Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​Ivacaftor hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der har en 3849 + 10KB C→T eller D1152H CFTR-mutation

13. februar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, crossover-undersøgelse til evaluering af effektiviteten af ​​Ivacaftor hos personer med cystisk fibrose, der er 6 år og ældre og har enten en 3849 + 10KB C→T eller D1152H-CFTR-mutation

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​ivacaftor-behandling hos personer med CF 6 år og ældre, som har en 3849 + 10KB C→T eller D1152H CFTR-mutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af CF baseret på protokol-specificerede kliniske træk og mindst én af følgende: øget svedkloridniveau, identifikation af 2 CF-forårsager mutationer eller påvisning af unormal nasal epiteliontransport.
  • En 3849 + 10KB C→T- eller D1152H-mutation på mindst 1 CFTR-allel.
  • FEV1 ≥40% af forudsagt og ≤105% af forudsagt ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • En G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R eller R117H mutation.
  • Anamnese med enhver sygdom eller enhver klinisk tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen.
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Protokolspecificerede unormale laboratorieværdier ved screeningsbesøget
  • For forsøgspersoner under 18 år ved screeningsbesøget, beviser for grå stær/linseopacitet, som er fastslået til at være klinisk signifikant af øjenlægen eller optometristen under den oftalmologiske undersøgelse (OE) ved screeningsbesøget.
  • Brug af moderate eller stærke inducere eller hæmmere af cytochrom P450 (CYP) 3A, herunder indtagelse af visse naturlægemidler og visse frugt- og frugtjuice, inden for 14 dage før dag 1.
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  • Seksuelt aktive personer med reproduktionspotentiale skal være villige til at bruge passende prævention.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Sekvens 1: Først Ivacaftor (IVA) Derefter placebo
Deltagerne modtog IVA 150 milligram (mg) hver 12. time (q12h) i 8 uger i behandlingsperiode 1 efterfulgt af placebo matchet til IVA i 8 uger i behandlingsperiode 2. En udvaskningsperiode på 8 uger blev opretholdt mellem de 2 behandlingsperioder.
Medicin: Ivacaftor
IVA 150 mg tablet.
Andre navne:
  • VX-770
  • IVA
Medicin: Placebo
Placebo matchet til IVA tablet.
EKSPERIMENTEL: Sekvens 2: Først placebo og derefter IVA
Deltagerne modtog placebo matchet til IVA i 8 uger i behandlingsperiode 1 efterfulgt af IVA 150 mg q12h i 8 uger i behandlingsperiode 2. En udvaskningsperiode på 8 uger blev opretholdt mellem de 2 behandlingsperioder.
Medicin: Ivacaftor
IVA 150 mg tablet.
Andre navne:
  • VX-770
  • IVA
Medicin: Placebo
Placebo matchet til IVA tablet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Lung Clearance Index 2,5 (LCI2,5)
Tidsramme: Fra baseline til 8 uger
LCI2.5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Fra baseline til 8 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

18. juli 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

18. december 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

18. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2017

Først opslået (FAKTISKE)

1. marts 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-770-127
  • 2017-000457-39 (EUDRACT_NUMBER)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in India

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner