e ≤105% do previsto na triagem.

Critério de exclusão:

• Uma mutação G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R ou R117H.
• Histórico de qualquer doença ou condição clínica que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito.
• Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
• Valores laboratoriais anormais especificados pelo protocolo na visita de triagem
• Para indivíduos <18 anos de idade na visita de triagem, evidência de catarata/opacidade do cristalino determinada como clinicamente significativa pelo oftalmologista ou optometrista durante o exame oftalmológico (OE) na visita de triagem.
• Uso de quaisquer indutores ou inibidores moderados ou fortes do citocromo P450 (CYP) 3A, incluindo o consumo de certos medicamentos fitoterápicos e certas frutas e sucos de frutas, dentro de 14 dias antes do Dia 1.
• Grávida, amamentando ou planejando engravidar durante o estudo.
• Indivíduos sexualmente ativos com potencial reprodutivo devem estar dispostos a usar métodos contraceptivos apropriados.